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  • 诱导细胞焦亡！中山大学李轩教授团队：揭示肿瘤联合治疗新策略
    前沿研究
    诱导细胞焦亡！中山大学李轩教授团队：揭示肿瘤联合治疗新策略
    【导读】 在许多肿瘤中，泛素连接酶MDM2的高表达是p53失活的主要原因，使其成为一个有希望的治疗靶点。 然而，MDM2抑制剂在临床试验中失败，因为p53诱导的反馈增强了MDM2的表达。 在机制上，p53通过直接介导GSDME转录诱导基础水平的焦亡，从而促进焦亡的发生。
    精准药物
    2024-09-03
    肿瘤 p53 中山大学 MDM2
  • 人参皂苷Rg3对大肠癌细胞株HCE8693作用的实验研究
    前沿研究
    人参皂苷Rg3对大肠癌细胞株HCE8693作用的实验研究
    本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是浙江大学医学院的吴彤发布的硕士学位论文，导师为何超教授。 本文研究表明，一定浓度的人参皂苷Rg3或TRAIL能有效抑制HCE8693的生长，人参皂苷Rg3对HCE8693的生长抑制及促凋亡作用有浓度依赖性。
    亚泰制药
    2024-09-03
    大肠癌 人参皂苷Rg3 浙江大学医学院 TRAIL DR4
  • 参一胶囊联合化疗治疗晚期大肠癌对化疗疗效的影响
    前沿研究
    参一胶囊联合化疗治疗晚期大肠癌对化疗疗效的影响
    本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 本文是由青岛市第八人民医院肿瘤科纪雪华等人开展的，有关参一胶囊联合化疗治疗晚期大肠癌对化疗疗效的研究。 研究表明参一胶囊联合化疗可提高化疗疗效。
    亚泰制药
    2024-09-03
    奥沙利铂 VEGF 人参皂苷Rg3 FGF2
  • Praxis Precision Medicines 宣布 EMBOLD 在 SCN2A 和 8A 发育性癫痫中的研究取得积极顶线结果，突出了 relutrigine 的疾病缓解潜力
    研发注册政策
    Praxis Precision Medicines 宣布 EMBOLD 在 SCN2A 和 8A 发育性癫痫中的研究取得积极顶线结果，突出了 relutrigine 的疾病缓解潜力
    Praxis Precision Medicines公司在SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病（DEE）患者中进行的Phase 2研究显示，relutrigine治疗显著降低了癫痫发作频率，其中46%的降幅在双盲期观察到，超过30%的患者达到无发作状态。研究还发现，在长期扩展研究中，中位发作率减少了75%。此外，relutrigine在提高警觉性、沟通能力和减少发作严重性方面也显示出积极效果。EMBOLD研究的注册阶段已经启动，该研究旨在评估relutrigine在治疗SCN2A和SCN8A DEE患者中的疗效。
    Biospace
    2024-09-03
    Praxis Precision Medicines Inc 癫痫性脑病 relutrigine SCN2A
  • Halia Therapeutics 与 Southern Star Research Pty Ltd 联手推进用于治疗神经退行性疾病的新型 LRRK2 抑制剂 HT-4253 的临床开发
    研发注册政策
    Halia Therapeutics 与 Southern Star Research Pty Ltd 联手推进用于治疗神经退行性疾病的新型 LRRK2 抑制剂 HT-4253 的临床开发
    Halia Therapeutics与澳大利亚领先的合同研究组织Southern Star Research Pty Ltd合作，推进新型LRRK2抑制剂HT-4253的临床开发，用于治疗神经退行性疾病。双方将启动HT-4253的1期临床试验，旨在评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。HT-4253是一种口服小分子药物，具有优异的脑渗透性，针对神经炎症介质LRRK2。该研究旨在探索HT-4253抑制LRRK2的潜力，以改变神经退行性疾病的发展进程。
    美通社
    2024-09-03
    LRRK2
  • Caribou Biosciences 宣布 FDA 已授予 CB-010 治疗难治性 SLE 和 CB-012 治疗复发或难治性 AML 的快速通道资格
    研发注册政策
    Caribou Biosciences 宣布 FDA 已授予 CB-010 治疗难治性 SLE 和 CB-012 治疗复发或难治性 AML 的快速通道资格
    Caribou Biosciences宣布，美国FDA授予其CB-010和CB-012两种CAR-T细胞疗法快速通道资格，分别用于治疗难治性系统性红斑狼疮和复发或难治性急性髓系白血病。CB-010是一种针对CD19的异基因CAR-T细胞疗法，将在GALLOP Phase 1临床试验中评估，该试验旨在治疗狼疮性肾炎和肾外狼疮。CB-012是一种针对CLL-1的异基因CAR-T细胞疗法，正在AMpLify Phase 1临床试验中评估，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病。这些快速通道资格有助于加速这些疗法的开发与审查过程。
