VISEN制药公司宣布，其针对儿童软骨发育不全（ACH）的ACcomplisH China Phase 2临床试验取得积极结果。该试验评估了每周一次的TransCon CNP与安慰剂相比的安全性和有效性。结果显示，接受100 μg CNP/kg/周的TransCon CNP治疗的儿童，在52周时的年化生长速度（AGV）显著高于安慰剂组（1.180 cm/year vs. 4.760 cm/year，P=0.018）。TransCon CNP总体上安全且耐受性良好。这些结果与Ascendis Pharma的全球ACcomplisH研究一致，支持继续在100 μg/kg/周剂量下进行开发。软骨发育不全是最常见的骨骼发育不全遗传形式，在中国尚无有效治疗方法。VISEN制药拥有在中国大陆开发、生产和商业化TransCon CNP的独家权利。

La empresa Eurofins, líder mundial en análisis clínicos, alimentos, medio ambiente, farmacéuticos y cosméticos, ha anunciado la adquisición de Quasfar, convirtiéndose en el primer laboratorio de Eurofins en Colombia. Quasfar, con más de 26 años de experiencia y más de 100 empleados, es especialista en ensayos de productos farmacéuticos, veterinarios y cosméticos. Con sede en Bogotá y una superficie de 1.680 m², el laboratorio está equipado con tecnología avanzada y certificado en Buenas Prácticas de Laborat

Cryoport公司宣布收购Bluebird Express，拓展全球供应链网络，加强美国物流运营。Bluebird Express是一家提供时间敏感型国内外运输服务的公司，拥有20多年物流解决方案经验，总部位于纽约。此次收购将使Bluebird Express成为Cryoport的CRYOPDP业务单元的一部分，有助于扩大Cryoport在美国的生命科学市场的影响力和能力。Cryoport是全球领先的细胞和基因治疗行业创新产品和服务的提供商，其全球平台覆盖美洲、EMEA和APAC地区，提供关键生物物流、生物存储、生物加工和低温系统。

ELSE NUTRITION HOLDINGS INC.与一家专注于医疗保健的机构投资者达成协议，以每股0.385加元的价格出售1300万股单位，总额约5000万加元，用于研发、销售、营销、库存收购和一般公司用途。交易预计于11月20日完成，受制于包括多伦多证券交易所批准在内的条件。此外，公司计划提交初步招股说明书补充文件，并同意将某些现有认股权证行权价格降低至每股0.45加元，并延长至交易完成后五年内有效。

Praxis Precision Medicines公司宣布，其针对SCN2A基因突变引起的发育性和癫痫性脑病（DEE）药物elsunersen（PRAX-222）获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。EMA的PRIME资格旨在为满足未满足医疗需求的药物提供增强的开发支持。elsunersen是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在选择性降低SCN2A基因表达，直接针对SCN2A-DEE的潜在原因，以治疗癫痫发作和其他症状。EMA的PRIME资格是基于EMBRAVE研究第一部分的数据，该数据显示elsunersen在减少癫痫发作和改善无发作天数方面表现出显著效果。Praxis首席执行官Marcio Souza表示，elsunersen有望显著影响SCN2A-DEE患者及其家庭的生活，并期待与全球患者和监管机构紧密合作推进该计划。elsunersen已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病资格（RPD）。

Lighthouse Pharmaceuticals宣布，其下一代gingipain抑制剂LHP588的IND申请已获得美国FDA批准，用于治疗P. gingivalis阳性的阿尔茨海默病。该决定基于对包括安全性、慢性毒理学、制造、Phase 1人类数据和计划中的Phase 2 SPRING试验方案的全面IND申请包的审查。LHP588在完成的Phase 1研究中表现出安全性和耐受性，且每日一次口服剂量即可达到足够的血浆水平以与靶点结合。Phase 2 SPRING临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估每日一次剂量LHP588治疗P. gingivalis阳性轻度至中度阿尔茨海默病的疗效和安全性。Lighthouse Pharma首席执行官Casey Lynch表示，他们很高兴获得FDA的批准，以启动SPRING Phase 2临床试验，并期待与临床顾问和投资者合作推进这一重要临床研究。

