Arrowhead Pharmaceuticals宣布已提交申请，拟开展ARO-DM1的1/2a期临床试验，该药物是一种针对1型肌营养不良症（DM1）的RNA干扰（RNAi）疗法。ARO-DM1旨在降低肌营养不良蛋白激酶（DMPK）基因的表达。目前尚无针对DM1的获批疾病修饰疗法，现有治疗主要针对症状管理。Arrowhead首席发现和转化医学负责人James Hamilton表示，ARO-DM1通过沉默异常转录的DMPK mRNA，有望改善包括肌肉力量和功能在内的多种症状。临床试验申请已提交给当地伦理委员会和新西兰药品和医疗器械安全管理局。如果获得批准，Arrowhead计划进行ARO-DM1-1001试验，这是一项评估ARO-DM1在最多48名DM1患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的剂量递增研究。Arrowhead致力于通过RNA干扰机制治疗难以治疗的疾病，其疗法利用RNAi这一自然基因沉默途径。

AmacaThera完成400万加元融资，用于加速AMT-143的临床开发及推进其他多个针对局部注射、长效释放市场的管线项目。尽管美国每年有约8万人因阿片类药物滥用死亡，但阿片类药物仍常用于术后疼痛管理。AmacaThera利用AmacaGel平台开发AMT-143，旨在提供非阿片类、长效的术后疼痛缓解，减少对阿片类药物的需求。AmacaGel平台可高效递送多种治疗药物，已在40多篇同行评审出版物中得到验证。AmacaThera计划利用新资金扩大平台应用，开发更多管线产品。

Rallybio公司宣布，其针对胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）的预防性抗体RLYB212的1期安全性及药代动力学（PK）研究的多剂量队列初步数据一致显示，多次给药的PK结果在受试者之间和受试者内部均保持一致。这些数据支持了每月一次给药方案在计划中的2期研究中的应用。RLYB212在研究中表现出良好的耐受性，未出现注射部位反应或严重不良事件。Rallybio还宣布，RLYB212的毒理学资料包已完整，包括母体胎儿毒理学计划，这是2期和3期临床研究的关键步骤。公司计划在2024年下半年开始针对FNAIT高风险孕妇的2期剂量确认研究。

Alector公司将于12月举办两场虚拟活动，探讨其TREM2和progranulin（PGRN）项目。活动将包括公司管理团队和科学、临床专家的演讲，讨论TREM2和PGRN靶点的生物学和遗传学依据，以及目前治疗额颞叶痴呆和阿尔茨海默病的治疗现状和未满足的治疗需求。活动详情包括“深入探究TREM2：揭示其作为阿尔茨海默病治疗靶点的潜力”和“PGRN详细回顾：针对额颞叶痴呆的关键阶段项目，包括阿尔茨海默病的广泛额外机会”。活动将在Alector网站上进行直播，并提供90天的存档回放。Alector是一家位于南旧金山的临床阶段生物技术公司，致力于神经免疫学，其产品候选者旨在治疗包括阿尔茨海默病和遗传性额颞叶痴呆在内的疾病。

Apollomics Inc.在2023年IASLC北美肺癌会议上宣布，其研发的抗癌药物vebreltinib（APL-101）在治疗MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）中显示出良好的疗效，无论患者是否同时存在MET扩增。vebreltinib是一种强效、口服生物利用度高、高度选择性的c-MET抑制剂，能抑制肿瘤生长、增殖和对抗某些靶向疗法的耐药性。该药在临床试验中表现出良好的耐受性和初步的临床活性，在中国由合作伙伴Avistone Biotechnology Co. Ltd.开发。Apollomics正在积极评估vebreltinib与其他新型疗法以及多种肿瘤类型的联合应用潜力。

Athira Pharma公司宣布，将在即将于瑞士巴塞尔举行的第34届国际肌萎缩侧索硬化症/运动神经元病协会会议上，展示其研发的小分子药物ATH-1105在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）方面的潜力。该药物作为神经营养性肝细胞生长因子系统的正调节剂，在预防性、治疗性或与riluzole联合使用时，对prp-TDP-43 A315T小鼠模型中的ALS具有神经保护作用。公司首席执行官Mark Litton表示，这些数据支持了将ATH-1105推进到2024年上半年进行人体临床试验的计划。该研究将在会议的6A：预防性治疗策略研讨会上进行展示。

