Cocrystal Pharma宣布其新型抗流感药物CC-42344在针对流感A型病毒的研究中表现出良好的抗病毒活性，并在世界疫苗大会西海岸展示了相关数据。该公司在英国启动了CC-42344的Phase 2a人体挑战试验，并在2024年上半年计划在澳大利亚开始Phase 1临床试验。Cocrystal总裁兼共同首席执行官Sam Lee博士在会议上讨论了使用吸入式CC-42344预防流感感染的可能性，指出该药物具有优于Tamiflu的活性，并具有高耐药性屏障。CC-42344通过靶向流感聚合酶，一种对多种流感病毒共有的关键复制酶，展现出对流感A型病毒包括大流行和季节性流感病毒的广谱抗病毒活性。Cocrystal利用其专有的基于结构的药物发现平台技术开发了CC-42344，该技术已在开发针对流感和其他病毒疾病的多种广谱抗病毒候选药物方面取得成功。

INmune Bio公司的研究发现，其产品INB03能够提高对HER2阳性乳腺癌中MUC4表达型耐药肿瘤的免疫毒素deruxtecan（T-DXd，ENHERTU®）的摄取，增强肿瘤微环境的肿瘤杀伤免疫学。INB03通过降低MUC4在癌细胞表面的表达，提高抗体与癌细胞上HER2靶点的结合能力，同时增加T-DXd的内化，将免疫抑制的肿瘤微环境转化为对肿瘤更敏感的环境。该研究在46届圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示，并有望通过降低T-DXd的剂量来提高MUC4表达型HER2+乳腺癌患者的治疗效果。

Ferring Pharmaceuticals在Society of Urologic Oncology年会上公布了36个月随访数据，显示ADSTILADRIN（nadofaragene firadenovec-vncg）在治疗高风险、BCG不敏感的非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）患者中表现出持久的疗效。这是首个和唯一获美国FDA批准的针对该患者群体的膀胱内基因疗法。新数据来自一项持续进行的3期临床试验，结果显示在12个月治疗期后继续接受治疗的患者中，25.5%在36个月时无高等级复发。研究强调了长期随访新疗法的重要性，以建立治疗预期。

OliX Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法研发取得积极进展，一项针对年龄相关性黄斑变性（AMD）的OLX10212 Phase 1研究显示该药物具有良好的安全性和耐受性。AMD是全球导致失明的主要原因，目前治疗方法有限。OLX10212是一种小干扰RNA（siRNA），在非临床模型中显示出对AMD两种主要形式——新生血管性和干性AMD的疗效。该研究是一项多中心、单剂量、剂量递增研究，旨在评估OLX10212在新生血管AMD患者中的安全性和耐受性。研究结果显示，在100μg/eye/50μL至950μg/eye/50μL的剂量范围内，OLX10212通过单次玻璃体注射给药，15名AMD患者接受了治疗。在DLT期和注射后24周的随访期间，未观察到与OLX10212相关的任何不良事件。研究还确定了适合未来临床试验中疗效评估的剂量水平。OliX首席执行官Dong Ki Lee表示，OLX10212的优异安全性和耐受性数据以及初步的BCVA改善数据，为该药物在AMD治疗领域的进一步发展提供了信心。此外，OliX与Théa Open Innovation（TOI）签署了许可和合作协议，TOI获得了除亚太地

OncoResponse公司宣布，其新型人源化抗白细胞免疫球蛋白样受体B2（LILRB2）抗体OR502的Phase 1/2临床试验已开始进行，旨在评估OR502作为单药治疗以及与抗PD-1疗法联合使用的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。该研究将评估OR502在晚期实体瘤患者中的疗效，并探索其在LILRB2靶点空间中的潜力。OR502通过阻断LILRB2与肿瘤细胞上HLA-G的结合，防止髓细胞抑制，从而促进肿瘤杀伤T细胞的活性。OncoResponse公司致力于利用精英癌症响应者的免疫系统线索开发癌症免疫疗法，并已与MD Anderson癌症中心建立战略合作关系。

BioVie公司宣布，其NE3107药物在治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）的III期临床试验中显示出积极的数据。尽管由于某些站点的问题导致数据未达到统计学意义，但NE3107在认知和功能评估方面显示出优于安慰剂的疗效，其治疗优势可能与已批准的AD单克隆抗体相当。此外，NE3107治疗的患者在DNA甲基化年龄减缓方面比安慰剂组有4.66年的优势。然而，由于某些站点的问题，主要疗效终点未达到统计学意义。公司已采取措施，包括修改统计分析计划、修订研究方案，并通知FDA，以继续招募患者并达到注册目的的统计学意义。

