DESTINY-PanTumor02临床试验的初步分析结果显示，ENHERTU®（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）在多类HER2阳性晚期实体瘤患者中表现出临床意义和持久的效果，显著提高了患者的生存率。这些结果包括首次报告的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布，并同步发表在《临床肿瘤学杂志》上。ENHERTU是一种专门设计的HER2靶向抗体药物偶联物（ADC），由阿斯利康和 Daiichi Sankyo 共同开发和商业化。在主要分析中，ENHERTU在所有先前接受治疗的HER2阳性晚期实体瘤患者群体中表现出中位PFS为6.9个月，中位OS为13.4个月。ENHERTU还显示出37.1%的确认客观缓解率（ORR）和11.3个月的中位缓解持续时间（DoR）。这些结果证实了ENHERTU在多种HER2阳性实体瘤中的疗效，有望为HER2阳性晚期癌症患者提供新的治疗选择。

Janssen制药公司宣布，其研发的RYBREVANT®（amivantamab-vmjw）联合化疗方案在MARIPOSA-2 III期临床试验中，与化疗相比，显著提高了EGFR突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的无进展生存期。该方案包括RYBREVANT®与化疗的联合使用，以及与化疗和lazertinib的联合使用。研究结果显示，与单独化疗相比，RYBREVANT®联合化疗降低了疾病进展或死亡的风险，其中联合lazertinib的方案降低了56%，未联合lazertinib的方案降低了52%。此外，该方案在客观缓解率、颅内无进展生存期和缓解持续时间方面也显示出显著改善。这些数据在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会的主席论坛上公布，并同步发表在《肿瘤学年鉴》上。

Novartis在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布了来自III期PSMAfore试验的数据，显示Pluvicto（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）在PSMA阳性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中达到了其主要终点，与接受雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗相比，Pluvicto在rPFS方面具有临床意义和统计学上的显著益处。该研究的主要研究者Oliver Sartor博士表示，这些数据令人印象深刻，治疗效果与VISION试验中观察到的相似。Novartis全球肿瘤开发执行副总裁Jeff Legos表示，这些来自PSMAfore的积极结果有可能改变晚期前列腺癌的治疗模式，使患者有可能避免或推迟使用副作用较大的紫杉烷类化疗。试验达到了rPFS的主要终点，Pluvicto组与ARPI 1组相比，疾病进展风险降低了59%。Pluvicto组的患者生活质量也有所提高，与ARPI 1组相比，维持FACT-P总评分的时间更长，疼痛恶化的延迟时间更长。此外，Pluvicto的安全性良好，最常见的不良事件为1-2级，包括口干、乏力、恶心、贫血和疲劳。

TROPION-Breast01三期临床试验结果显示，针对HR阳性、HER2低或阴性乳腺癌患者，datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）与化疗相比，在无进展生存期（PFS）方面表现出显著且具有临床意义的改善。该药物由Daiichi Sankyo和AstraZeneca共同研发，是一种针对TROP2的DXd抗体药物偶联物（ADC）。试验中，datopotamab deruxtecan将疾病进展或死亡风险降低了37%，中位PFS为6.9个月，而化疗组为4.9个月。此外，客观缓解率（ORR）在datopotamab deruxtecan组为36.4%，化疗组为22.9%。尽管在总生存期（OS）方面结果未达到统计学意义，但试验仍在进行中。这些数据在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展出，并支持datopotamab deruxtecan成为HR阳性、HER2低或阴性乳腺癌患者的新潜在标准治疗方法。

2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，贝达药业展示了恩沙替尼在ALK阳性非小细胞肺癌脑转移患者中的疗效与安全性，该研究为一项多中心、开放标签、单臂、II期临床研究。截至2023年3月24日，17例患者入组，其中14例接受恩沙替尼治疗，iORR高达71.4%，展现出具有前景的颅内疗效。主要终点指标iORR为71.4%，2例完全缓解，8例部分缓解。安全性方面，13例出现治疗期间不良反应事件，5例出现≥3级不良反应。贝达药业副总裁季东表示，恩沙替尼是贝达药业和控股子公司Xcovery共同开发的全新一代ALK抑制剂，已获得非小细胞肺癌患者治疗的一线和二线适应症。常建华教授表示，恩沙替尼颅内外都有着显著的临床疗效，对ALK阳性脑转移NSCLC患者的临床数据是一个重要的补充。