IMVT-1402在600毫克剂量下在健康成人中的初步1期临床试验结果显示，四次皮下注射600毫克剂量产生了与高剂量batoclimab相似的剂量依赖性深IgG降低，同时与安慰剂组相比，对白蛋白和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的影响最小，证实了IMVT-1402作为最佳级FcRn抑制剂的潜力。IMVT-1402的600毫克剂量显示出与之前公布的300毫克MAD队列数据相似的安慰剂样影响。IMVT-1402有望在治疗IgG介导的自身免疫疾病中成为潜在的最佳级抗体，其优势在于其独特的药理动力学和安全性数据，以及便捷的给药途径，可能实现患者自我给药。IMVT-1402的IgG降低潜力预计通过持续每周600毫克剂量皮下注射将达到80%。

Skye Bioscience公司正在进行一项针对SBI-100 Ophthalmic Emulsion（一种局部眼部用药）的Phase 2临床试验，旨在评估其降低眼压、安全性和相关生物标志物的能力。该药物是一种合成大麻素（THC）的前药，能够与眼部组织中的CB1受体结合并激活。研究采用双盲、随机、安慰剂对照的设计，对约54名患有开角型青光眼或眼压增高的患者进行为期14天的治疗，每日两次给药。Phase 1临床试验结果显示，SBI-100 OE安全、耐受性良好，无严重不良事件报告，且在部分健康志愿者中显示出降低眼压的初步迹象。该研究预计将在2024年第一季度进行数据分析。

C4 Therapeutics公司将于2023年12月12日举办网络直播，展示CFT7455在复发难治性多发性骨髓瘤和复发难治性非霍奇金淋巴瘤治疗中的新1/2期临床试验的剂量递增数据。CFT7455是一种针对IKZF1/3的MonoDAC™降解剂，旨在开发新一代小分子药物，改善疾病治疗方法。公司利用其TORPEDO®平台设计并优化小分子药物，利用人体自然蛋白质回收系统快速降解致病蛋白，有望克服药物耐药性、药物不可成药靶点和提高患者预后。

Carisma Therapeutics公司宣布，其CAR-Monocyte细胞疗法CT-0525的IND申请已获得美国FDA批准，用于治疗HER2过度表达的实体瘤。CT-0525是首个在实体瘤环境中评估的CAR-Monocyte疗法，预计2024年上半年开始治疗首位患者。该疗法旨在通过基因改造的CAR-Monocyte细胞来治疗HER2过度表达的实体瘤，有望改善HER2过度表达患者的治疗模式。CT-0525疗法在2022年11月免疫治疗学会年会上展示的预临床数据表明，该疗法在多个预临床实体瘤模型中降低了肿瘤生长。

Julius Clinical Research，一家领先的学术临床合同研究组织（CRO），宣布由Ampersand Capital Partners进行多数股权重组，旨在扩大其临床试验服务能力，推动新疗法的研发。此次投资将助力Julius Clinical提升其科学和治疗方案的专业性，并在欧洲和北美扩大其地理覆盖范围，以加速其CRO服务的增长。同时，公司宣布任命Daniel Spasic为董事会执行主席，Spasic在制药外包行业拥有丰富经验，曾担任TFS HealthScience的创始人和前CEO。Julius Clinical自2008年成立以来，已成功支持超过130项临床试验，在约40个国家招募了20万名患者。Ampersand的投资将支持Julius Clinical在神经科学、肾脏、心血管代谢和传染病等领域的战略愿景。

百济神州在2023年11月28日宣布，其研发的百悦泽®（泽布替尼）在针对复发/难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的延长随访中，持续显示出优于伊布替尼的无进展生存期（PFS）获益。此外，百济神州还公布了其BCL-2抑制剂sonrotoclax和BTK降解剂BGB-16673的临床研究数据，显示出良好的有效性和安全性。在即将于2023年12月举行的美国血液学会（ASH）年会上，百济神州将展示其覆盖多种血液肿瘤的管线资产最新数据，包括24篇摘要和3篇口头报告。百济神州血液学首席医学官Mehrdad Mobasher表示，百济神州的管线产品临床开发进展顺利，百悦泽®作为潜在同类最佳BTK抑制剂的优势得到进一步夯实。

