Alebund制药公司宣布了其研发的AP306药物在治疗肾疾病相关慢性条件方面的II期概念验证研究结果。AP306是一种首创的钠依赖性磷酸转运蛋白的广谱抑制剂，由Chugai制药公司发现。该研究纳入了55名维持血液透析并伴有高磷血症的患者，随机分配到AP306或塞伐拉碳酸组。结果显示，AP306组在降低血清磷水平方面表现出显著效果，且耐受性良好，无意外安全发现。该研究的主要终点是治疗结束时血清磷水平的变化。Alebund制药公司表示，AP306有望显著改善透析患者的高磷血症控制。研究将由印第安纳大学医学院的Sharon Moe博士领导，她是一位国际知名的慢性肾脏病-矿物质和骨代谢紊乱（CKD-MBD）研究者。Alebund制药公司还拥有AP301（正在进行III期研究）和AP306，旨在解决高磷血症管理方面的巨大未满足需求。

Halia Therapeutics公司宣布，其主导药物HT-6184的Phase 2a临床试验已开始给药，该药物旨在治疗低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）。HT-6184是一种针对NLRP3/NEK7炎症小体的选择性口服生物利用度抑制剂，是治疗炎症性疾病、血液和其他恶性肿瘤的主要驱动因素。该试验将在印度多个地点进行，评估HT-6184在40名LR-MDS患者中的安全性和活性，主要终点是血液学改善，包括输血依赖性和血红蛋白水平的变化。Halia Therapeutics的首席医疗官Margit M. Janát-Amsbury表示，这一阶段的临床试验是评估HT-6184治疗MDS患者及其他炎症相关疾病患者潜在益处的关键步骤。此外，Halia Therapeutics近期公布的HT-6184 Phase I试验结果显示，该药物在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，并显著降低了NLRP3炎症细胞因子。

Rezolute公司宣布其RZ402 Phase 2研究在糖尿病黄斑水肿（DME）患者中的招募工作已完成。RZ402是一种选择性且强效的血浆激肽释放酶抑制剂（PKI），作为口服疗法用于DME的慢性治疗。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估RZ402作为每日一次口服单药治疗在12周治疗期间和4周随访期间的安全性、有效性和药代动力学。研究原计划招募100名参与者，最终完成约95名。RZ402有望同时治疗双眼，且计划在2024年第二季度中期报告主要结果。该研究的主要终点包括黄斑中心区厚度、最佳矫正视力、RZ402的药代动力学、安全性及耐受性。RZ402在动物模型中显示出减少和预防视网膜血管渗漏的潜力，且在1b期研究中表现出良好的生物利用度和安全性。

SonALAsense公司宣布，其在Diffuse Intrinsic Pontine Glioma（DIPG）患者中进行的非侵入性Sonodynamic Therapy（SDT）临床试验SDT-201取得了积极初步数据。这些数据在2023年11月加拿大温哥华举行的神经肿瘤学会（SNO）年会上展示。初步数据显示，SDT在治疗DIPG患者中表现出临床活性，且没有安全担忧。该研究目前正在进行剂量递增和扩展，至今已有6名患者接受治疗，且未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件。初步的临床活动观察显示，5名患者中有2名（40%）在治疗后8周内肿瘤大小至少减少了25%，另外2名（40%）患者疾病稳定。治疗的患者中，有4人超过了诊断后9-11个月的平均生存期。SonALAsense首席执行官Mark de Souza表示，该团队致力于继续推进这一研究，以改善这些患者的生存质量。DIPG是一种罕见、侵袭性强、致命的脑肿瘤，主要影响儿童。美国每年约有300名儿童被诊断出DIPG，通常在5至9岁之间。目前，除了放疗外，没有有效的治疗方法。

Ocugen公司宣布其新型基因治疗产品OCU410（AAV-RORA）在干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的ArMaDa Phase 1/2临床试验中已对首位患者进行给药。该产品旨在填补现有dAMD治疗方法的空白，作为一种可能的一次性治疗方案。临床试验将评估OCU410对dAMD相关黄斑变性萎缩（GA）的安全性和有效性，分为剂量递增的多中心开放标签研究以及随机扩展阶段。OCU410通过单次视网膜下注射，针对导致dAMD的多个途径，包括脂质代谢、炎症、氧化应激和补体激活，与现有治疗相比具有潜在的治疗优势。该临床试验在亚利桑那州凤凰城ARC进行，由ARC医疗总监Mark Kwong领导的手术团队成功实施了首次手术。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Theratechnologies公司Trogarzo®（伊巴利珠单抗-uiyk）的新标签，允许使用2000毫克静脉注射（IV）推注负荷剂量。这种IV推注方法使Trogarzo®在HIV治疗经验丰富的成人患者中更容易、更方便地给药。新标签允许Trogarzo®的负荷剂量仅需要90秒，而不再是30分钟的输注，维持剂量每两周仅需30秒。这一更新简化了Trogarzo®的给药过程，使得更多诊所能够开始治疗新患者并提供持续治疗。Theratechnologies正在完成向FDA提交的Trogarzo®维持剂量肌肉注射（IM）给药方法的应用。

