【ChiCTR2400088734】腺相关病毒载体RF002（注射液）治疗KCNQ2变异导致的发育性癫痫性脑病（KCNQ2-DEE）患者安全性、耐受性及疗效的临床探索试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2400088734

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-08-26

临床申请受理号

靶点

适应症

发育性癫痫性脑病

试验通俗题目

腺相关病毒载体RF002（注射液）治疗KCNQ2变异导致的发育性癫痫性脑病（KCNQ2-DEE）患者安全性、耐受性及疗效的临床探索试验

试验专业题目

腺相关病毒载体RF002（注射液）治疗KCNQ2变异导致的发育性癫痫性脑病（KCNQ2-DEE）患者安全性、耐受性及疗效的临床探索试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要研究目的评价侧脑室注射腺相关病毒载体RF002（注射液）治疗KCNQ2-DEE患者的安全性和耐受性。次要研究目的评价侧脑室注射腺相关病毒载体RF002（注射液）治疗KCNQ2-DEE患者的有效性。评价侧脑室注射腺相关病毒载体RF002（注射液）后，机体的免疫应答。评价侧脑室注射腺相关病毒载体RF002（注射液）后，体液中的病毒脱落情况。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-09-01

试验终止时间

2029-09-01

是否属于一致性

入选标准

1.知情同意过程应符合规定，受试者的法定监护人自愿签署知情同意书； 2.年龄：0~18周岁（包括0周岁，但不包括18周岁）； 3.脑电图和记录的临床病史与KCNQ2-DEE一致； 4.认证实验室的基因检测结果的文件证据，与KCNQ2-DEE的诊断一致；；

排除标准

1.经研究者判断对受试者安全构成风险的器质性疾病或病史，包括具有临床意义的心血管、肺部、肝脏、肾脏或生殖系统、免疫系统、骨骼肌肉系统、神经系统疾病（KCNQ2-DEE除外）或病史等，或其他严重并发疾病；基因治疗前各项实验室检查如血常规、血生化、尿常规、凝血功能等异常有临床意义经研究者判定不可入组，研究人员认为不适合参加本试验者（如身体状况较差）； 2.不能耐受全麻手术； 3.在给予研究产品前两周内出现发热或呼吸道感染，在给予研究产品前24小时内出现呕吐、腹泻；在给予研究产品前6周内有病毒、细菌、真菌及其他病原体感染； 4.受试者或监护人不能遵守规定； 5.筛选前3个月内或筛选期间参与其他临床试验； 6.在给予研究产品前6个月内曾接受过基因治疗药物； 7.通过酶联免疫吸附实验（Elisa）检测血液或脑脊液的AAV9总抗体，血液或脑脊液的AAV9总抗体滴度都≥1:50； 8.在给予研究产品后1个月内计划使用抗病毒药物、免疫球蛋白和干扰素； 9.不能接受长期服用醋酸泼尼松龙者；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

湖南省妇幼保健院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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