2024年1月9日，正序生物（上海）自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理。正序生物是一家专注于新型基因编辑技术的生物医药科技公司，致力于开发突破性精准疗法。公司基于自主IP碱基编辑系统，已布局近10条管线，并正在全力推进临床IND管线。公司拥有世界一流的技术平台和管线研发能力，汇聚了数十位生物医药专家，管理团队和科研团队拥有丰富的工业界经验。

益佳达医疗科技（上海）有限公司完成近亿元Pre-A+轮融资，由山蓝资本、元璟资本联合领投，荷塘创投跟投。本轮融资将用于泌尿及盆底健康产品线的创新、管线拓展与临床研究。泌尿外科市场全球规模达380亿美元，中国市场潜力巨大，预计年市场规模400-800亿。益佳达致力于打造泌尿领域龙头品牌，拥有创新产品线，如针对良性前列腺增生的“射手座”悬吊支架，旨在提升患者术后生活质量。投资方看好益佳达在泌尿微创介入领域的潜力，期待其为中国泌尿外科病患提供优质解决方案。

科来思（深圳）科技有限公司完成近亿元B轮融资，由鲁信创投领投，翰驰创投跟投。公司将加速体外诊断仪器的商业化推广，提供高性能产品和服务，成为行业领先的自主品牌和CDMO全球供应商。科来思成立于2021年，拥有自主知识产权的化学发光分析仪器平台，产品已覆盖800余家知名医院和2000多家医疗机构，并在多个国家装机使用。创始人余农表示，将致力于提升技术能力和产品力，助力业务伙伴提高效率和竞争力。鲁信创投副总经理邱方表示，投资科来思是布局生命科学工具领域的重要一环，将支持其成为更具影响力的IVD仪器CDMO企业。翰驰创投合伙人金逸辰表示，将支持科来思成为具备平台化能力的IVD仪器CDMO供应商。

北京蓬阳丰业科技有限公司，即蓬阳医疗，近日获得建创医疗成长基金投资的千万元级B++轮融资，加速心血管诊断服务平台的产业化落地和多中心打造。此举继2023年B+轮融资后，再次获得资本市场认可，体现对蓬阳医疗团队、技术、产品及市场前景的看好。蓬阳医疗专注于心血管领域，拥有全球独家专利产品18导联动态心电分析系统等多款智能监测、AI诊断系列产品。

Renovion公司宣布，其针对非囊性纤维化支气管扩张症患者的ARINA-1药物在2期CLIMB临床试验中，成人患者招募工作已完成。CLIMB是一项在美国进行的随机、双盲、安慰剂对照的2期研究，旨在评估ARINA-1在支气管扩张症患者中的安全性、耐受性和疗效。该研究的主要疗效终点包括生活质量、痰液流变学指标、血液炎症指标和其他探索性临床指标。Renovion公司首席执行官Dan Copeland表示，CLIMB研究对于公司及支气管扩张症患者来说是一个重要里程碑，ARINA-1有望成为治疗支气管扩张症的首选一线疗法。CLIMB研究在美国10个地点进行，Renovion公司正在开发ARINA-1，旨在通过直接将药物输送到患者肺部，打破慢性炎症性肺疾病的粘液、炎症和感染循环。此外，Renovion公司还在进行ARINA-1用于肺移植患者BOS的3期临床试验，以及慢性支气管炎患者的临床试验。

GENESIS Pharma与Deciphera Pharmaceuticals达成独家分销协议，将在14个欧洲市场推广RIPRETINIB治疗晚期GIST，旨在为这些地区的患者提供标准治疗。RIPRETINIB已在欧盟批准用于治疗接受过三种或更多激酶抑制剂治疗的晚期GIST成人患者。Deciphera表示，与GENESIS Pharma的合作将扩大RIPRETINIB的全球推广，并有助于改善GIST患者的生存质量。GENESIS Pharma则强调，此次合作是其扩大地理覆盖范围和实现产品在更多国家上市的重要一步。

