Life Molecular Imaging与SOFIE Biosciences宣布扩大战略合作伙伴关系和许可协议，以在SOFIE位于德克萨斯州休斯顿的放射性药物制造工厂提供和分销Neuraceq®。Neuraceq®是一种经FDA批准的用于检测认知障碍成人患者大脑中β-淀粉样斑块的诊断成像剂，用于阿尔茨海默病和其他认知能力下降原因的评估。此次合作将使Neuraceq®在临床和研究中的应用更加广泛，有助于提高患者对阿尔茨海默病的早期诊断和治疗。

LifeSpan Vision Ventures宣布对专注于神经再生生物技术的Bolden Therapeutics进行投资，该公司致力于开发治疗中枢神经系统疾病的创新疗法。Bolden Therapeutics的联合创始人兼首席执行官Johnny Page表示，他们兴奋地欢迎LifeSpan Vision Ventures加入团队，并期待在接下来的几个月内实现研发治疗神经疾病的疗法目标。Bolden Therapeutics的科学联合创始人Justin Fallon和Ashley Webb发现了一种关键分子途径，可以刺激神经干细胞在成年大脑中产生新的神经元，目前公司正在针对这一遗传验证的目标开发抗义核酸，并准备进行体内疗效测试。LifeSpan Vision Ventures是一家专注于老年化和长寿领域的风险投资公司，致力于支持和发展延长健康寿命、提高老年人生活质量以及解决与年龄相关挑战的创新疗法。

Xeris Biopharma Holdings与Amgen达成全球独家许可协议，Amgen将利用Xeris的XeriJect技术开发、生产和商业化用于治疗甲状腺眼病（TED）的皮下注射型teprotumumab（在美国称为TEPEZZA）。Xeris有望从Amgen获得高达7500万美元的开发和监管里程碑付款，以及基于销售的销售里程碑付款和基于未来销售的TEPEZZA销售额的单位数点特许权使用费。Xeris的XeriJect技术是一种创新的、即用型、粘弹性药物悬浮液，旨在改善药物递送、降低治疗负担并改善患者的生活。Xeris目前拥有三个商业化的产品，并正在开发新的产品，利用其专有的XeriSol和XeriJect配方技术平台。

Lykos Therapeutics公司（前身为MAPS PBC）宣布，其研究论文已发表在PLOS ONE上，该论文比较了实验性MDMA辅助疗法与安慰剂疗法对严重PTSD成人患者情绪应对能力和自我体验的影响。研究结果显示，与安慰剂疗法相比，接受MDMA辅助疗法的参与者自我体验的所有指标均有显著改善，且与PTSD症状改善无关。该研究旨在评估MDMA辅助疗法或安慰剂疗法对自我体验的验证性指标是否有显著影响。研究结果表明，与安慰剂组相比，MDMA辅助疗法在情绪调节和自我体验的指标上具有更强的效果，几乎所有自我体验指标均有显著改善。

Taysha Gene Therapies宣布在美国启动REVEAL儿童试验，扩大了TSHA-102在5至8岁女性三阶段雷特综合症患者的临床评估。英国药品和健康产品监管局（MHRA）批准了TSHA-102在雷特综合症儿童患者中的临床试验申请（CTA），使美国正在进行的研究扩展到英国。TSHA-102的临床计划现在包括在三个国家（美国、英国和加拿大）对儿童、青少年和成人患者进行广泛评估。预计2024年中将公布REVEAL儿童试验第一队列（低剂量，n=3）的初步安全性和有效性数据。TSHA-102是一种自互补的鞘内递送AAV9基因转移疗法，利用一种新型miRNA响应性自调节元件（miRARE）技术，旨在细胞层面调节中枢神经系统中的MECP2水平，而不会导致过度表达。该疗法旨在为雷特综合症患者提供一种可能具有变革性的治疗选择。

BridgeBio Pharma宣布其研发的acoramidis药物在治疗转甲状腺蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的Phase 3 ATTRibute-CM研究中取得积极成果，并在《新英格兰医学杂志》上发表。该研究显示，acoramidis在降低全因死亡率、心血管相关住院率等主要终点方面具有显著疗效，30个月生存率高达80.7%。此外，acoramidis具有良好的耐受性，未发现潜在的临床安全信号。BridgeBio Pharma已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请，并计划在2024年向其他监管机构提交上市许可申请。

