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揭示衰老的“炎”值密码，IL-11激活多条衰老相关的激酶信号通路前沿研究
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Cell | 陈建军/邓晓岚/陈振华团队合作发现YTHDF2在B细胞肿瘤中的独特功能和靶向潜力前沿研究CD3-CD19双特异性T细胞衔接器 （贝林妥欧单抗） 和靶向CD19的嵌合抗原受体-T细胞 （CAR-T） 分别在2014年和2017年获得FDA批准上市，这不仅为B细胞白血病/淋巴瘤的患者带来了新的希望，同时也掀起了科学界利用T细胞治疗各类肿瘤和自身免疫相关疾病的研究热潮。 多中心的临床数据显示，经过靶向CD19的CAR-T细胞治疗后，复发或者难治的 （R/R） B细胞急性淋巴细胞白血病 （B-ALL） 和B细胞淋巴瘤 （包括弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL），套细胞淋巴瘤（MCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）等） 虽然取得了40%-81%的complete response rate，但是仍然有大约20%的病人不会缓解，而且超过50%的缓解病人在接受CAR-T细胞治疗仅1年以内就会复发。 【3, 4】 研究发现，最高有68%的B-ALL患者和28%的DLBCL患者在经历靶向CD19的T细胞治疗后，出现CD19抗原的低表达或者缺失，这被认为是长期缓解率偏低的重要原因之一。
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Mol Cell | cGAS蛋白新机制：细胞膜上的防线如何快速抵御病毒攻击前沿研究cGAS-STING信号通路是细胞内负责识别内外源DNA并产生免疫应答的关键通路。 近十年研究表明，cGAS-STING通路不仅在检测病原体感染方面极为重要，而且在自身免疫性疾病、肿瘤、神经退行性疾病和衰老等诸多疾病中起到关键的驱动作用。 细胞质膜是病原体入侵动物细胞的第一道屏障。
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Nat Cell Biol | FMRP调控神经元线粒体裂变的新机制前沿研究脆性X信使核糖核蛋白 ( FMRP ) 是一种功能复杂的 RNA 结合蛋白，通过结合mRNA和核糖体，确保转录产物的正确定位与翻译，尤其在神经元翻译调控中起着关键作用 【1,2】 。 FMRP功能异常会导致易裂 X 综合征，表现为严重的认知功能紊乱和神经发育障碍。 此外，FMRP功能缺失会破坏线粒体稳态，导致线粒体形态变短、数量减少、代谢功能受损 【4】 。BioArt2024-12-18FMRP 神经元 神经元线粒体裂变
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智康弘义宣布SC0062临床II期糖尿病肾病队列研究达到12周主要终点临床研究2024年12月18日，智康弘义宣布其核心管线之一的高选择性内皮素受体A（ETA）小分子拮抗剂SC0062项目，在一项针对伴有蛋白尿的慢性肾脏病（CKD）开展的2-SUCCEED临床II期试验中，其糖尿病肾病（DKD）队列研究结果达到12周的主要临床终点——这是继此前公布的IgA肾病队列研究结果达到各项临床终点后，SC0062临床开发实现的又一重大里程碑。 有效性方面：SC0062与安慰剂组相比，高剂量组（20mg）能够显著降低白蛋白尿，结果具有临床意义和统计学意义；。 安全性方面：SC0062表现出良好的安全性，较安慰剂组相比，未见水钠潴留的风险升高。
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诺和诺德的GLP-1司美格鲁肽存在安全风险可能导致失明，丹麦要求欧盟审查审批动态今年7月， 丹麦监管机构 收到了第一份将 NAION（ 非动脉炎性前缺血性视神经病变 ） 描述为诺和诺德GLP-1激动剂semaglutide(司美格鲁肽) 疑似不良反应的报告，到目前12月10日为止，陆陆续续收到了 19 份关于 NAION 的报告， 由于数据联系不够强，丹麦药品管理局只是简单地监测安全性报告，作为其副作用处理。 但最近两项来自南丹麦大学 (SDU) 的独立研究表明，服用 Ozempic（司美格鲁肽）的 2 型糖尿病患者发生非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION) 的风险增加。 Ozempic 导致患 NAION 的相对风险增加 2.19 倍。
