Cordance Medical与斯坦福医学院的Airan和Williams实验室达成协议，共同探索利用非侵入性、靶向的药物递送技术治疗神经精神疾病。该合作将结合Cordance的NeuroAccess设备和Airan实验室的纳米颗粒药物开发，旨在为神经病学和精神性疾病建立新的精准医疗标准。通过这种合作，NeuroAccess将用于将药物加载的纳米颗粒递送到大脑的特定区域，利用Airan实验室的超声药物释放技术，实现局部非侵入性药物递送。这项技术有望在治疗各种神经和精神疾病方面发挥重要作用，并将在人类临床试验中首次使用结合了ketamine的纳米颗粒来验证其效果。

Cytokinetics公司在第34届国际ALS/MND研讨会上公布了COURAGE-ALS临床试验的完整结果，该试验旨在评估reldesemtiv对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的影响。结果显示，reldesemtiv在主要疗效终点（ALSFRS-R评分变化）和关键次要终点（如肺活量、ALS问卷和握力）上均未显示出显著效果。由于试验无效，该试验于2023年3月提前终止。尽管如此，调查发现，参与试验的医护人员和患者对试验特征持积极态度，认为这些特征有助于减轻参与负担。Cytokinetics公司表示，尽管reldesemtiv未能减缓疾病恶化，但希望COURAGE-ALS的设计和执行将为未来ALS临床试验的设计和执行提供贡献。

Vanda Pharmaceuticals Inc.宣布收购了Actelion Pharmaceuticals Ltd.（Janssen公司）旗下的PONVORY®（ponesimod）在美国和加拿大的权利。PONVORY®已获美国食品药品监督管理局（FDA）和加拿大卫生部门批准，用于治疗多发性硬化症（RMS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解疾病和活动性继发性进展性疾病。PONVORY®具有超过10年的安全数据证明。Vanda公司总裁兼首席执行官Mihael H. Polymeropoulos表示，此次收购是Vanda的一个重要里程碑，因为它扩大了公司的商业组合，并使其能够接触到一种多功能的免疫反应调节剂，该调节剂可能具有广泛的应用前景。Vanda支付了1亿美元收购PONVORY®在美国和加拿大的权利。根据协议，Janssen将继续在过渡业务许可协议下运营该业务，在此期间，Vanda和Janssen将过渡PONVORY®的监管和供应责任。

美国马里兰大学与BioGenCell宣布在马里兰大学启动第五个针对慢性肢体缺血（CLTI）的细胞疗法II期临床试验站点，旨在显著降低CLTI患者截肢的需求。该研究旨在通过使用患者自身血液中的免疫、干细胞和祖细胞，通过简单程序提取后重新注入受影响的肢体，刺激形成新的健康血管，恢复血流，可能避免肢体截肢甚至死亡，显著提高患者生活质量。BioGenCell的先前的临床试验显示了一个令人鼓舞的长期无截肢生存率。

BioGenCell宣布在美国启动第五个针对慢性肢体缺血（CLTI）的II期细胞疗法临床试验，该试验在马里兰大学医学中心进行，旨在显著降低CLTI患者截肢的需求。该技术利用患者自身血液中的免疫、干细胞和祖细胞，通过简单程序提取后重新注入受影响的肢体，刺激形成新的健康血管，恢复血流，可能避免肢体截肢甚至死亡，显著提高患者生活质量。BioGenCell的先前的临床试验显示了一个令人鼓舞的长期无截肢生存率。

Visgenx公司与Charles River实验室国际公司宣布扩大基因治疗制造联盟，Charles River将为Visgenx开发的用于治疗干性年龄相关性黄斑变性的基因治疗药物VGX-0111进行生产。Visgenx公司CEO威廉·佩德拉蒂表示，对Charles River的生产能力充满信心，并期待着为干性年龄相关性黄斑变性患者带来治疗方案。Charles River将开始为VGX-0111生产材料，以支持GLP预临床毒理学研究和临床概念验证试验。干性年龄相关性黄斑变性是一种导致严重视力丧失或失明的疾病，目前尚无治愈方法。Visgenx的VGX-0111是一种基于ELOVL2基因的候选基因治疗药物，旨在恢复ELOVL2的表达水平，从而可能减缓或停止由干性年龄相关性黄斑变性引起的视力丧失。

