Mitochon Pharmaceuticals宣布获得EMA批准，开始招募参与Amyotrophic Lateral Sclerosis（ALS）、Multiple Sclerosis（MS）、Huntington’s Disease（HD）和Alzheimer’s Disease（AD）的Phase I/IIa生物标志物研究。该研究将使用Mitochon的MP101，一种每日一次、口服的脑渗透性线粒体刺激剂，旨在改善中枢神经系统的存活和功能。研究旨在证明在目标患者群体中的安全性，并展示疾病特异性生物标志物的有意义变化。成功完成此研究将为长期Phase IIb临床试验奠定基础，涉及ALS、Secondary & Primary Progressive MS、HD和AD患者，有望为这些隐匿性疾病带来首个线粒体特异性疗法。Mitochon的MP101和MP201是针对线粒体的每日一次口服疗法，已在临床前研究中显示出对疾病模型的显著保护和功能益处，包括在Huntington’s disease中保护脑体积、在MS中保护轴突免受脱髓鞘、在ALS中保护神经肌肉接头、在Alzheimer’s中阻止短期记忆丧失以及保护脑

NeuroSense Therapeutics Ltd.在2023年取得了重要临床进展，其PrimeC药物在2b期PARADIGM试验中显示出对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者疾病进展的显著减缓。公司预计2024年第一季度将公布生物标志物研究的结果，并在第二季度与FDA和EMA举行结束2期会议。PrimeC是一种独特的固定剂量组合药物，可能通过互补和协同机制来保护运动神经元健康。此外，NeuroSense还与Biogen合作评估PrimeC对神经丝水平的影响，并计划在2024年上半年报告ALS标志生物标志物的主要终点。公司还报告了其在帕金森病和阿尔茨海默病（AD）方面的积极生物标志物结果，并已开始招募AD患者的RoAD 2期临床试验。NeuroSense正在与生物技术风险投资公司和大型制药公司进行高级讨论，以探索潜在的战略伙伴关系和商业机会。

AbbVie与ConcertAI和Caris Life Sciences达成多年合作协议，旨在支持其在肿瘤学领域的精准医学研究和开发，以及临床试验优化。该协议使AbbVie能够利用Caris广泛的肿瘤学临床和基因组数据库，以及ConcertAI的研究级临床数据，结合人工智能和机器学习技术，加速药物发现、临床试验和精准医学的发展。AbbVie将借助ConcertAI和Caris的临床网络和实验室能力，以及AI/ML学习，优化肿瘤学临床试验和患者招募。这一合作将有助于推动药物研发创新，加速肿瘤学管线的发展，并助力癌症患者获得更有效的治疗。

XRHealth获得由Asabys Partners领投的600万美元融资，用于支持其与Amelia Virtual Care合并后的成长，并推动基于AI的远程医生开发，以治疗心理健康疾病并指导患者进行物理和职业治疗。这笔资金将支持XRHealth平台的发展，该平台是目前最大的虚拟/增强现实解决方案，支持物理和心理健康，旨在使数字医疗保健更加普及。XRHealth的CEO Eran Orr表示，该公司的目标是利用沉浸式VR/AR技术和先进的数据分析，让患者在家中就能接受治疗。XRHealth的解决方案帮助临床医生治疗各种心理健康和身体问题，如急性疼痛、慢性疼痛、中风后需求、纤维肌痛、焦虑、压力、痴呆等。NOVA Prime Fund的Ali Diallo表示，XRHealth利用先进技术为医疗保健提供创新解决方案，期待与XRHealth合作，以满足市场需求。

Adimab公司宣布，2023年有12个新的合作伙伴项目进入临床开发阶段，包括Biotheus、Cullinan Oncology、IgM Biosciences、Invivyd、NextPoint、Sensei Biotherapeutics、Takeda和Therini Bio等，使进入临床阶段的合作伙伴项目总数达到74个。Adimab最先进的平台项目是Tyvyt®（sintilimab），目前由Innovent在中国市场销售。2023年，另外两款产品获得批准，另一份BLA已提交。目前有3个项目正在进行关键试验。Adimab的合作伙伴已行使超过95项商业许可，以推进项目进入临床开发。2023年行使商业选择的合作伙伴包括Anokion、BYOMass、Compugen、IgM Biosciences和Kelonia等。Adimab专注于抗体发现和工程，提供从抗原到纯化的人源IgG的集成平台，并已与115多家制药和生物技术公司合作，生成超过525个治疗项目，70多个临床项目，并推出了首个获得批准的产品。

