Oculis公司宣布，其DIAMOND-1 Phase 3临床试验第二阶段已启动，旨在评估OCS-01眼药水在治疗糖尿病黄斑水肿（DME）患者中的有效性和安全性。第一阶段结果显示，OCS-01眼药水在改善最佳矫正视力（BCVA）和中央视网膜厚度（CST）方面优于安慰剂，且耐受性良好，无意外不良事件。OCS-01是一种新型、高浓度的地塞米松眼药水，通过Oculis的OPTIREACH®技术，能够通过眼药水途径达到视网膜，与目前需要侵入性给药的疗法形成对比。DME是导致糖尿病患者失明的首要原因，目前全球约有3700万人受到影响。如果获得批准，OCS-01有望成为首个针对DME的非侵入性眼药水，并可能改变当前的治疗模式。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年12月7日授予NeuExcell Therapeutics公司研发的AAV基因疗法产品NXL-004孤儿药资格认定，用于治疗恶性胶质瘤，这是全球首个获得FDA孤儿药资格认定的AAV基因疗法产品。恶性胶质瘤是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤，其中约60%为胶质母细胞瘤（GBM），目前标准治疗方案包括手术、放疗和化疗，但中位总生存期仅为15-18个月，5年生存率低于10%。NXL-004基于Gong Chen教授开发的创新性星形胶质细胞到神经元（AtN）转化平台，在临床前研究中显示出良好的疗效和安全性，预计将于2024年初进入人体临床试验。根据美国孤儿药法案，获得孤儿药资格认定的药物可享受一系列监管支持，包括临床试验费用税收抵免、新药申请费豁免以及产品批准后的7年市场独占权。NeuExcell致力于为全球数百万患有神经退行性疾病和神经系统损伤的患者恢复健康和提高生活质量，其颠覆性的AtN技术具有再生神经元组织和恢复神经功能潜力，已在多种疾病模型中显示出强大的临床前疗效数据，包括非人灵长类动物。NeuExcell的领先临床项目包括阿尔茨海默病、缺血性中风和GBM，所有项目预计

Neuren Pharmaceuticals宣布其针对Phelan-McDermid综合征（PMS）的Phase 2临床试验主要结果，结果显示NNZ-2591治疗显著改善了患者症状。在18名儿童中，16名由临床医生评估显示改善，平均CGI-I评分为2.4；15名由照护者评估显示改善，平均CIC评分为2.7。该试验在4家美国医院进行，评估了NNZ-2591的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。NNZ-2591表现出良好的安全性和耐受性，主要不良事件轻微至中度。疗效方面，10项主要疗效指标中的10项显示出统计学上显著的改善。Neuren正在开展针对其他神经发育障碍的Phase 2临床试验，包括Pitt Hopkins综合征、Angelman综合征和Prader-Willi综合征。

HighField Biopharmaceuticals宣布开始其HFK1 Phase 1临床试验，该药物是一种含有阿霉素的免疫脂质体，用于治疗实体瘤。试验招募HER2低表达和HER2+表达的晚期难治性实体瘤患者，包括乳腺癌、膀胱癌、胰腺癌等。试验在美国、中国和其他国家进行，首例患者在德克萨斯州达拉斯的Mary Crowley癌症研究中心接受治疗。研究分为剂量递增和剂量扩展两个阶段，旨在评估HFK1的安全性和初步疗效。HighField CEO Yuhong Xu表示，该免疫脂质体可能为不能靶向低HER2肿瘤的现有HER2药物提供有效替代。Mary Crowley癌症研究中心的Minal Barve博士认为，治疗HER2癌症的所有表达水平至关重要，希望HFK1能为更多肿瘤类型提供治疗选择。HighField的免疫脂质体代表了一代新的靶向化疗药物，可能比抗体偶联药物（ADCs）更安全、更有效。

罗氏制药宣布中国国家药品监督管理局批准眼科注射双特异性抗体法瑞西单抗（罗视佳®，Vabysmo®）用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。作为全球首个专为眼内注射研发的创新双特异性抗体，法瑞西单抗可同时靶向Ang-2和VEGF-A两条通路，抑制新生血管生成并增强血管稳定性。全球III期临床研究显示，法瑞西单抗治疗DME患者，约80%患者治疗间隔可延长至3-4个月，75%患者无积液。此创新药物有望成为中国眼底病治疗的重要里程碑，为超过4000万我国眼底病患者带来新的治疗选择。

