Auburn大学哈里森药学院Piazza教授及其团队在癌症治疗研究中取得突破，发现了一种高效且具有选择性的抗癌药物，并与阿拉巴马大学伯明翰分校O'Neal综合癌症中心的调查员合作，将新药候选者推进临床试验。Piazza教授拥有超过35年的研究经验，专注于非甾体抗炎药（NSAID）在抗癌方面的研究，并发现其衍生物exisulind可治疗家族性腺瘤性息肉病患者的结肠腺瘤。他的研究旨在利用新型化合物抑制RAS蛋白，以治疗包括胰腺癌、结直肠癌和肺癌在内的多种癌症。Piazza教授对他们的主要化合物ADT-1004充满信心，并期待其在临床试验中的表现。

Kazia Therapeutics Limited与投资者达成协议，以每股0.45美元的价格购买最多444,445股美国存托股（ADSs），同时发行未注册认股权证，行使价格为每股0.583美元。预计此次交易将筹集约200万美元，用于公司一般运营资金。交易预计于2023年12月5日完成，由H.C. Wainwright & Co.担任独家承销商。Kazia专注于肿瘤药物研发，其领先项目paxalisib正在开发中，用于治疗多种脑癌。此外，公司还在开发EVT801，一种针对VEGFR3的小分子抑制剂。

GC Biopharma在韩国华川建立了mRNA生产设施，标志着该公司从疫苗研发扩展到罕见病治疗领域。该设施是一座GMP试点工厂，具备mRNA生产全流程的“一站式”生产能力，有助于降低污染风险并快速响应生产需求。GC Biopharma还与Acuitas Therapeutics签订了脂质纳米粒子（LNP）开发与选择权协议，并建立了新的mRNA-LNP平台，正积极研发进入临床阶段。该平台目前应用于罕见病SSADHD的治疗和mRNA流感疫苗的研发。通过新设施测试疫苗和治疗候选药物的有效性和安全性，公司计划在GMP试点工厂生产用于临床试验的药物，并逐步推进商业化及CMO业务。

Clearmind Medicine Inc.宣布，其与SciSparc合作开发的针对肥胖和代谢紊乱的新药MEAI在由耶路撒冷希伯来大学Joseph Tam教授领导的临床前试验中显示出积极结果。该试验结合了Clearmind的MEAI和SciSparc的Palmitoylethanolamide（PEA），旨在确定最佳剂量，观察其安全性及对代谢和行为参数的影响。结果显示，MEAI和PEA的联合使用在20和10 mg/kg剂量时表现出显著效果，包括增加氧气消耗和二氧化碳排放、提高能量消耗和脂肪氧化、减少食物摄入和餐量。Clearmind首席执行官Adi Zuloff-Shani表示，MEAI是一种潜在更好、更安全的减肥药物选择。耶路撒冷希伯来大学的Joseph Tam教授强调，这些结果突显了Clearmind的MEAI和SciSparc的PEA联合治疗在肥胖和代谢紊乱方面的潜力。

SciSparc Ltd.近日宣布，其与Clearmind Medicine Inc.合作进行的肥胖症和代谢紊乱项目预临床试验取得积极成果。该试验由耶路撒冷希伯来大学的Joseph Tam教授主持，旨在确定组合治疗（包括抗炎剂PEA和Clearmind的MEAI）的最佳剂量，并观察其对代谢和行为参数的影响。结果显示，MEAI和PEA的联合使用在20和10毫克/千克剂量下显示出显著的代谢和脂肪氧化增加，以及食欲和餐食量的显著减少。SciSparc首席执行官Oz Adler表示，这些发现是治疗有效性和安全性的积极指标。

Palvella Therapeutics与Ligand Pharmaceuticals宣布扩大战略合作伙伴关系，加速QTORIN rapamycin在微囊性淋巴管瘤（Microcystic LMs）及其他高未满足临床需求的治疗领域中的三期临床试验。Palvella获得了500万美元的前期付款，并有望成为首个美国食品药品监督管理局（FDA）批准的针对约3万确诊患者的微囊性淋巴管瘤疗法。QTORIN rapamycin已获得FDA突破性疗法指定，并计划进行关键性三期研究。

