CN Bio与Altis Biosystems宣布建立战略合作伙伴关系，旨在优化药物开发过程中的准确性和效率。双方将整合Altis的RepliGut Planar-Jejunum模型与CN Bios的PhysioMimix Liver-on-a-Chip，构建一个能够模拟口服药物给药途径的初级人类微生理系统（MPS）。这一系统利用两家公司的器官特异性专业知识，为临床研究人员提供了一种强大的Gut/Liver模型，以增强口服生物利用度研究的体外到体内的可转化性。该模型有助于预测药物与人体相互作用，优化药物特性，支持候选药物选择，并指导临床试验设计。通过早期使用该模型，研究人员能够选择最有希望的候选药物进行动物研究，更好地指导体内研究设计，并减少动物实验的需求。这一合作将有助于提高体外数据的准确性和可预测性。

Imugene与MaxCyte签署了一项战略平台许可协议，获得非独家使用MaxCytes的Flow Electroporation技术和ExPERT平台的权利。Imugene专注于开发新的癌症治疗药物，其产品管线包括针对CD19的CAR T细胞疗法azer-cel，用于治疗血液癌症。该协议将支持azer-cel的开发，并加速其进入临床试验阶段。MaxCyte的技术平台在细胞工程领域处于领先地位，其ExPERT平台提供高性能的电穿孔技术，对细胞疗法的发展至关重要。

BD公司与Hamilton公司合作，利用机器人技术自动化单细胞多组学实验的关键步骤，共同开发自动化应用和兼容机器人试剂套装，以实现实验的标准化和降低人为错误。此次合作旨在推出一套BD Rhapsody单细胞分析库制备试剂套装，可在Hamilton Microlab NGS STAR机器人液体处理平台上进行操作，自动化包括移液和热循环等步骤，以生产DNA样本或“库”，为基因测序做准备。这一合作将有助于提高单细胞多组学研究的可重复性，加速生命科学领域的研究进展。

Solvias宣布将为全球首个基于CRISPR/Cas9基因编辑疗法的细胞疗法进行释放测试。该公司与Vertex Pharmaceuticals签订了长期协议，为CASGEVY（exagamglogene autotemcel或exa-cel）提供分析释放测试服务，该疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞性危象的镰状细胞性贫血（SCD）患者。Solvias与Vertex Pharmaceuticals合作多年，开发了关键测试方法，以确保患者自身编辑的细胞最终可以安全地输回患者体内。此外，Solvias还投资于全球设施，以支持这一突破性疗法的商业化发布工作。CASGEVY还获得了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会的有条件批准，用于治疗严重SCD和输血依赖性β地中海贫血（TDT）。

费城儿童医院成功实施美国首例基因治疗手术，治疗遗传性听力损失。该手术针对一位11岁患有otoferlin基因（OTOF）介导的听力损失患儿，通过将含有正常OTOF基因的基因治疗药物直接注入内耳，使患儿听力得到显著改善。这一突破性进展为全球因多种遗传突变导致的听力损失患者带来了新的治疗希望。该研究由Akouos公司赞助，并得到费城儿童医院临床基因治疗小组的协作支持。

NS Pharma宣布其研发的药物NS-229获得欧洲委员会授予的孤儿药资格，用于治疗罕见病嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）。EGPA是一种自身免疫性疾病，可导致肺部、鼻窦、周围神经、皮肤和肾脏的组织和器官损伤。NS-229是一种强效且选择性的Janus激酶（JAK）1抑制剂，旨在抑制T细胞、B细胞和某些白细胞的过度激活，以减少组织损伤和缓解EGPA的症状。NS Pharma计划进行一项全球II期研究以进一步评估NS-229的疗效。