BridgeBio药业宣布，其针对成骨不全症儿童研发的infigratinib药物在PROPEL 3临床试验中已开始给药，该试验是一项为期一年的2:1随机、双盲、安慰剂对照的3期关键性试验。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟药品管理局（EMA）均表示，PROPEL 3试验设计可作为注册研究，支持infigratinib的市场申请。PROPEL 2试验的数据显示，infigratinib作为一种口服、耐受性良好的治疗选择具有潜力，六个月时年身高增长速度（AHV）从基线增加了3.38厘米/年。BridgeBio计划在2024年上半年开始开发infigratinib在软骨发育不全症中的应用，并启动一项观察性研究。

Alnylam Pharmaceuticals在虚拟研发日上展示了其在RNAi治疗领域的研发进展和平台创新，包括2024年的产品管线目标和临床研究进展。公司重点介绍了四个RNAi治疗产品的商业化执行，以及早期、中期和后期研究项目的推进。Alnylam首席创新官Vaishnaw博士表示，公司将继续推动RNAi治疗领域的创新，预计到2025年底将拥有9个或更多Alnylam自有的IND申请，以实现可持续增长和达到“Alnylam P5x25”目标。此外，公司科学家展示了针对脂肪和肌肉组织的RNAi介导的敲低新数据，以及通过血脑屏障向中枢神经系统（CNS）的系统递送RNAi治疗药物的初步数据。Alnylam还计划在2024年提交至少三个新的Alnylam领导的项目IND申请，并支持合作伙伴推进多个中期和后期项目。

Arch Biopartners公司向加拿大卫生部门提交了LSALT肽的II期临床试验申请，旨在预防和治疗心脏手术相关的急性肾损伤（CS-AKI）。LSALT肽是公司针对肾脏、肺和肝脏炎症损伤的主要药物候选。该申请紧随公司在土耳其提交的申请以及在美国食品药品监督管理局（FDA）提交的药物研究申请之后。II期CS-AKI试验计划招募240名患者，将在加拿大、土耳其和美国的医院进行双盲、安慰剂对照研究。患者招募预计将于2024年初在土耳其开始，随后在加拿大进行。美国的研究地点可能在未来增加。该研究旨在产生安全性和有效性的信号，以支持更大规模的III期试验，并最终获得LSALT肽作为新药产品的批准。

Ntracts，一家领先的医疗保健合同生命周期管理解决方案提供商，宣布获得全球科技领域私募股权公司Accel-KKR的重大资本投资。这笔投资将助力Ntracts加速市场推广策略，并继续以产品创新引领市场。Ntracts CEO David Paschall表示，Accel-KKR在医疗IT投资和运营资源方面的丰富经验将对公司带来巨大价值。Ntracts的合同生命周期管理解决方案支持客户全面了解其合同，通过工作流程自动化提高效率，提供高级合同数据报告，并降低合规风险。Accel-KKR表示，他们很高兴与Ntracts合作，支持其创新和为客户创造价值。Ntracts致力于为医疗保健组织提供高效的合同管理，以减少合规风险和识别成本节约。

Avacta Group plc公布了其领先的前|CISION™项目AVA6000的1a期剂量递增研究数据，该研究数据证实了pre|CISION™平台通过肿瘤靶向转化多柔比星的安全性。研究数据显示，pre|CISION™平台能够将化疗药物精准释放到肿瘤微环境中，从而在肿瘤微环境中集中活性细胞毒药物，并限制化疗药物的全身暴露。AVA6000在提高多柔比星的安全性和耐受性方面取得了显著成效，同时显示出初步的抗肿瘤活性迹象。Avacta正在美国进行一项每两周一次的剂量优化研究，以优化2期研究的剂量选择。公司首席执行官Alastair Smith表示，靶向肿瘤并减少全身毒性的疗法是癌症药物开发的圣杯，而pre|CISION™平台有望改变强效细胞毒药物的递送方式，提高癌症患者的生命质量和治疗效果。

