Neurelis公司宣布获得美国专利11,793,786，覆盖VALTOCO及其它鼻用药物，包括地西泮及其盐类与特定范围的天然或合成生育酚或生育三烯酚、苯甲醇和n-十二酰β-D-麦芽糖苷的复合物。该专利在FDA的橙书中列出，并与Neurelis独家所有。VALTOCO是一种用于治疗6岁及以上癫痫患者频繁发作的急性药物，其创新技术使患者能够主动管理疾病并改善健康状况。Neurelis致力于通过扩展知识产权，记录科学创新，以改善患者结果。该专利将于2029年3月到期，与现有五个专利一起，为VALTOCO提供至2029年的独家权。

TC BioPharm公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）的1B期临床试验的新药申请（IND）。该试验名为ACHIEVE2，是一项9名患者的剂量递增研究，旨在评估TCB008的安全性、剂量优化、持久性和初步疗效。TCB008是一种由健康供体来源的γδT细胞组成的同种异体未修饰细胞疗法。TC BioPharm将继续推进其战略计划，致力于为全球数百万患有血液和骨髓癌的患者提供更好的治疗方法，并期望TCB008成为这些患者的标准治疗方案。同时，公司还将继续在英国进行ACHIEVE试验，并计划在年底前提交修订方案，以使剂量和其他标准与ACHIEVE2试验保持一致。

ADvantage Therapeutics宣布在欧洲启动了针对轻度阿尔茨海默病的AD04™药物的Phase 2b临床试验，首名患者已在奥地利Korneuburg的Institut Neuromed成功入组。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在证实AD04™的疗效和安全性。研究预计将在奥地利、法国、波兰、保加利亚和斯洛伐克进行，未来几个月内还将扩展到德国和英国。该药物在先前的临床试验中显示出减缓认知和生活质量下降的趋势，并在动物模型中减少了炎症性小胶质细胞的数量。此外，ADvantage Therapeutics还获得了英国创新许可和准入途径（ILAP）的创新护照，这将允许与英国监管机构、国家卫生与护理卓越研究所（NICE）、苏格兰药品联合委员会（SMC）以及国家卫生服务英格兰和改善（NHSE&I）进行紧密合作。

GRI Bio公司宣布启动针对间质性肺纤维化（IPF）的GRI-0621 Phase 2a生物标志物研究，患者招募工作已经开始，预计近期开始给药。GRI-0621是一种新型口服治疗药物，有望用于治疗IPF。该研究旨在评估GRI-0621的安全性和耐受性，并观察其药代动力学和药效学活性。研究预计在2024年上半年获得中期数据，下半年公布最终结果。GRI Bio致力于开发针对NKT细胞的疗法，以治疗炎症、纤维化和自身免疫性疾病。

Anixa Biosciences宣布，其合作伙伴克利夫兰诊所从欧洲专利局收到“有意授予”通知，针对名为“卵巢癌疫苗”的专利申请。该专利技术由克利夫兰诊所的Dr. Vincent Tuohy、Dr. Suparna Mazumder和Dr. Justin Johnson发明，Anixa独家从克利夫兰诊所获得该技术许可，并与该非营利性多学科学术医疗中心合作开发。该卵巢癌疫苗针对抗缪勒氏管激素受体2（AMHR2-ED）的细胞外结构域，这种结构域在卵巢中表达，但随着女性进入和进入更年期而消失。然而，AMHR2-ED在大多数卵巢癌中再次表达。Anixa是一家专注于癌症治疗和预防的生物技术公司，其疫苗技术旨在免疫针对“退役”蛋白，这些蛋白在癌症的某些形式中被发现表达。