Bold Therapeutics公司在2024年1月18日至20日的美国临床肿瘤学会胃肠癌研讨会上公布了BOLD-100与FOLFOX联合治疗晚期转移性结直肠癌（mCRC）患者的积极2期安全性和有效性数据。BOLD-100是一种首创的金属疗法，具有独特的多模态作用机制，针对所有癌症共有的关键复制和生存途径。初步结果显示，BOLD-100在治疗晚期结直肠癌、胆道和胃癌患者中显示出良好的疗效和安全性。正在进行的多国2期临床试验BOLD-100-001已招募109名晚期胆道、结直肠癌、胃癌和胰腺癌患者。主要终点为无进展生存期（PFS），次要终点为总生存期（OS）和客观缓解率（ORR）。截至2023年8月31日的截止日期，36名晚期转移性结直肠癌患者的数据以临床海报形式呈现，表明BOLD-100与FOLFOX联合治疗在所有指标上均优于现有治疗选项。BOLD-100与FOLFOX联合治疗具有良好的耐受性，没有新的安全信号。Bold Therapeutics公司自2018年成立以来，致力于改善难以治疗的癌症患者的预后，并计划在不久的将来启动晚期研究的后期阶段，目标是2027年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

Gilead Sciences宣布，其Phase 3 EVOKE-01临床试验未能达到主要终点——总生存期（OS），该试验旨在评估Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy，SG）与多西他赛在既往接受过铂类化疗和免疫检查点抑制剂治疗的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。尽管SG在总生存期方面显示出数值上的改善，但在对最后一种抗PD-(L)1疗法无反应的患者亚组中，中位OS延长超过三个月，这代表了试验人群的60%以上。Gilead计划与监管机构讨论试验结果，并将在即将召开的医学会议上展示这些数据。Gilead的NSCLC临床开发项目包括多个正在进行的注册性3期研究和多项2期研究。Gilead还拥有一个广泛的肺癌临床开发项目，包括domvanalimab，这是首个Fc-silent抗TIGIT抗体。

MitoSense Inc.成功完成由Caydan Capital Partners领投的种子轮融资，筹集近350万美元，将用于推进其创新性的线粒体器官移植技术（MOT™️），旨在治疗如肌萎缩侧索硬化症（ALS）等神经退行性疾病。这一技术具有广泛的应用前景，包括阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、多发性硬化症等。MitoSense Inc.还得到了包括Van Hipp在内的组织支持，其合作对于公司成功至关重要。公司董事长Van Hipp表示，这笔资金加上合作伙伴的支持，将推动公司改善ALS和其他神经退行性疾病患者的状况。Caydan Capital的Managing Partner Rick Waldo也表示，对MitoSense Inc.在线粒体健康领域的突破性方法感到自豪，并支持其改变神经退行性疾病治疗格局的使命。这次融资凸显了MitoSense Inc.在线粒体健康研究方面的承诺，与促进人类健康和福祉的更广泛目标相一致。

INOVIO公司将于2024年1月24日举办一场名为“RRP - 疾病治疗动态与迫切需要治疗方法的”虚拟Fireside Chat，讨论RRP（反复呼吸道乳头状瘤病）的治疗潜力。公司总裁兼首席执行官Dr. Jacqueline Shea和首席医疗官Dr. Michael Sumner将参与讨论，并与约翰霍普金斯大学的耳鼻喉科医生、INOVIO Phase 1/2试验的负责人Dr. Simon Best共同探讨。该活动将由Oppenheimer & Co.的Hartaj Singh主持，讨论将涉及RRP的治疗动态和迫切需要新的治疗方法。活动结束后，将提供回放，并可在INOVIO网站的投资者关系部分存档90天。

Strand Therapeutics宣布其多机制合成自复制mRNA技术STX-001获得美国FDA的IND批准，将启动一项针对实体瘤的1期临床试验。STX-001有望成为首个可编程mRNA肿瘤治疗药物，通过在肿瘤微环境中表达IL-12细胞因子，延长作用时间，提高免疫疗法的疗效。这项技术可诱导免疫原性癌细胞死亡，促进T细胞和NK细胞的招募和激活。尽管免疫疗法在治疗实体瘤方面取得了显著进展，但大多数患者最终仍会发展出耐药性。Strand Therapeutics的IND批准标志着其免疫肿瘤项目的重要一步，预计今年早些时候将首个候选药物推进临床试验。

Spruce Biosciences完成了tildacerfont治疗成人经典性肾上腺皮质增生症（CAH）的CAHmelia-204临床试验的入组工作，该试验旨在评估tildacerfont在减少患者使用糖皮质激素方面的安全性和有效性。试验共入组100名患者，超出原定90名患者的目标。公司计划在2024年第三季度报告试验的主要结果。此外，Spruce Biosciences还计划与FDA和外国监管机构讨论tildacerfont作为成人经典CAH治疗药物的潜在注册途径。tildacerfont是一种非甾体、每日一次的口服药物，具有减少CAH患者体内过量肾上腺雄激素产生和降低糖皮质激素剂量的潜力。

