Verge Genomics宣布其主导药物候选VRG50635的1b期概念验证试验将采用Modality.AI的自动化多模式系统评估语音和语言模式。VRG50635是一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的PIKfyve小分子抑制剂，预计将在未来几个月内进入1b期。Modality.AI的多模式平台已被广泛用于ALS社区，可以提供关于疾病进展的见解。Verge Genomics和Modality.AI都利用机器学习和专有数据集优化药物开发，以提高药物的成功概率。Modality.AI的自动化平台通过分析患者说什么以及如何说，无需临床医生在场或特殊设备，产生客观的语音度量。这种方法的优点是能够在患者家中收集数据，包括使用笔记本电脑或智能手机。此外，Verge Genomics还与Emerald Innovations合作，在VRG50635的1b期试验中，将Emerald的无线数字生物传感器安装在研究参与者的家中，以连续测量受ALS影响的神经功能。

BX004在治疗囊性纤维化患者慢性铜绿假单胞菌感染方面展现出积极的安全性和有效性。在Phase 1b/2a试验的第二阶段，BX004在改善肺功能、降低铜绿假单胞菌负荷方面优于安慰剂，且未出现严重不良事件。该试验中，BX004治疗组的患者肺功能FEV1改善5.67%，CFQ-R呼吸症状评分提高8.87分，且14%的患者治疗结束后铜绿假单胞菌痰培养转为阴性。此外，BX004在持续吸入抗生素背景治疗的患者中，铜绿假单胞菌负荷降低了2.8 log10 CFU/g，超出第一阶段结果。基于这些结果，BiomX计划将BX004推进至更大规模的 pivotal Phase 2b/3试验。

Cerevel Therapeutics将于12月11日举办关于其研发的D1/D5部分激动剂tavapadon的投资者网络研讨会，讨论该药物在帕金森病治疗中的应用前景。tavapadon目前处于3期临床试验阶段，旨在为帕金森病患者提供一种新的治疗选择。研讨会将深入探讨tavapadon的特点、临床数据、试验设计以及满足患者未满足需求的潜力。网络研讨会将在Cerevel的投资者部分提供直播和存档版本。

国际权威药学期刊《Drugs》发表关于齐鲁制药伊鲁阿克片的综述文章，高度认可其研发创新性和临床研究成果。文章详细介绍了伊鲁阿克片作为高选择性口服ALK/ROS1抑制剂，在国内获批上市并用于治疗特定类型肺癌。临床前数据表明伊鲁阿克片对多种ALK突变型细胞系具有抑制作用，临床药代动力学结果显示其吸收迅速，III期和II期研究均显示出良好的疗效。文章还强调了伊鲁阿克片在推动全球药学发展方面的国际化影响力。

意大利制药集团宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已延长了其专有组蛋白脱乙酰化酶（HDAC）抑制剂Givinostat的新药申请（NDA）审查流程。该药物用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），新的PDUFA决定日期定于2024年3月21日。FDA延长PDUFA日期是为了给意大利制药集团更多时间来审查NDA过程中提交的信息。DMD是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，以进行性肌肉弱化和萎缩为特征，是全球最常见的肌肉 dystrophy类型。Givinostat通过抑制HDACs来发挥作用，这些酶通过改变细胞中DNA的三维折叠来防止基因翻译。研究表明，DMD患者中高于正常的HDAC活性可能阻止肌肉再生并引发炎症。Givinostat已被观察到减缓疾病进展，显著增加肌肉量，减少纤维化组织，并显著减少肌肉组织坏死和脂肪替代。意大利制药集团是一家专注于在60多个国家和5大洲发现、开发、生产和销售品牌处方和非处方产品的专业制药公司。

苏州国匡医药科技有限公司自主研发的CTLA4小分子创新药物GK201胶囊获得国家药品监督管理局批准开展临床研究，用于治疗晚期实体瘤。GK201是全球首款进入临床阶段的口服CTLA4小分子药物，具有良好安全性和有效性，可减少免疫相关不良反应。GK201与PD-1抗体药物联用抑瘤效果显著，有望为肿瘤患者带来更多治疗选择。国匡医药致力于创新药物开发，为中国肿瘤患者提供前沿小分子创新药。

