在一项针对未接受补体抑制剂治疗的PNH患者的II期临床研究中，KP104表现出良好的安全性和有效性，成功控制了血管内和血管外溶血，显著提高了患者血红蛋白水平，并降低了LDH水平。中期分析显示，KP104耐受性良好，无3级以上不良事件，支持其推进至III期临床研究。KP104作为一种全球首创的双靶点补体抑制剂，有望成为PNH患者潜在的最佳和安全治疗，解决当前未满足的临床需求。该研究数据已入选“2024年ASH亮点”，并将在美国血液学年会（ASH）上以口头报告形式公布。

辉瑞公司宣布，预计在本周晚些时候完成以430亿美元收购癌症制药商Seagen的交易，并计划明年年初成立肿瘤学部门。同时，辉瑞首席商务官Angela Hwang将离职，公司将商业业务分为美国地区和国际两个部门，不包括肿瘤业务。

日本将于12月20日启动LEQEMBI（利坎尼巴）的上市，该药用于治疗轻度认知障碍和轻度痴呆，这是由阿尔茨海默病引起的。该药于2023年9月25日在日本获得生产和营销批准，并已纳入日本国家健康保险（NHI）药品价格目录。LEQEMBI是首个且唯一获得批准的治疗药物，可减缓疾病进展并减缓认知和功能下降。Eisai将进行上市后特殊用途结果调查，并为医疗保健专业人员提供培训材料。BioArctic与Eisai合作开发该药物，并有权在欧洲批准后在该地区商业化。

深圳市塔吉瑞生物医药有限公司在美国圣地亚哥举行的第65届美国血液学会年会上，首次披露了其研发的BCR-ABL变构抑制剂TGRX-678的Ⅰ期临床试验结果及临床前研究数据。TGRX-678用于治疗酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或难治性慢性髓性白血病（CML），在口头报告和壁报展示中均表现出良好的安全性和有效性。研究结果显示，TGRX-678在治疗CML患者中耐受性良好，对多种CML细胞和携带临床ATP位点耐药突变的Ba/F3工程细胞系有强抑制作用。此外，TGRX-678与Ponatinib联合使用展现出协同效应，为克服当前临床耐药性挑战提供新的可能。塔吉瑞致力于研发具有自主知识产权的系列原创最新一代小分子靶向抗肿瘤药物，目前TGRX-678和TGRX-326等产品正在中国多地开展临床研究。

康哲药业宣布磷酸芦可替尼乳膏获批在国内开展治疗非节段性白癜风的III期临床研究，该病为慢性自身免疫性疾病，特征为皮肤色素脱失，中国患者约1400万，东南亚十一国约650万。产品已获得海南省药监局批准临床急需进口，并在博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地，用于非节段型白癜风患者治疗。海南患者可先行申请使用并接受治疗，康哲药业将联合博鳌超级医院推动产品真实世界研究，有望加速产品注册上市。

HUTCHMED宣布完成其在中国进行的Fruquintinib联合Sintilimab治疗晚期肾细胞癌的II/III期临床试验的入组工作。该研究是一项随机、开放标签、活性对照试验，旨在评估Fruquintinib联合Sintilimab与阿昔替尼或依维莫司单药治疗晚期肾细胞癌的疗效和安全性。主要终点为无进展生存期（PFS），次要终点包括客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）、响应时间（TTR）、总生存期（OS）、安全性及生活质量。共有234名患者参与研究，主要研究者为复旦大学附属肿瘤医院丁伟教授和北京大学第一医院何志松教授。HUTCHMED预计将在2024年底前公布研究结果，如结果积极，将提交新药申请。Fruquintinib是一种选择性口服VEGFR-1、-2和-3抑制剂，与Sintilimab联合使用在晚期肾细胞癌治疗中显示出良好的疗效和可接受的耐受性。

