ZyVersa Therapeutics宣布其创新药物Cholesterol Efflux Mediator TM VAR 200进入2a期临床试验阶段，旨在改善糖尿病肾病患者的肾脂质积累问题，从而保护肾脏过滤系统，减缓慢性肾病的发展。该临床试验将由全球领先的合同研究组织George Clinical负责管理，预计将在2024年第一季度开始。George Clinical在肾脏疾病研究方面拥有丰富的经验，曾参与超过50项慢性肾脏疾病临床试验。VAR 200是一种新型药物，能够被动和主动地从肾脏中移除多余的脂质，其前期动物模型研究表明，使用VAR 200可以有效减少肾脏的胆固醇和脂质积累，降低蛋白尿，具有治疗多种肾脏疾病，包括糖尿病肾病、FSGS和Alport综合征的潜力。ZyVersa Therapeutics致力于为患有肾脏和炎症疾病的患者开发创新药物，VAR 200是其重点研发项目之一。

Bicycle Therapeutics公司在纽约举办研发日活动，向投资者和分析师提供BT8009、BT7480和BT5528的临床更新，并概述公司战略和管线机会。公司重点介绍了其新颖的Bicycle®平台技术的广泛能力。CEO Kevin Lee表示，公司致力于利用诺贝尔奖获奖科学发现和开发具有更高耐受性的疗法，以惠及众多癌症患者。研发日亮点包括Nectin-4和EphA2项目进展，以及平台机会。Bicycle Therapeutics正在推进BT8009和BT7480的临床试验，并计划在2024年第一季度开始BT8009的Phase 2/3注册试验。此外，公司还介绍了其下一代Bicycle®共轭物的开发进展。

Glaukos公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其新药申请（NDA），批准单眼使用iDose® TR（曲伏前列素眼内植入剂）75 mcg，这是一种前列腺素类似物，用于降低开角型青光眼（OAG）或眼压升高（OHT）患者的眼内压（IOP）。iDose TR是一种新型、长效的眼内给药药物治疗，旨在连续释放24/7的治疗水平，解决患者对局部青光眼药物的非依从性和慢性副作用问题。FDA的批准基于两项III期临床试验的结果，这些试验比较了iDose TR与局部托莫洛尔眼药水在降低IOP方面的安全性和有效性。iDose TR预计将在2024年第一季度末开始商业推广。

Terray Therapeutics与Bristol Myers Squibb达成多靶点合作，利用Terray的tNova药物发现平台共同开发针对特定疾病领域的小分子药物。合作内容包括前期付款、基于业绩的里程碑付款以及全球净销售额的分成。Terray将利用其平台发现和开发针对Bristol Myers Squibb提名的一组靶点的小分子化合物，随后Bristol Myers Squibb将负责后续的开发和商业化。Terray将获得前期付款，并有权获得与临床前、临床和销售里程碑相关的里程碑付款，以及基于Bristol Myers Squibb商业化产品的净销售额的分级版税。Terray Therapeutics是一家结合规模实验和生成式AI以提升小分子药物发现和开发速度、成本和成功率的生物技术公司，其平台专注于生成式AI驱动的药物发现，结合化学实验和计算。

Bio-Path Holdings公司宣布完成其DNAbilize®技术开发的BP1002抗癌药物在治疗难治性/复发性急性髓系白血病（AML）患者的第一阶段1/1b临床试验的第一剂量组。公司总裁Peter Nielsen表示，完成这一剂量组并推进BP1002进入下一剂量组，使公司更接近为那些治疗选择有限的脆弱患者提供这种非常有希望的治疗。该试验采用3+3设计，每个剂量组计划治疗三名患者，除非出现剂量限制性毒性，否则将增加三名患者。BP1002针对Bcl-2蛋白，在AML患者中，许多人对venetoclax治疗产生耐药性，BP1002可能在mRNA水平上克服和预防venetoclax治疗的耐药机制。

