2023年12月5日至9日，第46届圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS 2023）在美国圣安东尼奥举行，中国临床专家及创新药企带来超百项临床研究。其中，开拓药业普克鲁胺联合内分泌药物治疗转移性乳腺癌（mBC）的Ic期临床研究成果作为亮点壁报展示，由北京大学肿瘤医院李惠平教授公布。研究显示，普克鲁胺联合氟维司群治疗mBC具有良好抗肿瘤活性和安全性，AR/ER比例低的患者可能更有效。开拓药业致力于创新药物研发及产业化，拥有多元化产品管线和多项专利。

神曦生物自主研发的AAV基因治疗产品NXL-004，用于治疗恶性胶质瘤，包括胶质母细胞瘤，获得美国FDA孤儿药资格认定，成为全球首款获此认定的恶性胶质瘤AAV基因治疗产品。NXL-004基于陈功教授团队的创新技术，具有良好的有效性和安全性，即将进入临床阶段。神曦生物致力于神经损伤和退行性疾病的治疗，产品管线涵盖多种疾病。派真生物作为合作伙伴，对神曦生物的成就表示祝贺。

Pharvaris公司在GA²LEN UCARE会议上展示了关于其新型口服药物deucrictibant治疗遗传性血管性水肿（HAE）的研究成果。公司首席医疗官Peng Lu博士表示，deucrictibant胶囊在治疗HAE攻击方面表现出快速缓解症状和减少救援药物使用的潜力。会议中，Prof. Markus Magerl和Prof. Marcus Maurer分别就deucrictibant胶囊在RAPIDe-1临床试验中的效果进行了口头报告和海报展示，指出该药物能够迅速减轻症状并缩短HAE攻击的持续时间。此外，Dr. Danny M. Cohn博士也展示了关于HAE症状缓解定义的研究成果，强调了deucrictibant胶囊在治疗HAE攻击中的有效性。Pharvaris公司致力于开发针对HAE的新型口服药物，以提供更有效、安全的治疗方案。

SpringWorks Therapeutics宣布完成10,905,171股普通股的公开发行，每股价格为29美元，总融资约3.1625亿美元。此次发行包括承销商行使超额配售权购买额外1,422,413股。公司专注于严重罕见疾病和癌症治疗，其产品线包括多种肿瘤类型。SpringWorks的首个FDA批准疗法OGSIVEO用于治疗进展性腹壁纤维瘤成人患者。公司通过精准医学方法开发治疗药物，并与行业和学术界合作，加速产品研发。

Milestone Scientific Inc.成功完成其宣布的公开发行，以每股0.63美元的价格出售了4,765,000股普通股，筹集约3000万美元。Maxim Group LLC担任本次发行的唯一簿记经理。公司授予承销商45天内以相同条款和条件购买最多714,750股普通股的期权。此次发行遵循了美国证券交易委员会（SEC）于2023年10月30日生效的S-3注册声明（文件号333-275088）。最终发行条款于2023年12月12日通过最终招股说明书补充文件披露，并已提交给SEC。关于Milestone Scientific Inc.，该公司是一家专注于医疗和牙科用途的创新诊断和治疗注射技术和设备的生物医学技术公司，致力于开发计算机控制的注射技术，包括其革命性的DPS动态压力传感技术系统，用于皮下药物递送和液体吸引，以提供独特的医疗和牙科注射优势。

EyePoint Pharmaceuticals成功完成了一项13,529,411股普通股的公开募股，包括承销商全额行使购买额外1,764,705股普通股的期权，每股价格为17美元，总计筹集约2.3亿美元。公司将利用这笔资金推进EYP-1901针对湿性老年黄斑变性的关键III期临床试验，支持早期管线开发，以及一般企业用途。该募股是根据之前提交给美国证券交易委员会的S-3表格注册声明进行的，注册声明于2023年10月30日生效。