君合盟生物制药有限公司自主研发的注射用重组A型肉毒毒素获得国家药品监督管理局批准，即将开展临床试验。君合盟生物是一家专注于蛋白药物创新的企业，拥有行业领先的产业化经验。该重组A型肉毒毒素采用合成生物学和重组蛋白技术，有效解决了传统肉毒毒素的生物安全问题，具有纯度高、免疫原性低、安全性好、生产成本低等优势。君合盟生物CEO徐葵表示，新一代肉毒毒素在纯度、疗效、安全性和性价比方面具有竞争力，公司将继续推进临床试验和上市申报。同时，君合盟生物已启动B轮融资，凯乘资本担任独家财务顾问。

Ascentage Pharma发布了一项关于其新型药物候选药物奥维拉宾（R&D代码：HQP1351）的更新数据，该药物用于治疗对第一代和第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药和/或耐受的慢性髓性白血病（CML-CP）患者。这些数据在65届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告的形式呈现，由北京大学人民医院血液科黄晓军教授和江谦教授担任主要研究者。研究结果显示，奥维拉宾组在无事件生存期（EFS）方面比接受最佳可用疗法（BAT）的控制组取得了统计学上显著的改善，从而达到了研究的主要终点。基于这些研究结果，中国国家药品监督管理局（NMPA）于2023年11月批准了奥维拉宾用于治疗对第一代和第二代TKIs耐药和/或耐受的成年CML-CP患者。奥维拉宾由中国制药公司Ascentage Pharma和Innovent Biologics共同在中国商业化。

中国生物技术公司Clover Biopharmaceuticals宣布，其基于Trimer-Tag疫苗技术平台的RSV PreF-Trimer亚单位疫苗候选产品SCB-1019已进入临床试验阶段。这是首个在中国研发的RSV prefusion-stabilized F (PreF)疫苗，旨在满足中国及全球对RSV疫苗的高需求。SCB-1019是一种双价RSV-A/RSV-B疫苗候选产品，将在澳大利亚进行随机、安慰剂对照的Ⅰ期临床试验，以评估其在不同剂量水平和不同配方下对年轻和老年成人的安全性、反应性和免疫原性。预计2024年下半年将公布安全性和免疫原性结果。Clover Biopharmaceuticals致力于通过创新疫苗拯救生命和改善全球健康，拥有多元化的候选产品管线，旨在显著减少疫苗可预防疾病的负担。

三叶草生物制药有限公司宣布，其自主研发的RSV PreF候选疫苗SCB-1019已进入临床试验阶段，这是中国首款进入临床试验的RSV PreF疫苗。该疫苗基于公司独有的Trimer-Tag疫苗技术平台，旨在防治RSV病毒感染，填补全球疫苗市场的需求缺口。临床试验在澳大利亚进行，旨在评估疫苗的安全性、反应原性和免疫原性，预计2024年下半年公布结果。三叶草生物致力于通过创新型疫苗改善全球健康水平，并已开发出多样化的疫苗管线。

Modalis Therapeutics与JCR Pharmaceuticals达成一项联合研究协议，旨在共同评估将基因治疗药物递送至中枢神经系统（CNS）的技术，以CNS疾病为目标。双方将利用JCR Pharmaceuticals的专利技术J-Brain Cargo®跨越血脑屏障（BBB）以及Modalis的专利技术CRISPR-GNDM®进行表观基因组调节，后者无需DNA切割。Modalis成立于2016年，基于东京大学的技术，在美国马萨诸塞州进行研发，专注于开发治疗严重遗传性疾病如肌肉疾病、CNS疾病和心肌病的药物。此次合作旨在探索J-Brain Cargo®的应用，结合CRISPR-GNDM®开发新的基因疗法。Modalis首席执行官Haru Morita表示，两家公司的互补技术和优势将推动创新基因治疗药物的开发。