Apellis Pharmaceuticals宣布，其针对年龄相关性黄斑变性（AMD）继发性地理萎缩（GA）的pegcetacoplan药物在欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）的审查中遭遇挫折。在12月13日的口头解释会议后，Apellis被告知CHMP对pegcetacoplan的营销授权申请（MAA）投下了负面趋势票。预计CHMP将在2024年1月22日至25日的下次会议上采纳负面意见。如果采纳负面意见，Apellis计划上诉并寻求重新审查。Apellis对这一结果表示失望，并承诺将继续与CHMP、视网膜社区和患者倡导团体合作，旨在将pegcetacoplan带给欧洲的GA患者。该MAA基于OAKS和DERBY研究的24个月结果，这些研究在《柳叶刀》杂志上发表，显示pegcetacoplan在减少GA病变生长和延长视觉功能方面具有积极效果。全球有超过250万人患有GA，这是一种渐进性和不可逆的视力丧失形式，严重损害独立性和生活质量。Apellis计划在12月14日举行电话会议和网络直播，讨论CHMP的趋势投票。

一项新研究表明，在皮肤层之间注射比常规剂量小的JYNNEOS二剂猴痘疫苗，可以产生可检测的免疫反应，且无论受试者是否感染HIV，免疫反应强度无显著差异。这种小剂量注射方法原本是为了应对2022年5月猴痘疫情后疫苗短缺而设计的，研究显示，接种两次小剂量疫苗的人的免疫反应比未完成疫苗接种系列或只接种一剂的人强四倍。该研究由纽约大学格罗斯曼医学院的研究人员领导，发表在《新英格兰医学杂志》上。

Revita内镜手术在治疗2型糖尿病（T2D）患者中显示出显著减重效果，4周后平均体重减轻3.4%，至48周时维持4%的平均体重减轻，且无需进行任何积极的生活方式干预。这些数据为Revita手术在减重后防止体重反弹提供了证据。基于这些数据，Fractyl Health计划在2024年上半年向监管机构提交一项关于Revita在GLP-1类药物停用后体重维持的潜在关键性临床研究的调查性设备豁免申请。该研究将分析Revita在体重维持方面的效果。

意大利Nerviano Medical Sciences S.r.l.（NMS）与意大利特殊制药公司Italfarmaco S.p.A.（ITF）签署了一项许可协议，共同开发一种新型肽药物偶联物（PDC）。NMS将利用其专有的连接体-载荷技术，由ITF负责生成目标肽以及所有与任何衍生产品候选相关的非临床、临床和商业化活动。NMS专注于发现和开发基于其专有的激酶和连接体-载荷平台的小分子创新抗癌疗法，目前拥有多个处于不同研究阶段的临床资产。Italfarmaco集团致力于发现、开发、生产和营销处方和非处方产品，拥有广泛的研发专长。NMS集团是意大利最大的研发公司，专注于发现和开发新的抗癌疗法，通过其子公司管理整个研发链。

Agomab Therapeutics NV宣布开始进行AGMB-447的临床试验，该药物是一种针对肺纤维化疾病的小分子抑制剂，旨在治疗特发性肺纤维化（IPF）等疾病。该试验包括对健康受试者和IPF患者的单剂量和多剂量评估，主要目标是评估药物的安全性和耐受性，次要目标包括全身和局部药代动力学。AGMB-447具有肺限制性分布，旨在在目标组织中有效且安全地阻断TGFβ这一关键纤维化途径。Agomab Therapeutics致力于通过调节纤维化和再生来改变疾病进程，其研发管线涵盖多种纤维化疾病，并拥有独特的小分子和抗体技术。

罗欣药业国家I类创新药替戈拉生片新适应症“与适当的抗菌疗法联用根除幽门螺杆菌”上市申请获国家药品监督管理局受理，这是该药递交的第3项适应症申请，前两项已获批。幽门螺杆菌感染与多种疾病相关，替戈拉生片是国内首款自研钾离子竞争性酸阻滞剂类药物，具有全新抑酸作用机制，临床应用前景广阔。罗欣药业将继续秉承“传递健康”的企业使命，探索未被满足的临床需求，以高质量的医药创新成果惠及更多患者。

1ST Biotherapeutics公司在韩国 Yongin宣布，其新型小分子治疗药物FB849在治疗晚期实体瘤的临床I/II期试验中已开始对首位患者进行给药。FB849作为一种具有高度选择性的免疫治疗剂，在临床试验中展现出强大的抗肿瘤反应和持久效果，有望满足免疫肿瘤领域的未满足需求。该试验旨在评估FB849作为单药和与KEYTRUDA联合治疗晚期实体瘤的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。FB849是一种针对造血祖细胞激酶1（HPK1）的小分子抑制剂，在临床前研究中显示出通过增强多种免疫细胞活性，包括T细胞、B细胞、树突状细胞和巨噬细胞，从而有效抑制肿瘤生长。1ST Biotherapeutics致力于创新和以患者为中心的方法，致力于改变治疗模式并改善患者预后。

