Trinity Capital Inc.宣布向Taysha Gene Therapies，一家专注于开发中枢神经系统基因疗法的临床阶段公司，提供4000万美元的定期贷款。这笔贷款根据2023年11月13日签订的贷款和担保协议，由Taysha、相关贷方和Trinity Capital作为贷方代理和担保代理进行。Taysha正在开发基于AAV的基因疗法，用于治疗中枢神经系统单基因疾病，其领先的临床项目TSHA-102正在评估用于治疗雷特综合症，这是一种罕见的神经发育障碍。Trinity Capital Inc.表示，对与Taysha合作并支持其基因疗法项目感到兴奋，相信Taysha有潜力在基因治疗领域取得重大进展。Taysha表示，这笔贷款将帮助其支持TSHA-102项目的临床开发，并有望将资金支持到2026年。

Compugen Ltd.宣布，其将有望从阿斯利康获得1000万美元的里程碑付款，当ARTEMIDE-Bil01试验的第一位患者接受rilvegostomig治疗时。rilvegostomig是一种PD-1/TIGIT双特异性抗体，其TIGIT成分来自Compugen的COM902抗-TIGIT抗体。ARTEMIDE-Bil01试验预计将在20多个国家的750名胆管癌患者中招募，他们将被随机分配接受rilvegostomig或安慰剂，并可选择化疗作为辅助治疗。Compugen与阿斯利康于2018年签订了一项许可协议，授予阿斯利康使用Compugen的TIGIT结合型单克隆抗体开发双特异性和多特异性抗体产品的独家许可。此外，Compugen已从阿斯利康获得1000万美元的预付款和1550万美元的其他里程碑付款，总计可达2亿美元。Compugen是一家临床阶段的癌症免疫疗法公司，利用其预测性计算发现能力来识别新的药物靶点和生物通路，以开发癌症免疫疗法。

uniQure公司公布了AMT-130基因疗法治疗亨廷顿病的新数据，显示该疗法在延长患者神经功能方面具有潜力，且在不同剂量下均表现出良好的耐受性。研究显示，接受低剂量治疗的病人在30个月时神经丝轻链（NfL）水平低于基线，而接受高剂量治疗的病人在18个月时接近基线。这些数据支持了AMT-130的继续临床开发，并推动与监管机构的沟通，讨论持续开发策略。uniQure计划在2024年第一季度开始与监管机构进行互动，并计划在年中提供另一项临床更新。

辉大基因宣布，美国FDA授予其新型CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法HG302罕见儿科药物指定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），该病影响大约每5000名新生儿中的1名。辉大基因利用AI和深度机器学习技术，通过其专有的HG-PRECISE®平台，开发了高保真Cas12i变体（hfCas12Max®），具有比Cas9更小的尺寸，使用单个病毒载体进行包装，具有最低的脱靶活性和最高的编辑效率。该疗法旨在靶向DMD基因，促进功能性肌营养不良蛋白的产生，以改善肌肉功能。这是辉大基因第三个获得RPDD的项目，表明FDA认可了DMD的重要性以及hfCas12Max基因编辑疗法的临床前安全性和有效性。如果HG302的生物制品许可申请（BLA）获得FDA批准，辉大基因可能获得优先审评券（PRV），该券可用于任何后续营销申请的优先审评或出售或转让。

Mabwell公司宣布其重组人血清白蛋白-粒细胞集落刺激因子融合蛋白注射剂（8MW0511）的新药申请已获国家药品监督管理局受理，用于治疗非髓系恶性肿瘤成年患者，以降低在接受易致发热性中性粒细胞减少症的骨髓抑制抗癌药物时感染的发生率。8MW0511是一种新型长效G-CSF，具有独立知识产权，通过基因融合技术将改良的G-CSF突变基因的N端与人血清白蛋白的C端融合，显著抑制G-CSF受体介导的清除途径，延长半衰期，减少给药频率，提高临床用药的依从性。该产品由酵母表达系统生产，具有更好的均一性，简化了生产过程，并有望通过避免PEG修饰反应降低生产成本。III期临床试验结果显示，8MW0511在疗效和安全性方面与阳性对照PEG-rhG-CSF（金优力）相当，并改善了中性粒细胞减少的发生率和持续时间，特别是第2-3周期中性粒细胞减少的发生率显著低于阳性对照组。Mabwell是一家创新驱动的生物制药公司，拥有从研发到生产的完整产业链，致力于提供更有效、更易获取的治疗和药物，以满足全球医疗需求。

Gilead Sciences与Compugen达成独家许可协议，获得Compugen的IL-18结合蛋白抗体项目，包括COM503药物候选者。Compugen利用其预测计算发现能力，识别新的药物靶点和生物通路，开发新型癌症免疫疗法。COM503是一种潜在的一类、高亲和力抗体，可阻断IL-18结合蛋白与IL-18之间的相互作用，从而释放肿瘤微环境中的自然IL-18，抑制癌症生长。根据协议，Compugen将负责COM503的持续临床前开发和未来1期研究。Gilead将支付Compugen6000万美元的预付款和3000万美元的近中期里程碑付款，并可能获得高达7.58亿美元的后续开发、监管和商业里程碑付款，总交易价值达8.48亿美元。