Colibri Heart Valve公司进行的欧洲多中心高风险经导管主动脉瓣置换术（TAVR）试点研究初步结果显示，其预装载、预包装、干组织、即用型球囊扩张瓣膜在26名高风险手术主动脉瓣置换患者中表现出优异的血流动力学性能。该研究由CERC（欧洲心血管研究中心）作为临床研究组织执行。研究的主要30天终点结果显示，所有患者均存活至30天里程碑。中心核心实验室测量显示，瓣膜血流动力学性能显著，包括30天时的平均瓣口面积为2.23平方厘米，平均多普勒指数为0.56。这标志着Colibri的创新TAVR系统在临床上的重大验证，该系统采用预装载、预包装、干组织、即用型球囊扩张瓣膜和系统设计，无需在导管室中安装瓣膜植入物。Colibri独特的创新瓣膜设计在血流动力学性能上似乎优于现有的球囊扩张TAVR瓣膜。Colibri相信这些结果为其创新的预装载TAVR瓣膜提供了强有力的验证，这是第一个真正即用型的瓣膜系统，将设定结构性心脏病技术的新标准，公司现在期待启动其FDA可行性试验。

全球信息服务公司Experian宣布收购了医疗技术领先企业Wave HDC，该公司提供增强型AI数据整理解决方案，旨在识别未知保险福利覆盖范围和关键患者人口统计信息。此次收购增强了Experian Health的业务组合，增加了更全面、更快的医疗覆盖范围识别和自动化能力。Wave HDC提供多种保险“整理者”服务，包括福利协调、资格和医疗保险受益人标识，服务于医院、实验室、账单公司和医生集团。此次收购将提升Experian Health的领先患者接入产品，提供一种先进解决方案，能够在患者预约时实时捕捉所有重要注册数据，避免在注册后追求数据和更新。单次查询即可即时搜索所有必要的保险和患者人口统计数据，避免昂贵的返工和延迟的报销。Experian Health总裁Tom Cox表示，此次收购有助于解决医疗提供者面临的最大行政问题之一，即索赔拒绝。Wave HDC总裁兼首席执行官Jordan Levitt表示，此次整合将对医疗行业产生重大影响，通过更准确的医疗账单提高提供者的财务偿付能力和效率。

新型5HT2A受体激动剂GM-2505在Phase 1单剂量递增试验中表现出60-90分钟的致幻效果，且耐受性良好，无严重或严重不良事件。该药物最初用于治疗难治性抑郁症和重度抑郁症，但具有作为快速、持久、安全且间歇性治疗选项的潜力，适用于广泛的严重精神健康疾病，如酒精使用障碍、焦虑障碍和强迫症。试验结果显示GM-2505具有剂量依赖性药代动力学和药效学作用，包括主观效果、脑电图（EEG）和神经内分泌标志物。GM-2505的短效性有望结合其他5-HT2A受体激动剂的显著临床疗效，同时更好地适应现有医疗保健基础设施和临床工作流程，从而拓宽患者对与长效剂型如裸盖菇素等药物的访问。 Gilgamesh计划在2024年第一季度开始针对重度抑郁症患者的Phase 2a研究，以优化剂量方案、确认安全性和证明GM-2505的早期疗效信号。

Artelo Biosciences公司宣布，其首席科学家George Warren博士将在德国法兰克福举办的第四届时装大麻会议上展示ART12.11的新临床前数据。ART12.11是该公司独有的CBD和TMP的共晶，具有改善药物物理化学特性的潜力。Artelo认为，ART12.11可能成为市场上领先的治疗焦虑和其他CBD已证明有临床益处的领域的药物。Artelo是一家专注于调节脂质信号通路以开发针对癌症、疼痛和神经系统疾病治疗的临床阶段制药公司。

Adela公司利用其专有的全基因组甲基化组方法，在2023年多学科胸癌研讨会上展示了其血液检测平台在cfDNA癌症信号量化及预后预测方面的可行性，特别是在早期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中。研究显示，在治疗前cfDNA癌症信号量较高的患者，治疗后复发的可能性显著增加。这一发现有助于临床医生根据患者复发的可能性来分层患者，从而最大化新型疗法的益处。Adela的基因组甲基化组平台有潜力成为预测NSCLC患者复发风险的有意义工具。此外，该平台在头颈癌和肾细胞癌中也显示出强大的预后预测能力，其无组织特异性的血液检测有望提高患者和医生对微小残留病（MRD）检测的便利性。

