日本制药龙头企业安斯泰来制药，成立于1923年，总部位于东京，由山之内制药和藤泽制药于2005年合并而成，拥有全职雇员14,522人。公司以“星”为名，寓意照亮天空，致力于研发优质医药产品，为全球患者提供健康希望。作为全球性制药企业，安斯泰来制药始终处于医疗行业前沿，将科学进步转化为患者价值。

英国-印度合作的新研究项目DOSA2正在测试一种易于使用的测试方法，旨在对抗尿路感染（UTI）和耐药性感染，以减少抗菌素耐药性（AMR）的影响。该项目由5所顶尖学术机构联合开展，旨在开发创新和快速诊断解决方案。项目正在对DOSA UTI Strip低成本诊断测试进行实地测试，该测试可在几分钟内确定是否存在感染并需要进一步行动。研究可能有助于改善其他低收入和中等收入国家的治疗和监测，以及其他条件和社区。LifeArc投资30万英镑作为其全球健康转化挑战计划的一部分。该项目旨在通过在初级卫生中心与医疗保健专业人员、志愿者和印度卫生和家庭福利部雇佣的认证社会卫生活动者（ASHAs）合作，在社区层面解决AMR的全球问题。UTI是全球抗生素消费的第二大原因，在印度，抗生素常在柜台购买，未经医疗监督使用，从而形成AMR的恶性循环。该测试使用两种特定的尿液指标来检测细菌和感染的存在。它设计用于家庭使用，成本仅为商业可用替代品的一小部分，每条不到10便士，读取更简单，环境影响更好。

Orchard Therapeutics宣布其基因疗法OTL-203获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗MPS-IH（Hurler综合征）。OTL-203是一种实验性造血干细胞基因疗法，旨在治疗MPS-IH。该疾病是一种罕见的遗传性神经代谢疾病，由于缺乏α-L-艾杜糖苷酶（IDUA）溶酶体酶，导致糖胺聚糖（GAGs）在多个器官中积累。OTL-203在正在进行的概念验证研究中显示出广泛的代谢纠正、持续的认知、运动和身体发展，以及骨骼健康的早期改善。此外，研究调查员在ESGCT 2023上展示了其他疾病表现的有利结果，这些结果尚未通过当前的标准治疗方案得到有效治疗。Orchard Therapeutics计划在年底前开始全球注册试验，以评估OTL-203的疗效和安全性。

Procyrion公司宣布在DRAIN-HF关键IDE试验中首次招募患者，该试验旨在评估Aortix经皮机械循环支持技术对急性失代偿性心力衰竭（ADHF）患者的疗效。该研究旨在为对标准医疗治疗无反应的ADHF患者提供新的治疗选择。试验包括一个注册部分，针对那些因液体潴留和肾功能不良而不适合心脏移植或左心室辅助装置（LVAD）植入的终末期心力衰竭患者。Aortix泵被设计用于减轻心脏负担并改善肾脏灌注，已在初步研究中显示出良好的效果。该试验将在美国45个中心的268名患者中进行，旨在评估Aortix泵与标准治疗（包括高剂量静脉利尿剂）相比的安全性和有效性。

Acadia Pharmaceuticals宣布启动了名为COMPASS PWS的3期临床试验，旨在评估鼻喷剂carbetocin（ACP-101）治疗普拉德-威利综合症（PWS）中过度进食的疗效和安全性。PWS是一种罕见的神经行为遗传性疾病，美国约有8000至10000名患者。该疾病的主要症状是过度进食，患者常常表现出食物寻求行为，需要持续监督以防止生命危险。目前尚无FDA批准的针对PWS过度进食的治疗方法。该试验是一项为期12周的双盲、随机、安慰剂对照的全球性3期试验，评估carbetocin鼻喷剂3.2毫克每日三次对约170名5至30岁的PWS儿童和成人的疗效和安全性。主要疗效终点是12周时过度进食问卷（HQ-CT）评分的变化。完成3期研究的参与者将符合参加一项长期开放标签扩展研究的资格，以研究长期使用ACP-101的安全性和耐受性。