国际糖尿病联盟（IDF）将于12月4日至7日举办2023年IDF大会，重点探讨糖尿病并发症。会议将邀请130多位国际专家分享糖尿病并发症管理和治疗的新进展。大会设有四个专题板块，分别关注心血管系统、眼睛与肾脏、足部与神经等方面的并发症，以及灾害和新冠疫情对糖尿病患者的长期影响。会议还将展示甘李药业自主研发的门冬胰岛素30（锐秀霖®30）的III期临床研究结果，旨在证明其与原研参照药在疗效和安全性上具有生物等效性。IDF大会旨在传播糖尿病研究的领先科学进展，提升全球对糖尿病的关注、预防和治疗。

恒瑞医药子公司山东盛迪医药和苏州盛迪亚生物医药获得国家药品监督管理局批准，开展HRS-8080片、注射用SHR-A1811和SHR-A2009注射液的药物临床试验。这些药物分别针对ER阳性的乳腺癌患者，旨在评估其安全性、耐受性、药代动力学和疗效。HRS-8080片是一种新型口服雌激素受体降解剂，注射用SHR-A1811和SHR-A2009则是分别针对HER2和HER3靶点的抗体药物偶联物。乳腺癌是全球女性恶性肿瘤发病率、死亡率首位，ER阳性和HER2/HER3表达的患者群体庞大，这些新药的研究具有重要意义。

《British Journal of Anaesthesia》发布了中国奥美克松钠III期临床研究结果，该研究旨在比较奥美克松钠与舒更葡糖钠在逆转罗库溴铵诱导的神经肌肉阻滞方面的有效性和安全性。结果显示，奥美克松钠在药效学上与舒更葡糖钠相当，且安全性更高，未出现舒更葡糖钠的常见不良反应。奥美克松钠作为国内首个自主知识产权的靶向肌松拮抗剂，有望成为更安全有效的拮抗选择。奥默医药致力于创新药物研究，拥有多项自主知识产权的创新药研发管线，产品涉及多个应用领域，并计划在2024年递交中国新药上市申请，开启全球多中心Ⅲ期临床研究。

Alvotech公司宣布其生物类似物AVT05与Simponi®（戈利木单抗）在健康成人受试者中的药代动力学、安全性和耐受性研究取得积极结果，达到主要终点。AVT05是一种针对Simponi®和Simponi Aria®（戈利木单抗）的生物类似物候选药物。该研究评估了AVT05与Simponi在健康成人受试者中的药代动力学、安全性和耐受性，并取得了积极成果。Alvotech公司致力于通过其平台方法开发生物类似物，包括精心设计和执行的临床研究、高质量制造工艺和强大的分析能力。此外，Alvotech公司还宣布了与多家制药公司建立的战略商业合作伙伴关系，以扩大全球市场覆盖范围并利用当地专业知识。

Bio-Thera Solutions公司宣布其研发的BAT2206生物类似物在针对中度至重度斑块型银屑病的Phase 3临床试验中取得积极成果，该药与Stelara®（ustekinumab）在疗效上高度相似。BAT2206是一款针对Stelara®的生物类似物，旨在治疗包括银屑病、克罗恩病和溃疡性结肠炎在内的多种疾病。该研究是一项全球多中心、随机、双盲、平行组的Phase 3临床试验，共纳入556名患者。Bio-Thera Solutions致力于通过开发高质量的生物类似物来提高患者对创新药物的可及性。此外，Bio-Thera Solutions已与Hikma达成商业化和许可协议，将BAT2206在美国进行商业化。

百奥泰生物制药股份有限公司宣布其生物类似药BAT2206的III期临床研究达到主要终点，显示出与原研药在有效性和安全性上高度相似。BAT2206是一款参照喜达诺®（乌司奴单抗）开发的生物类似药，用于治疗银屑病等疾病。百奥泰在自身免疫领域已有两款产品上市，并有多款产品在后期全球临床阶段。公司致力于研发高质量的生物类似药，为全球患者提供安全、有效的生物制剂。百奥泰与Hikma Pharmaceuticals PLC签署了在美国市场的独家商业化及授权协议，百奥泰负责BAT2206的开发、生产和供应，Hikma负责商业化。