Stem Cell Implants公司宣布完成了一轮私人前种子轮融资并启动了种子轮融资，旨在利用干细胞生物技术推动牙科领域的发展。该公司推出的专利产品——预骨整合植入物，采用单根毛发毛囊定制，有望革新牙科植入技术。公司CEO兼联合创始人Dr. Allan Dovigi表示，他们期待将再生医学的新领域带入牙科行业。目前，公司正在组建团队并规划监管批准流程。Stem Cell Implants成立于2023年，总部位于圣地亚哥，致力于在牙科领域实现再生医学的新突破。

苏州欧赛微科生物医药科技有限公司宣布，其研制的国家生物1类新药阴道卷曲乳杆菌活菌胶囊在III期临床试验中达到主要和次要临床终点指标。该临床试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照，使用的是来自中国健康妇女的阴道卷曲乳杆菌天然菌株。研究显示，与安慰剂组相比，试验组在临床主要和次要终点上均表现出优效性，且安全性无差异。该研究有助于降低细菌性阴道病（BV）的复发率，为患者提供新的治疗选择。苏州欧赛微科致力于人体微生态药物研究，其首个新药已展现出治疗和预防妇科感染的潜力。

ChemDiv Inc.在65届美国血液学会（ASH）年会上展示了其FLT3临床候选药物的初步数据，该候选药物针对FLT3门控突变，具有同类最佳活性和选择性。研究由辛辛那提大学、Molsoft LLC、Expert Systems Inc和Eilean Therapeutics LLC的合作伙伴共同完成，突出了该候选药物在免疫competent小鼠AML移植模型中的生存优势，优于gilteritinib。ChemDiv与Molsoft和Expert Systems的理性设计团队合作，采用多靶点/多属性优化方法，实现了候选药物的400-1000倍选择性，为Eilean Therapeutics LLC的合作伙伴提供了同类最佳疗效、安全性、耐受性和可开发药理学优势。ChemDiv致力于利用其独特的化学-生物平台发现和开发突破性疗法，过去32年成功完成了数百个针对癌症、神经、感染、心代谢和免疫疾病的药物研发项目。

Caribou Biosciences与FDA就CB-010在2L LBCL中的关键试验达成一致，并计划在2024年底启动III期关键试验。公司正在进行ANTLER Phase 1试验的剂量扩展入组，预计2024年第二季度将报告初始剂量扩展数据和CB-010的推荐剂量。CB-010是一种针对r/r LBCL患者的异基因抗CD19 CAR-T细胞疗法，具有PD-1敲除和基因组编辑技术，旨在提高抗肿瘤活性。

DARZALEX FASPRO®联合治疗方案在治疗移植适应症的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）中显示出显著的临床改善，其数据在2023年美国血液学会（ASH）年会上作为突破性口头报告，并同步发表在《新英格兰医学杂志》上。该研究显示，与标准治疗方案相比，DARZALEX FASPRO®联合治疗方案将疾病进展或死亡风险降低了58%，显著提高了无进展生存期（PFS）和完全缓解（CR）或更好的总体缓解率，以及最小残留病（MRD）阴性率。该方案包括诱导和巩固治疗以及维持治疗，显示出对移植适应症NDMM患者的显著疗效，有望成为新的标准治疗方案。

在2023年美国血液学会（ASH）年会上，一项名为Sympatico的随机III期临床试验报告显示，ibrutinib与venetoclax联合治疗复发性或难治性边缘区淋巴瘤（MCL）的患者，与仅接受ibrutinib和安慰剂的患者相比，显著提高了无进展生存率和更高的完全缓解率。该研究的主要作者、德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Michael Wang博士表示，这种联合疗法已被证明非常有效、安全且耐受性良好，可能使许多复发性MCL患者受益。研究结果表明，ibrutinib和venetoclax两种药物由于作用机制不同，协同作用产生比单独使用任何一种药物更好的疗效。该联合疗法有望成为ibrutinib在美国批准用于MCL的国家中，复发性/难治性MCL患者的新标准治疗方案。