Ionis Pharmaceuticals和AstraZeneca宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准WAINUA（eplontersen）用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多神经病（hATTR-PN或ATTRv-PN）。WAINUA是唯一一种可经自动注射器自我注射的ATTRv-PN治疗药物。该批准基于NEURO-TTRansform III期研究的35周中期分析结果，显示接受WAINUA治疗的患者的血清TTR浓度和神经病变损害（mNIS+7）等主要终点以及生活质量（QoL）等关键次要终点均表现出持续和显著的改善。WAINUA是一种旨在减少TTR蛋白产生的LICA药物，其在美国的上市预计将在2024年1月。

MediciNova公司宣布，其非临床研究MN-166（ibudilast）在氯气诱导的急性肺损伤中的结果摘要被选为在2024年3月10日至14日在犹他州盐湖城举行的美国毒理学学会（SOT）第63届年会和毒理学展览会上进行海报展示。该海报将由MediciNova的合作者、德克萨斯大学医学分部麻醉系教授、转化重症监护单元主任、查尔斯·罗伯特·艾伦麻醉学教授Perenlei Enkhbaatar博士、医学博士、FAHA进行展示。研究由美国卫生与公众服务部、战略准备和应对管理局、生物医学高级研究和发展署资助。MN-166是一种小分子化合物，可抑制磷酸二酯酶4（PDE4）和炎症细胞因子，包括巨噬细胞迁移抑制因子（MIF）。MediciNova是一家处于临床阶段的生物制药公司，正在开发一系列新颖的小分子疗法，用于治疗炎症、纤维化和神经退行性疾病。其领先资产MN-166（ibudilast）目前正在进行肌萎缩侧索硬化症（ALS）和退行性颈椎病（DCM）的III期临床试验，并已准备好进行多发性硬化症（MS）的III期临床试验。

亿帆医药控股子公司上海亿一生物医药开发的重组人白介素22-Fc融合蛋白（F-652）在中国进行的慢加急性肝衰竭（ACLF）II期临床试验达到预期目标，证明F-652在乙肝并发ACLF的病人中安全性和药效学特征良好，并显示出比现有治疗手段更显著的临床疗效。这一成果基于Di-Kine TM 双分子技术平台，该平台已成功推出亿立舒®等创新生物药，并在中国和美国获批上市。F-652在临床前研究及多项临床试验中表现出良好的安全性、耐受性和初步有效性，尤其在抗炎症、修复器官损伤等方面具有突出疗效。亿一生物致力于开发新型生物疗法，通过其成熟的研究和商业化能力，将创新疗法快速推向市场，为全球患者带来改变。

Mineralys Therapeutics宣布启动了名为Launch-HTN的关键临床试验，旨在评估lorundrostat作为添加疗法治疗未控制高血压或难治性高血压的安全性和有效性。这是继Advance-HTN试验后的第二个关键试验，预计将在2024年下半年公布topline数据。lorundrostat是一种口服的、高度选择性的醛固酮合成酶抑制剂，旨在降低醛固酮水平，减少高血压患者的血压。该试验旨在模拟初级保健环境中未控制高血压和难治性高血压的实际情况，预计将招募约1000名符合条件的成人参与者。此外，公司还强调了醛固酮在心血管肾脏疾病中的关键作用，并计划在2025年下半年公布更多关于lorundrostat的研究结果。

Galecto公司宣布其针对骨髓纤维化的新型药物GB2064在Phase 2a临床试验中取得积极结果。该试验共纳入18名患者，其中61%的患者曾接受过JAKi治疗，包括8名耐药和3名不耐受JAKi治疗的患者。结果显示，接受GB2064治疗的10名可评估患者中有6名（60%）骨髓胶原纤维至少降低了1级，表明GB2064可能影响疾病进展并具有疾病修饰作用。此外，GB2064在骨髓活检中显示出抗纤维化作用，并在血浆中与LOXL2结合，表明其系统性地与靶点结合。在临床试验中，GB2064显示出良好的耐受性，最常见的不良事件为胃肠道性质，大多数患者可通过标准治疗管理。Galecto公司对GB2064在骨髓纤维化治疗中的潜力表示兴奋，并计划在完成战略替代流程后决定是否资助更多临床试验。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布了其研究药物JZP150在治疗创伤后应激障碍（PTSD）的二期临床试验结果。该试验旨在评估JZP150对PTSD成人患者的疗效和安全性，但未达到主要终点，即在基线至第12周期间，与安慰剂相比，JZP150（4mg或0.3mg）并未在总PTSD症状严重程度上显示出统计学上的显著降低。此外，试验也未达到关键次要终点，包括治疗前后CGI-S和PGI-S评分的平均变化。尽管如此，没有观察到JZP150的新安全性信号，最常见的不良事件为头痛、恶心和尿路感染，这些事件主要表现为轻微至中度。Jazz Pharmaceuticals公司表示，将全面评估这些数据，但基于初步结果，不打算继续推进JZP150在PTSD治疗中的开发。