Camino Pharma获得来自美国国家酒精滥用与酒精中毒研究所的197万美元SBIR研究资助，用于开发治疗酒精使用障碍的新药。该公司将与Sanford Burnham Prebys和Wake Forest University School of Medicine合作，验证mGlu2正向别构调节剂（PAMs）在治疗酒精使用障碍方面的有效性。该研究旨在通过在酒精依赖的动物模型中评估mGlu2 PAMs，以提供临床前证据，支持将其中一种mGlu2 PAMs推进到临床开发阶段。该研究基于大量实验证据，表明提高谷氨酸神经传递与酒精使用障碍的病理生理学有关，而该公司的化合物通过正向调节mGlu2来降低谷氨酸神经传递，代表了一种不同于目前用于治疗酒精使用障碍的药物的新机制。

香港中文大学医学院的研究发表在《柳叶刀传染病》杂志上，指出一种新型口服微胶囊活细菌混合体（SIM01）可以缓解长期新冠症状。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，由香港中文大学医学院和Microbiota I-Center（MagIC）进行。结果显示，SIM01能够显著改善肠道菌群组成，并缓解长期新冠患者的症状。这项研究对于调节肠道菌群在改善长期新冠症状中的作用具有重要意义。研究发现，长期新冠患者缺乏一系列有益的肠道细菌，这可能导致了多种症状。研究团队利用大数据和机器学习分析开发了SIM01。在2021年至2022年间，463名患者被随机分配接受SIM01或安慰剂。六个月后，SIM01组的患者在五个关键症状（胃肠道不适、疲劳、注意力难以集中、记忆力下降和一般不适）的缓解率显著高于安慰剂组（缓解率分别为70%、63%、62%、42%和77%）。两组在治疗期间的不良事件发生率相似。SIM01还显著增强了肠道菌群的多样性和丰富度，促进了多种有益细菌的生长，并抑制了可能致病细菌，从而维持了微生物平衡。这项研究强调了维持平衡的肠道菌群在预防传染病和急性感染恢复后的持续性症状中的关键作用。

中国生物制药公司Bio-Thera Solutions宣布，其生物类似药Avzivi（贝伐珠单抗-tnjn）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，该药参照了阿瓦斯丁。这是Bio-Thera在美国获得的第二个FDA批准的产品，也是中国制药公司在美国获得FDA批准的第二种生物类似药。Avzivi的批准基于Bio-Thera向FDA提交的全面的分析、非临床和临床数据包。FDA的批准是基于与BAT1706（Avzivi的代号）和美欧阿瓦斯丁在结构、物理化学和生物特性方面的广泛分析，以支持BAT1706的生物相似性。Avzivi是一种针对VEGF的人源化单克隆抗体，通过阻断VEGF与其受体的结合，减少新生血管生成，诱导现有血管的降解，从而抑制肿瘤生长。

Oncolytics Biotech公司宣布，在圣安东尼奥乳腺癌会议上，其产品pelareorep在AWARE-1乳腺癌窗口期研究中显示出积极的转化数据。数据显示，pelareorep能够显著增加肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）在血液和肿瘤中的数量，特别是血液中现有TIL克隆的扩张。这些发现支持了pelareorep作为免疫疗法的角色，并表明其可能改善乳腺癌和胰腺癌患者的治疗效果。研究还显示，pelareorep与标准治疗联合使用时，能够增加肿瘤中CD8+T细胞的浸润，并刺激肿瘤导向的免疫反应。Oncolytics计划将这些发现纳入其注册研究的方案中，以进一步推进pelareorep的临床开发。

Kymera Therapeutics宣布其针对特应性皮炎（AD）的KT-474 Phase 2临床试验已开始招募患者，这是继 Hidradenitis Suppurativa（HS）试验后的第二个临床试验。预计AD和HS试验的Topline Phase 2数据将在2025年上半年公布。公司已从Sanofi获得1500万美元的里程碑付款。该试验旨在评估KT-474在治疗中重度AD患者中的有效性和安全性。同时，Sanofi也在进行HS的Phase 2试验，并已为HS患者开始给药，产生了4000万美元的里程碑付款。两项试验的完成日期预计在2025年第一季度。Kymera Therapeutics的创始人兼首席执行官Nello Mainolfi表示，KT-474的给药启动证实了降解IRAK4在治疗多种免疫和炎症疾病中的潜力，以及TPD为患有复杂炎症疾病的患者提供新的疾病管理方式的前景。Sanofi的全球开发负责人Naimish Patel表示，他们很高兴与Kymera合作，探索IRAK4降解治疗各种炎症疾病的潜力。KT-474是一种口服IRAK4降解剂，正在开发用于治疗IL-1R/TLR驱动的复杂炎症疾病，包括HS

