美国FDA批准了Intensity Therapeutics公司针对软组织肉瘤的开放标签、随机三期临床试验，并计划在2024年上半年启动该试验。该试验将使用公司主要产品INT230-6作为单药治疗，与标准护理药物相比，用于治疗某些软组织肉瘤亚型的二线和三线治疗。此外，公司已成功开发出INT230-6的关键成分的质控方法，并获得了FDA关于化学制造和控制的会议批准，为未来新药申请做准备。INT230-6是一种直接瘤内注射的药物，由顺铂、长春碱硫酸盐和渗透增强剂SHAO组成，能够有效杀伤肿瘤并激发免疫系统。

INOVIO公司计划于2024年下半年提交INO-3107的新药上市申请（BLA），作为治疗复发呼吸道乳头状瘤病（RRP）的潜在药物。这一决定是在与FDA进行初步的多学科突破性疗法会议后做出的，会议讨论了提交BLA所需数据包的关键方面。INOVIO总裁兼首席执行官Jacqueline Shea博士表示，公司计划在2024年下半年完成BLA的提交，并请求优先审查。同时，公司还将启动一项确认性试验，并继续推进商业化计划，目标是在2025年推出INO-3107。如果获得批准，INO-3107将成为美国首个针对RRP患者的DNA药物，也是INOVIO的首个批准产品。该药物旨在激发针对HPV-6和HPV-11蛋白的抗原特异性T细胞反应，以杀死感染细胞，预防或减缓新乳头状瘤的生长。

Sionna Therapeutics，一家专注于开发针对囊性纤维化（CF）的差异化小分子药物的临床阶段生物科技公司，宣布其新型小分子药物在针对CFTR蛋白的NBD1区域及其互补机制方面取得进展。公司计划在2024年启动多达三项1期临床试验，评估高度有效的Series 2 NBD1调节剂和互补的ICL4调节剂SION-638。SION-638作为公司首个NBD1调节剂，已完成1期SAD和MAD剂量研究，预计2024年上半年完成1期研究。公司还计划推进三项额外临床项目进入1期，包括两个新型NBD1稳定剂和针对ICL4区域的调节剂。Sionna的药物管线旨在纠正由ΔF508突变引起的蛋白缺陷，有望为CF患者带来最佳疗效和长期益处。

Vasa Therapeutics，一家专注于心血管衰老新型疗法的生物制药公司，近日宣布完成由Orphinic Scientific SA领投的种子轮融资，总额达6百万美元，并获得了2.3百万美元的非稀释性赠款资金。投资方还包括NuFund Venture Group、SeedFolio等私人投资基金。Vasa Therapeutics的CEO兼联合创始人Artur Plonowski表示，很高兴获得一群高质量的美国和国际投资者的支持，他们与Vasa的使命一致，即开发能够延长健康寿命的心血管衰老变革性疗法。Vasa的候选药物VS-041，用于治疗心功能保留性心力衰竭（HFpEF），目前正处于临床前开发的最后阶段，并获得了FDA的积极反馈。Orphinic的CEO Adam Kruszewski表示，Vasa的原创生物标志物策略有可能为HFpEF这一异质性疾病带来基于个性化医学的疗法。Orphinic的董事会主席Jarosław Leszczyszyn将加入Vasa的董事会，代表本轮种子投资者。Vasa Therapeutics致力于开发针对心血管衰老病理的疗法。

Ultragenyx制药公司完成了一项针对安格曼综合症（AS）儿童患者的GTX-102 Phase 1/2临床试验的患者招募。该试验共招募了74名患者，其中剂量扩展队列（A-E）招募了53名患者。GTX-102是一种通过鞘内给药的实验性反义寡核苷酸，旨在靶向并抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-AS）的表达。公司计划在2024年上半年报告至少20名扩展队列患者接受治疗至少6个月的结果，并期待累积的安全性和有效性数据将支持其Phase 3项目。GTX-102的研究在2023年10月宣布的初步数据中显示出改善，长期数据表明，在重新给药后，停止并重新开始治疗的患者重新获得了之前获得的发展技能。该研究旨在评估GTX-102在具有全母系UBE3A基因缺失的安格曼综合症儿童患者中的安全性和耐受性，并评估临床反应。安格曼综合症是一种罕见的神经遗传性疾病，由母系遗传的UBE3A基因功能丧失引起。GTX-102已被授予孤儿药资格、罕见儿科疾病资格和快速通道资格。

