Jasper Therapeutics公司宣布，其研发的抗体疗法briquilimab在治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者中显示出积极结果。该研究在ASH 2023年会上发布，显示briquilimab与氟达拉滨和低剂量照射（Flu/TBI）联合治疗可成功移植供体血干细胞，且无传统移植方案中的毒副作用，同时早期清除最小残留病。此外，briquilimab在治疗范可尼贫血（FA）的研究中也显示出积极结果，患者接受移植后2周内迅速植入，供体嵌合率稳定在95%以上。Jasper Therapeutics首席医疗官Edwin Tucker表示，这些研究结果证明了briquilimab作为非毒性预处理方案的关键组成部分，在治疗AML/MDS和FA中的潜力。

RoslinCT将制造美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个基于CRISPR技术的基因疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]），用于治疗患有镰状细胞性贫血（SCD）的患者。该疗法于2023年12月8日获得FDA批准，用于治疗12岁及以上、有反复血管闭塞性危象（VOCs）的SCD患者。RoslinCT与Vertex公司紧密合作，支持这一创新疗法的临床和监管开发。RoslinCT的先进制造设施位于苏格兰爱丁堡和美国波士顿，专为细胞疗法产品建造。此外，FDA正在对Exa-cel进行标准审查，以治疗输血依赖性β-地中海贫血，审查截止日期为2024年3月20日。

Milla Pharmaceuticals Inc.宣布其合作伙伴Acella Pharmaceuticals LLC已在美国食品药品监督管理局（FDA）获得Mestinon（吡啶斯的明溴化物糖浆）60mg/5mL的仿制药申请（ANDA）批准并开始商业化。这是Milla Pharmaceuticals Inc.的第三个ANDA商业化项目，也是A.forall产品在美国市场的第四个。A.forall首席执行官Filip Van de Vliet表示，这一成就标志着2023年的重大里程碑，公司在这一年还获得了FDA的两个所谓的一周期批准。Acella Pharmaceuticals LLC首席执行官Art Deas表示，与Milla Pharmaceuticals合作商业化吡啶斯的明溴化物糖浆，继续了公司供应经济实惠的仿制药的传统，并进一步承诺致力于神经学领域。A.forall致力于开发增值的仿制药，解决产品短缺，满足未满足的医疗需求，同时降低医疗保健系统的成本，提高客户便利性，以实现更可持续的世界。Milla Pharmaceuticals Inc.专注于开发、许可、收购和商业化针对美国市场的仿制药，专注于医院

Nurix Therapeutics在65届美国血液学会（ASH）年会上展示了其新型布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）降解剂NX-5948和NX-2127的积极临床数据。这些数据表明，NX-5948在慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中表现出良好的疗效和安全性，而NX-2127在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中也显示出快速、持久的完全缓解。Nurix计划在CLL和其他非霍奇金淋巴瘤中广泛开发NX-5948，并继续在NHL中开发NX-2127。这些数据支持了Nurix在BTK靶向治疗市场中的战略，并有望为BTK降解剂成为下一代主要治疗药物铺平道路。

Marker Therapeutics公司发布APOLLO临床试验更新，该试验旨在评估其多肿瘤相关抗原（multiTAA）特异性T细胞产品MT-601治疗淋巴瘤患者的疗效。一名患者在接受MT-601治疗后维持了六个月的完全缓解，这一结果优于传统的抗CD19 CAR T细胞疗法。MT-601是一种非基因工程改造的疗法，具有针对多种肿瘤抗原的潜力，且在临床试验中表现出良好的耐受性。这一成果为淋巴瘤患者提供了新的治疗希望，并突显了MT-601在治疗复发患者中的潜力。

NeoImmuneTech和Imugene宣布建立战略研究合作，旨在提升癌症治疗。合作将评估NeoImmuneTech的免疫细胞增强剂NT-I7在制造过程中增加azercel异基因CAR T细胞数量的能力，并在临床前研究中评估azercel与NT-I7结合使用，以增加患者自身T细胞数量及其抗癌特性。azercel是一种异基因CD19 CAR T细胞疗法，具有丰富的临床数据和快速上市的开发策略，在治疗淋巴瘤和白血病等血液癌症中显示出有意义的临床活性。NT-I7是一种长效人IL-7细胞因子，在免疫细胞发展和存活中发挥关键作用，增强抗癌T细胞数量、健康和功能，以增强免疫功能。双方合作将持续两年，研究活动将仅在美国进行。