Tilde Sciences宣布收购了Vyera Pharmaceuticals的两种药物Daraprim和Vecamyl。此次收购旨在确保患者和护理者能够无缝过渡并持续获得这些重要药物。Tilde Sciences选择与OptimeCare合作，因为OptimeCare致力于为患者及其护理者提供专门的计划和服务的承诺。对于Daraprim的财务援助计划，患者可拨打1-877-258-2033并按3，或访问www.daraprimdirect.com获取信息。有商业保险的合格患者可能只需支付极少的自付费用。关于Vecamyl的问题，可拨打1-877-794-0008或访问www.vecamyl.com。Tilde Sciences是一家专注于罕见病领域的美国生物制药公司，致力于开发与商业化针对未满足需求的专科药物。

法国制药公司伊普森（Ipsen）与美国食品和药物管理局（FDA）确认，伊普森的新药申请（NDA）已获得优先审评，用于治疗罕见胆汁淤积性肝病——原发性胆汁性胆管炎（PBC）。该药物名为elafibranor，是一种口服的每日一次的双效过氧化物酶体激活受体α/δ（PPARα/δ）激动剂，有望成为近十年来PBC的首个新型二线治疗药物。欧洲药品管理局（EMA）已验证了elafibranor的市场授权申请（MAA），英国药品和健康产品监管局（MHRA）也批准了对elafibranor的审查。伊普森研发部门负责人表示，elafibranor如果获得批准，将为PBC患者提供新的二线治疗选择，改善这一疾病的管理。PBC是一种罕见的、进行性的自身免疫性胆汁淤积性肝病，如果不治疗，可能导致肝衰竭或死亡。

GIE Medical公司宣布开始其PATENT-E研究，这是一项针对良性食管狭窄治疗的临床试验。该研究评估了ProTractX3 TTS药物涂层球囊的安全性和有效性，首个患者已在北卡罗来纳大学医学院接受治疗。该研究旨在为难以治疗的狭窄患者提供更有效和安全的治疗方案。今年早些时候，美国食品药品监督管理局（FDA）授予GIE Medical突破性设备指定，以加快其ProTractX3 TTS药物涂层球囊的开发。该球囊涂有抗再狭窄药物紫杉醇，是一种在美国进行临床试验的实验性设备。

MC2 Therapeutics宣布完成其MC2-25 CKD二期临床试验的招募工作，该试验旨在评估这款创新药物对慢性肾脏病相关瘙痒症（CKD-aP）的安全性和有效性。MC2-25 CKD是一种新型药物，旨在治疗与尿素相关的皮肤病，包括CKD-aP的5期（透析）和3期和4期（透析前），后者目前没有批准的治疗方案。该药物使用二肽作为异氰酸酯清除剂，以抑制皮肤中氨基酸和蛋白质的羰基化，这被认为是CKD-aP的病因。该临床试验在欧洲多个中心进行，共招募了111名患者，预计将在2024年第二季度公布主要结果。MC2 Therapeutics公司致力于开发针对免疫介导和炎症性疾病的新型治疗方案，其CEO Jesper L. Lange表示，MC2-25 CKD有望为数百万人带来实质性改变。

Kamau Therapeutics宣布从隐形模式中走出，与Graphite Bio达成战略交易，获得包括整合了精确DNA修复平台在内的基因编辑资产。该平台技术由斯坦福大学的基因编辑先驱Matthew Porteus和Maria Grazia Roncarolo开发，并已获得FDA的IND申请批准。Kamau的领先项目nula-cel，旨在通过精确修复导致镰状细胞性贫血的基因突变，为患者提供治愈希望。公司计划在2023年ASH年会上展示nula-cel治疗的第一位患者的数据，并推进nula-cel的临床试验。此外，Kamau还与CDMO达成协议，提升制造能力，以优化生产效率。

Gyros Protein Technologies AB与全球生命科学公司Biotage宣布合作，推出基于Gyros PurePep EasyClean (PEC) 技术的Biotage PeptiPEC，该技术应用于Biotage Extrahera自动化样品制备系统。这一合作旨在提供快速且环保的高通量多肽纯化解决方案。Biotage PeptiPEC利用Gyros Protein Technologies的专利PEC捕获和释放技术，实现基于板式的高通量多肽纯化自动化，帮助科学家在药物发现过程中提高效率。该技术结合Biotage Extrahera，能并行纯化多达96种多肽，比传统HPLC方法快75%，溶剂消耗降低98%。这种并行多肽合成方法在同时纯化超过24种多肽时尤为明显，有助于科学家进行筛选和开发，支持更稳健和准确的过程和结果。Biotage首席执行官Tomas Blomquist表示，与Gyros Protein Technologies的合作将推动板式自动化高通量多肽纯化解决方案的市场化，为多肽科学家消除瓶颈，提供从合成到蒸发的一站式解决方案。Mesa Labs生物制药开发部副总裁Mark Vo