Arcturus Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其产品候选药物ARCT-032孤儿药资格，用于治疗囊性纤维化（CF）。孤儿药资格为治疗罕见病提供了重大激励措施，包括市场独占权、税收抵免、申请费豁免和获得FDA监管指导。Arcturus Therapeutics致力于加速ARCT-032的开发，作为治疗囊性纤维化的潜在新疗法。该药物利用Arcturus的LUNAR®脂质介导的气雾给药平台，将CFTR信使RNA递送到肺部，有望恢复CFTR活性并减轻导致进行性肺病的下游效应。Arcturus Therapeutics是一家全球性的mRNA药物和疫苗公司，拥有LUNAR®脂质介导的递送、STARR®mRNA技术和mRNA药物物质等关键技术。

Outlook Therapeutics宣布，其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的贝伐珠单抗眼药水（ONS-5010）的生物制品许可申请（BLA）将在2024年底前重新提交。公司已与FDA就临床试验方案达成最终协议，并计划进行一项为期3个月的非劣效性研究，主要疗效终点为60天。该研究旨在满足FDA对额外临床研究的请求。Outlook Therapeutics相信，如果该研究成功，加上对CRL中CMC问题的解决，将支持ONS-5010 BLA的重新提交。

Gracell公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其FasTCAR-T GC012F的IND申请，允许公司在美国开展针对难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的1/2期临床试验。GC012F是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19的双重靶向CAR-T细胞疗法，已在多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的临床试验中显示出深度响应和良好的安全性。Gracell创始人兼首席执行官威廉·曹博士表示，GC012F的IND批准是公司的重要里程碑，该疗法有望为SLE患者提供更有效和安全的治疗选择。GC012F还在美国进行复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期临床试验，并在多个国家进行rSLE、RRMM、新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）和B-NHL的IIT研究。

Astria Therapeutics将在泰国曼谷举行的第26届世界过敏大会上分享STAR-0215 Phase 1a试验结果，该公司专注于开发治疗过敏和免疫疾病的生命改变疗法。STAR-0215是一种针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体抑制剂，旨在每三个月或六个月给药一次，以改善患者的生活质量。此外，该公司还正在开发STAR-0310，一种针对特应性皮炎的单克隆抗体OX40拮抗剂。Astria Therapeutics强调，其愿景是为受过敏和免疫疾病影响的病人和家庭带来改变生活的疗法。

Takeda公司在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上将展示17项公司赞助的摘要，这些摘要聚焦于血液病治疗方法的改进。其中包括关于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）新疗法的临床试验结果，以及关于镰状细胞性贫血和血友病A的研究。Takeda公司还计划展示其在癌症领域的最新研究，包括针对成人急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）和霍奇金淋巴瘤的治疗方案。这些研究旨在为难以诊断的罕见血液病提供变革性的治疗方法，并改善患者的长期预后。

口服brepocitinib在治疗中度至重度活动性狼疮的二期临床试验中未达到其主要终点，即在第52周时系统性红斑狼疮反应指数（SRI-4）变化4分。尽管如此，该药物显示出良好的安全性和耐受性，且在六项已完成的三期临床试验中显示出对银屑病、银屑病关节炎、脱发性皮炎、化脓性汗腺炎、溃疡性结肠炎和克罗恩病的显著临床益处。Priovant公司计划继续推进该药物在其他适应症的研究，包括2024年第一季度宣布非感染性葡萄膜炎（NIU）的二期研究顶线结果，以及2025年宣布硬皮病（DM）的三期研究顶线结果。Roivant公司表示，尽管在狼疮治疗方面不打算推进该药物，但这些结果仍支持brepocitinib作为一种高度活跃且安全性良好的药物，并对其在非感染性葡萄膜炎和硬皮病等潜在适应症中的临床益处表示乐观。

Halia Therapeutics将在2023年12月9日至12日在加州圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上展示其创新药物，这些药物旨在治疗由慢性炎症和神经退行性疾病引起的广泛疾病。公司将在展位上展示其使命、价值观和针对NLRP3炎症小体的治疗药物。Halia将展示其领先资产HT-6184的初步数据，该药物是首个通过别构机制靶向NEK7蛋白以抑制NLRP3炎症小体活性的药物候选物，并在骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）等指征中显示出疗效。公司CEO和总裁Dave J. Bearss博士表示，他们期待与专家交流，建立新的合作关系，并展示其新颖的靶向NLRP3炎症小体的方法。Halia Therapeutics的HT-6184药物候选物已完成一项针对健康志愿者的I期研究，评估了HT-6184在单次或多次口服递增剂量下的安全性和耐受性。

