Organon公司与Eli Lilly达成协议，成为其在欧洲独家分销和推广Emgality®（galcanezumab）和RAYVOW™（lasmiditan）两种治疗偏头痛药物的合作伙伴。Emgality是一种针对成人预防性治疗偏头痛的CGRP抗体，而RAYVOW是一种用于急性治疗偏头痛发作的5-HT1F受体激动剂。Organon将负责这两种药物在欧洲的销售和推广，而Eli Lilly将继续作为营销授权持有者和产品制造商。这笔交易预计将在2024年第一季度完成，并涉及5000万美元的前期付款和基于销售额的里程碑付款。

Lantheus Holdings和POINT Biopharma宣布，177 Lu-PNT2002在治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的关键性3期SPLASH试验取得了显著成果。该试验评估了177 Lu-PNT2002在mCRPC患者中的疗效和安全性，这些患者在接受雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗后疾病进展。试验结果显示，177 Lu-PNT2002耐受性良好，有望在治疗mCRPC患者中发挥重要作用。177 Lu-PNT2002组的患者中位无进展生存期（rPFS）为9.5个月，而对照组为6.0个月，降低了29%的影像学进展或死亡风险。此外，177 Lu-PNT2002的安全性良好，不良事件发生率低于对照组。试验结果将在未来的医学会议上公布。

GSBR-1290在2型糖尿病和肥胖症患者的IIa期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，未出现与治疗相关的不良事件。T2DM患者中，HbA1c和体重在12周时显著降低；肥胖症患者中，体重在8周时也显著降低。公司计划在2024年第二季度公布完整的12周肥胖症数据，并按计划在2024年下半年启动IIb期研究。此外，日本桥接研究和6个月及9个月毒理学研究结果支持GSBR-1290的安全性，为进入IIb期开发提供依据。公司将于当天上午8:30举行电话会议，讨论GSBR-1290的开发进展。

Sunstone Therapies公布了一项针对癌症患者重度抑郁症的Phase 2临床试验结果，该试验展示了使用迷幻药物辅助团体疗法治疗癌症患者重度抑郁症的安全性和有效性。研究采用3-4名患者的小组设置，并保持了1:1的患者与治疗师比例，结果显示这种疗法既安全又有效。试验中，患者接受了25mg的合成迷幻药物剂量，并在治疗前后得到了个体和团体支持。研究还发现，80%的患者对迷幻药物治疗有持续的反应，50%的患者在第一周内症状完全缓解，并持续了八周。此外，第二项研究通过患者访谈收集了患者体验的信息，结果显示患者普遍认为团体疗法有助于安全感和准备感的提升，并增强了治疗效果。Sunstone Therapies的首席执行官兼创始人Manish Agrawal表示，这项开创性研究为迷幻药物辅助疗法在治疗癌症患者心理痛苦方面的有效性提供了更多证据，并证明了团体和1:1患者与治疗师比例的可行性。

Checkpoint Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其针对转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌（cSCC）患者治疗的cosibelimab生物制品许可申请（BLA）发出完整回复函（CRL）。CRL仅提及在多方检查Checkpoint第三方合同制造组织时出现的可批准性问题，而非临床数据包、安全性或标签问题。Checkpoint表示，相信可以通过重新提交申请来解决这些问题，并有望在2024年获得市场批准。公司承诺将与第三方制造商和FDA紧密合作，以使cosibelimab尽快用于cSCC患者。

Invivyd公司宣布，其抗体药物VYD222在CANOPY III期临床试验中显示出积极结果，该药物对免疫受损人群产生高血清病毒中和抗体滴度，并展现出对主要SARS-CoV-2变异株，包括美国当前流行的HV.1变异株的持续体外中和活性。VYD222在免疫受损参与者中显示出良好的安全性和耐受性，且无研究药物相关的严重不良事件。这些结果支持了VYD222作为预防COVID-19的一种潜在重要预防性选择，特别是对于免疫受损人群。Invivyd计划与FDA继续合作，并尽快提交紧急使用授权申请。

