西班牙独立临床研究设计公司MEDSIR在ESMO 2023大会上展示了三项新研究的成果，包括针对小细胞肺癌的LUPER研究和两项基于PHERGain研究的转化研究。PHERGain研究在ASCO 2023大会上展示了突破性成果，表明约三分之一早期HER2阳性乳腺癌患者可无需化疗，并在手术后三年内无病生存。LUPER研究评估了lurbinectedin与pembrolizumab组合在化疗后复发的SCLC患者中的疗效和安全性，结果显示该组合在治疗化疗后复发的SCLC患者中有效。转化研究中，一项分析了Trop-2蛋白在HER2阳性乳腺癌患者肿瘤样本中的表达水平，发现Trop-2蛋白水平可能与治疗反应相关；另一项比较了HER2DX®基因测试预测与实际病理完全缓解之间的关联，以及HER2DX®风险评分与实际临床数据之间的关联。MEDSIR致力于推动全球独立研究，与Oncoclínicas等合作伙伴共同推动肿瘤学研究的创新。

Merck公司宣布了WELIREG（belzutifan）在LITESPARK-005三期临床试验中的积极结果，该试验评估了该药物在治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者中的疗效。WELIREG是一种新型口服HIF-2α抑制剂，用于治疗接受过PD-1/L1和VEGFR靶向治疗后进展的成年RCC患者。试验结果显示，WELIREG在无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）方面均优于依维莫司，显示出统计学上显著的改善。这些数据首次在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布，并正在与全球监管机构进行讨论。WELIREG的安全性与之前的研究一致，没有发现新的安全问题。此外，Merck还宣布，基于LITESPARK-005的积极结果，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予WELIREG针对晚期RCC患者的补充新药申请（sNDA）优先审查资格，预计审查日期为2024年1月17日。

ORIC Pharmaceuticals公司宣布，其在进行的ORIC-114 Phase 1剂量递增临床试验中，针对EGFR或HER2 exon 20突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，观察到多剂量水平下的中枢神经系统（CNS）活动，包括首次报告的EGFR外显子20抑制剂在患有未经治疗的脑转移患者的CNS完全缓解。在多剂量水平下观察到系统性反应，其中81%的患者先前接受了EGFR外显子20靶向治疗，86%的患者在基线时存在CNS转移。在潜在的推荐剂量（RP2D）为75 mg每日一次时，观察到2名3名先前接受过amivantamab治疗的EGFR外显子20患者的反应，包括一个已确认的完全缓解。在多个剂量水平观察到HER2外显子20患者的反应，包括一个部分缓解，靶病变消退100%。ORIC-114显示出良好的安全性特征，主要是一级和二级治疗相关不良事件；未达到最大耐受剂量，剂量递增仍在进行中。公司将于今日上午9:00举行电话会议和网络直播。

FLAURA2三期临床试验结果显示，阿斯利康的TAGRISSO（奥希替尼）联合化疗在治疗局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）并伴有脑转移的患者中，与单独使用TAGRISSO相比，中枢神经系统（CNS）无进展生存期（PFS）提高了42%，这一结果在西班牙马德里欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布。该试验中，40%的患者在基线时存在脑转移。TAGRISSO联合化疗组中，74%的患者在两年随访期内未出现CNS疾病进展或死亡，而单独使用TAGRISSO组中这一比例为54%。此外，TAGRISSO联合化疗组中，59%的患者表现出CNS完全缓解（CR），而单独使用TAGRISSO组中这一比例为43%。阿斯利康研发部门副总裁Susan Galbraith表示，这些数据进一步巩固了TAGRISSO作为EGFR突变非小细胞肺癌治疗基石的地位。

2023年10月21日，日本东京举办了第72届日本变态反应学会学术大会，天辰生物总经理刘恒博士在会上发表关于新型抗IgE抗体LP-003的演讲，该药物具备强效、安全、用量低和超长效等特点，有望成为Best-in-class创新药。LP-003已在欧洲鼻科大会获得认可，并在日本变态反应学会大会上再次受到关注。日本变态反应学会致力于推动变态反应学研究和学术交流，大会汇聚了国际过敏学领域专家。天辰生物作为一家研发大分子创新药的生物技术公司，已启动LP-003的II期临床研究，并计划2024年初启动III期临床。