WuXi Biologics与BioNTech签订研究服务协议，利用其专有的抗体发现技术平台发现两种未公开的目标，为BioNTech开发下一代治疗产品候选者。WuXi Biologics将获得2000万美元的前期付款，并有权获得包括研究、开发、监管和商业里程碑以及分层版税的额外付款。该协议体现了WuXi Biologics在发现服务解决方案领域的行业领导地位，并验证了其提供集成发现技术平台的能力。WuXi Biologics提供从想法到临床前候选者识别的端到端和模块化发现服务，拥有包括杂交瘤技术、噬菌体展示和酵母展示技术等在内的多种技术平台。

Via Scientific，一家专注于多组学平台开发的公司，近日宣布完成由G20 Ventures和Innospark Ventures领投的500万美元融资，投资方还包括多位知名生命科学和AI天使投资者。该公司开发的Via Foundry平台，最初在马萨诸塞大学Chan医学院生物信息学核心实验室研发，旨在通过AI分析大规模、复杂和动态的生物数据，帮助研究人员发现生物实体之间的新关联，确定相关生物标志物和通路，以及识别疾病和生理学标志。该投资将助力Via Scientific加速市场推广活动，扩展其现有的生物信息学流程、管道和AI模型库，并扩大其技术和科学团队。

欧洲委员会批准了Uzpruvo（AVT04），一种与Stelara（ustekinumab）相似的生物类似物，用于治疗胃肠病学、皮肤病学和风湿病学领域的疾病。该批准使Uzpruvo能够在2024年7月Stelara专利到期后尽快进入市场，预计将扩大约25亿欧元（27亿美元）的欧盟ustekinumab市场的生物类似物竞争，从而提高患者对这种改变生命的生物疗法的可及性。STADA和阿伏泰克合作开发并制造了Uzpruvo，STADA在欧洲拥有商业权利，已在欧洲市场销售了六种已获批准的生物类似物。

Nucleus Biologics与Core Biogenesis达成合作协议，旨在为细胞和基因治疗市场提供成本更低、定义更明确的试剂和培养基。Nucleus Biologics将成为Core Biogenesis重组蛋白的GMP制造商和细胞和基因治疗市场的分销商。双方将共同推动透明度，通过云工具让疗法开发者拥有自己的配方，并利用Core Biogenesis的植物表达系统提供可持续、成本效益高的GMP人源蛋白。该协议将使Nucleus Biologics及其姐妹公司Stoic Bio能够将这些重组蛋白用于Krakatoa培养基制造系统。此外，该协议还使Core Biogenesis的环保蛋白组合能够用于Krakatoa系列即时使用培养基制造系统，该系统可减少65%的CO2排放。双方的合作将推动细胞和基因治疗行业的发展，并展示技术、可持续性如何结合以创造更有效的疗法。

AVITA Medical与Stedical Scientific达成独家多年代理协议，在美国推广PermeaDerm生物合成伤口基质。PermeaDerm获得FDA批准，用于治疗多种伤口直至愈合。AVITA Medical将拥有在美国市场销售、分销PermeaDerm产品的独家权利，协议为期五年，可续约五年。双方合作旨在扩大产品组合，满足患者需求，并提高治疗效果。

Walden Biosciences与密歇根大学安娜堡分校扩展了合作关系，包括对WAL0921人体化抗suPAR抗体在Waldens Phase 1+临床试验中的生物标志物分析。这项合作旨在进一步证明suPAR在肾脏疾病中的致病作用。WAL0921是一种新型的人源化单克隆抗体，可结合可溶性尿激酶型纤溶酶原激活受体（suPAR）并抑制其促炎作用，从而引起足细胞功能障碍和肾脏疾病。Walden将提供临床样本、材料、数据分析，并可能进行实验以支持U-M的蛋白质组分析。Walden的首席科学官Alex Duncan表示，他们期待利用蛋白质组数据进一步了解降低suPAR水平对人类的影响，并可能进一步证实suPAR与慢性肾脏疾病之间的因果关系。Dr. Hayek表示，与Walden的合作继续富有成效，强调了公司大学合作在推动创新中的重要性。