Mission Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其领先资产MTX652的IND申请，允许公司在美国开展II期临床试验。该试验旨在评估MTX652对高风险心脏病术后患者急性肾损伤（AKI）的保护作用。预计将有160名高风险患者参与在北美和欧洲多个地点进行的双盲、安慰剂对照试验。MTX652是一种针对线粒体自噬的first-in-class疗法，通过抑制线粒体中的去泛素化酶USP30来提高线粒体质量和功能。该药物有望减轻心脏病术后患者肾功能损害的严重后果。

韩国首尔和加州雷德伍德城，2023年12月14日——临床阶段国际生物制药公司GPCR Therapeutics宣布与Bridge Biotherapeutics达成一项关于CXCR4-LPA1抑制剂组合治疗方法的授权许可协议。GPCR获得2亿韩元（约150万美元）的预付款和未来商业化收益的50:50分成，包括子许可。双方将共同推进该组合疗法的研发和商业化。Bridge Biotherapeutics正在进行一项多国2a期临床试验，以评估BBT-877（一种用于治疗IPF的autotaxin抑制剂）的疗效。去年9月，GPCR在同行评审学术期刊《Cell Communication and Signaling》上发表了关于两种不同GPCR（CXCR4和LPA1）直接相互作用的研究论文。研究发现，通过抑制CXCR4可以进一步最大化LPA1抑制的效果，为CXCR4-LPA1抑制剂组合治疗提供科学依据。GPCR Therapeutics的创始人兼首席执行官Dong Seung Seen表示，自论文发表以来，全球多家公司对LPA1和CXCR4之间的关系及其抑制作用表示了兴趣。Bridge Biotherapeutics的

CV6 Therapeutics宣布其创新抗癌药物CV6-168获得英国药品监管机构MHRA的批准，开始进行针对结直肠癌及其他癌症患者的第一人临床试验。CV6-168是一种新型DNA尿嘧啶化药物，能够选择性地靶向dUTPase酶，与标准癌症疗法如5-氟尿嘧啶（5-FU）结合使用，可导致靶向的尿嘧啶基DNA损伤和癌细胞死亡，同时刺激免疫系统增强抗癌效果。该多中心1a期临床试验将在英国多个癌症研究中心进行，旨在评估CV6-168的安全性、吸收情况、最佳剂量水平以及初步抗癌活性。试验预计2024年第一季度开始给药，2025年上半年度公布结果。CV6 Therapeutics致力于开发针对癌症和炎症性疾病的价值驱动型、首创类小分子药物，CV6-168是其主要候选药物，CV6-1271是其炎症性疾病资产。

Vandria公司宣布完成20.6百万美元（约合1.8亿瑞士法郎）的A轮融资，由ND Capital领投。公司专注于开发新型小分子线粒体疗法，其领先候选药物VNA-318是一款即将进入临床试验的脑穿透性线粒体自噬诱导剂，有望改善记忆和学习能力，并针对包括认知障碍、痴呆、阿尔茨海默病和帕金森病在内的多种中枢神经系统疾病。Vandria的管理团队由经验丰富的制药行业高管Klaus Dugi担任CEO，线粒体专家Penelope Andreux担任CSO，以及生物科学企业家Peter Harboe-Schmidt担任BD & Finance负责人。Vandria的创始人兼董事会主席Patrick Aebischer表示，公司正致力于开发针对神经退行性疾病和肌肉、肺、肝脏疾病的新型疗法。

Nicox公司宣布，其新型硝酸甘油捐赠型比马前列素眼药水NCX 470在降低眼内压（IOP）方面比Lumigan更有效。新公布的非临床数据显示，在单次和重复（5天）给药的体内非临床模型中，NCX 470（0.1%）在降低IOP方面优于Lumigan（0.01%）。该研究发表在同行评审的《眼药理学和治疗学杂志》上，表明NCX 470通过增加外流能力和葡萄膜-巩膜外流来降低IOP。NCX 470目前处于3期临床试验阶段，用于降低开角型青光眼或眼压增高的患者的IOP。Nicox公司正在与潜在合作伙伴进行许可谈判，并探讨多种战略选择，同时与债权人讨论债务重组。