    Biospace
    2024-09-03
    CD19 CLEC12A Caribou Biosciences Inc
  • Vaxcyte 将举办网络直播和电话会议，展示其 31 价肺炎球菌结合候选疫苗 VAX-31 在 50 岁及以上成人中 1/2 期研究的顶线结果
    研发注册政策
    Vaxcyte 将举办网络直播和电话会议，展示其 31 价肺炎球菌结合候选疫苗 VAX-31 在 50 岁及以上成人中 1/2 期研究的顶线结果
    Vaxcyte公司宣布将于2024年9月3日举行网络直播和电话会议，届时将公布其31价肺炎球菌结合疫苗（PCV）候选产品VAX-31在50岁及以上健康成人中的安全性、耐受性和免疫原性的一期/二期研究的主要结果。VAX-31旨在预防侵袭性肺炎球菌病（IPD）。公司还介绍了其疫苗创新技术，包括使用Sutro Biopharma独家许可的XpressCF™细胞游离蛋白合成平台，以及其产品管线中的其他疫苗候选产品，如VAX-24、VAX-A1、VAX-PG和VAX-GI。
    Biospace
    2024-09-03
    Vaxcyte Inc Sutro Biopharma Inc VAX-24
  • Caliway 宣布在 Dercum 病的 CBL-514 2b 期研究中开始受试者招募
    研发注册政策
    Caliway 宣布在 Dercum 病的 CBL-514 2b 期研究中开始受试者招募
    Caliway Biopharmaceuticals宣布启动了针对德累姆病（CBL-0202 DD Phase 2b研究，NCT06303570）的CBL-514 Phase 2b研究的受试者招募。该研究预计在2025年第四季度得出结果。这是一项随机、安慰剂对照的Phase 2b研究，旨在评估CBL-514注射剂治疗德累姆病的疗效和安全性。研究将招募约30名患有四到十个疼痛性脂肪瘤的德累姆病患者，以1:1的比例随机分为两组，分别接受CBL-514或安慰剂治疗，每四周一次，最多治疗每个选定的脂肪瘤5次。与先前的Phase 2研究相比，Phase 2b研究将治疗周期延长至16周，并在每次访问时通过超声评估脂肪瘤大小，从首次治疗后的第4周到第24周。CBL-514 Phase 2b研究的主要终点是与安慰剂相比，达到完全反应的脂肪瘤百分比，提供了对药物疗效的稳健视角。CBL-514是治疗德累姆病临床开发中世界最先进的药物，也是唯一具有显著疗效的临床药物。CBL-514目前获得了美国FDA授予的孤儿药指定和快速通道指定，这将有助于加速其临床开发并提高产品价值。德累姆病是一种罕见的疾病，以躯干区域和躯干近端四肢的疼痛性脂
    Biospace
    2024-09-03
  • Recursion 宣布 REC-994 的 2 期数据，REC-994 是针对症状性脑海绵状血管畸形 （CCM） 的首创疾病研究性治疗药物，已达到其安全性和耐受性的主要终点
    研发注册政策
    Recursion 宣布 REC-994 的 2 期数据，REC-994 是针对症状性脑海绵状血管畸形 （CCM） 的首创疾病研究性治疗药物，已达到其安全性和耐受性的主要终点
    Recursion公司宣布了SYCAMORE临床试验的初步结果，这是一项为期12个月的2期随机双盲、安慰剂对照的安全性和耐受性研究，针对症状性脑动静脉畸形（CCM）患者使用REC-994。REC-994在安全性方面达到主要终点，显示了与安慰剂组和两种剂量组（200mg和400mg）在治疗12个月后不良事件频率和严重程度上的相似性。基于磁共振成像的次要疗效终点显示，与安慰剂组相比，最高剂量（400mg）的患者病变体积和含铁血黄素环大小有所减少的趋势。400mg剂量组在这些趋势随时间推移的改善也被观察到。在12个月的时间点，患者或医生报告的改善尚未看到。Recursion计划尽快与FDA会面，讨论额外临床试验的计划，并计划在即将到来的医学会议上展示这些数据，并打算将这些数据提交给同行评审的科学期刊发表。研究的主要调查员和宾夕法尼亚大学神经外科系主任Jan-Karl Burkhardt博士表示，这些研究在开发CCM治疗药物方面取得了重大进展。REC-994是一种口服生物利用度高的超氧化物清除剂小分子，正在开发中用于治疗症状性CCM。目前，只有非药物治疗，如显微外科切除术和立体定向放射外科手术，可用于治疗这种高度未满
    Biospace
    2024-09-03
    Recursion Pharmaceuticals LLC
  • Somite Therapeutics 宣布延长本轮融资，Astellas Venture Management 和 Montage Ventures 作为董事会观察员加入
    医药投融资
    Somite Therapeutics 宣布延长本轮融资，Astellas Venture Management 和 Montage Ventures 作为董事会观察员加入
