Soligenix公司宣布，其针对Behçet病口腔溃疡的SGX945（dusquetide）开发计划获得美国食品药品监督管理局（FDA）的“快速通道”指定。这一指定意味着SGX945有望治疗严重或危及生命的疾病，并满足该疾病未满足的医疗需求。Soligenix公司计划在2024年启动针对Behçet病的二期临床试验。SGX945是一种新的生物活性调节剂，具有抗炎、抗感染和组织修复作用。Behçet病是一种罕见的自身免疫性疾病，主要症状包括口腔溃疡、皮肤损害等，全球约有100万人受此病影响。目前Behçet病尚无治愈方法，现有治疗方法只能缓解症状。

Haystack Oncology与Alliance Foundation Trials合作，利用Haystack MRD™技术分析AFT-57临床试验中不可切除III期非小细胞肺癌患者的治疗反应，旨在提供分子见解。该研究由Genentech支持，旨在评估抗PD-L1 atezolizumab（Tecentriq®）与tiragolumab（anti-TIGIT）联合化疗放疗的疗效和安全性。Haystack MRD™技术由Johns Hopkins School of Medicine的癌症基因组学先驱开发，旨在检测ctDNA，支持新治疗方案的创新。此次合作旨在加速和改善临床开发程序，提高临床试验的效率。

Tourmaline计划在2024年加速启动一项关键的3期临床试验，评估TOUR006每8周皮下注射一次作为TED的一线治疗，预计2026年将公布顶线数据。与FDA就ASCVD的临床开发计划达成一致，包括一项2期临床试验，评估TOUR006每季度一次的剂量在心血管风险升高的患者中的效果。正在进行的关键2b期TED试验和心血管风险升高的2期试验的顶线数据预计将在2025年上半年公布。Tourmaline预计到2026年将继续保持现金流，包括TED和心血管疾病的关键TOUR006数据公布。TOUR006是一种长效、全人源、抗IL-6单克隆抗体，具有同类最佳潜力和独特特性，包括自然长半衰期、低免疫原性和高结合亲和力。TOUR006已在6项临床试验中研究了448名参与者，包括自身免疫疾病患者。

Clarest Health宣布收购长期和后期护理药房服务提供商Remedi SeniorCare，此举使公司规模扩大，有望引领后期护理市场。美国后期护理患者药房市场规模达57亿美元，复杂医疗患者处方药市场达1150亿美元。Clarest Health CEO Hammad Shah表示，通过收购Remedi，公司旨在通过基于技术的药物优化和履行来改善老年患者的药物护理。此次收购是Clarest Health战略的一部分，旨在提供灵活的药物管理，降低患者及其照护者在医院、护理机构和家庭环境之间过渡时的复杂性。Clarest Health已收购CSS Health和Integrity Pharmacy，以扩大其地理覆盖范围和技术能力。Remedi SeniorCare CEO Jeff Stamps表示，Remedi和Clarest共享一个愿景，即通过拥抱技术提供以患者为中心的药房服务和解决方案。此次收购旨在改善患者护理，特别是随着人口老龄化，家庭照护者面临的高压力和药物相关疾病和死亡率的增加。

PlantArcBio公司宣布，其利用基因技术改良的豆类品种已通过美国农业部动植物卫生检验局（USDA-APHIS）的监管状态审查，该品种对PPO除草剂具有抗性，不会对植物构成风险，可在美国安全种植和繁殖。这项技术有助于有效控制杂草，提高农业产量。PlantArcBio的CEO Dr. Dror Shalitin表示，这一认可进一步验证了其尖端农业生物技术的安全性，并期待与合作伙伴共同推进关键地区的试验。PlantArcBio致力于利用其独特的基因发现技术，发现和运用基因改善植物特性，如提高产量、抗旱性等，以支持全球粮食安全和可持续农业。

OKYO Pharma Limited宣布，其创新药物OK-101在治疗干眼症的Phase 2临床试验中显示出积极的安全性和有效性结果。该试验在六个美国地点进行，招募了240名干眼症患者，并随机分为三组，分别接受不同浓度的OK-101或安慰剂治疗。结果显示，OK-101在改善干眼症相关症状方面优于安慰剂，包括结膜染色、烧灼感和视力模糊等。OK-101表现出良好的耐受性，未观察到严重的药物相关不良事件。这些结果为OK-101在Phase 3注册试验中的进一步开发奠定了基础。