Novavax公司宣布，其基于蛋白质的XBB.1.5 COVID-19疫苗（NVX-CoV2601）获得世界卫生组织（WHO）的紧急使用清单（EUL）批准，用于12岁及以上人群的主动免疫以预防COVID-19。这一批准有助于加速疫苗在全球的可用性，并支持全球疫苗的公平获取。Novavax的疫苗可在2至8摄氏度下储存，具有12个月的保质期，简化了交付，减少了碳足迹和浪费。该疫苗基于非临床数据，表明其能对XBB.1.5、XBB.1.16和XBB.2.3变种产生功能性免疫反应，并可能对目前流行的变种产生广泛反应。此外，该疫苗在美国和欧盟获得授权，并在其他市场进行审查。

Escient Pharmaceuticals宣布，其研发的EP262药物在治疗特应性皮炎（AD）的Phase 2a临床试验EASE中已开始给药。EP262通过阻断MRGPRX2的激活和肥大细胞的脱颗粒，有望有效治疗多种肥大细胞介导的疾病，最初聚焦于慢性荨麻疹和特应性皮炎。该研究旨在评估EP262在约30名患有中度至重度AD的患者中的安全性、耐受性和药效学。在先前的临床前研究中，EP262在模拟人类AD的动物模型中显示出改善AD样皮肤病变和2型炎症标志物的效果。Escient公司致力于开发针对神经感觉炎症性疾病的创新疗法，其产品线包括针对MRGPRX2和MRGPRX4的小分子拮抗剂。

贝灵哲公司将在65届美国血液学会（ASH）年会上展示其在血液癌症治疗领域的新数据，包括BCL2抑制剂Sonrotoclax和BTK降解剂BGB-16673的最新研究成果。公司有24篇摘要被ASH接受，其中三篇将进行口头报告。BRUKINSA在ALPINE III期临床试验中表现出比伊布替尼更长的无进展生存期，且安全性良好。此外，贝灵哲还计划进行Sonrotoclax和BRUKINSA的固定组合剂量III期研究。贝灵哲还将在ASH举办关于癌症患者心理健康的重要活动，并举办投资者和分析师会议，讨论其药物管线和展示数据。

锐格医药宣布将在2023年12月5至9日举行的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上介绍其RGT-419B的首次人体临床试验Ph1A期研究进展，该研究针对HR+/HER2- ABC患者。SABCS是全球乳腺癌领域最具影响力的国际性学术会议，锐格医药作为一家成立于2018年的生物医药公司，拥有顶尖药物研发引擎和差异化的临床开发管线，已成功获得8个候选药物并提交5个临床研究申请。锐格的自主研发管线聚焦代谢、肿瘤和自身免疫三大治疗领域，其中包括RGT-075和RGT-419B两项行业领先的临床资产。锐格致力于打造世界级的创新药物研发引擎，促进强大的团队合作文化。

TOLREMO therapeutics AG宣布其首个临床试验开始，评估其领先候选药物TT125-802在多种实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。TT125-802是一种口服小分子CBP/p300溴结构域抑制剂，旨在防止非遗传性癌症耐药性，从而提高靶向癌症治疗的反应率和持久性。该药物在临床前测试中显示出阻断癌症对靶向治疗的早期逃逸机制的关键转录耐药途径的能力。TOLREMO正在开展一项I期剂量递增研究，主要目标是评估TT125-802作为单药治疗的安全性，并分析其生物活性、药代动力学、药效学和靶点结合情况，以及确定推荐剂量方案和潜在生物标志物。试验最初将在欧洲的临床中心进行，未来可能包括美国的研究点。TOLREMO计划将TT125-802与靶向疗法（如KRAS、EGFR或AR抑制剂）结合，在特定的晚期实体瘤中进行临床试验。