Seelos Therapeutics公司宣布与FDA会议纪要，FDA同意在SLS-002的III期临床试验中，主要终点可以是16天时基线与Montgomery-Åsberg抑郁评分（MADRS）总分的变化，而非II期SLS-002-201研究中选定的24小时时间点。关键次要终点可以是24小时自杀倾向量表基线变化。这一协议为Seelos的SLS-002 III期开发提供了更多信心。SLS-002是一种鼻内给药的左旋和右旋酮洛酸，针对急性自杀意念和行为的新药申请。Seelos希望利用SLS-002解决美国自杀治疗的需求。2022年美国有49,449起自杀事件，医疗界仍缺乏FDA批准的自杀症状治疗药物。

3Daughters公司完成首轮融资，超过200万美元，由Thairm Bio和多家生命科学投资者领投，包括Argosy Foundation、Wexford Science and Technology、UMass Amherst等。此轮融资标志着公司致力于为女性开发创新IUD（宫内节育器）以解决插入疼痛的里程碑。3Daughters拥有独特的无框架子宫输送平台，其首个产品3D-001是一种含有铜的IUD，用于避孕。公司计划利用融资推进3D-001的研发，包括IND申请和今年进行的1期临床试验。公司创始人Mary Beth Cicero表示，这笔投资使公司能够将创新带入临床，解决女性长期忽视的健康问题。投资者Mark Bamforth和Emily Van Dunk等均表示对女性健康领域的创新充满信心，并支持3Daughters的发展。

CalciMedica公司宣布，已与新旧投资者达成证券购买协议，计划筹集高达5500万美元的融资，包括初始的2040万美元 upfront资金和最多3420万美元的额外资金。这笔资金将用于扩大其临床开发，包括计划在2024年第一季度开始的急性肾损伤（AKI）二期临床试验。假设所有附带认股权证均被行使，总净收益预计足以支持CalciMedica在急性胰腺炎（AP）和AKI项目中的后续，可能具有决定性的临床试验和其他工作。此次融资包括来自Deerfield Management、Soleus Capital、Stonepine Capital Management和Aisling Capital等新医疗保健投资者以及Sanderling Ventures和Bering Capital等现有投资者的参与。CalciMedica计划将私募融资的前期净收益用于资助其正在进行的和计划中的Auxora在AP和AKI中的二期临床试验。

TREMFYA（古塞库单抗）在治疗中重度头皮银屑病方面显示出快速和显著的疗效，显著改善了头皮瘙痒，并提高了患者报告的健康相关生活质量，包括16周后的炎症后色素沉着。这是首次针对所有肤色中重度斑块型银屑病患者的大型随机对照研究，为TREMFYA的有效性提供了更多证据。研究还收集了超过20,000张临床图像，以支持患者和医生对疾病的识别和教育。TREMFYA是美国首个获批的IL-23抑制剂，用于治疗中重度斑块型银屑病和活跃的银屑病关节炎患者。

60 Degrees Pharma（60P）与美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年1月17日举行会议后，计划开展一项关键性临床试验，以支持未来将tafenoquine用于治疗住院巴贝斯虫病患者的适应症。该公司在会议前向FDA提交了包含未满足医疗需求新疗法的介绍和详细研究方案的信息包。FDA表示，如果公司使用临床终点而不是替代终点，则该研究方案可能足以获得监管批准。60P正在根据这一反馈修订研究方案，目标是在2024年夏季开始患者入组。该公司首席执行官Geoff Dow表示，他们很高兴推进这项重要研究，因为美国正在迅速出现蜱传疾病，如巴贝斯虫病，可能危及生命。据估计，美国每年可能有约4.7万例巴贝斯虫病患者。Tafenoquine在美国已批准用于18岁及以上患者的疟疾预防，但尚未被证明对治疗或预防巴贝斯虫病有效，也未获得FDA批准用于此类适应症。该研究预计将在2024年夏季开始在美国东北部的三所医院招募患者。