Cabaletta Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予CABA-201两种快速通道指定，分别用于治疗皮肌炎和系统性硬化症，以改善疾病活动和相关器官功能障碍。CABA-201是一种4-1BB包含的人源化CD19-CAR T细胞疗法，旨在通过一次性输注深度且短暂地耗竭CD19阳性B细胞，从而可能实现“免疫系统重置”，为自身免疫病患者提供持久的缓解。Cabaletta已获得FDA批准，在多种自身免疫性疾病中开展CABA-201的IND申请，包括系统性红斑狼疮、肌炎、系统性硬化症和重症肌无力。这些快速通道指定为CABA-201的开发和审查提供了加速的机会，以解决这些自身免疫病中的重大未满足需求。

Mural Oncology公司对ARTISTRY-6和ARTISTRY-7临床试验进行战略调整，旨在生成更具临床意义的nemvaleukin数据。ARTISTRY-6是一项针对粘膜黑色素瘤患者的nemvaleukin单药疗法2期临床试验，计划增加约16名患者，总数约90名，预计2025年上半年有主要数据公布。ARTISTRY-7是一项针对铂耐药卵巢癌患者的nemvaleukin单药疗法和联合pembrolizumab的3期临床试验，计划增加约56名患者，总数约448名，并将主要终点从无进展生存期（PFS）改为总生存期（OS），预计2025年第一季度有中期OS数据公布，2026年第二季度有最终OS数据公布。Mural计划在2024年提名针对IL-18和IL-12项目的开发候选者。公司重申，截至2023年11月15日的现金资源2.75亿美元预计将支持其运营至2025年第四季度。

PepGen公司宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的药物PGN-EDO51的CONNECT1-EDO51 Phase 2临床试验已开始给药，这是该公司在开发治疗严重神经肌肉和神经疾病的新一代寡核苷酸疗法方面的又一里程碑。该试验旨在评估PGN-EDO51在DMD患者中的安全性和耐受性。PepGen此前报告称，在Phase 1试验中，PGN-EDO51在健康志愿者中表现出良好的耐受性，并实现了高达3.8%的外显子51跳跃，所有受试者均表现出外显子跳跃。预计2024年中将公布5 mg/kg PGN-EDO51剂量水平的初步数据，包括初始安全性、外显子51跳跃和肌营养不良蛋白生产数据。

Descartes-08 mRNA细胞疗法在治疗重症肌无力（MG）患者中显示出积极效果，一年随访期内，患者表现出持久降低的自身抗体水平和临床意义的症状改善，无需淋巴清除化疗。该疗法在门诊环境中表现出良好的耐受性，且正在接受同行评审，可在medRxiv预印本服务器上获取。Cartesian Therapeutics公司正在进行的2b期安慰剂对照试验预计将在2024年中公布顶线数据。Descartes-08作为一种新型mRNA CAR-T疗法，有望成为治疗MG的首个同类药物，其安全性已在先前的1b/2a期研究中得到证实。在2a期研究中，接受Descartes-08治疗的患者在最后一次输注后约10个月，大多数患者保持了四个标准MG严重程度评分的显著改善。此外，持续降低的自身抗体滴度与观察到的临床反应和Descartes-08的作用机制一致，支持了研究中观察到的深度和持久效果。Cartesian Therapeutics公司正在推进Descartes-08的2b期临床试验，并计划在系统性红斑狼疮等其他自身免疫疾病中进行研究。

Clene公司发布长期CNM-Au8治疗结果，显示在多发性硬化症患者中，经过35个月的随机化治疗，低对比度视觉敏锐度（LCLA）和认知能力（SDMT）均得到显著改善，且治疗耐受性良好，无严重不良事件。该研究是针对稳定复发性多发性硬化症（RMS）患者的开放标签扩展（LTE）试验，参与者接受了近三年的跟踪。在48周的双盲期结束后，参与者继续接受CNM-Au8 30mg治疗，分析显示LCLA和SDMT在LTE期间持续改善，且与最初随机分配到CNM-Au8的参与者观察到的一致。这些数据表明，CNM-Au8有望在多发性硬化症患者中改善功能。

