4D Molecular Therapeutics公司宣布，与美国食品药品监督管理局（FDA）达成协议，解除针对4D-310在美开展的临床试验（INGLAXA）的暂停。该试验旨在评估4D-310联合利妥昔单抗/西罗莫司（R/S）免疫抑制方案对非人类灵长类动物（NHP）的安全性。公司计划提交一项非临床研究，评估4D-310与R/S免疫抑制方案相比先前泼尼松方案的安全性及生物分布。此外，公司对INGLAXA临床试验方案进行了修订，以降低静脉注射4D-310后发生非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的风险，包括要求R/S免疫抑制方案。4D-310是一种针对法布里病心肌病的基因治疗候选药物，旨在通过心脏靶向的C102载体将GLA基因递送到心脏，以产生高局部水平的AGA，从而逆转法布里病患者的心肌病。

Day One生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对儿童低级别胶质瘤（pLGG）新药申请（NDA），并授予优先审评和PDUFA目标行动日期为2024年4月30日。该药物为托伐拉非尼，作为单药疗法用于复发或进展性pLGG。pLGG是儿童最常见的脑瘤，大多数复发病例目前没有标准治疗方案。Day One公司表示，期待与FDA合作，将这种治疗更广泛地提供给需要的人。该NDA基于一项开放标签的2期临床试验，评估托伐拉非尼作为每周一次的单药疗法在6个月至25岁患者的疗效。

Bitterroot Bio，一家专注于心血管疾病新型免疫疗法研发的生物技术公司，被选中在即将于2023年11月11日至13日在费城宾夕法尼亚会议中心举行的美国心脏协会科学会议上进行研究成果展示。其研究摘要《利用新型抗CD47分子BRB-002阻断CD47，在ApoE小鼠模型中减轻动脉粥样硬化》将于11月11日上午9:30进行口头报告。Bitterroot Bio首席医疗官Dr. Craig Basson表示，公司荣幸能在美国心脏协会会议上展示研究成果，并相信BRB-002有望改善众多动脉粥样硬化性心血管疾病患者的生命质量。Bitterroot Bio致力于开拓 cardio-immunology（心免疫学）领域，研究免疫系统与心血管健康之间的相互作用，其研究揭示了免疫细胞和炎症调节因子在心血管疾病发生发展中的关键作用。公司主要候选药物BRB-002针对CD47/SIRPα通路，旨在解决动脉粥样硬化和血管炎症的根本原因，旨在为心血管疾病患者带来新的希望，并改变这些疾病的治疗方式。

Armata Pharmaceuticals宣布，其针对铜绿假单胞菌感染的新型吸入式多噬菌体疗法AP-PA02的Phase 1b/2a临床试验SWARM-P.a.的顶线数据将在2023年11月2日至4日在亚利桑那州凤凰城举行的北美囊性纤维化会议（NACFC）的全体会议II环节中提及。该公司在2023年3月已宣布SWARM-P.a.研究的积极顶线数据。NACFC是一个为囊性纤维化（CF）专业人士提供协作和教育论坛的年度会议，旨在分享CF研究、护理和药物开发的最新进展，并讨论改善CF患者健康和生活质量的方法。Armata是一家专注于开发针对抗生素耐药和难以治疗的细菌感染的噬菌体疗法的临床阶段生物技术公司，其产品线包括针对铜绿假单胞菌、金黄色葡萄球菌和其他病原体的候选药物。

Karyopharm Therapeutics与Bristol Myers Squibb合作开展一项临床试验，旨在评估其研发的Cereblon E3 ligase modulator（CELMoD™）药物mezigdomide与Karyopharm的Selinexor以及地塞米松联合使用治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的效果。该试验预计于2024年上半年启动，主要针对接受过免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体治疗的复发性/难治性多发性骨髓瘤患者。试验的主要目标是评估客观缓解率（ORR）和临床获益率（CBR），并观察T细胞群体和治疗过程中的动态变化。