Arcellx公司宣布了其CART-ddBCMA（现称为anito-cel）的1期扩展研究的新临床数据。数据显示，anito-cel在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者中表现出强大的长期反应，中位无进展生存期（PFS）为28个月。这些数据将在2023年12月11日举行的美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式展示。此外，Arcellx将于同日晚上8点举办一场直播网络研讨会，由专家小组讨论这些临床结果。研究显示，anito-cel在治疗具有不良预后因素的患者中表现出持久反应，包括多线治疗失败和具有高风险特征的患者。Arcellx的董事长兼首席执行官Rami Elghandour表示，这些数据进一步证明了anito-cel成为复发或难治性多发性骨髓瘤最佳治疗方案的潜力。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Astellas Pharma US公司研发的唑类抗真菌药物CRESEMBA（异构苏康唑硫酸盐）用于治疗1岁及以上儿童侵袭性曲霉病（IA）和侵袭性毛霉菌病（IM）。该药物注射剂适用于成人及1岁以上儿童，胶囊剂适用于6岁以上体重16公斤及以上的儿童。这一批准使CRESEMBA成为目前唯一获准用于治疗1岁儿童IA和IM的唑类抗真菌疗法。该批准基于两项针对1至17岁儿童进行的儿科研究的结果。研究显示，在治疗期间，患者的不良反应发生率较高，但大多数不良反应是可逆的，且没有因不良反应而停药。FDA还授予了CRESEMBA儿科独家权，将CRESEMBA在美国的市场独家期延长了六个月。

Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CASGEVY™（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）这一基于CRISPR/Cas9基因编辑的细胞疗法，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞性危象（VOCs）的镰状细胞性贫血（SCD）患者。这是首次有约16,000名SCD患者可能符合接受一次性的持久疗法，该疗法有可能通过消除严重的VOCs和由严重VOCs引起的住院治疗，为他们的疾病提供功能性治愈的潜力。CASGEVY的批准标志着CRISPR技术在美国首次获得批准的基因编辑疗法，它是一种首创的治疗方法，为符合条件的SCD患者提供了一次性变革性疗法的潜力。Vertex正在与经验丰富的医院合作，在美国建立独立运营的授权治疗中心（ATCs）网络，以向患者提供CASGEVY。CASGEVY是一种基因编辑的细胞疗法，由CRISPR/Cas9技术在BCL11A基因的erythroid-specific enhancer区域编辑的CD34+造血干细胞（HSCs）组成。CASGEVY旨在通过一次性的造血干细胞移植程

LSL Pharma Group Inc.完成第二阶段私募配售，发行99,500份无担保可转换债券，总融资金额达995,000加元，加上第一阶段融资金额2,293,000加元，累计融资金额达3,288,000加元。本次融资将用于营运资金、资本支出和一般公司用途。公司支付给代理机构62,150加元现金佣金和发行88,785份经纪认股权证。所有证券发行均受限于四个月的法定持有期。公司获得条件批准，在相关持有期结束后将可转换债券在TSXV上市。每份债券可在到期前转换为LSL Pharma Group的A类股份，转换价格为每股0.70加元。债券将于2028年10月31日到期，年利率为11.00%，每半年支付一次利息。公司还设定了业务目标，包括获得FDA批准、完成特定业务收购或实现特定收入和利润目标，以调整年利率。公司总裁兼首席执行官François Roberge直接认购了85,000加元面值的债券，可转换为最多133,571股A类股份。

bluebird bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其基因疗法LYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel，又称lovo-cel）用于治疗12岁及以上有血管闭塞性事件（VOEs）病史的镰状细胞性病患者。LYFGENIA是一种一次性基因疗法，有望解决血管闭塞性事件，并针对镰状细胞性病的根本原因进行定制治疗。这一批准标志着bluebird bio在基因治疗领域的又一重要里程碑，也是该公司第三种获得FDA批准的用于罕见遗传病的ex vivo基因疗法，以及第二种获得FDA批准的用于遗传性血红蛋白疾病的疗法。LYFGENIA通过向患者自身的造血干细胞（HSCs）永久添加功能性β-珠蛋白基因，有望产生具有抗镰变特性的成人血红蛋白（HbAT87Q），从而减少血管闭塞性事件。LYFGENIA将在bluebird bio建立的合格治疗中心（QTCs）网络中提供，这些中心接受了专门培训，以管理复杂的基因疗法。