Ventus Therapeutics公司宣布，其首个cGAS抑制剂VENT-03的1期临床试验已开始，这是该公司利用其专有的结构生物学和计算化学平台ReSOLVETM开发的差异化小分子药物。该试验旨在全面探索VENT-03在健康志愿者中的药代动力学、药效学和安全性。Ventus总裁兼首席执行官Marcelo Bigal表示，他们期待推进这一治疗候选药物，并将cGAS抑制的潜力带给患有炎症性疾病的患者。这是Ventus公司第二次在六个月内将项目带入临床试验，显示了其在药物开发方面的能力。首席科学官Mike Crackower指出，ReSOLVETM平台结合了机器学习、物理和计算化学，为设计VENT-03作为首个同类cGAS抑制剂提供了独特的见解。该试验预计在2024年下半年得出结果。

Alcyone Therapeutics宣布在PIERRE关键研究中植入首例ThecaFlex DRx系统，用于评估该系统在脊髓性肌萎缩（SMA）患者中重复腰穿、脑脊液（CSF）抽吸和SPINRAZA（nusinersen）给药的安全性及性能。该系统有望为SMA患者提供便利，减少腰穿次数，改善治疗体验。PIERRE研究将招募最多90名患者，分为两个阶段进行。Alcyone致力于提供解决方案，以改善SMA患者的治疗体验。ThecaFlex系统已获得欧洲CE标志和FDA IDE批准，但尚未获得FDA的商业用途批准。该研究是Biogen与Alcyone合作的一部分。

OcuTerra Therapeutics公司宣布完成Phase 2 DR:EAM临床试验的最后一位患者的最终访问，该试验旨在评估nesvategrast（OTT166）在治疗糖尿病视网膜病变方面的安全性和有效性。nesvategrast是一种新型、选择性的RGD整合素抑制剂，通过眼药水给药，旨在为目前缺乏有效治疗手段的数百万糖尿病视网膜病变患者提供可能的治疗方案。该临床试验的主要目标是观察接受nesvategrast治疗的患者在糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）上的改善情况。公司预计将在2024年第一季度公布试验的初步数据，并期待nesvategrast能够为糖尿病患者带来新的治疗选择。

Immusoft公司将在2024年2月4日至9日在圣地亚哥举行的WORLDSymposium 2024会议上发表关于基因工程B细胞首次人体临床试验的演讲。该试验旨在治疗粘多糖病I型（MPS I），一种罕见的溶酶体储存病。Immusoft的领先候选药物ISP-001是一种首次用于治疗MPS I的实验性疗法，它是一种自体B细胞产品，经过基因工程改造以表达人类α-L-艾杜糖苷酶（IDUA）。该临床试验的特点是不需要预处理方案或免疫抑制，这减少了副作用和感染风险。Immusoft专注于开发使用患者自身细胞持续递送蛋白质疗法的创新疗法，其技术平台Immune System Programming（ISP™）能够修改患者的B细胞，使其成为微型药物工厂。

ENYO Pharma宣布其新药Vonafexor获得美国FDA批准进入二期临床试验，用于治疗Alport综合征。同时，ENYO完成39百万欧元的C轮融资，将支持二期临床试验和Vonafexor在ADPKD等肾脏疾病中的研究。此轮融资由OrbiMed和Morningside Ventures共同领投，包括AndEra Partners、Bpifrance InnoBio和Bpifrance Large Ventures等现有投资者参与。Vonafexor是一种高度选择性的FXR激动剂，具有抗炎和抗纤维化特性，已在LIVIFY研究中显示出对肾脏功能（eGFR）的积极影响。在Alport综合征和慢性肾病小鼠模型中，Vonafexor显示出对肾脏重塑和功能的益处。2023年，Vonafexor被EMA和FDA授予孤儿药资格。ENYO Pharma首席执行官Jacky Vonderscher表示，对现有投资者的支持感到高兴，并对Vonafexor在治疗罕见肾脏疾病如Alport综合征的潜力充满信心。