Reviva制药公司宣布，其关键药物brilaroxazine在治疗精神分裂症的3期临床试验中取得积极成果，成功达到主要终点。brilaroxazine 50mg剂量在4周时与安慰剂相比，在PANSS总分上实现了具有统计学和临床意义的10.1分降低。此外，brilaroxazine在所有主要症状领域和次要终点上均表现出统计学和临床意义的改善。药物耐受性良好，与安慰剂相似，且停药率低于安慰剂。Reviva计划在2024年第四季度报告1年开放标签扩展试验的顶线数据，并在2024年第一季度启动注册性3期RECOVER-2试验。

REGENXBIO公司宣布将在2023年11月3日至6日在旧金山举行的美国眼科科学院（AAO）年会上展示ABBV-RGX-314新数据，这是一种由REGENXBIO与AbbVie合作开发的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）和其他慢性视网膜疾病的单次AAV疗法。该疗法将在会议中通过两场报告进行展示，一场由Mark Barakat博士在11月3日进行，另一场由Arshad Khanani博士在11月5日进行。此外，REGENXBIO将于11月6日举办电话会议，由Barakat博士和Peter Kaiser博士讨论这些结果和ABBV-RGX-314项目。

BioMendics公司参加在马萨诸塞州波士顿举行的第7届炎症性皮肤病药物开发峰会，CEO兼创始人Karen McGuire博士将介绍公司在单纯性大疱性表皮松解症（EBS）的主要临床项目，并详细阐述BM-3103等mTOR抑制剂在自噬过程中的作用机制。公司已完成TAMES Phase I/IIa研究，并计划在2024年进行II期研究。此外，BioMendics的BM-3103获得了孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。McGuire博士表示，公司致力于开发安全有效的疗法，改善EBS患者及其家庭的生活。

Nanoscope Therapeutics Inc.宣布将在美国眼科学会（AAO）2023年年度会议和Eyecelerator @ AAO 2023会议上展示其基因疗法。首席医疗官Samuel Barone将在11月2日的Retina Showcase会议上介绍Multi-Characteristic Opsin平台及其在治疗晚期视网膜退行性疾病患者中恢复视力的潜力。11月4日，Stephen H. Tsang将在RET14会议上讨论MCO-010疗法在Stargardt病严重视力丧失患者中的Phase 2 STARLIGHT试验的最终数据。Nanoscope Therapeutics致力于开发针对遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性的基因疗法，其领先资产MCO-010已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定。

VYNE Therapeutics Inc.近日宣布，其针对非节段型白斑病的VYN201药物在Phase 1b临床试验中取得积极成果。试验结果显示，VYN201在1.0%和2.0%剂量组中，与0.5%剂量组相比，F-VASI评分从基线水平有统计学意义上的剂量依赖性降低，显示出良好的耐受性和安全性。VYN201有望成为治疗白斑病的领先药物，并计划在2024年上半年启动Phase 2b临床试验。

Bristol Myers Squibb宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证其Opdivo（nivolumab）与顺铂为基础的化疗联合作为不可切除或转移性尿路上皮癌成人患者一线治疗的II型变更申请，基于CheckMate-901 III期临床试验的结果。验证申请确认提交完整，并开始EMA的集中审查程序。CheckMate-901试验显示，Opdivo与顺铂为基础的化疗联合使用，在Blinded Independent Central Review（BICR）评估的总体生存（OS）和无进展生存（PFS）主要疗效终点方面显示出统计学上和临床上有意义的改善。安全性特征可耐受，与该方案各个组成部分已知的安全性特征一致。Bristol Myers Squibb表示，CheckMate-901试验显示出Opdivo与顺铂为基础的化疗联合使用在解决这一未满足需求并提供患者及其亲人希望方面的潜力，并期待继续与EMA合作，讨论如何将这一一线治疗方案带给欧洲的合适患者。

Pharvaris公司宣布，其两项关于新型口服缓激肽B2受体拮抗剂治疗和预防遗传性血管性水肿（HAE）的研究摘要被美国变态反应、哮喘和免疫学学会（ACAAI）2023年科学年会接受，将在11月9日至13日在加州阿纳海姆的阿纳海姆会议中心进行电子海报展示。其中一项研究由Marc A. Riedl博士于11月10日展示，另一项由Joan Mendivil博士于11月11日展示。Pharvaris致力于开发针对所有HAE亚型的有效、安全、易于使用的治疗选择，包括按需治疗和预防性治疗。