    Somite Therapeutics，一家利用大数据和人工智能开发新型细胞替代疗法的TechBio公司，宣布其种子轮融资获得480万美元的扩展，总融资额超过1000万美元。该公司原计划在2025年进行下一轮融资，但鉴于Astellas Venture Management和Montage Ventures的战略价值，决定提前进行。这笔资金将用于加速AI平台AlphaStem的数据生成，推进SMT-M01的临床试验，启动第二个临床项目SMT-B01，用于治疗代谢性疾病，并开始与低免疫细胞系的研究。公司创始人Micha Breakstone表示，与Astellas和Montage的合作将带来显著的协同效应。此外，公司还吸引了包括Luminex前董事长兼CEO Nachum Shamir和著名临床医生Paul及Dr. Kendra Harris等新投资者的加入。
    Biospace
    2024-09-03
  • BioVie 获得了获得额外 1260 万美元赠款所需的所有科学批准，以启动计划中的 2 期试验，以评估 Bezisterim 在长期 COVID 中的疗效
    研发注册政策
    BioVie 获得了获得额外 1260 万美元赠款所需的所有科学批准，以启动计划中的 2 期试验，以评估 Bezisterim 在长期 COVID 中的疗效
    BioVie公司宣布，美国陆军医学研究与发展司令部人类研究监督办公室（OHRO）已批准其评估贝齐斯特林治疗与长期新冠相关神经症状的计划。FDA已于2024年8月批准该研究为“安全进行”。这是公司获得美国国防部（DOD）额外1260万美元资助并启动长期新冠二期试验的最后科学审查里程碑。贝齐斯特林是一种口服生物利用度高、可渗透血脑屏障的抗炎药物，有望减轻长期新冠的疲劳和认知功能障碍症状。该二期研究是一项随机（1:1）、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估贝齐斯特林治疗三个月对减轻长期新冠神经认知症状的安全性和耐受性。
    Biospace
    2024-09-03
    BioVie Inc bezisterim
  • ProKidney 宣布对其 3 期计划进行战略更新，以加快 Rilparencel 在美国获得潜在批准的注册途径
    研发注册政策
    ProKidney 宣布对其 3 期计划进行战略更新，以加快 Rilparencel 在美国获得潜在批准的注册途径
    ProKidney公司针对其针对2型糖尿病和晚期慢性肾病（CKD）的细胞疗法rilparencel的Phase 3临床试验进行了战略调整。公司决定优先推进PROACT 1试验，以加速rilparencel在美国的潜在注册和商业上市。为此，公司取消了在美以外的PROACT 2试验，并将资源集中于PROACT 1，预计将在2027年第三季度获得主要数据。这一决策基于公司对rilparencel在RMAT指定下的初步临床证据，认为其有资格通过加速审批途径获得初始FDA批准。公司预计，这一调整将减少约1.5亿至1.75亿美元的开支。此外，公司还完成了质量管理体系改进，确保符合全球商业制造标准，并发布了Phase 2试验的最终数据和中期数据，显示rilparencel在晚期CKD患者中具有最大的治疗潜力。
    Biospace
    2024-09-03
    rilparencel
  • Rockwell Medical 与 Nipro Medical Corporation 签订数百万美元的分销协议
    交易并购
    Rockwell Medical 与 Nipro Medical Corporation 签订数百万美元的分销协议
    Rockwell Medical与全球医疗和医疗设备行业的领导者Nipro Medical Corporation达成了一项数百万美元的分销协议。根据协议，Rockwell Medical将向Nipro提供其液体和干酸碱血液透析浓缩物，以及干酸浓缩物混合器，Nipro有权在全球范围内分销这些产品，但美国除外。该协议有效期为两年，可选择再延长一年，第一年的产品采购最低额为500万美元，随后每年递增。Rockwell Medical总裁兼首席执行官Mark Strobeck表示，Nipro在全球医疗设备领域享有盛誉，此次合作将扩大其血液透析产品在全球的可用性。Nipro拉丁美洲肾脏部门经理Manny Zapata表示，很高兴与Rockwell Medical扩展合作关系，并支持全球透析患者。Rockwell Medical致力于为透析中心及其患者提供最高质量的产品和最佳客户服务，并计划成为全球血液透析浓缩物的领先供应商。
    Businesswire
    2024-09-03
    Rockwell Medical Inc
  • 九天生物的新型基因治疗SKG1108获得 FDA 视网膜色素变性孤儿药资格认定
    研发注册政策
    九天生物的新型基因治疗SKG1108获得 FDA 视网膜色素变性孤儿药资格认定