Takeda公司宣布，其抗病毒药物LIVTENCITY（maribavir）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗对更昔洛韦、伐昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠治疗无效（包括有或无基因型耐药性）的成人造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）巨细胞病毒（CMV）感染/疾病。LIVTENCITY是中国首个也是唯一一个针对CMV特异性UL97蛋白激酶的抑制剂。该批准基于3期SOLSTICE试验的结果，该试验评估了maribavir与常规抗病毒疗法相比在治疗对先前疗法无效的CMV感染/疾病患者中的安全性和有效性。LIVTENCITY在全球范围内已获得12项批准，用于治疗对先前疗法无效的移植后CMV感染，包括美国、加拿大、澳大利亚和欧盟等四个主要市场。

巴氏综合征基金会（BSF）近日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交请愿，要求其对elamipretide新药申请进行公平、公正和适当的审查。elamipretide是唯一针对巴氏综合征的治疗药物。尽管有充分证据显示elamipretide在巴氏综合征患者中耐受性良好，并显示出临床益处，但FDA至今未审查该新药申请。此次请愿在两个月内收集了近20,000个来自美国50个州以及华盛顿特区、波多黎各、美属维尔京群岛和驻外军事人员的签名。巴氏综合征是一种罕见、危及生命的遗传性疾病，主要影响男性，85%的死亡发生在5岁之前。目前，尚无FDA批准的巴氏综合征治疗药物。巴氏综合征基金会呼吁FDA公平对待患者，充分利用国会授予的灵活性，为患者提供治疗机会。

Mithra公司宣布与以色列的Rafa Laboratories公司签订了一份具有约束力的意向书，以在以色列商业化其针对更年期症状的激素疗法药物DONESTA®。Rafa Laboratories将获得在以色列和巴勒斯坦领土上独家商业化DONESTA®的权利，预计最终许可和供应协议将在2024年第一季度签署。Mithra公司将获得总计2050万欧元的销售相关里程碑奖金，以及基于年度净销售额的分层双位数版税，以及许可协议签署和监管里程碑的付款。该药物旨在针对以色列约90万45至64岁女性的更年期市场。Mithra公司首席执行官David Horn Solomon表示，公司对与Rafa Laboratories合作推广DONESTA®感到兴奋，并期待与Rafa Laboratories紧密合作，为数十万女性提供差异化疗效、安全性和便利性。Rafa Laboratories首席执行官Amir Levin也表示，与Mithra合作推出这款新产品，将使Rafa Laboratories能够丰富其女性健康产品组合，并期待为以色列市场提供这款基于口服雌激素的下一代激素疗法产品。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并给予优先审评，针对Daiichi Sankyo和Merck合作开发的patritumab deruxtecan（HER3-DXd）生物制品许可申请（BLA），用于治疗既往接受过两种或更多系统性疗法的局部晚期或转移性EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该申请基于HERTHENA-Lung01试验结果，显示patritumab deruxtecan在EGFR突变型晚期NSCLC患者中表现出临床意义和持久反应。如果获得批准，patritumab deruxtecan将成为首个针对HER3的药物，也是Daiichi Sankyo肿瘤管线中第二个DXd抗体药物偶联物。