ImCheck Therapeutics将在SITC 38届年度会议上展示其EVICTION-2临床试验的最新数据，该试验评估了其领先项目ICT01（一种针对BTN3A的人源化单克隆抗体，可选择性激活γ9δ2 T细胞）与低剂量IL-2联合使用在晚期实体瘤患者中的疗效。研究旨在证明这种组合疗法能够安全且选择性地增加γ9δ2 T细胞数量，并增强抗肿瘤免疫反应。会议将于2023年11月3日至5日在美国圣地亚哥举行，具体海报展示时间为11月3日下午12:00至1:30和5:10至6:40。EVICTION-2是一项评估ICT01与低剂量皮下IL-2联合使用的临床试验，旨在证明其能够安全且选择性地增加γ9δ2 T细胞数量，并产生更强烈的抗肿瘤免疫反应。ICT01是一种针对BTN3A（也称为CD277）的人源化单克隆抗体，可选择性激活γ9δ2 T细胞，这些细胞是负责免疫监视肿瘤和感染的固有免疫系统的一部分。ImCheck Therapeutics正在设计和开发针对酪蛋白的新一代免疫治疗抗体，其领先的临床阶段项目ICT01具有同时调节固有和适应性免疫的作用机制。

美国联合治疗公司（United Therapeutics）宣布，将以每股3.25美元的现金收购米罗矩阵医疗公司（Miromatrix），总金额约9100万美元。米罗矩阵是一家专注于生物工程器官开发的生命科学公司，而联合治疗公司则是一家拥有六种FDA批准疗法的生物技术公司。此次收购将扩大联合治疗公司在器官制造程序方面的平台，包括体外肺灌注、异种移植、3-D生物打印和再生医学方法，旨在创造无限供应的、可移植的器官。联合治疗公司首席执行官表示，此次收购将帮助解决移植器官短缺问题，并加速生物工程器官的研发。交易预计将在2023年第四季度完成。

ArriVent Biopharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药furmonertinib突破性疗法认定，用于治疗未经治疗的、局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者存在EGFR外显子20插入突变。这一认定基于FAVOUR试验的初步结果，该试验是一项评估furmonertinib在局部晚期或转移性NSCLC患者中的疗效和安全的1b期、随机、开放标签、多中心临床试验。furmonertinib是一种新型口服、高度脑渗透性EGFR激酶抑制剂，旨在针对广泛的EGFR突变，包括经典突变和罕见突变，如外显子20插入突变。ArriVent致力于加速创新生物制药产品的全球开发，并与创新生物制药公司合作，旨在为各种疾病中未满足医疗需求的病人全球化药品。

基因编辑药物exa-cel即将迎来FDA咨询委员会会议，讨论其脱靶分析的安全性。Vertex和CRISPR Therapeutics开发的exa-cel旨在治疗镰状细胞性贫血和输血依赖性β地中海贫血，若获批将成为全球首个CRISPR基因编辑药物。会议将评估exa-cel的脱靶分析是否充分，并决定是否需要更多研究。FDA对exa-cel的疗效无担忧，但对样本量提出疑问。Vertex与CRISPR Therapeutics合作开发exa-cel，利用CRISPR/Cas9技术编辑患者造血干细胞，治疗血红蛋白病。exa-cel在美国和欧洲均获得多项资格，目前正进行临床试验和长期随访。同时，lovo-cel等基因疗法也在SCD领域竞争。FDA关注CRISPR的脱靶问题，需优化策略降低安全风险。

杭州壹瑞医药科技有限公司宣布其YR001外用制剂在美国完成一期临床试验，结果显示YR001在受试者中表现出良好的安全性和耐受性，为小分子创新靶向药物治疗自免性皮肤病研发领域取得重要进展。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共入组54例受试者，未观察到严重不良反应。YR001是一款小分子Kv1.3抑制剂外用软膏，用于治疗特应性皮炎和银屑病，未来有望成为轻中度病人包括儿童和婴幼儿用药。壹瑞医药致力于小分子创新靶向药研发，其核心团队由原德国新药研发公司高管、欧美海归博士组成，公司以自主研发为主导，在多个领域进行差异化布局，力求满足临床需求。