BioCardia公司宣布，其CardiALLO™同种异体间充质干细胞疗法Phase I/II临床试验已成功招募并治疗了首名患者，用于治疗纽约心脏协会II和III级缺血性心力衰竭患者。该疗法使用的是“现货”间充质干细胞（MSC），具有免疫调节作用，可影响心力衰竭中的炎症过程，并已显示出释放多种关键血管生成因子，可增强缺血组织的微血管功能和毛细血管网络。这种细胞与公司之前用于HFrEF患者的细胞密切相关，显示出单次剂量后显著且持久的梗死面积减少和左心室射血分数提高。该试验的首名患者是在佛罗里达大学盖恩斯维尔分校心血管医学系由Dr. Carl Pepine领导，Dr. David Anderson作为治疗医师和试验站点的主要研究员。CardiALLO MSC研究是一个剂量递增的Phase I安全性研究，随后将进行Phase II随机双盲对照研究，以评估治疗效果。Phase I要求至少招募9名纽约心脏协会II或III级HFrEF患者，Phase II将招募额外60名患者。该研究旨在通过开发新的治疗手段来改善患者的生活，并已成功进行了三项MSCs在缺血性心力衰竭中的临床试验。

美国默克公司宣布，其21价肺炎球菌结合疫苗V116的新生物制品许可申请（BLA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查。V116旨在预防成人的侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。FDA对可能显著改善严重疾病治疗或预防安全性和有效性的药物和疫苗给予优先审查。V116的BLA基于STRIDE-3临床试验的数据，该试验评估了V116与PCV20（肺炎球菌20价结合疫苗）在未接种过肺炎球菌疫苗的成人中的免疫原性、耐受性和安全性。V116包括八种独特的血清型，这些血清型根据2018-2021年美国疾病控制与预防中心（CDC）的数据，占65岁及以上人群侵袭性肺炎球菌疾病的83%。V116的设计旨在通过单剂接种帮助预防成人的侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。

NanOlogy LLC，一家专注于肿瘤治疗的临床阶段公司，近期在多个肿瘤学会议上展示了其研究成果。在2023年12月2日于芝加哥举行的IASLC北美肺癌会议上，NanOlogy展示了一项名为“3/4期肺癌中肿瘤内大表面积微粒紫杉醇的Phase 2a研究”的成果，该研究由Hiren Mehta等临床研究人员共同完成，其成果被选为仅约10%的讨论海报之一。此外，在2023年11月4日举行的SITC年度会议上，NanOlogy展示了“大表面积微粒多西他赛局部给药与多种肿瘤类型的抗肿瘤免疫调节相关”的研究成果，由Holly Maulhardt等研究人员共同完成。NanOlogy成立于2015年，致力于通过其专有的粒子工程技术平台优化肿瘤内给药的实验性药物，以改善实体瘤的治疗。其临床项目涵盖了胰腺、肺癌、膀胱癌、腹膜癌、卵巢癌、前列腺癌和皮肤癌等多种实体瘤。NanOlogy的实验性药物受到美国及其他主要司法管辖区（包括加拿大、欧洲、日本、中国、韩国、澳大利亚和印度）颁发的物质专利保护，有效期至2036年6月。这些物质专利构成了NanOlogy超过100项已授权专利的坚实基础，保护其实验性药物、配方、方法和技术的知识产

LimmaTech Biologics与AbVacc达成许可协议，获得AbVacc的多价毒素疫苗候选物LBT-SA7（原IBT-V02）的独家开发权，该疫苗旨在预防由金黄色葡萄球菌（S. aureus）引起的感染。LBT-SA7是一种六价毒素疫苗候选物，由AbVacc设计和开发，用于预防由金黄色葡萄球菌引起的复发性皮肤和软组织感染。该疫苗候选物含有削弱形式的毒素，称为毒素，通常由病原体分泌以引起感染。LBT-SA7的独特配方使人体通过引发针对原始金黄色葡萄球菌毒素的免疫反应来对抗感染。小鼠和兔子的预临床研究表明，该疫苗候选物对几种与临床相关的金黄色葡萄球菌感染形式具有强大的中和活性。该疫苗候选物在预先接触过病原体的小鼠中也显示出疗效。LimmaTech计划迅速开始临床开发，为患有各种金黄色葡萄球菌感染的患者提供有效的干预措施。

2023年12月，应世生物科技与上海诗健生物科技签订抗体偶联毒素药物（ADC）合作协议，应世生物将利用诗健生物的ADC技术平台EZWi-Fit®开发数款ADC产品，并负责全球范围内的临床前、临床开发和商业化销售。这是应世生物在ADC领域的进一步布局，其已拥有一款进入临床阶段的全球首创靶向成纤维细胞活化蛋白（FAP）的ADC新药。应世生物致力于实体瘤耐药和转移治疗的创新药研发，而诗健生物则拥有ADC临床管线及全面的新药研发能力，并建立了新一代ADC技术平台EZWi-Fit®。双方合作标志着技术合作的加深，诗健生物的EZWi-Fit®平台技术将应用于应世生物的创新型肿瘤治疗靶点ADC开发。未来，双方将继续加强合作，以实现互利共赢，使更多患者受益。