Santhera制药公司宣布，其药物AGAMREE（Vamorolone）在英国获得批准，用于治疗4岁及以上患有杜氏肌肉萎缩症（DMD）的患者。该药物在英国的批准是基于其对维持正常骨代谢、密度和生长的重要安全效益，与标准护理的皮质类固醇相比，AGAMREE显示出类似的疗效。AGAMREE的批准是在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）之后，标志着该药物成为欧盟、美国和英国首个完全批准用于治疗DMD的药物。AGAMREE的上市计划将于2024年第一季度在欧洲开始，以德国为首。

ARTBIO和PharmaLogic宣布就基于Lead-212的抗癌药物AB001达成供应协议，用于纽约及周边地区的临床试验。PharmaLogic将利用其纽约工厂的放射化学和制造能力，配合ARTBIO的AlphaDirect212Pb隔离技术，为AB001的生产和供应提供支持。双方合作旨在利用各自的专业知识，推动放射性药物在治疗癌症等疾病中的应用，以改善患者的生活质量。

AHEAD Medicine Corporation在2023年美国血液学会（ASH）大会上展示了其专有的cyto-copilot技术，该技术可自动分析诊断流式细胞术数据，适用于多种试剂和仪器平台，用于疾病筛查和分类，如区分急性髓系白血病和非肿瘤样本。该研究聚焦于BD Biosciences和Beckman Coulter两个系统的诊断数据整合，这两个系统在临床和研究环境中广泛使用，但由于可用的标记和仪器设置不同，传统上需要分别分析。AHEAD的cyto-copilot平台旨在提供通用的、高效的、可重复的流式细胞术数据分析，不受流式细胞术试剂或仪器的影响。这一创新技术反映了AHEAD Medicine致力于通过创新数据分析提升医疗保健可及性的使命。

新分析显示，杜克大学的苏珊·哈拉比博士的研究成果可能使新的前列腺癌治疗方法提前两年获得批准。该研究发表在《临床肿瘤学杂志》上，分析了来自九个不同临床试验的超过8500名男性的数据，表明无进展生存期（即癌症未进展的时间）可以合理预测患者的最终生存时间。这项研究由前列腺癌基金会和前列腺癌英国资助，由杜克大学医学院生物统计学和生物信息学杰出教授苏珊·哈拉比博士领导，并得到了杜克大学和伦敦大学学院（UCL）MRC临床试验单元的支持。研究结果表明，通过使用这些有效的中间终点，未来临床试验可以更快地证明治疗方法的有效性，从而节省时间、金钱，最重要的是拯救生命。研究团队正在努力了解是否可以使用其他更早的指标来预测总体生存时间，这可能会进一步缩短临床试验所需的时间。

2024年1月10日，SINOVAC科兴旗下两家公司研制的口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗获得国家药品监督管理局临床试验批准，该疫苗覆盖六种轮状病毒血清型，是目前我国覆盖型别最广的轮状病毒疫苗之一。轮状病毒是引起5岁以下儿童严重胃肠炎和死亡的主要病原之一，全球每年导致1000万重症病例和11.8万~18.3万死亡病例，其中约41%的死亡病例发生在亚洲地区。SINOVAC科兴研发总经理胡雅灵表示，希望这款产品尽快上市，以更好地保护儿童免受轮状病毒的危害。SINOVAC科兴将持续推进多平台、多品类产品研发，为全球疾病防治提供高品质产品及服务。

2024年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会（ASCO GI）将在美国旧金山举行，奥赛康药业子公司AskGene Limited将公布其自主研发的生物创新药ASKB589联合CAPOX及PD-1抑制剂在晚期胃癌一线治疗中的最新研究成果。这项名为“A Phase Ib/II Study of ASKB589 (Anti-CLDN18.2 Monoclonal Antibody）in Combination with CAPOX and PD-1 Inhibitor as a First-Line Treatment of Locally Advanced, Relapsed and Metastatic G/GEJ Cancer)”的研究评估了ASKB589在一线治疗局部晚期、复发性或转移性胃及食管胃交界处腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学指标及抗肿瘤活性。ASKB589是AskGene自主研发的ADCC增强型第二代抗CLDN18.2人源化单克隆抗体，具有高亲和力和特异性，已在多项I/II期临床研究中应用。AskGene是一家专注于抗体及融合蛋白药物开发的生物创新药公司，拥有多个核心优势的研发平台，正积极推进