创胜集团在ESMO 2023年会上公布了其生物制药Osemitamab (TST001)联合化疗一线治疗晚期胃或胃食管结合部腺癌的疗效数据，显示55%的患者确认缓解，中位缓解持续时间及中位无进展生存期均超过12个月。该研究进一步证实了Osemitamab (TST001)联合化疗作为一线治疗的疗效，并为探索三联疗法提供了基本原理。创胜集团全球药物开发执行副总裁Caroline Germa博士表示，这些结果鼓舞人心，并期待Osemitamab (TST001)有望重新定义CLDN18.2阳性、HER2阴性胃或胃食管结合部腺癌患者的治疗标准。

Transcenta公司宣布，其在ESMO大会2023上展示了Osemitamab（TST001）联合CAPOX化疗作为晚期G/GEJ癌症一线治疗的扩展队列的疗效数据。数据显示，在CLDN18.2表达≥10%的患者中，55%的响应率，中位无进展生存期（PFS）超过12个月。此外，公司还展示了支持Osemitamab（TST001）、nivolumab和化疗三联组合的预临床数据，以及支持推荐三期剂量临床药理学探索的数据。Transcenta执行副总裁Caroline Germa表示，这些数据进一步证实了Osemitamab（TST001）联合CAPOX化疗作为一线治疗晚期胃和食道癌的疗效，并为探索三联组合提供了依据。研究设计为探索Osemitamab（TST001）联合CAPOX作为晚期G/GEJ癌症一线治疗的安全性。49名患者接受了6mg/kg Q3W Osemitamab（TST001）和CAPOX治疗。其中，23名患者确认部分缓解，中位缓解持续时间（DoR）为12.7个月。20名患者出现疾病进展或死亡，中位PFS为14个月。安全性方面，主要表现为可管理的靶点-肿瘤效应，如恶心、低白蛋白血症和呕吐，大多数为

Certa Therapeutics宣布其研发的针对系统性硬化症（硬皮病）的实验性疗法FT011获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。孤儿药资格认定旨在支持针对罕见病或影响美国少于20万人的疾病的药物研发。FT011是一种新型口服疗法，针对纤维化的根本原因，有望在多个器官中提供治疗。Certa Therapeutics此前公布的一项2期临床试验显示，FT011治疗12周后，60%接受400mg FT011治疗的患者的病情有显著改善，而200mg组的20%患者与安慰剂组的10%患者相比也有改善。该研究的安全性结果显示FT011安全且耐受性良好，没有报告严重不良事件。Certa Therapeutics计划在2023年11月10日至15日举行的美国风湿病学会年度会议（ACR Convergence）上展示这些数据。

OncoHost公司宣布，其自主研发的PROphet®测试在《药物与生物医学分析》杂志上发表的同行评审文章中，展示了其在转移性非小细胞肺癌患者中的强大分析能力和预测准确性。该测试结合了生物信息学、系统生物学、蛋白质组模式识别和机器学习，通过SomaScan® Assay V4.1进行预测，仅需一次治疗前血液检测。研究结果表明，PROphet®测试在实验精度和准确性方面表现出色，其计算精度分析在重复样本中表现出高度一致性。这一突破性进展有望为个性化癌症治疗带来革命，提高患者生存率。

ImmunityBio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对N-803生物制品许可申请（BLA）的重新提交，该药物是一种首创的IL-15超激动剂，与卡介苗（BCG）联合用于治疗对BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌原位癌（CIS），无论是否有Ta或T1期疾病。FDA认为这是对5月9日完整回复信的完整回应，并设定了2024年4月23日的用户费用目标日期（PDUFA日期）。N-803是一种新型IL-15超激动剂，通过结合IL-15突变体（IL-15N72D）和IL-15受体α/IgG1 Fc融合蛋白，直接特异性刺激CD8+ T细胞和自然杀伤（NK）细胞，同时避免T调节细胞刺激。N-803正在两个临床NMIBC试验中评估，QUILT-2.005研究N-803与BCG联合用于BCG初治NMIBC患者，QUILT-3.032研究N-803与BCG联合用于BCG无反应NMIBC CIS和乳头状病变患者。