Palvella Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的QTORIN™ rapamycin治疗微囊性淋巴管瘤（Microcystic LMs）突破性疗法认定。Microcystic LMs是一种罕见的慢性遗传性疾病，影响美国超过3万名患者。QTORIN™ rapamycin是一种创新的3.9%无水雷帕霉素凝胶，目前正由Palvella公司开发用于治疗Microcystic LMs和其他由mTOR通路过度激活引起的严重、功能性疾病。该疗法在Phase 2临床试验中表现出色，100%的患者在12周治疗后被评为“显著改善”或“非常显著改善”。此外，QTORIN™ rapamycin还获得了FDA的快速通道认定和孤儿药认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定。

Endo International plc宣布将在美国性医学学会（SMSNA）年会上分享关于 Peyronie 疾病（PD）和XIAFLEX（胶原酶Clostridium histolyticum，CCH）注射的新研究成果。这些研究包括对XIAFLEX Phase 3数据的回顾性分析、CURVE-PD注册研究，以及针对PD患者的治疗选择、治疗效果和患者满意度等方面的调查。这些研究旨在提高对PD的认识，支持患者治疗效果。Peyronie 疾病是一种相对常见的男性疾病，估计在美国有1/10的男性受到影响，但诊断率较低。XIAFLEX被用于治疗PD，其疗效和安全性在临床试验中得到验证。

Prelude Corporation（PreludeDx）在2023年11月29日宣布，将在2023年12月5日至9日举行的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示一项新型生物标志物，该标志物能够预测侵袭性（I期、II期）乳腺癌患者在放疗中的受益情况。该研究数据表明，放疗与降低复发率相关，但通过多变量分析，该生物标志物能够预测放疗的益处，特别是在经过风险分层后，被识别为“残余风险”的患者在放疗后同侧乳房复发率较高。PreludeDx首席科学官Troy Bremer博士表示，这一研究结果进一步证实了根据风险分层进行个体化治疗决策的重要性。PreludeDx总裁兼首席执行官Dan Forche表示，这项新数据是推动公司针对早期侵袭性乳腺癌新测试进一步发展的又一重要里程碑。PreludeDx是一家专注于个性化乳腺癌诊断的公司，致力于为全球的乳腺癌患者和医生提供服务。

Alterity Therapeutics宣布，其研发的ATH434在2023年神经科学学会会议上展示的新数据表明，该药物具有强大的抗氧化和线粒体保护作用，能够保护线粒体功能免受氧化损伤，并表现出直接抗氧化活性，这一特性在另一种用于治疗铁过载的已批准的铁结合剂中并未观察到。ATH434是一种口服剂，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白的聚集，已在临床前研究中显示出减少α-突触核蛋白病理和恢复大脑中正常铁平衡的能力。目前，ATH434正在两项针对多系统萎缩的2期临床试验中进行评估。

AbbVie公司宣布，其药物UBRELVY（乌布罗吉潘）100毫克在治疗偏头痛先兆期时，在24小时内显著降低了中度或重度头痛的发生率，并减少了功能残疾。这是首个在3期临床试验中针对偏头痛先兆期进行评估的急性治疗药物。该研究名为PRODROME，结果显示，与安慰剂相比，在先兆期给予UBRELVY可显著减少24小时内出现中度或重度头痛的可能性，并减轻了功能残疾。UBRELVY是一种口服的CGRP受体拮抗剂，旨在直接阻断导致偏头痛的CGRP蛋白与受体结合。这项研究强调了UBRELVY在早期治疗偏头痛中的重要性，有助于减轻偏头痛的整体负担。

研究发现系统性硬化症（SSc）患者血清中CCL24水平较高，与疾病严重程度相关，包括肺动脉高压。研究揭示CCL24通过特定方式激活内皮细胞，导致SSc相关纤维化。Chemomab公司开发的CM-101单克隆抗体旨在中和CCL24，并已在SSc患者的临床前和患者模型中进行了广泛研究。研究显示，CCL24水平较高的SSc患者，其6分钟步行测试得分显著低于CCL24水平较低的患者。CM-101在细胞实验中显著减轻了CCL24的负面影响，显示出疾病修饰的潜力。