PANTHERx Rare被UCB选为ZILBRYSQ（zilucoplan）的独家专业药房，用于治疗成人全身性重症肌无力（gMG）患者，这些患者为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性。ZILBRYSQ是一种每日一次的注射剂，需通过处方获取。由于可能引起严重的脑膜炎球菌感染，开具ZILBRYSQ的医疗服务提供者必须注册ZILBRYSQ REMS。PANTHERx Rare是一家专注于罕见病产品的专业药房，致力于为患者提供药物突破、临床卓越和可及性解决方案。该公司在美国拥有双重认证，并多次获得MMIT患者选择奖。

Myrobalan Therapeutics，一家专注于开发新型口服神经修复疗法的生物技术公司，宣布完成了2400万美元的A轮融资，由Co-win Ventures领投，包括Guan Zi Equity Investment、3E Bioventures Capital和AB Magnitude Ventures Group等新老投资者参与。该公司致力于开发针对多发性硬化症、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症等疾病的新型神经修复疗法，其研发的口服小分子神经修复疗法包括GPR17拮抗剂、CSF1R抑制剂和TYK2调节剂等，旨在促进神经再生和减轻神经炎症。Myrobalan Therapeutics由具有丰富科研和商业经验的团队领导，公司创始人之一Dr. Jing Wang曾在Curis、TESARO/GSK和Constellation Pharmaceuticals等公司担任领导职务，成功领导多个项目从发现到商业化的全过程。该公司还拥有经验丰富的商业顾问团队和科学顾问团队，专注于神经再生、神经免疫学、药物设计和临床研究等领域。

Chiesi全球罕见病事业部宣布，其在《医学遗传学杂志》上发表的3期BALANCE研究结果显示，ELFABRIO（pegunigalsidase alfa-iwxj）在治疗患有Fabry病的成人患者中，与agalsidase beta相比，在两年内估计肾小球滤过率（eGFR）下降率方面具有可比性，并且总体上具有良好的耐受性。这项研究是首个针对Fabry病ERTs的随机、双盲、活性对照临床试验，旨在为患者提供额外的治疗选择。研究结果显示，ELFABRIO在改善Fabry病自然病程方面具有临床相关的重要性，尽管在某些情况下疾病仍会进展。

3M医疗解决方案部门获得美国陆军医学研究采购活动颁发的3420万美元奖金，旨在开发从受伤点到医院的创伤伤口治疗新方案。项目将专注于在恶劣环境下的治疗策略，特别是针对大规模伤亡和延迟撤离情况，并评估生物膜控制、生物标志物监测和急性创伤情况下的愈合。3M将与明尼苏达大学医学院、59MDW/ST、NAMRU-SA和德克萨斯大学健康科学中心合作，支持四个独立的产品解决方案，包括原型和配方开发以及完成两项临床研究。这些研究旨在提供从现场治疗到医院康复的连续护理，以改善急性创伤伤口的治疗。

Marius Pharmaceuticals启动了一项针对口服睾酮替代疗法KYZATREX（睾酮十一酸酯）对成年男性精子发生影响的试点研究。KYZATREX主要用于治疗成年男性因睾酮缺乏或缺乏而引起的疾病。尽管普遍认为男性睾酮替代疗法会降低精子发生，但大多数数据来自传统给药途径的TRT（如注射、贴片、凝胶、植入剂等）。这项研究将是首次专门检查口服TRT（如KYZATREX）对精子发生的影响。研究将由Dr. Mohit Khera领导，招募20名18至49岁的男性患者，他们符合美国泌尿外科协会的雄激素不足标准且未使用过TRT。患者将接受200-400mg的KYZATREX每日两次，持续三个月，并在基线、一个月和三个月时进行两次精液分析，以评估精子计数的变化。此外，患者还将接受IIEF、PHQ-9和SF36问卷，以评估低睾酮症状。