MaaT Pharma公司宣布，其正在进行中的2b期临床试验Phoebus，旨在评估MaaT033对接受allo-HSCT2的患者提高总生存率的疗效，已被选为“创新生物疗法和生物生产”项目资金支持。这一资助由Bpifrance运营的“生物疗法和生物生产创新疗法加速战略”提供，符合法国政府加速生产生物药品的承诺。MaaT Pharma将获得740万欧元的资金，用于总计1640万欧元的项目，为期23个月。此外，公司正在寻求其他债务或股权融资，或合作伙伴关系交易，以补充其营运资金需求并为其2024年第二季度后的运营费用提供资金。MaaT Pharma致力于开发用于治疗癌症和移植物抗宿主病（GvHD）的Microbiome Ecosystem Therapies，其gutPrint平台能够识别新的疾病靶点、评估药物候选物和识别与微生物组相关的生物标志物。

Biocon Biologics Ltd.成功完成在31个欧洲国家的Viatris生物类似药业务的整合，标志着其在全球生物类似药领域的又一重要里程碑。继2022年11月收购Viatris全球生物类似药业务并整合70多个新兴市场国家以及2023年9月整合北美市场后，Biocon Biologics Ltd.在欧洲的生物类似药产品组合包括7个产品，如胰岛素、贝伐珠单抗、聚乙二醇化粒细胞集落刺激因子等。公司全球范围内拥有20个资产管线，致力于为全球超过570万患者提供高质量的治疗方案。Biocon Biologics Ltd.首席执行官兼总经理Shreehas Tambe表示，这一整合是公司作为全球生物类似药领导者的重要里程碑，旨在扩大欧洲患者对救命治疗的获取。商业拓展至包括阿尔巴尼亚、奥地利、比利时、保加利亚等在内的多个国家。

424 Capital宣布对VaLogic公司完成重大投资，VaLogic是一家位于马里兰州弗雷德里克的GMP和GLP合规软件及服务领先提供商。VaLogic由CEO Bill Robertson于2001年创立，提供全面的软件和合规服务，帮助生命科学和生物技术行业组织保持GMP合规并实施高标准。此次与424 Capital的合作标志着VaLogic业务增长和扩张计划的重要里程碑，将支持生物技术、生命科学和制药行业的发展。424 Capital寻求投资于具有重要使命驱动型公司，VaLogic为生命科学和生物技术领域的客户提供关键技术和服务。此次合作预计将对早期生命科学和生物技术公司产生重大影响，加速研究、产品开发和生产。

Qnovia公司宣布其研发的吸入式戒烟疗法QN-01在首次人体研究中取得积极成果。QN-01作为一种吸入式戒烟药物，正在美国食品药品监督管理局（FDA）和英国药品和健康产品监管局（MHRA）的监管下进行评估。该研究验证了Qnovia公司专有的吸入药物递送平台RespiRxTM在患者身上的临床转化。研究结果显示，QN-01在降低吸烟者戒断症状方面表现出比现有吸入式尼古丁替代疗法（NRT）更优越的药代动力学特性，并且具有良好的耐受性。Qnovia计划在2024年向美国和英国提交QN-01的IND和CTA申请，并开始进行1/2期临床试验。

Soaak Technologies宣布收购了Thermography Tulsa，一家提供热成像服务超过7年的知名公司。此次战略收购使Soaak Technologies进一步致力于提供全面的健康解决方案，将热成像技术融入其服务中。热成像技术通过红外技术映射和显示身体温度变化，是一种敏感可靠的识别炎症模式的方法，有助于早期发现潜在的健康问题。Soaak Technologies计划将热成像服务扩展至美国各地，使更多人受益于这项变革性健康技术。

独立数据监测委员会（IDMC）建议继续进行3期REGAL临床试验，无需任何修改，并对入组速度和研究诚信表示满意；IDMC将在2024年第一季度下次会议前审查最新的生存数据。SELLAS Life Sciences Group, Inc.宣布，其针对急性髓系白血病（AML）的galinpepimut-S（GPS）药物的3期REGAL临床试验得到IDMC的积极评估。IDMC建议试验继续进行，并要求在下次会议前更新生存数据库。SELLAS总裁兼首席执行官Angelos Stergiou表示，对IDMC继续试验的建议以及对其研究诚信的积极评论感到鼓舞，并期待2024年第一季度IDMC的下次会议。该试验旨在评估GPS在AML患者中的疗效，特别是那些经过二线挽救治疗后达到完全缓解的患者。

Longboard Pharmaceuticals宣布启动LP659的1期临床试验，LP659是一种新型S1P受体调节剂，用于治疗罕见神经炎症性疾病。该试验旨在评估LP659在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Longboard致力于开发针对神经疾病的创新药物，其产品线包括LP352，一种5-HT2C受体超级激动剂，目前正在进行针对发育性和癫痫性脑病患者的临床试验。