第74届美国肝病研究学会（AASLD）年会上，翰森制药发布了艾米替诺福韦（TMF）Ⅲ期临床研究144周数据，结果显示TMF在治疗慢乙肝患者方面疗效和安全性均优于现有药物富马酸替诺福韦二吡呋酯（TDF）。该研究在中国49家研究中心进行，入组1,005例慢性乙肝患者，证实了TMF在病毒学应答和ALT复常率上的优势，以及更佳的骨、肾安全性。艾米替诺福韦是翰森制药自主研发的创新药，于2021年上市，为慢乙肝治疗提供了新的选择。AASLD年会作为全球肝病领域权威学术盛会，汇聚了来自世界各地的肝病学专家，共同探讨肝病治疗领域的最新进展。翰森制药将继续加大研发投入，探索TMF的长期疗效和安全性，以帮助更多慢乙肝患者实现临床治愈。

SpringWorks Therapeutics宣布，其关键性2b期ReNeu试验中，针对神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的mirdametinib治疗显示出积极结果。试验中，52%的儿童患者和41%的成年患者达到确认的客观缓解率。mirdametinib治疗导致深层次且持久的缓解，并在关键次要患者报告结果测量中显示出显著改善。mirdametinib总体耐受性良好，3级以上不良事件发生率低。公司计划在2024年上半年提交新药申请（NDA）给美国FDA，并将在医疗会议上展示更多数据。

Epic Bio公司宣布，其研发的EPI-321疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗成人中最常见的肌肉萎缩症——面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。EPI-321是一种新型非切割dCas蛋白，通过单次腺相关病毒（AAV）递送，旨在抑制DUX4基因的异常表达。Epic Bio计划在2024年上半年启动EPI-321的第一项人体临床试验，以评估其在FSHD患者中的安全性、活性和初步疗效。EPI-321是一种潜在的单一剂量治疗，旨在解决FSHD的表观遗传根本原因。FDA的孤儿药指定为药物开发者提供了包括税收抵免、处方药用户费豁免等财务优惠，如果EPI-321在美国获得市场批准，还有可能获得7年的市场独占期。FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，全球约有4.6万人受到影响，目前尚无治愈方法。EPI-321旨在通过恢复染色体4的D4Z4区域的甲基化来抑制DUX4基因的有毒表达。

在巴黎举行的全球肺部健康大会上，TB联盟启动了一项新的部分双盲二期临床试验，评估一种新型化合物TBAJ-876与pretomanid和linezolid结合使用的安全性及有效性，该化合物有望成为治疗结核病的“通用方案”。TBAJ-876是一种针对结核杆菌能量生产关键酶的抗生素，与同类药物贝达喹啉相比，具有更快消除结核杆菌和更安全的特性。新试验将测试TBAJ-876与pretomanid和linezolid结合使用，与目前治疗敏感结核病的标准治疗方案（HRZE）进行比较，并测试pretomanid和linezolid与贝达喹啉（BPaL）结合使用，以治疗耐药结核病。该研究旨在招募300名来自五个国家的敏感结核病患者。TB联盟致力于寻找更快、更经济的治疗方案，以应对全球结核病疫情。

Theravance Biopharma公司宣布，将在美国自治神经学会第34届国际自主神经系统研讨会上展示关于ampreloxetine在神经源性直立性低血压（nOH）治疗中的新分析结果。该分析基于锚定方法，有助于确定患者报告结果（如直立性低血压问卷）变化的临床意义。分析结果显示，ampreloxetine在多系统萎缩（MSA）患者中显示出相对于安慰剂的显著疗效，且其疗效超过了设定的临床意义阈值。此外，ampreloxetine的III期CYPRESS研究正在进行中，旨在评估其在MSA患者中的疗效和持久性。Theravance Biopharma致力于开发针对nOH的创新疗法，以改善患者的生活质量。