Phenomic AI与Boehringer Ingelheim达成战略合作伙伴关系和许可协议，共同探索治疗富含间质组织的癌症的关键靶点。双方将利用Phenomic的scTx®单细胞转录组学平台，该平台基于其目标识别和间质生物学专长，以增强Boehringer Ingelheim开发创新癌症药物的努力。富含间质组织的癌症，如结直肠癌和胰腺癌，治疗难度大，部分原因是肿瘤间质，这是一种复杂的组织，保护癌细胞免受治疗并支持癌症的生长和转移。Phenomic的scTx®平台旨在通过识别靶点来克服这一挑战，以延长患者生命。Boehringer Ingelheim将负责所有非临床和临床开发以及相关癌症疗法的商业化，而Phenomic将获得约9000万美元的前期和近端付款，包括研究资金和合作里程碑，以及高达5亿美元的许可费和临床、监管和商业化里程碑，以及未来产品销售的版税。

加拿大卫生部门批准了Taysha Gene Therapies公司对REVEAL Phase 1/2成人试验方案的修订，将试验对象扩大至12岁及以上患有四期Rett综合症的病人。这一修订将TSHA-102治疗潜力扩展到青少年和成年Rett综合症患者。预计在2023年第四季度至2024年第一季度，将完成第三位成年患者的给药和第一队列（低剂量）的给药。TSHA-102是一种用于治疗Rett综合症的AAV9基因传递疗法，目前正在进行临床试验。Rett综合症是一种由MECP2基因突变引起的罕见神经发育障碍，目前尚无针对该病基因根本原因的治疗方法。

Pasithea Therapeutics Corp.宣布，公司计划在当前季度提交PAS-004的IND申请，并计划在2024年第一季度开始针对携带RAS、RAF和NF1突变的晚期实体瘤患者进行PAS-004 Phase 1剂量递增试验。PAS-004是一种针对MEK 1/2的小分子allosteric抑制剂，在MAPK信号通路中发挥作用，具有治疗肿瘤和纤维化的潜力。该药物已获得FDA的孤儿药指定，用于治疗NF1。PAS-004在预IND会议中获得了FDA的积极反馈和指导，建议在患者中开始给药，而不是在健康志愿者中。此外，PAS-004在多种疾病的小鼠模型中进行了测试，并已完成预临床测试和动物毒理学研究，以支持向FDA提交的IND申请。

QurAlis公司宣布，其研究显示TDP-43病理导致神经退行性疾病如ALS和FTD中突触UNC13A功能丧失，并发现UNC13A剪接反义寡核苷酸（ASO）能够防止UNC13A转录本中的隐匿外显子插入，增加UNC13A蛋白水平，并使UNC13A蛋白在突触中的定位正常化。58%的ALS患者和高达一半的FTD患者存在UNC13A基因的单核苷酸多态性或TDP-43病理，这加剧了UNC13A剪接，导致UNC13A蛋白功能丧失。这些数据将在2023年12月6日至8日在瑞士巴塞尔举行的第34届国际ALS/MND研讨会上以口头报告形式展示。QurAlis的FlexASO™剪接调节器平台能够纠正UNC13A剪接，恢复UNC13A蛋白生产，并减少可能促进疾病进展的隐匿外显子。目前，ALS和FTD尚无治愈方法，患者急需有效疗法。

uniQure公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其基因疗法候选药物AMT-191的IND申请，用于治疗法布瑞病。AMT-191是一种通过AAV5载体将α-半乳糖苷酶A（GLA）基因递送到肝脏以产生缺失GLA蛋白的疗法。这是uniQure公司四个处于临床阶段的计划之一，标志着公司的重要里程碑。AMT-191有望成为治疗法布瑞病的一次性基因疗法，采用专有启动子和公司验证的AAV5技术。该药物的临床试验将在美国进行，旨在评估AMT-191在法布瑞病患者中的安全性、耐受性和疗效。法布瑞病是一种X连锁遗传疾病，患者GLA基因存在致病性变异，导致GLA酶缺乏，进而引起脂质在多种细胞类型中积累，造成多系统疾病。uniQure致力于通过创新基因疗法改变医疗未来，其基因疗法在治疗血友病B方面取得了历史性成就，并正在推进一系列针对严重疾病的基因疗法。