Acorda Therapeutics宣布将从2025年1月1日起恢复全球商业化FAMPYRA（fampridine）的权利，这是由于Biogen决定终止与公司的许可和合作协议。FAMPYRA在欧洲联盟和其他地区用于改善多发性硬化症（MS）患者的行走能力。Acorda在美国将该药物作为AMPYRA（dalfampridine）销售。Acorda和Biogen正在合作，以确保Acorda能够为除美国外的大多数MS患者提供FAMPYRA的商业化和供应。Acorda计划在2024年尽快承担商业化责任，届时各地区的营销授权转移和分销安排将最终确定。Acorda总裁兼首席执行官Ron Cohen表示，他们很高兴将FAMPYRA纳入公司，相信这将给Acorda带来显著价值，并允许他们继续为全球MS患者提供这种重要的药物。FAMPYRA是一种长效（缓释）片剂，含有药物fampridine（4-氨基吡啶，4-AP或dalfampridine）。它被用于改善欧洲联盟成年多发性硬化症（MS）患者的行走能力。在临床试验中，FAMPYRA在推荐剂量下引起的不良反应最高发生率是尿路感染。其他不良反应主要分为神经性疾病，如失眠、平衡障碍

Dermavant Sciences公司宣布，其ADORING Phase 3临床试验中，VTAMA®（他帕纳罗夫）乳膏1%在治疗特应性皮炎（AD）方面表现出积极疗效和安全性数据。该乳膏是一款新型芳基烃受体激动剂，作为每日一次、美观且不含类固醇的局部乳膏，用于AD的急性治疗和长期管理。研究显示，约81%的患者在使用VTAMA乳膏后达到EASI75改善标准，约51%的患者实现疾病完全清除。VTAMA乳膏1%目前在美国已批准用于成人斑块状银屑病的局部治疗。Dermavant计划在2024年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA）。

Bond Biosciences公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就其新型药物BBI-001的开发计划进行了成功会面，该药物旨在治疗遗传性血色素沉着症（HH）患者的铁过载。BBI-001是一种非吸收性口服药物，能在消化道内迅速形成强效且选择性的铁螯合物，抑制铁的吸收。FDA对Bond提交的资料进行了深入审查，并提供了关于非临床和临床开发计划的详细反馈，为BBI-001的IND提交和2024年第四季度启动二期临床试验提供了明确路径。Bond是一家专注于发现和开发新型非吸收性口服疗法的临床阶段生物制药公司，其产品组合包括BBI-001以及其他研究阶段的非吸收性疗法。

Cellectar Biosciences与American Oncology Network（AON）及其数据子公司Meaningful Insights-BioTech Analytics（MiBA）达成合作，旨在推进Waldenstrom's macroglobulinemia（WM）治疗。AON拥有650名WM患者，致力于在全国范围内推广Cellectar的iopofosine I 131新型磷脂放射性治疗药物。iopofosine I 131在关键性Clover WaM研究中显示出令人鼓舞的数据，包括76.5%的总缓解率和100%的疾病控制率。Cellectar与AON和MiBA的合作旨在为WM患者和医疗提供者提供更丰富的治疗方案，并推动iopofosine I 131的上市策略。AON是美国增长最快的社区肿瘤学实践网络之一，拥有85个护理点。MiBA利用其技术能力和数据分析能力支持该项目，旨在改善患者治疗效果并推动未来医疗标准。美国食品和药物管理局（FDA）已授予iopofosine I 131孤儿药和快速通道指定，用于治疗复发性或难治性WM患者。

Neuralace Medical公司宣布其创新产品Axon Therapy（mPNS）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗慢性疼痛性糖尿病神经病变（PDN）。这是首个获得FDA批准的非侵入性磁周围神经刺激（mPNS）治疗PDN的产品，为百万患者带来新希望。Axon Therapy通过磁脉冲提供快速、无痛、非侵入性的治疗，每个疗程仅需13.5分钟。一项多中心随机对照试验显示，Axon Therapy在减轻PDN相关疼痛和麻木方面表现出显著疗效，同时显著提高患者生活质量。这一批准标志着Neuralace Medical在疼痛管理领域的重大突破，并为其技术推动患者护理的承诺提供了证明。