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英矽智能发布三篇同行评议论文，提名Pharma.AI平台驱动的HPK1抑制剂前沿研究造血祖细胞激酶1（HPK1）是STE20丝氨酸/苏氨酸激酶家族成员，参与体内T细胞功能负调控，作为肿瘤免疫疗法靶点具有广阔前景。 然而，HPK1抑制剂开发难以兼顾激酶选择性与药代动力学性质，同时面临诸多其他挑战，目前尚无同靶点药物获批上市。 由生成式AI驱动的临床阶段生物科技公司英矽智能 宣布，研发团队采用 自有药物研发和科学研究AI平台Pharma.AI ，成功开发出一系列强效、高选择性HPK1抑制剂候选分子。
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24年研究肿瘤必看的十大高分热点综述前沿研究年底了，小编一如既往的想对发表过的高分综述进行盘点。 梳理完毕之后，才发现，今年3月份的Cell的一篇综述文章的含金量持续上升。 没错，这一年来所有的热点都源于这篇文章。
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Nature Aging：梅奥医学中心发现新型衰老标志物——IL-23R前沿研究
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医药袁维丨三诺生物公司点评：新一代CGM国内获批，产品升级迭代加速专家观点2024年12月16日，公司发布公告称“持续葡萄糖监测系统”新产品已完成注册并获得两项医疗器械注册证。 型号为H6/h6产品可用于糖尿病成年患者的组织液葡萄糖水平的连续或定期监测，供用户在医疗机构使用，不需要校准，使用时间最长8天；型号为i6/i6s/i6Pro产品供用户在家庭环境使用，使用时间最长为15天。 采用公司自研技术，体现创新研发能力。
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近60%患者肿瘤几乎完全消失！JAMA：复旦肿瘤领衔“最毒乳腺癌”中国方案前沿研究相比于其他类型的乳腺癌， 三阴性乳腺癌分化差、侵袭性强、更早且更易发生复发或远处转移，5年生存率不足15%，被称为“最毒乳腺癌” 。 既往研究发现，大约40%~83%的三阴性乳腺癌患者程序性死亡配体-1（PD-1）阳性表达，这意味在传统化疗基础上增加PD-1或PD-L1抑制剂，或可使患者获益。 近日，《美国医学会杂志》（ JAMA ）发表了CamRelief试验3期结果，表明 对于不同PD-1表达水平的早期或局部晚期三阴性乳腺癌患者，新辅助 化疗 联合 卡瑞利珠单抗的总体 病理完全缓解 率 [pCR，定义为乳腺和淋巴结均无浸润性肿瘤（ypT0/Tis ypN0）] 可达到56.8%，安全性可接受 。
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光照差，种子是如何萌发的？北大团队揭开其中的全新机制前沿研究光直接决定了植物种子萌发后的生活状况，因此，光是控制种子萌发最重要的环境信号之一。 科学家已发现红光受体PhyB在光较强（红光相对远红光比例高）时通过介导降解抑制种子萌发的关键转录因子PIF1来促进种子萌发。 在这种条件下，植物种子为了生存会启动依赖于远红光受体PhyA的调控途径促进种子萌发以获得可能的生存机会。学术经纬2024-12-18光照
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信诺维新药福诺巴坦（XNW4107）提交Pre-NDA申请，为HABP/VABP患者带来新希望审批动态苏州信诺维医药科技股份有限公司（简称“信诺维”或“公司”）今日宣布，其在研1类新药—— 福诺巴坦 /亚胺培南/西司他丁，已于近日向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交了Pre-NDA申请，其有望成为全球首款广谱 且对三大碳青霉烯耐药革兰阴性杆 菌（CRO） 具有强大抗菌活性的新型β-内酰胺类/β-内酰胺酶抑制剂（BL/BLI）药 品。 详细的研究数据将于学术大会或学术期刊上发布。 此次申请是基于 XNW4107-302 研究的卓越结果。
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宜联生物医药YL201获美国FDA孤儿药资格认定审批动态2024年12月18日 — 苏州宜联生物医药有限公司（以下简称“宜联生物医药”），一家处于临床阶段的生物科技公司，今日宣布其自主研发的抗体偶联药物YL201获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation），用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。 YL201是一款基于宜联自主创新的TMALIN®技术平台的靶向B7H3的ADC药物。 目前，YL201项目正在全球范围内开展针对多种实体瘤的探索性研究。