荣昌生物制药（烟台）股份有限公司宣布，其自主研发的靶向MSLN的ADC药物RC88用于治疗妇瘤的Ⅱ期临床试验申请已获美国FDA许可，将在多国进行国际多中心研究。该研究旨在评估RC88治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌的最佳剂量、有效性和安全性。由于缺乏有效筛查，大多数上皮性卵巢癌患者在确诊时已处于晚期，且铂耐药复发性卵巢癌患者目前的治疗方案效果有限。RC88药物于2018年在中国开展I期临床试验，目前正处于II期临床试验阶段，同时，RC88联合特瑞普利单抗治疗晚期恶性实体瘤患者的I/II期临床研究也已启动。

Medivir公司宣布，其针对晚期肝细胞癌（HCC）的创新药物fostrox在正在进行的一期/二期临床试验中显示出良好的临床效果和安全性。该药物与Lenvima®联合使用，针对那些对现有治疗无效或不耐受的患者。试验数据表明，大多数患者能够从这种组合治疗中获益，并期待与FDA进一步讨论加速批准的注册性二期b研究设计。Medivir计划在2024年启动这项研究。此外，将在2024年1月18日至20日在美国旧金山举行的ASCO胃肠癌研讨会上展示更多关于fostrox的数据。Fostrox是一种口服前药，旨在专门治疗肝癌并减少副作用，有潜力成为首个针对肝癌的口服靶向药物。

法国马赛，Innate Pharma SA和Sanofi宣布，Sanofi行使了从Innate的ANKET®平台许可自然杀伤(NK)细胞激动剂项目用于实体瘤的权利，这是根据2022年12月签署的研究合作和许可协议进行的。在合作研究期结束后，Sanofi将负责所有研发、生产和商业化。根据许可协议，Sanofi仍保留对另一个ANKET®目标的选择权。Innate Pharma将因行使此选择权获得1500万欧元。Innate Pharma有资格获得高达13.5亿欧元的临床前、临床、监管和商业里程碑付款以及潜在净销售额的版税。Sanofi对与Innate的合作感到满意，并继续对研究性NK细胞激动剂的潜力感到兴奋。Innate Pharma的ANKET®平台是一种开发下一代多特异性自然杀伤(NK)细胞激动剂以治疗某些类型癌症的专有平台。Innate Pharma与Bristol-Myers Squibb、Novo Nordisk A/S、Sanofi和AstraZeneca等行业领导者建立了重大联盟。

2023年12月18日，英百瑞（杭州）生物医药有限公司自主研发的抗体偶联细胞治疗产品IBR733细胞注射液获得国家药监局药品审评中心IND批准，针对复发难治性AML，是全球首个获批IND临床研究的CD33及CLL1双靶点抗体偶联NK产品。该产品具有非病毒载体非基因改造的特点，采用英百瑞独创的靶向肿瘤抗原的特异性抗体CD33/CLL1，通过连接子与NK细胞进行化学共价偶联，具有极高的安全性和强大的杀伤肿瘤细胞能力。英百瑞已与多所知名医院建立临床战略合作关系，并计划于2024年第一季度开展治疗AML的注册临床研究。英百瑞致力于解决临床未满足的肿瘤和免疫类疾病、慢性病及神经系统疾病等领域，具有国际独创的tiNK、抗体偶联NK细胞技术平台，开发了多个针对实体瘤及血液瘤的通用现货型细胞治疗产品。

康泰生物全资子公司北京民海生物科技有限公司与巴林知名制药企业签约，推动包括全球首款双载体13价肺炎球菌多糖结合疫苗在内的四款疫苗进入海湾六国市场。双方将合作推进疫苗在巴林、沙特阿拉伯、阿联酋、科威特、卡塔尔、阿曼等国的上市，并参与政府招标。此次合作标志着康泰生物创新疫苗产品有望首次进入海湾六国市场，未来有望辐射整个中东-非洲地区，是康泰生物国际化战略的重要成果。

祐儿医药宣布中国国家药品监督管理局批准其盐酸哌甲酯缓释咀嚼片（优宁睿®）用于治疗6岁以上ADHD患者，该药型为国内首个缓释咀嚼剂型，采用树脂复合物微颗粒包衣技术实现缓释。此药型基于优先审评于2022年纳入，并通过剂量优化实现个体化治疗。UpToDate数据库更新内容指出兴奋剂剂量因个体差异，且ADHD类型和病情严重程度影响治疗应答。一项荟萃分析显示灵活剂量停药风险低于固定剂量。优宁睿®在90例儿童ADHD患者中显示出优于安慰剂的疗效，耐受性良好，无严重不良事件。祐儿医药CEO张诚表示，该药型为儿童和成人ADHD患者提供更友好的剂型和更多药物选择，公司正推进产品上市和市场准入。