Cytovance Biologics与Alcami Corporation达成战略合作，旨在扩大其大分子生物制药和无菌灌装加工服务。双方将结合各自优势，优化无菌灌装加工流程，支持药物开发者从研发到商业化的全过程。Cytovance将利用Alcami在液体和冻干无菌灌装、包装和标签方面的专长，以及其批量药物物质开发和制造服务。此次合作将使Cytovance客户能够将批量产品过渡到经过验证的cGMP合作伙伴，进行高级临床和商业生产及包装。Alcami提供包括配方、释放和稳定性测试、安瓿瓶和注射剂灌装以及先进的cGMP生物储存选项等服务，已支持超过50个商业产品的成功上市。两家公司正在努力协调各自的制造流程和质量体系，共同致力于提高药物产品质量，加快新药产品上市速度。

NEXGEL公司与欧洲消费者健康领域的领导者STADA Arzneimittel AG达成合作，计划在2024年在北美市场分销和商业化STADA的消费者健康非处方（OTC）产品。此次合作将使北美消费者能够获得在欧洲市场已经建立的产品。NEXGEL是一家提供医疗和OTC产品的领先企业，而STADA则在全球约120个国家销售其产品，2022年集团销售额达到37.97亿欧元，息税折旧摊销前利润（EBITDA）为8.85亿欧元。

2023年12月11日，临床阶段医疗技术公司Carthera再融资450万欧元。本轮融资由Unorthodox Ventures参投，Supernova Invest、Saint-Genys和Bouscas Med参投，使B轮融资总额达到4,200万欧元。这笔资金将支持该公司利用SonoCloud技术启动首个治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的注册试验。该研究将是一项国际性多中心双臂临床试验，以1：1的比例随机分配。这项开放标签的比较性关键试验将评估接受卡铂化疗并使用SonoCloud®系统打开血脑屏障（BBB）的患者的总生存率。

Ascentage Pharma在2023年美国血液学会（ASH）年会上发布了其关键药物候选物lisaftoclax（APG-2575）在治疗急性髓系白血病（AML）患者中的数据，这是首次公布该药物在AML治疗中的数据。结果显示，lisaftoclax在治疗复发或难治性（R/R）AML或初治AML患者中显示出良好的疗效和安全性，包括总缓解率（ORR）为75%，完全缓解率（CR）为44.4%。研究未报告肿瘤溶解综合征（TLS），且TLS发生率低，与先前在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中的观察结果一致。研究的主要研究者金杰教授表示，lisaftoclax作为一种新型Bcl-2抑制剂，在治疗多种血液恶性肿瘤方面显示出良好的临床效益和耐受性。Ascentage Pharma首席医疗官赵一帆博士表示，该研究证实了lisaftoclax在AML治疗中的良好疗效和安全性，将继续加速其临床开发计划，以满足全球患者的未满足医疗需求。

Acurx公司宣布其新型抗生素Ibezapolstat在治疗艰难梭菌感染（CDI）的2b期临床试验中取得积极结果，显示所有接受Ibezapolstat治疗的CDI患者均实现了临床治愈，且治愈率持续至治疗结束后的一个月，达到100%。这一结果优于标准治疗药物万古霉素的86%治愈率。Acurx计划与FDA、欧洲药品管理局等全球监管机构会面，并推进国际3期临床试验。Ibezapolstat是一种新型口服抗生素，被开发用于治疗难以治疗的细菌感染，其独特的作用机制有助于维持健康的肠道菌群。