Emergex公司成功收购了Zosano Pharma的Microneedle Array Patch（MAP）表皮药物递送系统，并将该系统的所有权转移至自身。此举得到了FDA的认可，并更新了其记录。Emergex还请求将提交的NDA延长12个月，以便推进Zosano基于微针的药物递送贴片（原计划用于治疗偏头痛）的潜在市场授权，并将该贴片用于Emergex的T细胞激活候选药物。FDA已批准了延长请求。Emergex在2022年10月宣布收购Zosano资产，包括知识产权、许可协议和制造设备，以及Zosano的专有MAP表皮药物递送系统。Emergex曾使用Zosano MAP技术进行概念验证研究，观察到其T细胞激活免疫设定点候选药物涂层微针贴片在使用便捷性和货架寿命方面的有利结果。此次收购为Emergex提供了创新技术，并优化了制造能力，可以用于其T细胞激活候选药物的开发路线图。

Nectin Therapeutics宣布其新型免疫疗法NTX1088的临床试验进展，包括新增与KEYTRUDA®联合用药的试验组，并将试验扩展至全球5个新地点，包括以色列的2个地点。NTX1088是一款针对PVR（CD155）的单克隆抗体，旨在恢复T和NK细胞的抗肿瘤免疫活性。该药物目前正作为单药和与KEYTRUDA®联合用药进行临床试验。Nectin Therapeutics表示，很高兴能将以色列患者纳入临床试验，并期待与Nectin Therapeutics合作评估这种新型疗法的疗效。

Cara Therapeutics宣布，其口服difelikefalin作为辅助治疗用于特应性皮炎相关瘙痒的临床试验未显示出与单独使用外用皮质类固醇相比有意义的临床效益，因此公司决定停止该临床试验。尽管如此，公司仍将继续推进口服difelikefalin作为单一疗法用于治疗不宁腿综合征和晚期慢性肾脏病的相关临床试验，并预计到2023年底拥有约1亿美元现金。

Lexeo Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法候选药物LX2020快速通道和孤儿药资格。LX2020是基于AAVrh10的基因疗法，旨在通过静脉输注将功能性的PKP2基因递送到心脏肌肉，用于治疗由PKP2基因突变引起的心律失常性心肌病（ACM）。公司CEO表示，这些资格认可了LX2020作为潜在一次性治疗手段的重要性。LX2020预计将进入一项名为HEROIC-PKP2的52周开放标签、剂量递增的多中心临床试验，以评估其在PKP2-ACM成年患者中的安全性和耐受性。FDA的孤儿药资格旨在支持罕见病药物的开发，而快速通道资格则旨在加速新型药物候选人的审查过程。Lexeo Therapeutics致力于通过应用开创性科学来改变治疗遗传性心血管疾病和APOE4相关阿尔茨海默病的方式。

Azura Ophthalmics Ltd.宣布，其研发的Ophthalmic Keratolytics新药AZR-MD-001在治疗接触镜不适（CLD）患者中取得了积极结果。该药针对无法舒适佩戴隐形眼镜且伴有睑板腺功能障碍（MGD）的患者，试验达到了主要终点，即显著提高了睑板腺分泌液体（MGYLS）的数量。研究还达到了包括泪液质量、泪膜稳定性和眼表染色等次要和临床相关终点。AZR-MD-001安全且耐受性良好，所有观察到的副作用均为轻微至中度，且没有导致治疗中断。这是AZR-MD-001第二次在MGD患者中显示出对多个症状和体征的显著改善。Azura Ophthalmics首席执行官Marc Gleeson表示，MGD是许多影响患者生活质量和视力的问题的根本原因，通过打开阻塞的腺体和改善泪膜质量，许多这些眼表条件可以得到解决。Azura Ophthalmics正在推进AZR-MD-001的III期开发计划，并期待与FDA讨论这些结果。