SELLAS Life Sciences Group宣布，其新型CDK9抑制剂SLS009（原名GFH009）获得美国FDA的快速通道指定，用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）。Phase 2a试验中，45mg剂量组的9名患者中，8名（89%）存活，其中一名患者达到完全缓解，在第七个月时恢复良好；另一名患者处于第六个月的治疗中。SLS009与venetoclax和azacitidine（aza/ven）联合使用显示出显著的抗白血病效果，且安全性良好。SLS009的快速通道指定旨在加速其在美国的监管提交进程。

2024年1月4日，杭州纽安津生物科技有限公司自主研发的个体化肿瘤新生抗原mRNA疫苗iNeo-Vac-R01注射液完成首例受试者首次给药，标志着该疫苗正式进入临床研究阶段。iNeo-Vac-R01基于纽安津iNeo人工智能疫苗设计平台和纳米递送系统平台，旨在评估其在晚期消化道恶性肿瘤患者末线治疗中的安全性、耐受性和初步有效性。纽安津生物公司创始人陈枢青教授表示，这是继个体化肿瘤新生抗原多肽疫苗IND中美双报并启动Ⅰ期临床试验后的又一里程碑。纽安津生物成立于2016年，专注于基于肿瘤新生抗原的精准免疫治疗产品开发，拥有全球领先的人工智能分析平台、新型纳米递送系统平台等创新技术，并已获得知名机构的投资。

Organovo公司宣布，其研发的FXR314药物在治疗炎症性肠病（IBD）方面展现出临床潜力，该药物基于3D人组织模型和强大的临床前数据。公司将展示FXR314在克罗恩病和溃疡性结肠炎3D人组织模型中的活性数据，该数据将在2024年1月25日至27日在拉斯维加斯举行的克罗恩病和结肠炎大会上公布。Organovo的执行董事长表示，FXR314是一种具有最佳效果的FXR激动剂，有望成为溃疡性结肠炎和克罗恩病的治疗药物。公司计划在2024年上半年开始招募溃疡性结肠炎概念验证II期研究的受试者，预计2025年上半年完成。

NOWDiagnostics（NOWDx）获得Labcorp风险投资基金的战略投资，推动其First to Know™在家自测梅毒测试的商业化进程。公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了该测试的De Novo分类申请，以应对美国梅毒疫情回升的严峻形势。该测试旨在满足消费者对快速、经济、便捷的在家检测需求。同时，NOWDx正在进行1500万美元的B轮融资，已有超过1200万美元融资到位。公司计划在硅谷科技中心本顿维尔的高科技生产设施中大规模生产测试，以满足日益增长的消费者需求。CEO Rob Weigle表示，与Labcorp的合作将有助于将更多OTC测试推向市场。

Palisade Bio公司宣布，其关于新型治疗溃疡性结肠炎的PDE4抑制剂前药PALI-2108的研究摘要被接受在2024年1月25日至27日在拉斯维加斯举行的克罗恩病与结肠炎大会上进行海报展示。海报标题为“局部生物活化和PALI-2108的疗效：一种治疗溃疡性结肠炎的具有潜力的PDE4抑制剂前药”，展示时间为1月26日晚上7点至8点（太平洋标准时间）。Palisade Bio是一家专注于开发严重慢性胃肠道疾病新型疗法的生物制药公司，致力于通过针对性的治疗方法改变治疗格局。此外，公司还发布了关于其财务状况、研发进展、市场前景、监管环境、商业策略等方面的前瞻性声明，并提醒投资者关注潜在的风险和不确定性。

NGM生物制药公司宣布了其在多个实体瘤适应症中的研究进展，包括MSS结直肠癌，以及其产品候选药物aldafarmin和NGM120的临床开发策略。NGM707，一种双重ILT2/ILT4拮抗抗体，与KEYTRUDA联合使用，在正在进行的1/2期临床试验中显示出令人鼓舞的结果。aldafarmin，一种工程化的FGF19类似物，被FDA授予孤儿药资格，用于治疗罕见的胆汁淤积性肝纤维化。NGM120，一种GDF15/GFRAL拮抗剂，具有治疗妊娠剧吐的生物合理性。NGM生物制药公司还强调了其将资源集中于满足未满足医疗需求的罕见病治疗领域的发展策略。