康哲药业在第十届CAAE国际癫痫论坛上展示了创新药地西泮鼻喷雾剂（维图可），为国内癫痫患者提供更优、更便利的急性治疗选择。康哲药业致力于满足尚未满足的医疗需求，通过广泛合作开发创新医药产品，提升中国患者对全球创新药的可及性。维图可在中国获批上市，成为国内首款丛集性癫痫发作新药，并纳入国家医保目录乙类范围。康哲药业还与中国抗癫痫协会合作，成立“CAAE-康哲患者关爱基金”，推动癫痫病学事业前进，助力“健康中国”建设。

国际糖尿病联盟（IDF）大会在线上举行，恒瑞医药创新药HRS9531注射液在2型糖尿病受试者中表现出良好的安全性、耐受性及降糖疗效。HRS9531是一种新型GLP-1和GIP双重受体激动剂，通过同时激动GLP-1和GIP受体，发挥降糖和减重作用。Ib期临床试验结果显示，HRS9531注射液在2型糖尿病患者中安全可耐受，具有良好的药代动力学特征，能明显降低空腹和餐后血糖。恒瑞医药作为一家创新型国际化制药企业，在多个领域进行新药研发，致力于为患者提供更多治疗选择。

广州健康院与新西兰莫里斯·威尔金斯研究中心联合研发的靶向抗肿瘤新药LX-132胶囊获得一类新药临床批件，标志着中新两国在生物医药领域的重大合作成果。该药源于2014年“中国-新西兰”政府间科技合作专项支持，经过近10年研发，即将在中国开展临床试验。这是首个中新国际合作的生物医药项目，得到了两国政府的高度重视和推动。LX-132作为新一代激酶类共价抑制剂，具有显著优于已上市同靶点药物的性能，预计2028年上市，将为肿瘤患者提供新的治疗选择，推动中新两国在生物医药领域的合作迈向新高度。

芯睿科技，一家专注于半导体晶圆键合设备研发的科技创新型企业，经过十多年的努力，产品已广泛应用于半导体各领域，工艺能力涵盖2-12英寸尺寸。公司目前提供近百台化合物半导体键合设备，并在2023年推出2.5D/3D封装12寸临时键合解键合设备。董事长周玮表示，公司计划利用本轮融资资金开发大尺寸高精度混合键合设备，以实现国产化替代，并助力中国半导体产业在芯片3D化和晶圆堆叠方向的发展。

默沙东公司宣布，其PD-1抑制剂帕博利珠单抗（可瑞达®）在中国获得批准，用于局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗。这是帕博利珠单抗在中国获批的第3个消化道肿瘤一线治疗适应证，基于全球III期临床试验KEYNOTE-859的数据。默沙东表示，帕博利珠单抗已在华获批用于多个瘤种的治疗，包括胃癌、结直肠癌、肝癌和食管癌。中国每年胃癌新增病例约47.8万例，死亡病例约37.3万例，绝大多数为腺癌。此次获批对于HER2阴性胃或胃食管结合部腺癌晚期患者来说是一个重要的里程碑，也是帕博利珠单抗在中国的第12个适应证。

Ethris公司宣布，其首个人体临床试验已开始，该试验将招募88名健康志愿者，以评估其新型抗病毒候选药物ETH47的安全性和耐受性。ETH47是一种利用Ethris专有的SNIM® RNA平台技术开发的广谱抗病毒药物，编码III型干扰素（IFN），在早期抗病毒反应中发挥关键作用。该药物旨在通过吸入或鼻喷的方式局部给药。 Phase 1临床试验是一项随机、安慰剂对照、双盲、单剂量递增设计，旨在评估ETH47在健康参与者中的安全性和耐受性，并确定其药代动力学和靶点结合。该研究将在英国的一个试验点进行，预计在2024年第二季度公布完整数据。

Biocytogen与西班牙生物技术公司Ona Therapeutics达成抗体评估、选择和许可协议，将授予Ona评估其RenMice®平台产生的针对特定肿瘤靶点的全人源抗体的权利，并可选择独家许可选定的抗体用于抗体-药物偶联物（ADC）的开发、生产和商业化。Biocytogen将获得前期付款，并在Ona行使选择权后，有权获得选择权行使费、开发及商业化里程碑付款以及净销售额的单一数字版税。此合作旨在加速Biocytogen抗体药物的开发，并利用Ona在癌症生物学领域的独特见解。