Akero Therapeutics公司宣布，其NASH/MASH治疗药物efruxifermin（EFX）已开始用于SYNCHRONY Phase 3临床试验，包括两个平行、随机、安慰剂对照试验，分别评估EFX在活检证实的前肝硬化非酒精性脂肪性肝炎/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）患者和通过非侵入性诊断的NASH/MASH或非酒精性脂肪性肝病/代谢功能障碍相关脂肪性肝病（NAFLD/MASLD）患者的疗效和安全性。此外，FDA已安排2024年第一季度末的2期临床试验结束会议，以审查3期研究和治疗伴有代偿性肝硬化的NASH/MASH患者的监管途径。2b期HARMONY研究的结果预计将在2024年3月报告。EFX是一种独特的Fc-FGF21融合蛋白，旨在模仿内源性激素FGF21的平衡生物活性特征，以减轻细胞应激和调节全身代谢。该药物旨在减少肝脏脂肪和炎症，逆转纤维化，提高胰岛素敏感性并改善血脂，为NASH/MASH这一复杂的多系统疾病状态提供了一种全面的治疗方法。

Viridian Therapeutics公司宣布，基于健康志愿者参与的1期临床试验的积极数据，已选定VRDN-003作为其针对甲状腺眼病（TED）的领先皮下（SC）项目。VRDN-003显示出40-50天的半衰期，比VRDN-001长4-5倍，并且根据公开数据，比其他第一代抗胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）抗体长得多。VRDN-003具有良好的耐受性，并表现出持续的药效学，支持其作为潜在的一流、更方便、更少频繁、低体积、自我注射的IGF-1R疗法的开发。公司计划在2024年中开始VRDN-003的关键性临床试验，并优先考虑VRDN-003的开发，同时将VRDN-001 SC和VRDN-002 SC的开发降级。

NRx Pharmaceuticals宣布其针对复杂尿路感染（cUTI）的专利组合药物NRX-101的新药申请（IND）获得美国FDA批准。NRX-101由D-环丝氨酸和鲁拉西酮组成，旨在解决每年约300万美国人受复杂尿路感染困扰的问题，并应对日益增长的抗生素耐药性。NRx计划将NRX-101项目独立出来，成立新公司，专注于其开发和商业化。公司已招募泌尿科专家Michael Manyak博士作为该项目的首席临床顾问，并期待FDA对其QIDP设计的回应。NRx还致力于开发基于NMDA平台的疗法，用于治疗中枢神经系统疾病，包括自杀性难治性双相情感障碍、慢性疼痛和PTSD。

欧洲委员会批准了Merck公司（美国和加拿大外称为MSD）的PD-1疗法KEYTRUDA在胃肠道癌症中的两项新适应症。这一批准基于KEYNOTE-859和KEYNOTE-966临床试验的总体生存结果，其中KEYTRUDA联合化疗显著提高了患者生存率。KEYTRUDA在欧盟的批准将允许其在所有27个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登、挪威和北爱尔兰进行销售。这些批准使KEYTRUDA在欧盟的批准适应症达到26项，其中包括7项针对胃肠道癌症。

12月18日，国家药品监督管理局批准齐鲁制药自主研发的阿柏西普眼内注射溶液（卓初明®）上市，成为国内首个获批的阿柏西普生物类似药。该药用于治疗湿性年龄性相关黄斑变性（AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME），能有效降低患者医疗负担。齐鲁制药在生物药物领域布局广泛，研发与生产均居国内前列，致力于研发和生产更多新药、好药，提高用药可及性，为人类健康事业贡献力量。

Catalyst Pharmaceuticals宣布其合作伙伴DyDo Pharma向日本药品医疗器械机构提交了新药申请，寻求批准FIRDAPSE（amifampridine）10毫克片剂用于治疗日本莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）。该申请基于注册研究安全期六个月后的初步分析结果。Catalyst首席执行官表示，这一提交是扩大FIRDAPSE在日本LEMS患者中可及性的关键里程碑，并期待在审查过程中与DyDo Pharma合作。Catalyst与DyDo Pharma于2021年6月签订许可协议，并计划将产品推广至其他全球地区。FIRDAPSE是一种口服的非特异性电压依赖性钾（K+）通道阻断剂，已被日本厚生劳动省授予孤儿药资格，并在美国、欧洲和加拿大获得批准用于治疗LEMS。Catalyst致力于开发针对罕见神经和癫痫疾病的创新药物，并已获得其他产品的商业权利。