    Skyline Therapeutics公司宣布，其针对视网膜色素变性（RP）的创新一次性基因疗法SKG1108获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。SKG1108利用创新的rAAV载体和新型AAV.0106衣壳，将编码光激活蛋白的单链DNA直接递送到视网膜，旨在通过生成新的光感受细胞来改善或恢复视力，补偿晚期RP患者中视杆细胞和视锥细胞的损失。RP是一种与超过100种不同基因或位点突变相关的遗传性视网膜疾病，导致渐进性视力丧失。目前，全球尚无有效治疗该疾病的药物。SKG1108有望为更广泛的RP患者提供治疗。孤儿药指定旨在鼓励罕见病治疗药物的研发，并为药物开发商提供包括税收抵免、临床试验费用豁免和上市后七年市场独占权等激励措施。Skyline Therapeutics是一家专注于罕见和严重疾病基因疗法的创新驱动型公司，其领先项目正在通过临床试验，并已获得美国FDA和中国CDE的监管批准和特殊指定。
    Biospace
    2024-09-03
    视锥细胞营养不良 九天生物医药（上海）有限公司
  • Keros Therapeutics宣布2期TRPOS试验入组情况
    研发注册政策
    Keros Therapeutics宣布2期TRPOS试验入组情况
    Keros Therapeutics宣布已完成TROPOS临床试验的筛选工作，该试验是一项针对肺动脉高压（PAH）患者的Phase 2临床试验，旨在评估cibotercept（KER-012）与背景疗法联合使用的疗效。公司预计将在9月底前完成患者招募，并在2025年第二季度公布试验的初步数据。TROPOS试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球临床试验，主要目标是评估cibotercept对肺血流动力学的影响，次要目标是评估其对运动能力的影响。Keros Therapeutics专注于开发针对与TGF-β家族蛋白信号异常相关的疾病的新型疗法。
    Biospace
    2024-09-03
    肺动脉高压 Keros Therapeutics Inc
  • Valneva 和辉瑞报告莱姆病候选疫苗的 2 期加强针结果进一步积极
    研发注册政策
    Valneva 和辉瑞报告莱姆病候选疫苗的 2 期加强针结果进一步积极
    VLA15-221 Phase 2研究显示，在儿童和成人群体中，VLA15疫苗在第二次加强剂（第31个月）后一个月显示出强烈的免疫反应，包括对六种血清型的显著回忆性抗体反应，与之前的结果一致。VLA15的安全性在所有年龄段和所有疫苗接种中均表现良好。VLA15是迄今为止在临床开发时间表上进展最快的莱姆病疫苗候选者，目前正在进行两项III期临床试验。美国疾病控制与预防中心（CDC）估计，每年约有476,000人在美国被诊断并治疗莱姆病，每年在欧洲有129,000例病例报告。这些最新的VLA15-221 Phase 2研究结果再次证明了在所有年龄组中，包括儿童（5至11岁）、青少年（12至17岁）和成人（18至65岁），在接种第二次加强剂（第31个月）后一个月，疫苗候选者覆盖的所有六种血清型都显示出显著的回忆性抗体反应。高比例的参与者在第二次加强剂后产生了血清转换，所有年龄组的OspA血清型的血清转换率（SCR）均超过90%，与第一次加强剂后的SCR一致。几何平均滴度在第一次和第二次加强剂后一个月（即第19个月与第31个月）是可比的高。VLA15的安全性和耐受性在第二次加强剂后与第一次加强剂后的表现相当。到目前为
    Biospace
    2024-09-03
    Pfizer Inc Valneva SE DMC Biotechnologies Inc 莱姆病
  • Longeveron® 宣布与美国 FDA 就 Lomecel-B™ 在左心发育不良综合征 （HLHS） 中的 BLA 途径举行积极的 C 型会议
    研发注册政策
    Longeveron® 宣布与美国 FDA 就 Lomecel-B™ 在左心发育不良综合征 （HLHS） 中的 BLA 途径举行积极的 C 型会议
    Longeveron公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就其Lomecel-B™细胞疗法在治疗心脏发育不良综合征（HLHS）的临床试验（ELPIS II）达成重要共识。ELPIS II若结果积极，将被视为关键性试验，并可作为生物制品许可申请（BLA）提交的依据。双方就试验的主要和次要终点、CMC和效力检测计划等方面达成一致。ELPIS II试验基于ELPIS I的积极结果，显示接受Lomecel-B™治疗的儿童在五岁前无需移植存活率高达100%，而历史对照数据中死亡率约为20%。该试验由美国国立卫生研究院（NIH）资助，并获得了FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。Lomecel-B™是一种来自年轻健康成人骨髓的异基因细胞疗法，具有抗炎、促血管生成、促再生和修复组织等潜在机制，有望应用于多种罕见和与衰老相关的疾病。
    Biospace
    2024-09-03
    Longeveron LLC
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