癫痫性脑病资讯动态
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UCB在AAN 2026年会上发布关于DEEs患者生活质量影响的新数据研发注册政策全球生物制药公司UCB在2026年美国神经病学年会(AAN)上展示了关于发育性和癫痫性脑病(DEEs)对个人和护理者生活质量影响的新全球真实世界数据。UCB展示了其创新神经学产品组合的21篇摘要,包括14篇癫痫和7篇罕见病(其中6篇重症肌无力(MG)摘要)。新调查结果显示,DEEs患者的护理者(共489人)在完成匿名63题调查后,提供了关于睡眠中断及其对日常生活和沟通影响的信息。研究表明,睡眠中断与日常功能暂时丧失和沟通能力下降之间存在明确的关系。此外,研究还发现,长时间的癫痫发作会影响患者及其护理者进行日常活动的能力,并对焦虑和抑郁产生负面影响。UCB还分析了使用芬氟拉明的患者,发现其治疗持续性导致了医疗保健资源利用和抗癫痫药物负担的减少。PRNewswire2026-04-15304UCB SA 癫痫 重症肌无力
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计,2026.03.30-2026.04.05期间全球TOP10创新药研发进展中,渤健、阿斯利康等公司多款药物获批上市或新适应症;Elevar等公司获优先审评资格。临床结果方面,信达生物、先声药业等多家公司产品数据积极,Immunovant产品未达主要终点,恒瑞医药、Enveda等产品数据良好。摩熵医药2026-04-099020江苏先声医药科技有限公司 江苏恒瑞医药股份有限公司 信达生物制药(苏州)有限公司 -
CER-0001药物在婴儿难治性癫痫痉挛治疗中展现良好耐受性和疗效研发注册政策Cerecin公司发布了一项关于其研究性药物CER-0001(三硬脂酸甘油酯)治疗难治性婴儿癫痫痉挛的1/2a期临床试验结果。该研究显示,CER-0001在澳大利亚和新加坡的多个临床中心招募的8名婴儿中表现出良好的耐受性和减少癫痫发作的效果。CER-0001是一种研究性生酮药物,旨在诱导治疗性酮症而不需要严格的饮食限制。该药物有望为酮症疗法提供一种新的药物途径,无需严格的饮食干预。研究结果表明,CER-0001在治疗发育性和癫痫性脑病方面具有进一步临床开发的潜力。Cerecin公司致力于开发针对罕见神经疾病的代谢疗法,包括罕见癫痫、阿尔茨海默病和偏头痛。PRNewswire2026-02-27619老年性痴呆 偏头痛 癫痫性脑病
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BUTTERFLY研究最终数据公布:Dravet综合症的自然病史分析研发注册政策Stoke Therapeutics公司和Biogen公司宣布,其关于Dravet综合症的自然病史研究BUTTERFLY的最终数据已发表。该研究是一项前瞻性、为期两年的自然病史研究,针对2至18岁的Dravet综合症患者。Dravet综合症是一种严重的发育性和癫痫性脑病,以反复发作的癫痫发作和显著的认知和行为障碍为特征。研究结果显示,尽管接受了最佳治疗,但Dravet综合症对患者的生活质量仍产生重大影响。研究的主要作者Joseph Sullivan博士指出,这些数据有助于了解潜在疾病修饰药物如何改变Dravet综合症的病程。此外,研究还揭示了Dravet综合症患者与同龄正常儿童在认知和行为发展上的差距。Businesswire2025-11-17502癫痫性脑病
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灵北将在即将举行的大会上展示贝西卡赛林的新数据,强调对罕见癫痫患者癫痫发作频率的长期影响研发注册政策Lundbeck公司将在即将到来的国际癫痫大会上首次展示关于bexicaserin的新数据,强调其对罕见癫痫患者长期影响。这些数据来自PACIFIC试验的开放标签扩展(OLE),显示bexicaserin在治疗发育性和癫痫性脑病(DEEs)患者中表现出持久的抗癫痫活性。此外,还将展示bexicaserin在减少癫痫发作和降低癫痫突然死亡风险方面的研究进展。美通社2025-08-25413癫痫 癫痫性脑病 Bexicaserin口服溶液
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Praxis Precision Medicines 的 Relutrigine 获得 FDA 突破性疗法认定,用于治疗与 SCN2A 和 SCN8A 发育性和癫痫性脑病相关的癫痫发作研发注册政策美国食品药品监督管理局(FDA)授予Praxis Precision Medicines公司旗下药物relutrigine突破性疗法指定(BTD),用于治疗SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病(DEEs)的儿童患者。该指定基于Phase 2 EMBOLD试验的积极结果,预计2026年上半年公布关键性试验结果。Praxis同时启动了EMERALD研究,评估relutrigine在所有DEEs患者中的疗效。relutrigine是一种钠通道功能状态调节剂,可显著减少癫痫发作,改善患者生活质量。该药物已获得孤儿药指定(ODD)和罕见儿科疾病指定,以及欧洲药品管理局(EMA)的BTD和ODD。Biospace2025-07-18367Praxis Precision Medicines Inc 癫痫性脑病