Sensorion公司宣布了其针对Cisplatin-Induced Ototoxicity（Cisplatin诱导的耳毒性）的Phase 2a Proof of Concept（POC）临床试验SENS-401（Arazasetron）的初步安全性结果。该试验旨在评估SENS-401在预防Cisplatin诱导的耳毒性方面的疗效。Cisplatin是一种常用的化疗药物，但会导致约60%的患者出现永久性听力损失。SENS-401是一种口服小分子药物，旨在保护内耳组织免受损伤。初步数据显示，SENS-401在长达11周的治疗中显示出良好的安全性，与之前的数据一致。Sensorion计划在2024年9月的国际听力大会上进一步更新该临床试验的进展。此外，SENS-401还在进行另一项针对耳蜗植入术后残余听力损失的Phase 2a临床试验。

国际眼科公司Nicox宣布，Whistler Phase 3b临床试验中，首个患者已完成筛选。该试验旨在研究NCX 470（一种新型一氧化氮释放型比马前列素眼药水）在降低眼压方面的双重作用机制（一氧化氮和前列腺素类似物）。NCX 470是Nicox公司针对开角型青光眼或眼压增高的患者降低眼压的主要候选产品。试验将由Mayo Clinic的专家Arthur Sit博士协助进行，旨在深入了解NCX 470的作用机制。Whistler Phase 3b试验预计将在约一年内完成。Nicox公司目前资金充足至2024年6月底，主要依靠NCX 470的开发。公司正在寻求许可谈判以延长现金流，并探索多种战略选择，同时与债权人讨论债务重组。

Ultimovacs公司宣布，其TET（破伤风毒素表位靶向）疫苗技术平台在前列腺癌患者中的I期临床试验TENDU研究取得积极成果，试验结果显示疫苗具有良好的安全性和耐受性，满足了主要终点。研究观察到疫苗特异性T细胞反应，达到次要终点。此外，公司在临床前研究、技术发展和产品制造方面的进展为TET技术平台和基于TET的疫苗候选人的未来发展奠定了坚实基础。CEO Carlos de Sousa表示，这些成果为公司未来技术的扩展和新的疫苗候选人的开发提供了有利条件。TENDU试验是一项首次在人类中进行的剂量递增试验，旨在评估TET治疗性癌症疫苗的安全性。试验在挪威奥斯陆大学医院进行，共有12名患者参与，分为三个剂量组。研究显示，所研究的剂量范围被认为是安全的，没有报告严重不良事件，没有系统性细胞因子释放或补体激活的迹象。观察到疫苗特异性T细胞反应，表明免疫激活。此外，Ultimovacs正在进行TET疫苗技术平台的开发和探索，预临床实验支持了TET概念，即靶向递送抗原和佐剂信号到抗原呈递细胞。

欧洲委员会批准AGAMREE®（瓦莫罗龙）用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这是欧盟唯一批准的DMD治疗药物，也是首个在美国和欧盟同时获得批准的DMD治疗药物。AGAMREE®的商业化首度推出预计将在2024年第一季度在德国进行。欧洲药品管理局（EMA）认可AGAMREE®在保持正常骨代谢、密度和生长方面的临床重要安全性益处，与标准护理的皮质类固醇相比，同时具有相似的疗效。这使得AGAMREE®成为首个在欧盟获得全面批准的药物，并在美国食品药品监督管理局（FDA）10月批准后，成为首个在美国和欧盟获得授权的DMD治疗药物。

Mithra公司宣布，其针对更年期症状的下一代激素疗法药物DONESTA®的欧洲III期临床试验获得独立数据安全监测委员会（DSMB）的积极评估，建议继续进行试验。该试验已招募300名非子宫切除的更年期女性，预计最后一名患者将在2024年第一季度完成。此前，该药物已在美国III期试验中显示出积极疗效和安全性数据。Mithra计划在2024年第四季度向美国和欧洲监管机构提交DONESTA®的审批申请。此外，公司还计划进行额外的子宫内膜数据分析，并计划在相同时间框架内提交欧洲药品管理局（EMA）和FDA的申请。