ImmuneOncia公司在2023年10月23日于西班牙马德里举行的欧洲肿瘤学会（ESMO 2023）会议上公布了其CD47单克隆抗体IMC-002的1a期实体瘤临床试验结果。该试验旨在评估IMC-002的安全性、耐受性并确定推荐剂量。试验中12名患者被分为四个剂量组，接受每两周一次的5、10、20或30毫克/千克剂量。结果显示，无剂量限制性毒性，92%的治疗相关不良事件为1-2级，且大多数副作用轻微。推荐剂量为每三周20毫克/千克。其中6名可评估患者表现出疾病稳定，其中5名患有肝癌，1名患有乳腺癌。试验结果表明IMC-002具有良好的安全性，ImmuneOncia公司计划进一步开展1b期试验以确认其疗效。IMC-002作为一种免疫检查点抑制剂，旨在激活巨噬细胞的抗癌功能，同时尽量减少对正常细胞的结合，具有广阔的临床应用前景。

胰腺导管腺癌（PDAC）是一种致命的消化系统和内分泌系统恶性肿瘤，每年全球新诊断病例接近五百万，是癌症相关死亡的主要原因之一。目前，PDAC的标准治疗方案主要是化疗和手术切除，但五年生存率仅为6%。一项新的研究提出了一种基于PAR1靶向的CAR-T细胞疗法，有望提高PDAC的治疗效果。此外，Oncolytics Biotech Inc.宣布在GOBLET研究中，其药物pelareorep在治疗转移性结直肠癌和胰腺癌方面显示出积极效果。其他生物技术公司如Cardiff Oncology、Eli Lilly、AbbVie和Lipella Pharmaceuticals也在各自的研发项目中取得进展。

Qualigen Therapeutics公司在AACR乳腺癌研究特别会议上展示了一项关于其Pan-RAS平台的研究，该研究展示了其在乳腺癌模型中对泛RAS化合物的抑制效果。公司认为，泛RAS方法可能克服KRAS G12C耐药性，从而提高新疗法的深度和持续时间。研究显示，其RAS抑制剂能够抑制RAS与下游促增殖效应子的相互作用，并抑制Luminal B乳腺癌细胞模型系统中的RAS信号通路。这些Pan-RAS化合物在抑制3D生长的同时，对正常2D生长影响极小，对体内异种移植乳腺癌肿瘤具有活性，并且可口服。该研究由Geoff Clark博士及其团队进行，并展示了RAS通路在乳腺癌中的治疗潜力。

Asklepios BioPharmaceutical,Inc.（AskBio）宣布将在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）第30届大会上展示20篇公司摘要，包括关于免疫调节和基因多样性在AAV基因治疗动物模型中的应用等研究。AskBio展示了其在基因治疗领域的广泛贡献，并强调了其推动科学创新和AAV技术的变革力量。AskBio的展示包括口头报告和海报展示，涉及其临床项目、基因治疗平台和合作伙伴Viralgen和TAAV的进展。AskBio致力于开发救命药物，改变患者生活，拥有多个临床阶段项目，包括治疗心力衰竭、亨廷顿病、肢带型肌营养不良症等。

Ardelyx公司在ACG年会上分享了IBSRELA（tenapanor）治疗便秘型肠易激综合症（IBS-C）的积极数据，包括口头报告和两篇海报。IBSRELA是一种新型治疗药物，已获美国FDA批准用于治疗成人IBS-C。研究结果显示，IBSRELA治疗可快速缓解症状，且疗效随治疗时间延长而增加。Ardelyx还赞助了一场产品研讨会，讨论了IBS-C患者的管理策略。

Acasti Pharma宣布其针对罕见疾病动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）的创新药物GTX-104的III期STRIVE-ON安全性试验已成功招募首位患者，标志着临床试验进展顺利。公司已完成7500万美元的私募融资，预计现金储备可支持至2026年第一季度。GTX-104有望成为aSAH治疗的新标准，解决该疾病领域的未满足医疗需求。此外，公司已与美国食品药品监督管理局（FDA）就试验方案和剂量方案达成一致，预计将于2025年上半年提交新药申请（NDA）。

Immunomic Therapeutics公司宣布，其针对梅克尔细胞癌（MCC）的pDNA疫苗ITI-3000在1期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，无剂量限制性毒性、治疗相关不良事件或严重不良反应。该疫苗利用公司UNITE®平台，通过LAMP技术增强抗原呈递和免疫反应。ITI-3000已获得FDA的快速通道认定，试验结果显示了免疫学反应，公司期待继续推进ITI-3000的开发。该研究为ITI在肿瘤学领域的管线扩展奠定了基础。