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计,2025.06.23-2025.06.29期间智康弘义、第一三共、阿斯利康、宜联生物等公司多款药物在美、中获批上市或临床许可,涵盖糖尿病肾脏病、非小细胞肺癌、小细胞肺癌等适应症;多家公司公布积极临床数据,涉及慢性粒细胞白血病、复发/难治性急性白血病、胰腺导管腺癌等多个适应症。摩熵医药2025-07-022307小细胞肺癌 苏州宜联生物医药有限公司 慢性髓系白血病 -
离子通道药物研发2|一文了解2025年最新离子通道药物研发进展前沿研究离子通道药物研发进展。 离子通道在 2025 年强势崛起为战略性靶点,多款新疗法已抵达关键里程碑。 离子通道调节剂的获批数量节节攀升,加之研发资金不断加码,足见其炙手可热的地位。爱思益普2025-06-11475疼痛 癫痫 北京爱思益普生物科技股份有限公司
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Capsida 因其潜在的 STXBP1 发育性和癫痫性脑病的同类首创 IV 给药基因疗法而获得 FDA 快速通道指定研发注册政策Capsida Biotherapeutics宣布其CAP-002基因疗法获得美国食品药品监督管理局(FDA)的快速通道指定,用于治疗STXBP1发育性和癫痫性脑病(STXBP1-DEE)。CAP-002是首个进入人体临床试验的静脉注射型、AAV血脑屏障穿越基因药物项目。FDA的快速通道指定旨在加速治疗严重或危及生命条件的药物的开发和审查。Capsida正在启动SYNRGY 1/2a临床试验,旨在为STXBP1-DEE患者及其家庭提供首个潜在疾病修饰性治疗。CAP-002在非人灵长类动物(NHP)研究中表现出良好的安全性和有效性,有望纠正癫痫发作、发育障碍和运动异常。Businesswire2025-05-29480癫痫性脑病
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Capsida 因其针对 STXBP1 发育性和癫痫性脑病的同类首创静脉给药基因疗法获得 FDA IND 批准交易并购Capsida Biotherapeutics宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其首个完全拥有的、首次进入临床试验的基因疗法CAP-002进入临床试验,用于治疗STXBP1发育和癫痫性脑病(STXBP1-DEE)。CAP-002是一种通过静脉注射的基因疗法,其独特之处在于使用了工程化的血脑屏障穿越外壳,并针对非目标组织进行脱靶。这种疗法有望改善STXBP1相关疾病的症状,如癫痫、发育迟缓和智力障碍。目前,全球约有5000名儿童和青少年受到STXBP1-DEE的影响。CAP-002在非人灵长类动物研究中表现出良好的神经元转导和安全性,并已获得孤儿药资格认定。Capsida计划在今年第三季度开始SYNRGY Phase 1/2a临床试验,这是首个针对STXBP1-DEE的潜在疾病修饰疗法。Biospace2025-05-12581癫痫 癫痫性脑病
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与发育性癫痫性脑病 (DEE) 相关的癫痫发作
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癫痫性脑病研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报(2026.03.30-2026.04.05)摩熵咨询23页657 -
2025年6月全球在研新药月报摩熵咨询36页1648 -
摩熵咨询医药行业观察周报(2025.06.23-2025.06.29)摩熵咨询18页2354 -
癫痫性脑病治疗市场分析及产品推广策略摩熵咨询96页629 -
癫痫性脑病临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询91页1511 -
2024年9月全球在研新药月报摩熵咨询33页205 -
生物医药Ⅱ行业周报:小核酸药物关注度提升,创新药出海潮持续太平洋证券股份有限公司23页2652
癫痫性脑病-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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申请上市
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批准上市
癫痫性脑病全球最高研发阶段
数据来源:摩熵医药
药品数量
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