Laekna公司在2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上报告了Afuresertib联合fulvestrant治疗HR+/HER2-乳腺癌患者的Phase Ib研究结果。该研究在中国和美国的多中心进行，由中国科学院院士徐秉衡教授领导。研究纳入了20名既往接受过CDK4/6抑制剂治疗的患者，结果显示，总体的确认客观缓解率（ORR）为30%，中位无进展生存期（PFS）为7.3个月。在具有特定生物标志物改变的患者中，ORR为45.4%，疾病控制率（DCR）为82%。结果显示Afuresertib联合fulvestrant具有良好的耐受性，未出现需要剂量调整的情况，无患者因不良事件（TEAE）而终止治疗，也没有报告严重不良事件（SAE）。研究结论认为，Afuresertib与fulvestrant的联合治疗显示出有前景的疗效和良好的安全性，支持进一步在即将进行的Phase III研究中评估。

在2023年美国血液学会（ASH）年会上，研究人员展示了新的治疗方法和对老治疗方法的有效利用，以及一种新的预后工具如何帮助识别可能从新旧治疗方法中受益的患者。研究发现，对于某些患者，使用较少的药物和经过验证的治疗方法可能更有益。在骨髓纤维化的研究中，添加第二种药物到标准疗法中，与仅接受标准疗法的患者相比，显著减少了脾脏大小。在慢性淋巴细胞白血病的治疗中，使用两种靶向药物组合的患者比接受标准化疗的患者预后更好。在急性髓系白血病中，MRD阳性的患者从供体干细胞移植中受益，而MRD阴性的患者则没有额外的益处。此外，对于等待CAR T细胞疗法的淋巴瘤患者，接受自身干细胞移植可能有益。这些研究结果表明，新的治疗方法可以延长患者的生命或提高生活质量，而老的治疗方法在仔细选择的患者中仍然具有很大价值。

迪哲医药在第65届美国血液学会年会上公布了两款创新药物戈利昔替尼和DZD8586在淋巴瘤领域的最新研究成果。戈利昔替尼是全球首个且唯一针对外周T细胞淋巴瘤的高选择性JAK1抑制剂，已获得NMPA受理并纳入优先审评，其治疗r/r PTCL显示出高缓解率和持久的临床获益。DZD8586是一款全新非共价LYN/BTK双靶点抑制剂，可完全穿透血脑屏障，有望克服BTK抑制剂的耐药难题，正在全球开展针对r/r B-NHL的I/II期临床试验。迪哲医药创始人表示，这些研究成果展现了公司在血液肿瘤领域的差异化竞争优势，未来将持续深耕源头创新，推动更多创新药物惠及全球患者。

Innate Pharma公司宣布，其在Sézary综合征（SS）患者中进行的Phase 2 TELLOMAK研究取得了积极结果，并在美国圣地亚哥的ASH 2023年会上公布。研究数据显示，接受lacutamab治疗的SS患者表现出显著的疗效和良好的安全性，包括37.5%的全球确认客观缓解率（ORR），皮肤ORR为46.4%，血液ORR为48.2%。该研究证实了lacutamab在经过至少两次系统性治疗后的SS患者中具有临床意义。Innate Pharma计划于2023年12月12日举办一场虚拟专家讨论会，讨论lacutamab的研究结果。

36氪推出“医疗健康行业周报”，收录上周医疗健康领域融资新闻，包括恒脉微、达康医疗、臻泰生物等企业获得融资，用于研发、团队扩充、产品量产等。此外，灵犀医学以百万脑电数据训练大模型，打造AI脑疾病诊疗平台。海外方面，Seismic Therapeutic、EndoQuest Robotics、Odyssey Therapeutics等生物技术公司获得融资，用于加速免疫药物研发、微创手术技术发展等。行业观察方面，药明生物业绩下调引发CXO板块波动，而NMN成为热门话题。

上海海和药物研究开发股份有限公司宣布，其自主开发的创新药物HH2853在治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的Ib期研究结果在2023年美国血液学会（ASH）年会上亮相。该药物是一种新型、有效和选择性的EZH1/2双重抑制剂，在针对实体瘤和R/R非霍奇金淋巴瘤（NHL）的I/II期试验中已显示出临床益处和良好的安全性。本次报告展示了HH2853在R/R PTCL中的初步疗效和安全性，总缓解率（ORR）为64.7%，疾病控制率（DCR）为73.5%。研究结果表明，HH2853对于R/R PTCL患者是一个有潜力的、新的治疗选择。