Genascence公司宣布启动其基因疗法GNSC-001的Phase 1b临床试验，用于治疗膝骨关节炎（OA），该试验正在美国10个临床中心积极招募患者。GNSC-001是一种基因药物，通过重组腺相关病毒载体表达优化的IL-1Ra蛋白，以阻断IL-1信号传导，从而抑制IL-1，IL-1是OA发病机制中的关键介质。试验预计将在2024年第一季度完成招募，并计划在2024年第四季度公布初步的六个月数据。膝骨关节炎是一种导致疼痛和关节功能丧失的关节疾病，目前尚无已知疗法可改变或减缓OA的进展。Genascence公司致力于开发针对常见疾病的基因疗法，以改变OA等疾病的治疗格局。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BridgeBio Pharma公司研发的BBO-8520新药临床试验申请。BBO-8520是一种新型口服生物利用度高、针对KRAS G12C蛋白的小分子直接抑制剂，能够同时作用于KRAS G12C蛋白的GTP结合（ON）和GDP结合（OFF）状态，有望显著提高KRAS G12C驱动肿瘤患者的治疗效果。BridgeBio计划在2024年上半年开始招募KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者参加ONKORAS-101临床试验。BBO-8520的发现是RAS倡议、劳伦斯利弗莫尔国家实验室和BridgeBio合作的结果，旨在为KRAS G12C突变癌症患者提供最佳口服小分子疗法。

ReCode Therapeutics公司宣布，一名患有由DNAI1基因突变引起的原发性纤毛运动障碍（PCD）的患者接受了RCT1100治疗，这是一种正在进行的1期临床试验中的新型mRNA疗法。这是首次有PCD患者接受靶向mRNA疗法。RCT1100利用公司专有的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）递送平台开发，旨在将DNAI1 mRNA递送到目标细胞中，以恢复纤毛功能。PCD是一种罕见的遗传疾病，导致呼吸道纤毛功能障碍，无法清除粘液，导致慢性感染和呼吸功能受损。ReCode Therapeutics正在努力开发针对PCD患者的治疗方法，并已启动了RCT1100的1期临床试验，以评估其安全性和耐受性。

Elektrofi公司与强生旗下Janssen Biotech达成全球多目标研究合作与许可协议，旨在开发一种家庭自我注射的皮下肿瘤治疗药物。该合作由强生创新部门促成，Elektrofi将获得1800万美元的前期付款，并有权获得Janssen的独家权利以及多达四个额外目标。Elektrofi还有资格获得超过1.55亿美元的里程碑付款，以及商业化的产品全球净销售额的分层单位数位数的版税。Janssen将负责产品的临床开发和商业化。此次合作进一步扩大了Elektrofi创新配方技术平台的应用，与领先制药公司合作，有望开发多达12种独特产品。

BioCentriq，一家全球细胞疗法合同研发和制造组织（CDMO），宣布成功完成最新一轮融资，筹集到2920万美元。此次融资标志着BioCentriq在加速创新细胞疗法交付、优化和规模化GMP制造流程的使命上迈出了重要一步。公司将利用这笔资金升级设施、投资先进技术，并扩大专家团队以满足对可扩展细胞疗法解决方案的需求。BioCentriq致力于支持合作伙伴从概念到临床试验的转化，提供包括工艺开发、制造和检测在内的全面服务。此次成功融资正值细胞疗法领域日益受到关注和投资的关键时期，BioCentriq凭借其扩展的资源，将进一步推动细胞疗法研发和制造的进步。

UCB公司宣布其药物ZILBRYSQ（zilucoplan）在美国上市，用于治疗成人全身性重症肌无力（gMG）患者，这些患者为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性。该药于2023年10月17日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，以一次性预充式注射剂形式提供，每日一次给药。由于严重脑膜炎奈瑟菌感染的风险，处方ZILBRYSQ的医疗保健提供者必须注册ZILBRYSQ REMS。ZILBRYSQ最常见的副作用包括注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。UCB承诺为所有需要的人提供其药物的可负担性，并推出了ONWARD个性化患者支持计划，为符合条件的患者和护理者提供治疗支持。

Athira Pharma完成LIFT-AD临床试验第二、三期入组，预计2024年下半年公布主要数据；计划在2024年上半年启动ATH-1105治疗肌萎缩侧索硬化症的第一项人体研究。公司专注于开发小分子药物以恢复神经元健康和减缓神经退行性疾病，其药物开发管线包括潜在的一类新药（fosgonimeton）和下一代小分子治疗候选药物（ATH-1105和ATH-1020），旨在促进神经营养性HGF系统，该系统可激活中枢神经系统的神经保护、神经营养和抗炎途径。公司药物候选药物具有独特的特性，可能适用于广泛的神经退行性疾病。