阿贝西利片在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布III期研究monarchE的5年结果，证实了阿贝西利联合内分泌治疗对于激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、淋巴结阳性、高复发风险的早期乳腺癌患者疗效显著，5年长期复发风险降低32%，无浸润性疾病生存率提升7.6%。研究结果显示，完成两年阿贝西利治疗的患者复发风险持续降低，这为有治愈希望的患者带来了希望，助力实现无癌生存的目标。

Agenus公司宣布其在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会2023年会上公布了关于botensilimab（BOT）与balstilimab（BAL）联合治疗晚期肉瘤的1b期临床试验的扩展数据。该研究显示，这种新型免疫激活剂组合在难治性肉瘤患者中表现出良好的疗效和安全性，包括对传统免疫疗法无反应的腹内脏血管肉瘤等。研究结果显示，BOT+BAL组合的中位缓解持续时间为19.4个月，6个月的无进展生存率为40%，且观察到剂量依赖性效果，2mg/kg剂量下客观缓解率为29%。该研究旨在评估BOT和BAL在多种晚期实体瘤中的安全性、有效性和剂量优化。

2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，开拓药业公布普克鲁胺联合内分泌药物（ETs）治疗转移性乳腺癌（mBC）的Ic期临床研究最新成果。研究由北京大学肿瘤医院李惠平教授担任主要研究者，结果显示该联合疗法展现出良好的抗肿瘤活性和安全性。研究共纳入37名患者，结果显示未发生剂量限制性毒性或严重不良事件，客观缓解率和疾病控制率均达到一定比例，中位无进展生存期（PFS）也较为理想。开拓药业致力于创新药物研发及产业化，拥有多元化产品管线和多项专利，并于2020年在香港联交所主板上市。

AnHeart Therapeutics宣布其全球关键性2期临床试验TRUST-II的积极中期结果。试验中，AnHeart的下一代ROS1抑制剂taletrectinib在92%的未经ROS1酪氨酸激酶抑制剂治疗的晚期ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中缩小了肿瘤，在57%的曾接受ROS1 TKI治疗的患者中也缩小了肿瘤。taletrectinib在患有脑部转移的患者亚组中表现出强大的颅内活性。对于未经治疗的TKI患者，中位无进展生存期未达到，而对于预先接受过TKI治疗的患者为11.7个月。taletrectinib总体上耐受性良好，其安全性特征与先前试验一致。最常见的治疗相关不良事件是肝酶升高和胃肠道相关不良事件，大多数为1级或2级。神经学不良事件发生率低，最常见的为头晕（13%），大多数为1级。AnHeart首席执行官Jerry Wang表示，taletrectinib有望成为ROS1阳性NSCLC患者等待已久的药物。中期结果将在2023年10月23日的欧洲医学肿瘤学会大会上公布。

在2023年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上，强生旗下杨森制药公司宣布了THOR-2二期临床试验的结果，该试验评估了口服erdafitinib与膀胱癌化疗的疗效对比。数据显示，erdafitinib在降低高风险非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）患者疾病复发或死亡风险方面优于膀胱内标准化疗。研究纳入了73名患者，其中49名接受erdafitinib治疗，24名接受化疗。erdafitinib组的无病生存期（RFS）显著优于化疗组，6个月和12个月的RFS分别为96%和77%，而化疗组分别为73%和41%。此外，erdafitinib组的严重不良事件发生率低于化疗组。该研究结果强调了检测特定遗传生物标志物的重要性，以确定可能从erdafitinib等靶向治疗中受益的患者。

康桥医疗健康产业设施平台宣布其旗下中国生命科学产业设施基金成功完成第二轮募资，累计募资8.75亿美元，主要投资人为穆巴达拉投资公司，同时得到APG和康桥资本支持。该基金在2021年首轮募资5亿美元后，已成为中国最大独立第三方生命科学产业设施平台。穆巴达拉对中国生命科学不动产基础设施增长潜力充满信心，并期待助力建立卓越的投资组合。CBC HIP将继续投资开发优质生命科学产业设施，优化企业资本结构和运营效率，助力生命科学企业为全球老龄化人口提供优质医疗服务。目前，CBC HIP已在上海、北京和苏州投资开发了约52万平方米的生命科学产业设施，并计划继续布局核心产业集群，助力当地政府打造生命科学产业生态。

