Shape TX宣布与罗氏公司扩展合作，将共同开发针对一种全球影响数百万人的未知疾病的一次性疗法。此次合作始于2021年8月，罗氏公司新增一个目标。Shape TX将利用其专有的AI驱动RNA编辑平台，结合超过600亿个引导RNA靶点相互作用的数据，以识别和交付开发候选者。罗氏公司将负责最终的临床前开发、临床试验和全球商业化。Shape TX将获得里程碑付款，并有权获得开发、监管和销售里程碑付款，以及未来产品销售的分层版税。Shape TX致力于通过结合AI和RNA技术，开发可编程RNA药物，以修复疾病的遗传原因，并使全球患者获得更可及的变革性治疗。

Edgewise Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其EDG-5506孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病指定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）和贝克肌营养不良症（Becker）。EDG-5506是一种口服的小分子药物，旨在预防肌营养不良症中的收缩诱导的肌肉损伤。该药物目前正在进行多项针对杜氏、贝克和其他肌营养不良症患者的2期临床试验。FDA此前已授予EDG-5506针对贝克肌营养不良症治疗的快速通道指定。这些监管指定突出了新疗法对于罕见、严重或危及生命的疾病患者的迫切和关键需求。

一项由欧洲呼吸杂志发表的研究显示，在吸入性Leukine治疗的aPAP患者中，89%的患者在30个月期间无需进一步全肺灌洗。该研究是一项前瞻性、随机临床试验，旨在评估Leukine在治疗中度至重度自身免疫性肺泡蛋白沉着症（aPAP）患者中的效果。aPAP是一种由GM-CSF信号通路受阻导致的进行性肺病，导致患者无法将单核细胞分化为肺泡巨噬细胞，从而在肺部积累表面活性物质，引起低氧、呼吸困难、先天免疫缺陷等问题。研究结果显示，接受Leukine治疗的患者在30个月内需要全肺灌洗的比例仅为11%，而未接受Leukine治疗的患者为78%。此外，Leukine治疗组的患者肺功能指标也有所改善。Leukine是一种由酵母生产的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（rhu GM-CSF），目前已被FDA批准用于六种适应症，但尚未批准用于aPAP。

Ocuphire Pharma公司CEO George Magrath将在2023年12月1日至2日在圣地亚哥举行的Ophthalmology Innovation Summit（OI S X III）上发表演讲，并主持12月5日的投资者电话会议。会议中将更新公司战略，包括2024年将APX3330推进至糖尿病视网膜病变注册试验的计划。APX3330是一种针对视网膜和屈光眼病的治疗性小分子疗法，已完成针对糖尿病视网膜病变患者的II期研究，并计划提交给美国食品药品监督管理局（FDA）的特殊方案评估。此外，Ocuphire还拥有APX2009和APX2014，这两种是APX3330的第二代类似物，具有抑制血管生成和炎症的独特双重作用机制，可能对治疗其他视网膜疾病有益。

Phenomic AI公司与Astellas Pharma Inc.通过Xyphos Biosciences签署了战略研究合作协议，旨在利用Phenomic的scTx®单细胞转录组学平台，探索针对肿瘤间质的新型抗体，以增强实体瘤的细胞疗法。Phenomic的scTx平台通过其庞大的数据库和机器学习引擎，以前所未有的分辨率揭示了肿瘤间质，这是癌症治疗的主要障碍，并最终使Phenomic能够开发针对难以治疗的肿瘤的疗法。根据协议，Phenomic将获得前期付款、全额研究资金和里程碑付款，而Astellas将获得在协议期限内优先谈判许可这些抗体的权利。Phenomic AI致力于克服肿瘤间质这一复杂障碍，该公司正利用其专有的scTx平台推进固体癌症药物发现和开发的新方法，通过其独特平台，Phenomic正在开发一系列潜在的首创药物候选者，以治疗具有挑战性的富含间质的实体瘤。

Jasper Therapeutics宣布，其新型抗体疗法briquilimab在治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的BEACON临床试验中已开始给药。该试验旨在评估briquilimab在CSU患者中的安全性、耐受性和药代动力学。briquilimab是一种针对c-Kit（CD117）的抗体，用于治疗由肥大细胞驱动的疾病，如CSU和慢性诱导性荨麻疹（CIndU），以及低至中危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）。BEACON试验预计将招募约40名患者，主要终点是briquilimab的安全性和耐受性，次要终点包括疗效和药代动力学。Jasper预计将在2024年中报告初步数据。