REGENXBIO公司宣布，在Phase I/II AFFINITY DUCHENNE试验中，首位患者接受了RGX-202第二次剂量治疗。RGX-202是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）的一次性AAV疗法，使用NAV AAV8载体递送一种新型微肌营养不良蛋白基因，旨在提高肌肉对损伤的抵抗力。试验结果显示，在完成三个月评估的两位患者中，RGX-202表现出良好的微肌营养不良蛋白表达，并定位在肌肉细胞膜上。REGENXBIO计划在2024年进行关键剂量确定和启动关键性试验，并使用RGX-202微肌营养不良蛋白表达作为生物制品许可申请（BLA）的替代终点。该试验旨在评估RGX-202在Duchenne患者中的安全性和耐受性。

阿根廷国家药品、食品和医疗器械管理局（ANMAT）批准了BioCryst Pharmaceuticals公司（纳斯达克：BCRX）的口服每日一次ORLADEYO（berotralstat）用于预防成人及12岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）的发作。BioCryst与Pint Pharma合作，致力于将ORLADEYO推广至拉丁美洲地区。ORLADEYO是首个专为预防HAE发作设计的口服疗法，每日服用一粒胶囊，通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。

Harrow公司宣布完成将TRIESENCE®（曲安奈德注射悬浮液）40 mg/mL的新药申请（NDA）转让至Harrow。该药物是一种合成皮质类固醇，用于治疗交感眼炎、颞动脉炎、葡萄膜炎以及对抗局部皮质类固醇无效的眼部炎症条件，并在玻璃体切除术中进行可视化。Harrow于2023年1月同意收购TRIESENCE在美国的商业权利。除提前转让TRIESENCE NDA外，所有其他收购条款保持不变。Harrow首席执行官Mark L. Baum表示，这一重要步骤是推进公司战略的关键，以便在Harrow旗下重新推出产品。Harrow团队已经开始实施市场准入、营销、库存管理、全国销售推广和其他品牌利用策略，以便在成功建立库存后重新推出TRIESENCE。Harrow致力于为美国眼科界提供TRIESENCE。

AstraZeneca将在2023年12月9日至12日在加州圣地亚哥举行的第65届美国血液学学会（ASH）年会上展示其在多种血液疾病领域的新临床和真实世界数据。公司将有63篇摘要，涵盖其产品组合和管线中的14种已批准和潜在新药，包括来自Alexion的罕见病团队，涉及慢性淋巴细胞白血病（CLL）、多种淋巴瘤、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和淀粉样轻链（AL）淀粉样变性。AstraZeneca将展示其CD19/CD3 T细胞接合剂AZD0486的最新临床数据，以及CALQUENCE在CLL中的长期疗效和安全性数据。Alexion将展示其关键ALPHA试验的新结果，该试验将展示因子D抑制在治疗PNH患者中的潜力。此外，还将展示关于改善血液癌症患者预后的新型早期资产，包括AZD0486、sabestomig和AZD9829等。AstraZeneca还将展示关于Factor D抑制和C5抑制在长期疾病控制中影响的新的PNH数据，以及关于CAEL-101在治疗AL淀粉样变性中的安全性和耐受性的数据。

KSQ Therapeutics宣布，其领先工程化肿瘤浸润淋巴细胞（eTIL）项目KSQ-001EX获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将进入1/2期临床试验。该疗法通过CRISPR/Cas9基因编辑技术使SOCS1基因失活，以增强TIL的抗肿瘤功效和持久性。MD Anderson癌症中心和Cell Therapy Manufacturing Center（CTMC）参与合作，确保了IND申请的加速提交。试验设计为开放标签、以安全性为主的初步研究，旨在评估KSQ-001EX在黑色素瘤、头颈鳞状细胞癌和非小细胞肺癌患者中的安全性和耐受性。

BioCardia公司近日与日本药品医疗器械局（PMDA）就其CardiAMP自体细胞疗法治疗缺血性心力衰竭（HFrEF）患者的审批进行了咨询。PMDA要求提供CardiAMP临床前和临床资料中的更多细节。BioCardia管理层认为，对于临床前资料中的问题可以轻松解决。PMDA表示，他们不会在日本要求额外的研究，并可能基于海外数据批准CardiAMP细胞疗法。PMDA希望看到CardiAMP心力衰竭试验的详细中期和最终结果。讨论中提到，任何初步的批准可能仅限于NT-pro BNP水平大于500pg/ml的患者。BioCardia总裁兼首席执行官Peter Altman表示，他们将继续与PMDA合作，证明这种微创自体细胞疗法在治疗危及生命疾病中的益处和低风险足以获得批准。PMDA的批准将使医生和患者能够考虑CardiAMP细胞疗法作为其他在日本临床使用的细胞疗法治疗心力衰竭的选项之一。