Entera Bio Ltd.公布了其口服肽平台在Phase 1研究中的中期数据，评估和比较了当前和下一代口服肽的药代动力学（PK）和早期药效学（PD）特征。研究中的EB613表现出作为骨质疏松症首次口服PTH(1-34)肽的优异特性，其PK特征与Forteo®相比显示出快速和剂量相关的血浆PTH(1-34)浓度增加，同时达到了目标生物利用度。EB613在所有早期PD标志物上显示出一致且统计学上显著的效应。此外，Entera的下一代平台展示了新型口服肽成分的稳健生物利用度，所有配方均显示出与EBP05一致的PK特征，快速吸收和消除，并引起快速PD反应，增加钙、维生素D水平，同时降低磷酸盐和内源性PTH(1-84)。Entera计划在即将到来的会议上公布更多数据。

Dyadic International公司宣布其重组蛋白RBD疫苗候选产品DYAI-100的1期临床试验成功，该疫苗采用公司的C1细胞表达平台生产。该试验是一项针对30名健康成人的双盲安慰剂对照安全性研究，结果显示两种剂量水平均安全且耐受性良好，且疫苗在两种剂量水平下均产生了免疫反应。没有报告严重不良事件，临床试验成功达到了其主要终点。该结果引起了全球学术界、行业、政府机构和非营利疫苗开发组织对C1细胞表达平台的兴趣，并支持了Dyadic将安全、有效、负担得起的疫苗带给非洲大陆的使命。

Biolexis Therapeutics成功完成了一轮1000万美元的A轮融资，由知名投资机构Clarke Capital领投。这笔资金将加速公司药物发现管线的发展，其中包括一系列有潜力的代谢药物候选者，旨在治疗影响全球数百万人的代谢疾病，如肥胖和糖尿病。Clarke Capital的CEO James Clarke表示，他们对Biolexis在解决代谢疾病和其他治疗难治性疾病方面的方法印象深刻，并期待支持其使命。Biolexis的CEO David Bearss表示，Clarke Capital的支持将有助于加速药物开发管线，并更接近将解决方案带给患者。Biolexis使用独特的AI驱动MolecuLern™过程，将发现和开发新药的时间从数年缩短至数月。

Panbela Therapeutics宣布，其Phase 3 ASPIRE临床试验的独立数据安全监测委员会（DSMB）已完成对治疗患者的安全性数据审查，建议继续进行试验。该试验旨在评估ivospemin与吉西他滨和nab-紫杉醇联合使用治疗未治疗的转移性胰腺导管腺癌患者的效果。Panbela的管线包括正在临床试验中的资产，重点包括家族性腺瘤性息肉病（FAP）、一线转移性胰腺癌、新辅助胰腺癌、结直肠癌预防、卵巢癌和糖尿病。其中，ivospemin是一种专有的多胺类似物，旨在通过利用该化合物对胰腺导管腺癌和其他肿瘤的高亲和力来诱导多胺代谢抑制（PMI）。在迄今为止的临床研究中，ivospemin已显示出肿瘤生长抑制的信号，中位总生存期（OS）为14.6个月，客观缓解率（ORR）为48%，均超过了标准治疗方案吉西他滨+ nab-紫杉醇的典型效果，显示出与现有FDA批准的标准化疗方案的潜在互补活性。

ProJenX公司宣布，加拿大卫生部门已批准其临床试验申请，批准进行全球混合型1期临床试验PRO-101，评估其首创的MAP4K抑制剂prosetin在健康志愿者和肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的安全性。此次批准支持了PRO-101试验第1c部分的启动，旨在评估prosetin在ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。ProJenX创始人兼首席运营官Erin Fleming表示，这一宣布是prosetin项目的一个重要里程碑，他们期待在加拿大尽快开始ALS患者的招募。Prosetin是一种由ProJenX联合创始人开发的针对ALS的口服、脑穿透性MAP4K抑制剂。尽管在科学上取得了进展，但ALS仍然是一种致命的神经退行性疾病，需要更多有意义的治疗选择。ProJenX已生成令人信服的预临床数据，表明prosetin可能保护运动神经元免受ALS中已建立的病理机制的侵害。PRO-101是一个三部分1期临床试验，旨在评估prosetin在健康志愿者和ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。