Cidara Therapeutics在2023年11月30日宣布，将在12月6日至8日举行的ESMO免疫肿瘤（IO）年度大会上展示其新型双重作用的CD73/PD-1靶向药物-Fc偶联物（DFC）候选药物的新临床前数据。该公司还将展示其首个针对CD73的CD73靶向DFC，即CBO421的新临床前数据。Cidara Therapeutics利用其专有的Cloudbreak®平台开发新型药物-Fc偶联物（DFCs），这些靶向免疫疗法旨在通过抑制特定疾病靶点同时激活免疫系统，为面临癌症和其他严重疾病的患者挽救生命并提高治疗标准。此外，Cidara Therapeutics获得了FDA对REZZAYO™（rezafungin for injection）的批准，并将其许可给多个合作伙伴在美国和全球范围内商业化。

Jazz Pharmaceuticals公司在2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）、美国血液学会（ASH）年度会议以及国际肺癌研究协会（IASLC）北美肺癌会议（NACLC）上展示了其产品组合的研究进展。新数据包括一项IIa期临床试验的更新结果，该试验评估了实验性HER2靶向双特异性抗体zanidatamab与palbociclib和fulvestrant联合使用作为HER2+/HR+转移性乳腺癌（mBC）的无化疗方案。此外，Jazz在ASH上展示了11项关于血液癌症和其他血液疾病的研究，并在NACLC上展示了Zepzelca在治疗小细胞肺癌的实践中的安全性数据。Zanidatamab是一种实验性双特异性抗体，可同时结合HER2的两个非重叠表位，具有多种作用机制，包括双重HER2信号阻断、增加HER2蛋白从细胞表面的结合和清除，以及免疫介导的细胞毒性，在患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。Jazz与贝达药业（BeiGene）合作开发zanidatamab，并获得FDA突破性疗法指定和孤儿药指定。

Lexicon Pharmaceuticals宣布启动了AAK1抑制剂LX9211的晚期开发计划，该药物有望成为20多年来首个针对高未满足需求神经性疼痛的非阿片类药物疗法。LX9211已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗糖尿病周围神经病变（DPNP）。PROGRESS研究是一项针对LX9211的2b期、剂量范围、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组、多中心研究，包括开放标签扩展，用于患有糖尿病周围神经病变的患者。该研究的主要目标是降低平均每日疼痛评分（ADPS），与RELIEF-DPN-1 2a期概念验证研究成功达到的主要终点一致，并受到监管反馈的指导，这是LX9211在DPNP 3期研究中计划的主要终点。PROGRESS的安慰剂治疗期旨在确定3期研究的最佳剂量。开放标签扩展预计将与计划中的下一阶段3期研究并行进行，以支持监管批准所需的长效安全性要求。Lexicon的资深副总裁兼首席医疗官Craig Granowitz表示，他们对于LX9211成为DPNP的安全有效治疗药物充满期待，并高兴地将这一有希望的药物候选者推进到晚期开发阶段。PROGRESS的研究数据预计将在2025年第二季度公

AbbVie公司宣布将以每股31.26美元的现金收购ImmunoGen公司，总价值约101亿美元。此次收购包括ImmunoGen的旗舰抗癌药物ELAHERE，这是一种针对铂耐药卵巢癌（PROC）的首次获批的抗体-药物偶联剂（ADC）。该交易加速了AbbVie在实体瘤领域的商业和临床布局，同时ImmunoGen的下一代ADC产品管线进一步丰富了AbbVie的ADC平台和现有项目。交易预计将在2024年中完成，需获得ImmunoGen股东批准、监管批准和其他常规关闭条件。AbbVie首席执行官Richard A. Gonzalez表示，此次收购体现了AbbVie对长期增长战略的承诺，并使AbbVie能够进一步多元化其肿瘤管线。

Laborie Medical Technologies宣布对位于加州欧文市的早期医疗技术公司Bright Uro进行战略股权投资。Bright Uro成立于2021年，正在开发Glean Urodynamic System™，这是一种无线、无需导尿管的尿动力学监测系统，旨在量化下尿道的压力特征。尿动力学是一种用于评估下尿路功能，以了解膀胱、尿道和括约肌如何协同工作以储存和释放尿液的医疗诊断测试。据估计，在美国65岁以上的美国人中，超过50%的女性和25%的男性患有尿失禁。Bright Uro创始人兼首席执行官Derek Herrera表示，与Laborie合作令人兴奋，其公司通过尿动力学创新改善LUTS护理的使命与Laborie在泌尿科提供世界级诊断和治疗护理的焦点直接一致。Laborie医疗技术公司总裁兼首席执行官Michael Frazzette表示，Glean系统是一项非常新颖的技术，这项投资进一步巩固了公司保护和恢复人类尊严、改善患者获得和成果的承诺。Patricia Industries北美负责人Yuriy Prilutskiy表示，该公司致力于支持Laborie在提供创新工具以提高护理标准方面的