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对话泓创资本陆潇波：专注商业化成长早期投资，潜心寻找“非共识红利”专家观点近期，由前红杉医疗合伙人陆潇波创立的泓创资本完成首支人民币基金首关。 该基金是目前市场上唯一 专注于商业化成长早期阶段投资的专业医疗基金。 5家医疗上市公司 （包括“泰格”系的泰珑投资、“九安”参与发起的天开九安海河海棠科创母基金，以及“英诺特”、“可孚医疗”等上市公司的相关主体）、 多家医疗GP （相关主体或个人）以及 天津、上海的国资系基金 （天津海河产业基金、上海松江国资系基金）等，都成为了这支first-time fund的有限合伙人（LP）。
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复星旅文拟回购股份私有化交易并购美通社消息：12月10日，复星旅游文化(简称"复星旅文"，01992.HK)公告，拟以每股7.8港元的价格回购股份。 该价格较最后交易日前一天的收盘价溢价111%；较包括最后交易日的过去五个交易日的平均收盘价溢价112%。 对此，复星旅文回应称，此次私有化提案是基于复星旅文长期发展战略所做出的关键决策。美通社头条2024-12-18复星旅文
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医疗企业，疯狂涌向港交所IPO医药投融资近期，港交所医疗健康企业IPO申请迎来新一轮爆发期：11月已有9家企业提交招股书，是截至目前的全年最高；12月前半月也有5家申请上市。 医疗企业密集赴港申请IPO。 其中，11月至今的一半个月内进入爆发期，共有14家企业递交招股书。动脉网2024-12-18医疗企业
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信念医药基因治疗药物BBM-H901注射液荣获“年度行业关注度罕见病药物”奖项审批动态近日，“第六届中国生物医药产业链创新转化论坛暨首届粤港澳大湾区生物医药产业创新转化论坛”在广州隆重举办，“2024中国生物医药产业链创新风云榜”于峰会正式发布， 信念医药适用于血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液荣获“年度行业关注度罕见病药物”奖项。 BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，是一款携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。 “年度行业关注度罕见病药物”奖状。
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JCIM｜用晶体学药物片段筛选结合COLAV方法，高效捕捉蛋白质的构象多样性前沿研究2024年11月12日，来自美国哈佛大学的研究人员在Journal of Chemical Information and Modeling上发表文章Mapping Protein Conformational Landscapes from CrystallographicDrug Fragment Screens。 本文探讨了晶体学药物片段筛选（crystallographic drug fragment screens）如何映射蛋白构象景观，并提出一种新的开放源码工具——COLAV （Conformational Landscape Visualization）。 研究通过分析两种具有重要医学价值的蛋白：蛋白酪氨酸磷酸酶1B（PTP1B）和SARS-CoV-2主蛋白酶（MPro），展示了如何利用药物片段筛选构建蛋白的构象景观，从而揭示靶点新的药物设计机会。
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新发现！新的神经元回路模型为眼球运动研究提供新见解前沿研究由威尔・康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine）的研究人员及其合作者开展的一项开创性研究揭示了 脑干中的神经元回路如何引导眼球运动 ，为眼球运动障碍的治疗带来了潜在进展。 该团队利用一周大的斑马鱼，探索了神经元形成的连接如何控制注视并维持视觉注意力，从而揭示了对大脑功能和短期记忆的新认识。 解读注视控制背后的神经机制。
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