ChromaDex公司发布了一项突破性研究，该研究分析了高剂量烟酰胺核糖（NR）补充剂对帕金森病（PD）患者安全性的影响。这项研究是ChromaDex外部研究计划（CERP™）的一部分，该计划捐赠了ChromaDex的专利NR成分Niagen®，这是最有效和高质量的NAD+前体。这项里程碑式的I期随机、双盲临床试验表明，补充PD患者高剂量（每天3,000毫克）Niagen NR是短期安全的，显著增加了全血NAD+水平，增强了NAD+代谢组，并与其临床改善有关。这些结果基于Dr. Tzoulis之前的研究，表明补充Niagen NR可能是PD的治疗策略。ChromaDex公司CEO Rob Fried表示，这项研究不仅证明了高剂量Niagen NR的安全性和耐受性，还突出了其显著增加NAD+水平和可能改善PD临床严重程度的能力。这项研究为长期NO-PARK II/III期临床试验奠定了基础，该试验将确定NR是否可以延缓PD患者的疾病进展。

Gilead Sciences在2023年圣安东尼奥乳腺癌会议上公布新数据，支持Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）在特定转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）和预先治疗的HR+/HER2-转移性乳腺癌（mBC）患者中的应用。数据包括来自TROPiCS-02研究的临床结果分析，以及患者、护理人员和临床医生对mBC治疗决策中临床意义的定性分析。Trodelvy被推荐为第二线mTNBC和转移性HR+/HER2-乳腺癌的一级首选治疗，由美国国家综合癌症网络（NCCN）在临床实践指南中定义。

Protara Therapeutics公司宣布，其TARA-002细胞疗法在治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的Phase 1a剂量递增临床试验中取得积极进展。试验结果显示，TARA-002在所有三个剂量水平上均表现出良好的耐受性，且未观察到剂量限制性毒性。在CIS患者中，包括一名对BCG无反应的重度预治患者，观察到肿瘤消退。此外，公司计划在2024年上半年报告TARA-002在NMIBC患者中CIS扩展部分的初步结果，并继续推进NMIBC项目，包括正在进行的ADVANCED-2试验。

Guardant Health将在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示液体活检测试在乳腺癌患者管理中的效用，包括通过血液检测识别可操作生物标志物、预测晚期乳腺癌的疗法反应、检测早期乳腺癌患者的残留疾病和预测复发。公司首席医疗官Craig Eagle表示，这些展示将展示如何通过血液检测的综合基因组分析和残留疾病检测提供关键见解，帮助肿瘤学家制定个性化治疗方案，以改善患者预后。Guardant Health的Guardant360和GuardantOMNI系列测试被选为亮点讨论，相关摘要可在SABCS 2023官方网站上查阅。Guardant Health致力于通过提供先进的血液和组织测试、真实世界数据和AI分析，为患者提供关键洞察，以改善所有阶段的护理结果。

Lantern Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其LP-284孤儿药资格认定，用于治疗伴有MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤。LP-284是一种新型小分子药物，可损伤癌细胞中的DNA，导致癌细胞死亡。该药物针对包括MCL和HGBL在内的多种侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤，在临床前模型中显示出强大的抗肿瘤活性。Lantern Pharma利用其专有的RADR®人工智能和机器学习平台，在约2.5年的短时间内将LP-284从初始的抗癌活性洞察和潜在作用机制，到选择具有优越反应的特定淋巴瘤亚型，再到晚期IND启用研究和启动首次人体临床试验。这一资格认定是Lantern Pharma业务模式的关键要素，因为它提供了包括七年市场独占权和资格获得加速药物开发计划在内的多项好处。

Inipharm公司宣布开始进行INI-822的Phase 1临床试验，INI-822是一种口服的小分子HSD17B13抑制剂，用于治疗纤维化肝病，包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。INI-822被认为是首个进入临床开发的HSD17B13小分子抑制剂。该研究将招募96名参与者，包括72名健康志愿者和24名NASH或疑似NASH患者，旨在评估INI-822的安全性、耐受性和药代动力学，以及目标参与度生物标志物。INI-822在临床前研究中显示出对HSD17B13的强大和选择性抑制，并在动物模型中显示出改善肝脏稳态的标志物，包括降低肝转氨酶和特定生物活性脂质，以及富含在HSD17B13保护变异体患者中发现的肝脂质种类。INI-822的开发代表了一种基于遗传验证的肝脏损伤改善方法，可能作为单一疗法或与其他疗法联合使用，以降低肝脏脂肪但可能不直接解决肝脏损伤的关键特征。