2023年12月21日，上海莱士收到国家药品监督管理局下发的关于“SR604注射液”临床试验申请《受理通知书》。SR604 注射液是一种人源化高亲和力结合人活化蛋白 C，特异性抑制人活化蛋白 C 抗凝血功能的单克隆抗体制剂。拟用于血友病 A/B 及先天性凝血因子缺乏症患者出血的预防治疗。目前国内外血友病常规预防治疗是每周 2-3 次静脉注射血源或重组凝血因子。SR604 拟开展每4周一次的皮下注射预防治疗临床I期试验。该项目的部分临床前研究成果已在国际血液学研究期刊 Blood 杂志上以封面文章的形式发表。截至相关信息披露时，全球尚无与该药物同靶点的产品上市。一直以来，“做好药、创新药”是上海

丹麦生物技术公司Zealand Pharma与欧洲投资银行（EIB）达成了一项价值9000万欧元的融资协议，用于支持其研发管线。该贷款将分三个阶段发放，总额分别为5000万、2000万和2000万欧元，每个阶段的发放均需满足特定里程碑。这笔贷款将有助于Zealand Pharma加强财务状况，并投资于其肥胖资产，同时为其罕见病资产寻求商业合作伙伴。欧洲投资银行还将与Zealand Pharma签订认股权证协议，允许其在每个阶段提取贷款时获得认股权证，认股权证持有人将有权以市场价格认购Zealand Pharma的普通股。

Cidara Therapeutics宣布其药物REZZAYO（rezafungin）在欧洲获得批准，用于治疗成人侵袭性念珠菌病。这一批准基于ReSTORE III期临床试验的积极结果，以及STRIVE II期临床试验和广泛的非临床开发项目支持。REZZAYO成为15年来侵袭性念珠菌病患者的新治疗选择。Cidara将因EMA的批准从 Mundipharma 收到约1114万美元的里程碑付款。侵袭性念珠菌病是一种严重、威胁生命的血液和/或深部/内脏组织感染，严重影响免疫力低下的人群，死亡率高达40%。Cidara与Mundipharma合作，后者在美国和日本以外的地区拥有rezafungin的商业权利。

上海宏成药业自主研发的1类生物制品创新药注射用HC010获得国家药品监督管理局批准开展晚期实体瘤的临床试验，该药是全球首创的三特异性抗体，靶向PD-1、CTLA-4和VEGF，旨在同时抑制免疫检查点和血管新生，提高晚期肿瘤治疗效果。公司计划于2024年第一季度启动I期临床试验。恶性肿瘤是严重威胁人类健康的疾病，手术治疗后多数患者仍处于晚期，治疗手段有限。近年来，免疫检查点抑制剂（ICIs）的发展改善了晚期肿瘤的治疗效果，但响应率较低且易产生耐药。上海宏成药业致力于解决未满足的临床需求，开发全新生物药和生物类似药，打造集创新生物药研究、开发、生产及销售于一体的领军企业。

Crossject公司与一家未公开的战略合作伙伴达成商业推广协议，将在北欧地区推广其针对癫痫发作的创新紧急疗法ZEPIZURE（原名ZENEO Midazolam），覆盖德国、英国、丹麦、瑞典、芬兰和挪威。根据协议，Crossject将获得总计最高达100万欧元的里程碑付款，并在市场授权后获得与销售毛利润挂钩的加成。Crossject负责监管开发成本和拥有潜在的市场授权，而合作伙伴则负责所有商业成本。这项协议有助于推动ZEPIZURE的开发，并进一步增强了公司的商业前景，同时公司在美国和澳大利亚/新西兰已有订单和商业推广协议。

PetVivo Holdings, Inc.宣布与Covetrus North America, LLC达成分销协议，将旗下兽医医疗设备Spryng with OsteoCushion技术产品在美国市场进行推广和销售。该协议将从2024年1月1日起生效，旨在扩大PetVivo在动物健康市场的覆盖范围和影响力。Spryng是一种关节内注射医疗设备，用于治疗关节疼痛，如关节不稳定、退行性关节病和骨关节炎。PetVivo首席执行官John Lai表示，与Covetrus的合作将有助于推动兽医行业的发展，并为动物提供更好的医疗结果。

2023年12月22日，君圣泰医药首挂上市，公告显示，公司发行2419.4万股股份，每股定价11.5港元，每手500股，所得款项净额约1.941亿港元。截至发稿，涨3.65%，报11.92港元，成交额2596.12万港元。