Bright Uro，一家致力于通过尿动力学创新改善下尿路症状（LUTS）的医疗器械公司，宣布其23百万美元的A轮融资初步完成，由全球领先的泌尿诊断和治疗解决方案提供商Laborie Medical Technologies领投。此轮融资还包括Laborie和其他现有投资者的投资。资金将用于Glean™尿动力学系统（Glean）的FDA 510(k)审批和2024年在美国的产品上市。Glean是一个综合系统，可实现无线、无导尿管的尿动力学，旨在通过为临床医生提供更准确的数据和可操作见解来革新测试过程。Bright Uro还宣布任命两位行业资深人士加入其管理团队，Suranjan Roychowdhury博士担任首席产品开发官，Casey Kanel担任首席商务官。Bright Uro创始人兼首席执行官Derek Herrera表示，他们在15个月内从克利夫兰诊所获得独家知识产权许可后，已经开发、测试和制造了一个高度复杂的系统，包括一次性可丢弃传感器、男性和女性插入工具、可重复使用的尿流计和多个软件应用。

Soligenix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型先天免疫调节剂SGX945（Dusquetide）用于治疗贝赫切特病（Behçet's Disease）的复发性口腔溃疡的2a期临床试验。该试验旨在评估SGX945的安全性和有效性，预计将在2024年下半年开始招募患者。SGX945是一种新型合成肽，具有调节机体对损伤和感染的反应，从而产生抗炎、抗菌和组织修复作用。贝赫切特病是一种罕见疾病，全球约有100万人受到影响，目前尚无治愈方法。Soligenix公司致力于开发针对罕见病的新疗法，以改善患者的生活质量。

Trevena公司宣布，其关于Oliceridine（OLINVYK）用于治疗急性烧伤患者中度至重度疼痛的RELIEVE研究摘要已被2024年ABA年会接受。该研究由Memphis消防员烧伤中心的David Hill博士领导，是一项由研究者发起的试验，包括2023年4月至9月间接受OLINVYK治疗的10名烧伤患者，并与18名历史对照患者进行比较。Trevena公司为该试验提供了财务支持和研究药物，Dr. Hill曾为Trevena公司提供咨询服务。OLINVYK是一种FDA批准的新化学实体，用于治疗成人急性疼痛，严重到需要静脉注射阿片类药物，且其他治疗方法不足。

SciNeuro Pharmaceuticals宣布其研发的SNP318，一种新型口服小分子脑渗透性Lp-PLA2抑制剂，在完成一期临床试验后表现出良好的耐受性和安全性。该药物有望改善血脑屏障的完整性，对阿尔茨海默病（AD）具有潜在的治疗效果。SNP318的一期临床试验评估了其在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，结果显示SNP318具有良好的暴露量、强效目标结合和优秀的安全性。公司计划在2024年进行SNP318的二期临床试验，以评估其在分层AD患者中的临床益处。SciNeuro致力于开发针对神经退行性疾病的治疗方案，SNP318的研发进展标志着该公司在治疗AD等疾病方面取得了重要进展。

Benitec Biopharma Inc.宣布其基因疗法候选药物BB-301在Oculopharyngeal Muscular Dystrophy（OPMD）相关吞咽困难治疗研究中已开始给药，这是该公司首个采用“Silence and Replace”技术的基因疗法。该研究进入52周随访期，旨在评估主要和次要终点。公司对临床研究团队的贡献表示感激，并强调了对OPMD患者生活改善的承诺。OPMD是一种影响约1.5万患者的遗传性疾病，目前尚无批准的治疗药物。BB-301旨在通过沉默突变基因并提供功能性蛋白质替代品来治疗OPMD。

Precision BioSciences公司将在2023年12月5日在墨西哥洛斯卡沃斯举办的Hep-DART 2023会议上进行行业会议发言并主持海报展示。公司利用其创新的ARCUS®基因编辑平台，针对复杂的基因编辑，如基因插入、切除和消除，开发了体内基因编辑疗法。会议中，公司将介绍其针对乙型肝炎病毒（HBV）的PBGENE-HBV项目，该策略有望通过基因编辑消除cccDNA并失活整合的HBV DNA。此外，公司研究负责人Emily Harrison将在海报展示中介绍ARCUS-POL核酸酶在慢性乙型肝炎中的临床前疗效和安全性，展示其作为治愈策略的潜力。Precision BioSciences致力于利用ARCUS平台为广泛遗传和传染病提供持久治愈方案。