杭州，中国——（商业通讯）——临床阶段的免疫肿瘤公司HighField Biopharmaceuticals宣布已完成其HF1K16药物的1a期临床试验。该药物针对多种肿瘤类型患者，数据显示作为单一剂型，该药物耐受性良好，仅在最高剂量水平出现一种剂量限制性毒性。HF1K16是一种包含全反式视黄酸的免疫调节脂质体药物。CEO徐宇宏博士表示，治疗持续时间与结果相关，药物耐受性良好。一名胶质瘤患者在接受10个月治疗后完全缓解，持续治疗两年，无癌生存。另一名IV级十二指肠癌患者维持稳定疾病状态超过5个月。14名患者在中国接受了HF1K16治疗，疾病控制率约为35%，中位总生存期8.5个月，最长生存期超过24个月，五名患者生存超过10个月。徐博士认为，对于研究中的患者疾病状态，35%的疾病控制率令人印象深刻。此外，治疗后患者髓系细胞和T细胞谱发生显著变化，公司计划探索HF1K16与化疗和其他免疫肿瘤疗法的联合应用。HF1K16是一种独特的维生素A小分子代谢物ATRA的脂质体构建，通过输注给药，通过血液系统渗透到肿瘤微环境中，ATRA释放并促进髓系来源的抑制细胞（MDSCs）的成熟，从而激活T细胞攻击癌细胞。

吉利德科学达可挥®（恩曲他滨丙酚替诺福韦片(Ⅱ)）获得中国国家药品监督管理局批准，可用于HIV-1感染风险人群的暴露前预防，降低高风险性行为感染HIV-1的风险。此前，该药已在中国获批用于治疗HIV-1感染。我国性传播已成为HIV主要传播途径，不安全性行为是主要原因。暴露前预防是预防HIV的重要手段，世界卫生组织建议高风险人群应进行暴露前预防。吉利德科学致力于推动药物革新，满足更多人群从预防到治疗的需求，助力“健康中国”建设。

百奥赛图医药科技股份有限公司与Radiance Biopharma Inc.达成独家选择与授权协议，Radiance将获得百奥赛图一款全人HER2/TROP2双特异性抗体偶联药物的全球开发、生产和商业化权。HER2和TROP2是肿瘤相关抗原，在多种肿瘤类型中共表达。若Radiance行使选择权，百奥赛图将获得费用、许可费、里程碑付款和净销售额分成。双方合作旨在加速推进双抗ADC药物的商业化，造福患者。百奥赛图是一家创新技术驱动新药研发的国际性生物技术公司，拥有自主研发的RenMice®平台，致力于成为全球新药发源地。Radiance专注于开发单/双特异性抗体偶联药物，拥有经验丰富的领导团队。

浙江博锐生物制药有限公司自主开发的BR105注射液获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胃癌，该药物是一种靶向SIRPα的人源化单克隆抗体，具有更优的安全性。此认定将加速临床试验及上市注册进度，并带来一系列政策支持，包括税收抵免、费用减免等。博锐生物作为一家创新型生物制药企业，拥有全面的研发、生产和商业化能力，致力于成为技术领先、品质卓越的生物制药公司。

欧盟委员会批准了阿柏西普8mg（Eylea™ 8mg）的上市许可，用于治疗新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME），这是首个被批准用于这两种疾病且治疗间隔可达5个月的药物。阿柏西普8mg在疗效和安全性上与标准治疗Eylea™ 2mg相当，且注射次数减少。该药物基于PULSAR和PHOTON试验的积极结果获得批准，试验显示阿柏西普8mg在疗效上非劣于Eylea™ 2mg。拜耳和Regeneron共同开发此药物，拜耳拥有美国以外的独家营销权，两家公司共享销售利润。

Inotrem公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就nangibotide在脓毒症休克治疗中的单阶段3期注册试验（ACCURATE）设计达成监管互动结果。该试验基于2期（ASTONISH）数据，证实了nangibotide的疗效和安全性。ACCURATE试验将聚焦于具有高死亡和发病率风险的患者，使用基于血液的sTREM-1生物标志物进行指导，涉及约50%的脓毒症休克患者。试验规模约为1300名患者，主要分析组为900名患者，主要终点为第29天存活且无需器官支持的患者比例。Inotrem与罗氏诊断自2017年起合作开发sTREM-1检测，以识别更可能从nangibotide治疗中受益的患者。ACCURATE试验中的所有sTREM-1测量将在罗氏平台上进行，为nangibotide批准时作为伴随诊断测试铺平道路。Inotrem首席执行官Sven Zimmermann表示，与FDA的2期会议成功结束是对团队奉献和专长的证明，FDA的支持和指导将有助于加速nangibotide的开发，最终为需要新替代方案的患者带来可能具有变革性的治疗。