Enveric Biosciences宣布其新型神经可塑性小分子疗法研究取得进展，研发的先导治疗候选药物EB-373，一种新型吡咯辛前药，将在美国化学学会出版的《药物化学杂志》上发表。该研究描述了通过改变吡咯辛的吸收、生理处理和整体暴露，创建了一系列新型前药衍生物，以治疗难治性焦虑症。Enveric表示，这项发表在期刊封面上的文章标志着公司创新能力的重大进展，并展示了快速生成和筛选大量新型吡咯辛化合物的全面流程。公司预计将在2023年底前完成所有先导药物的预临床研究。

在RAPT Therapeutics公司公布的zelnecirnon（原名RPT193）的1a/1b期临床试验结果中，该口服小分子疗法在治疗中度至重度特应性皮炎（AD）方面显示出积极效果。试验结果显示，zelnecirnon在治疗四周后，患者的EASI评分（疾病严重度标准测量指标）较基线改善了36.3%，而安慰剂组仅为17.0%。在治疗结束后两周，zelnecirnon组的EASI评分进一步改善，达到53.2%，而安慰剂组仅为9.6%。此外，皮肤活检显示，接受zelnecirnon治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，在29天后转录组发生了显著变化，这些变化也与临床疗效指标的改善显著相关。zelnecirnon在试验中表现出良好的耐受性，没有报告严重不良事件，所有报告的治疗相关不良事件均为轻微至中度。基于这些数据，RAPT Therapeutics计划继续推进zelnecirnon在特应性皮炎和哮喘中的临床试验。

北京大学肿瘤医院郭军教授、国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院周爱萍教授牵头的全国多中心临床研究C005&C009，利用维迪西妥单抗治疗晚期转移性尿路上皮癌，其合并分析结果发表于《Journal of Clinical Oncology》杂志，引发广泛关注。该研究针对HER2表达的人群，采用维迪西妥单抗单药治疗，结果显示肿瘤客观缓解率高达50.5%，PFS中位达到5.9个月，OS中位达到14.2个月，显示出良好的疗效和安全性。这一成果标志着中国在泌尿肿瘤治疗领域取得重大突破，为尿路上皮癌患者提供了新的治疗选择。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予Abeona Therapeutics公司研发的pz-cel（prademagene zamikeracel）生物制品许可申请（BLA）优先审评，该药物用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者。FDA设定了2024年5月25日为PDUFA目标行动日期，并告知不会召开咨询委员会会议讨论pz-cel申请。pz-cel是基于临床疗效和安全性数据，包括关键性3期VIITAL™研究和1/2a期研究，这些研究显示一次应用pz-cel在大型慢性伤口上可带来持续的伤口愈合和疼痛减轻。Abeona Therapeutics正在开发pz-cel，这是一种自体、COL7A1基因校正的表皮片，用于治疗由COL7A1基因缺陷导致的罕见结缔组织疾病RDEB。

Annovis Bio公司宣布其针对阿尔茨海默病（AD）的领先化合物buntanetap的II/III期临床试验已超额完成招募。自2023年3月启动以来，超过700名患者被筛选，共有353名患者在美国54个地点被招募。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在研究buntanetap在轻度至中度AD患者中的疗效、安全性和耐受性。buntanetap通过降低多种神经毒性蛋白（如Amyloid Beta、Tau、alpha Synuclein和TDP43）水平，改善突触传递和轴突运输，减少炎症，从而具有逆转阿尔茨海默病对思维和记忆破坏性影响的能力。Annovis表示，预计该研究的数据将在2024年3月底公布。