英国和威尔士的X连锁低磷血症（XLH）患者面临错过创新治疗的风险，因为英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）最初决定不推荐使用burosumab（商品名为Crysvita）治疗已确诊的XLH成人患者。尽管Kyowa Kirin对NICE的决定表示失望，但该公司仍致力于为XLH患者寻找解决方案，并将继续与NICE、NHS英格兰和其他相关利益相关者合作，寻找解决方案。这一决定将在英格兰和威尔士与苏格兰之间造成治疗可及性的差异，苏格兰的XLH患者自2023年2月以来已能够通过国家卫生服务（NHS）接受Crysvita治疗。XLH是一种罕见的遗传性疾病，影响英国大约每10万人中有1.7至4.8人。它是一种终身且渐进性疾病，通常在儿童早期出现，导致腿部弯曲、生长迟缓和骨骼关节疼痛。Crysvita被NICE归类为标准技术评估途径，而不是高度专业技术评估（HST）途径，后者为支持罕见疾病治疗的可及性提供了额外的灵活性。Kyowa Kirin和临床专家反对将Crysvita归类为STA，因为这会因评估方法的不同而不可避免地造成挑战。

芬兰Valo Therapeutics Oy公司宣布，其新型适应性免疫疗法PeptiCRAd-1（肽包被条件复制腺病毒1）获得德国PEI（保罗·埃尔利希研究所）批准，将治疗范围扩展至两种肉瘤亚型：滑膜和粘液样圆形细胞肉瘤。这两种亚型表达高水平的肿瘤特异性抗原靶标MAGE-A3和NY-ESO-1，是ValoTx领先癌症免疫疗法程序的理想靶点。PeptiCRAd-1由ValoTx专有的溶瘤病毒VALO-D102包被MAGE-A3和NY-ESO-1肽制成。目前，PeptiCRAd-1的Phase I临床试验正在三种肿瘤类型中进行：黑色素瘤、三阴性乳腺癌和非小细胞肺癌。该试验将治疗多达15名患者，并与检查点抑制剂pembrolizumab联合使用。ValoTx首席执行官保罗·海厄姆表示，将研究扩展到肉瘤具有重要意义，因为它扩大了可以招募到PeptiCRAd-1研究的患者范围。这些肉瘤亚型对公司的两种靶抗原表达水平非常高。基于研究团队生成的强大体内数据，预计将看到强大的肿瘤导向免疫反应和肿瘤微环境的变化，这将促进肿瘤消退。

11月29日，药监局官网公布京新药业1类创新药地达西尼胶囊上市，适用于失眠障碍患者短期治疗。该药为新型GABAa受体部分正向别构调节剂，通过激活GABAa受体抑制中枢神经系统，实现睡眠作用。与同类药物相比，地达西尼胶囊具有较低的最大激活效价强度，避免过度激活引发神经副作用。京新药业获得EVT201在中国区域的独家专利许可和开发权，已完成III期临床试验，结果显示EVT201胶囊可快速起效、提高睡眠效率，改善次日嗜睡等残留效应。

2023年11月29日，北京瑷格干细胞科技有限公司在北京协和医院成功完成了系统性硬化症手部皮肤病变治疗临床试验的首例给药。该试验基于瑷格干细胞研发的“人脂肪间充质干细胞注射液”（AG1001），该产品旨在治疗系统性硬化症，一种以皮肤和内脏器官纤维化、硬化为特征的疾病。2018年，系统性硬化症被纳入我国《第一批罕见病目录》。瑷格干细胞科技有限公司成立于2020年，是一家专注于干细胞药物研发的高新技术企业，拥有3500㎡的GMP标准研发设施，研发人员占比超过80%。目前，AG1001处于I/IIa期临床试验阶段，公司致力于为罕见病患者提供安全有效的治疗手段。

Vidac Pharma公司宣布，其新型抗癌细胞代谢调节剂VDA-1275在体外研究中显示出对多种肿瘤类型的强大抗增殖作用和细胞死亡增加。该研究使用了一种模拟人类肿瘤的人类细胞培养，发现VDA-1275在纳米摩尔范围内对癌细胞具有显著抑制作用，无论是作为单一疗法还是与化疗药物联合使用。VDA-1275属于通过AI分析发现的新化学家族，针对癌细胞独特的代谢特征，有望抑制多种形式癌症的发展。该研究还发现，VDA-1275能够逆转和正常化肿瘤代谢，使癌细胞对化疗和/或免疫治疗更加敏感。Vidac Pharma计划继续研究VDA-1275与多种化疗药物的联合应用潜力。