安炎达医药完成数千万元人民币天使轮融资，由丹麓资本独家领投，资金将用于启动核心管线MAX-001的1期临床试验和团队搭建。安炎达医药专注于免疫炎症疾病领域的创新药研发，致力于治疗癌症、疼痛、神经系统疾病和骨关节炎等疾病。公司科学团队研究组织微环境对免疫系统反应的影响，研发产品针对组织微环境中的关键机制，纠正免疫炎症反应。目前，公司有4种临床候选药物在开发中，并合成鉴定新化合物。创始人Micky D. Tortorella表示，融资将加速研发管线开发，助力MAX-001进入临床测试阶段。丹麓资本合伙人李洁博士表示，安炎达医药针对抗PD-1/L1抗体耐药机制的研究吸引了投资兴趣。

SystImmune公司宣布，在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示了其肿瘤产品组合的关键数据。这些数据包括BL-B01D1和BL-M07D1的临床试验结果，涉及多种晚期实体瘤患者。BL-B01D1是一种靶向EGFR和HER3的双特异性抗体-药物偶联物（ADC），而BL-M07D1是一种针对HER2的IgG-ADC。SystImmune专注于开发创新的癌症治疗方法，包括生物特异性、多特异性抗体和抗体-药物偶联物（ADCs）。此外，公司还拥有一个强大的临床前管线，包括多种癌症治疗药物。

Exact Sciences Corp.在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示其在癌症早期检测、基因组测试和治疗指导方面的最新研究成果。公司重点介绍了其多癌症早期检测（MCED）和精准肿瘤学产品组合的研究，并宣布其MCED测试的名称为Cancerguard。该测试旨在利用多种生物标志物类别提高对早期癌症的检测能力，同时减少后续检查程序。此外，公司还将举办一场名为“转变癌症检测范式：多癌症早期检测”的研讨会，探讨MCED测试在癌症早期检测中的潜力。会议将展示多项研究，包括对乳腺癌、实体瘤和基因组测试的研究，以及MCED测试对公众健康的影响。

美国食品药品监督管理局（FDA）对Regeneron和Sanofi公司提交的Dupixent（dupilumab）用于慢性自发性荨麻疹（CSU）的补充生物制品许可申请（sBLA）发出完整回复函（CRL），要求提供更多疗效数据以支持批准，但未提及安全性或制造问题。Dupixent是一种完全人源化单克隆抗体，可抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）通路的信号传导，目前正进行CSU的临床研究。Regeneron和Sanofi将继续与FDA合作，推进Dupixent在CSU患者中的应用研究。Dupixent已在多个国家获得批准，用于治疗特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）、嗜酸性食管炎和结节性痒疹等疾病。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了BioMarin制药公司（Nasdaq: BMRN）的补充新药申请（sNDA），将VOXZOGO®（vosoritide）的适应症扩大至所有年龄段的儿童，以增加软骨发育不全（Achondroplasia）患者开放生长板（生长板）的线性生长。此前，VOXZOGO仅适用于5岁及以上的儿童。此次扩大适应症意味着所有年龄段的儿童，只要他们的生长板仍然开放，都可以使用VOXZOGO。BioMarin表示，这一批准是基于VOXZOGO在改善年化生长速度方面的积极效果。VOXZOGO是美国唯一批准用于治疗软骨发育不全儿童的药物。此外，VOXZOGO还获得了FDA针对软骨发育不全的罕见病药物资格认定。

LEO Pharma将在2023年秋季临床皮肤病学会议上展示关于tralokinumab-ldrm治疗中度至重度特应性皮炎（AD）的新临床和真实世界数据。该药物在美国以Adbry®品牌销售，用于治疗18岁及以上成人患者，其疾病未通过局部处方疗法得到充分控制或当这些疗法不适宜时。会议将展示12个海报，包括后设分析和真实世界研究，旨在进一步证明tralokinumab-ldrm在治疗中度至重度AD方面的有效性和安全性。此外，还将展示关于药物的经济效益和结果研究，以评估患者的临床负担和偏好，并探讨与Dupilumab等其他治疗相比的潜在临床和经济利益。LEO Pharma表示，这些数据将展示其在医疗皮肤病学领域的领导地位和对整个患者社区的持续承诺。