Numinus Wellness Inc.祝贺MAPS向美国食品药品监督管理局提交了MDMA辅助心理治疗的新药申请，该申请旨在为患有PTSD的美国人提供新的治疗方案。Numinus表示，这一进展对治疗社区和患者群体意义重大。Numinus已准备好在获得监管批准后提供MDMA辅助治疗，并已扩大其从业者培训计划以应对潜在的治疗师短缺。此外，公司还推出了免费课程以提升公众对辅助疗法益处的认识。同时，Numinus因股价低于规定标准，面临OTCQX国际板块的退市风险，但公司将继续努力满足要求，并考虑其他选项以保持合规。

YourChoice Therapeutics启动了一项针对男性志愿者的一期临床试验，研究YCT-529，这是一种旨在提供首个无激素男性避孕药的药物候选物。YCT-529在前期研究中被证明具有99%的有效性和100%的可逆性，且无副作用。该药物通过阻断维生素A的通路来阻止精子生产，这一途径最早在1930年代被发现。YCT-529的研发者Gunda Georg教授表示，这是自60多年前女性避孕药问世以来，避孕领域的首次重大创新。YourChoice Therapeutics的CEO Akash Bakshi强调，YCT-529的问世将有助于改变人们对避孕责任的传统看法，并为男性提供一种有效、方便且临时的避孕选择。Male Contraceptive Initiative为该药物的研发提供了资助，而Future Ventures的Maryanna Saenko认为YCT-529的问世将推动男性参与避孕规划，实现性别健康平等。目前，该药物的一期临床试验正在进行中，旨在评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

黑钻石疗法公司宣布，其第四代脑穿透性共价EGFR抑制剂BDTX-1535在治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者的I期临床试验中显示出积极疗效。22名可评估疗效的患者中，有3名患者接受治疗超过10个月，1名患者超过6个月，5名患者超过4个月。19名根据RANO标准可测量的患者中，1名患者确认部分缓解，8名患者疾病稳定。BDTX-1535总体耐受性良好，与之前的披露一致，未观察到新的安全信号。临床试验正在进行中，以评估BDTX-1535在脑组织中的药代动力学。

Calidi Biotherapeutics将在即将于2023年12月12日至14日在波士顿举行的第8届溶瘤病毒治疗峰会上展示其NeuroNova（NNV）和SuperNova（SNV）同种异体干细胞病毒治疗平台的三项研究成果。主要内容包括：City of Hope Comprehensive Cancer Center的Jana Portnow博士将介绍一项针对复发高级别胶质瘤患者的Calidi NeuroNova Phase 1临床试验的设计和安全情况；Calidi的首席科学官Antonio F. Santidrian博士和医学及科学事务总裁Boris R. Minev博士将更新公司靶向免疫疗法进展，利用同种异体干细胞靶向肿瘤并递送抗癌病毒；Calidi正在开发四种临床和临床前项目，利用不同病毒和同种异体干细胞类型，克服患者免疫系统对Calidi病毒治疗的失活，通过选择特定病毒杀死肿瘤细胞并改变肿瘤微环境，从而释放肿瘤抗原，引发强大的抗肿瘤免疫反应。

Verastem Oncology启动了国际确认性3期RAMP 301临床试验，评估avutometinib与defactinib联合用药与标准化疗或激素疗法相比，治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的效果。该试验旨在满足患者和医生对LGSOC研究的迫切需求，并有望在未来半年内提交加速批准申请。RAMP 301试验是一项国际协作项目，旨在为LGSOC患者提供新的治疗选择，该疾病具有独特的分子、组织学和临床特征，对标准治疗反应不佳。试验的主要终点是无进展生存期，次要终点包括客观缓解率、疾病控制率、安全性、耐受性、患者报告的结局和总生存期。

Vertex制药公司宣布，其选择性NaV1.8抑制剂VX-548在治疗疼痛性糖尿病周围神经病变（DPN）的II期剂量研究中取得积极结果。所有剂量的VX-548治疗均显著降低了12周时每周平均每日疼痛强度的变化，且安全性良好，大多数不良事件为轻微至中度，无严重不良事件。Vertex计划加快VX-548的非阿片类疼痛药物的开发，并推进其进入III期临床试验，旨在改变神经性疼痛的治疗标准。此外，VX-548在急性疼痛方面的III期研究预计将在2024年第一季度公布结果。