Corbus Pharmaceuticals宣布，其研发的CRB-601，一种针对整合素αvβ8的TGFβ阻断性单克隆抗体，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的试验新药申请批准。该药物在38届癌症免疫治疗学会（SITC）年会上展示的预临床数据显示，CRB-601能够克服肿瘤免疫排斥并增强免疫检查点抑制剂在体内的活性。公司预计将在2024年上半年开始进行CRB-601的1期临床试验，并计划在2024年上半年招募首位受试者。CRB-601在多种对PD(L)-1靶向疗法敏感度不同的实体瘤模型中表现出强大的抗肿瘤活性，且作为单药治疗或与抗PD-1疗法联合使用时均有效。

TFF Pharmaceuticals宣布其TFF TAC疗法在44届国际心脏和肺移植学会（ISHLT）2024会议上获得接受，该疗法旨在优化肺移植患者的免疫抑制。TFF TAC是一种通过直接将他克莫司输送到肺部来减少肾脏毒性的开放标签研究药物。TFF技术平台允许将现有化合物和新化学实体转化为具有独特特性的干粉制剂，提高生物利用度和安全性。TFF Pharmaceuticals正在开发两种主要药物候选产品：TFF VORI和TFF TAC，并与多家制药公司、学术机构和政府合作伙伴合作，以推动全球医疗保健革命。

Renibus Therapeutics公司宣布，其新型预处理剂RBT-1在心脏胸腔手术中具有降低术后并发症风险的潜力。该产品在已完成的两期临床试验中显示出积极效果，包括缩短ICU时间、缩短患者恢复时间和减少医院再入院次数。RBT-1是一种单剂量静脉注射药物，在手术前24-48小时给药。目前，RBT-1正在进行第三期临床试验，预计2025年第三季度公布主要数据。该研究旨在评估RBT-1在减少心脏手术患者术后并发症风险方面的效果。

VRG50635，一种小分子PIKfyve抑制剂，是首个完全利用AI平台发现和开发的药物，进入临床试验。Verge Genomics公司利用其创新的CONVERGE®平台，在蒙特利尔神经学研究所医院进行了一项开创性的概念验证研究，旨在更精确地了解VRG50635如何为患有肌萎缩侧索硬化症（ALS）的个体带来益处。这项研究将评估VRG50635 escalating剂量在治疗散发性及家族性ALS中的安全性和耐受性。与传统的ALS临床试验不同，Verge的研究利用数字设备收集来自患者的数千个客观、定量、相关的测量数据，包括运动、呼吸和睡眠，所有这些数据都可以在家中舒适地完成。这种患者数据大大提高了检测疾病进展和治疗相关变化的能力，使得研究人员能够针对每个参与者从无治疗到VRG50635剂量逐渐增加，以及更长的治疗期间，进行个性化的变化评估。Verge Genomics的CEO和联合创始人Alice Zhang表示，他们利用AI平台和患者数据结合新颖的研究设计，能够更高效地发现和开发针对致命疾病如ALS的潜在药物。VRG50635是一种强效、口服生物利用度高的PIKfyve抑制剂，在ALS相关模型中显示出疗效，并且

Novocure公司宣布，全球三期TRIDENT临床试验已成功招募最后一名患者，该试验旨在评估Optune Gio（原名Optune）与放疗和替莫唑胺（TMZ）同时开始治疗新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）的安全性和有效性。Optune Gio是一种非侵入性、抗有丝分裂的癌症治疗方法，目前已被批准用于与放疗和替莫唑胺联合治疗新诊断的GBM。TRIDENT试验是一项随机、开放标签研究，旨在招募950名新诊断的GBM成年患者。试验结果显示，与放疗后使用TTFields相比，放疗与TTFields同时使用在胶质瘤细胞系中表现出更强的细胞毒性作用。Novocure首席执行官Asaf Danziger表示，该试验有可能在患者治疗旅程的早期阶段进行治疗，进一步延长患者生存期。TRIDENT试验预计将在2026年提供最终数据，主要终点为总生存期，次要终点包括无进展生存期、一年和两年生存率、总体放射学反应等。

Medicenna Therapeutics公司宣布启动了ABILITY-1研究，旨在评估MDNA11（一种长效IL-2超级激动剂）与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗晚期实体瘤患者的效果。MDNA11在单药治疗阶段表现出良好的耐受性和单药活性。公司预计将在2024年上半年报告单药和联合用药阶段的初步结果。该研究是Medicenna与Merck之间临床试验供应和合作协议的一部分，旨在评估MDNA11与KEYTRUDA的协同作用。MDNA11是一种新型IL-2超级激动剂，具有独特的“β增强非α”特性，有望成为治疗晚期实体瘤的领先药物。