Genentech公司宣布，其产品Kadcyla在治疗HER2阳性早期乳腺癌患者中显示出积极的长期随访数据。Kadcyla与Herceptin相比，在术后辅助治疗中显著提高了总生存率，7年总生存率分别为89.07%和84.37%。Kadcyla降低了疾病复发或死亡的风险，与Herceptin相比，降低了46%。Kadcyla的安全性与先前的研究一致，没有发现新的安全信号。这些数据表明，Kadcyla是首个在辅助治疗中显示出对HER2阳性早期乳腺癌患者具有显著生存益处的靶向疗法。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两种里程碑式的治疗药物Casgevy和Lyfgenia，这是首次针对12岁及以上患有镰状细胞病（SCD）患者的细胞基因疗法。Casgevy是首个利用新型基因编辑技术CRISPR/Cas9的FDA批准疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。这两种疗法均基于患者自身的血液干细胞进行基因修改，旨在提高胎儿血红蛋白（HbF）或产生类似正常成人血红蛋白的HbA T87Q，以预防红细胞镰变和血管阻塞事件。这些疗法有望为患有罕见且严重的镰状细胞病的患者提供更有效和针对性的治疗。

STORM Therapeutics Ltd.宣布，其METTL1 tRNA甲基转移酶抑制剂的数据将由合作者Konstantinos Tzelepis博士在2023年12月8日美国圣地亚哥举行的第65届ASH会议上展示。该研究显示，抑制tRNA甲基转移酶可影响肿瘤细胞在体外和体内模型中的生长。STORM首席执行官Jerry McMahon表示，抑制tRNA甲基转移酶METTL1的小分子显示出抗癌特性，公司将继续扩展其新型和专有化学物质管线。Konstantinos Tzelepis博士表示，这项研究是首次展示针对METTL1的生物利用度tRNA甲基转移酶抑制剂的开发和表征，这扩大了表转录组学领域的治疗前景。STORM Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发针对RNA修饰酶（RMEs）的新型小分子疗法，用于治疗肿瘤和其他疾病。

2023年12月9日，中国生物科技服务发布公告称，其旗下子公司上海隆耀生物科技有限公司完成了首轮近亿元人民币的融资，投前估值约8亿人民币。本轮融资由宜兴环科园产发股权投资合伙企业（有限合伙）领投，控股股东中国生物科技服务持续加码。本轮融资资金将主要用于CD20-OX40 CAR-T产品的二期临床实验和其他实体瘤管线产品的临床研究，以及在宜兴新建GMP细胞生产实验室。

诺华公司公布了NATALEE三期临床试验的更新侵袭性疾病无病生存（iDFS）分析结果，该试验评估了Kisqali（ribociclib）与标准内分泌治疗（ET）联合使用作为辅助治疗对II期和III期激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）早期乳腺癌（EBC）患者的疗效。分析结果显示，与单独ET相比，Kisqali联合ET治疗显著降低了疾病复发的风险，达到25.1%（HR=0.749；95% CI: 0.628, 0.892；p=0.0006）。这些结果将在2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上公布。Kisqali在所有次要疗效终点上的数据也保持一致，包括无远处疾病生存（DDFS）和复发无病生存（RFS）。Kisqali的安全性特征与之前报道的结果一致，主要不良反应为低级别不良事件，包括中性粒细胞减少症、肝相关不良事件和QT间期延长。诺华公司正在寻求全球卫生当局批准Kisqali在早期乳腺癌中的应用。

Amgen在65届美国血液学会（ASH）年会上公布了其血液癌症产品组合和管线的新数据，展示了BLINCYTO和KYPROLIS等创新血液药品的潜力，以及推出生物类似物eculizumab作为额外治疗选择的承诺。BLINCYTO作为一种BiTE分子，在急性淋巴细胞白血病治疗中显示出积极数据；KYPROLIS作为多发性骨髓瘤的重要治疗选择，得到了进一步的数据支持；eculizumab作为SOLIRIS的生物类似物，在阵发性睡眠性血红蛋白尿症中显示出潜在应用。Amgen致力于通过先进的人类遗传学工具解开疾病的复杂性，开发创新的人用治疗药物，以改善健康结果和人们的生活。