NexImmune、耶鲁大学和JDRF扩展了一项针对1型糖尿病的研究合作伙伴关系，利用NexImmune的抗原特异性纳米颗粒与抗CD3单克隆抗体结合，以预防和治疗1型糖尿病。该合作获得JDRF资助的额外30万美元拨款，旨在继续研究NexImmune的AIM纳米颗粒与小鼠替扎木单抗类似物结合使用的效果，以调节糖尿病抗原特异性T细胞。研究进展显著，数据显示NexImmune的纳米颗粒能够特异性地抑制或消除淋巴节点和胰腺中的1型糖尿病致病原性T细胞。NexImmune致力于开发一种新型免疫疗法，旨在利用人体自身的T细胞产生特异性、强大且持久的免疫反应。JDRF的使命是加速实现治疗、预防1型糖尿病及其并发症的突破性进展。

2023年10月24日，机器学习技术开发商PhaseV宣布已获得1500万美元融资，本轮融资由Viola Ventures和Exor Ventures领投，LionBird和一些著名天使投资人也参与了投资。PhaseV利用专有的ML技术应对这一挑战，该技术为临床开发团队提供了先进的回溯分析和优化研究设计能力，并能在整个试验过程中实时调整。

Lisata Therapeutics宣布在BOLSTER临床试验中为胆管癌患者开始治疗，该试验是一项评估LSTA1（一种新型肿瘤靶向和渗透肽）与标准治疗方案联合使用效果的2a期双盲、安慰剂对照、多中心、随机研究。该试验旨在评估LSTA1在头颈鳞状细胞癌、食管鳞状细胞癌和胆管癌等晚期实体瘤患者中的疗效。BOLSTER试验预计将在北美、欧洲和亚太地区约40个地点进行，预计到2024年下半年完成120名患者的总入组。LSTA1旨在提高抗肿瘤药物在实体瘤中的渗透和积累，并可能改变肿瘤微环境，使肿瘤对免疫疗法更敏感。Lisata Therapeutics致力于开发创新疗法，以改善面临生命威胁的患者的生活质量。

Moligo Technologies与全国儿童医院合作，利用超纯长单链DNA推进囊性纤维化研究。双方合作旨在评估单链DNA作为非病毒载体在细胞和基因治疗中的应用。Moligo的专利待批的酶法DNA生产技术能够提供超纯、长单链DNA，并具备化学修饰的能力，使其可能成为细胞和基因治疗中的非病毒递送方法。这一合作旨在解决囊性纤维化等呼吸道疾病基因治疗中的难题，如AAV载体在携带长基因方面的局限性。Moligo的ssDNA因其长度、可规模化生产以及化学修饰的潜力，成为可能的解决方案。Vaidyanathan的研究涉及将修正后的呼吸道干细胞移植到气道中治疗囊性纤维化和其他呼吸道疾病。Moligo的CEO Cosimo Ducani表示，这项合作对于治疗囊性纤维化具有重要意义，有望为更多患者提供治疗，并可能实现永久性治愈。Moligo利用专有的酶法合成过程，以工业规模生产超纯、长单链DNA，克服了传统化学方法的局限性。

KaliVir Immunotherapeutics公司宣布，其研发的ASP1012（原名VET2-L2）新型系统性溶瘤痘病毒疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将启动针对局部晚期或转移性实体瘤患者的Phase 1临床试验。ASP1012是KaliVir发现并开发，后于2020年12月许可给阿斯利康公司的一款疫苗，通过静脉注射表达Leptin-IL2融合蛋白作为治疗载体。该试验预计于2024年第一季度开始。KaliVir的Vaccinia Enhanced Template（VET）平台是ASP1012的来源，公司对此重要里程碑表示兴奋。KaliVir与阿斯利康的合作体现了其将关键癌症疗法带给患者的使命。阿斯利康的免疫肿瘤学是研发战略的核心，而引入ASP1012则证明了其致力于为无有效治疗选择的癌症提供新治疗方案的承诺。KaliVir是一家专注于开发多机制溶瘤病毒免疫疗法的生物技术公司，拥有独特的痘病毒平台VET，能够生成具有增强复制和静脉递送能力的溶瘤痘病毒。KaliVir与罗氏和阿斯利康有合作，利用VET平台设计生成新型溶瘤痘病毒。阿斯利康已获得KaliVir初始临床候选药物VET2-L

Neurocentrx公司宣布其新型口服快速释放剂型KET-IR在治疗难治性抑郁症等重大精神健康疾病的临床试验中取得积极结果。该药在健康志愿者中耐受性良好，未出现严重不良事件。KET-IR的药代动力学和药效学效果与鼻内注射和静脉注射的 esketamine相似。认知功能测试显示，在KET-IR给药或参与者随访期间（最后剂量后10天），注意力、反应时间或执行记忆功能等客观指标没有显著变化。Neurocentrx计划在2024年上半年开始KET-IR和新型滥用防范口服快速释放剂型AD-KET-IR的多项精神健康适应症的有效性和安全性研究。

Edwards Lifesciences公司宣布，来自PARTNER 3临床试验的五年数据表明，接受Edwards Sapien 3瓣膜治疗的患者存活率良好，全因死亡率、致残性中风和再次住院率均保持低水平。这些数据是针对低手术风险TAVR患者的最长临床随访数据，在TCT会议上公布并发表在《新英格兰医学杂志》上。分析显示，所有次要终点均稳定，与手术对照组相比具有统计学上的一致性。Sapien 3瓣膜在一年内表现出99%的无死亡和致残性中风率，五年生存率为90%，是目前唯一具有THV-in-THV适应症的瓣膜。PARTNER 3试验随机选取了1000名低手术风险患者，结果显示，五年后全因死亡率、心血管死亡率和致残性中风率分别为10%、5.5%和2.9%，再次住院率低于3%。

以色列Maccabi KSM研究中心开展的一项研究显示，Pfizer COVID-19疫苗对患有乳糜泻的患者提供的保护水平与未患此慢性疾病的患者相同。该研究在2021年疫情期间进行，涉及5,381名患有乳糜泻的Maccabi会员和14,939名对照者，结果显示两组疫苗有效性无差异。该研究由以色列KSM研究中心的Dr. Tal Patalon和Dr. Amir Ben Tov领导，并与纽约哥伦比亚大学伊里诺伊医学中心的Dr. Benjamin Lebwohl合作完成。研究证明，在大数据研究中，真实世界证据在医疗保健中的重要性，可以回顾性地关注在临床试验中常被忽视的小型和特定人群。

Glycologix公司宣布开始一项针对间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）的GLX-100新疗法的临床试验，这是首个接受治疗的受试者。该多中心试点试验旨在评估GLX-100在IC/BPS患者中的安全性、耐受性和有效性，预计将招募最多40名女性，结果预计在2024年公布。GLX-100是一种新型生物聚合物，旨在模仿天然保护屏障层，缓解IC/BPS的症状。IC/BPS是一种泌尿系统疾病，主要影响美国约1000万人，尤其是女性，目前的治疗方法常常无法有效管理症状，自1996年以来美国没有批准过新的治疗方法。该试验为患者提供了新的治疗希望。

Lupus Therapeutics与AbbVie合作，通过LuCIN lupus临床试验网络在系统性红斑狼疮（SLE）患者中进行upadacitinib（RINVOQ）的3期临床试验招募工作。Lupus Therapeutics将协助招募研究参与者、激活和参与北美顶级学术中心的临床试验。Lupus Therapeutics和Lupus Research Alliance致力于加速开发潜在的治疗方案，以应对SLE患者对更多治疗选择的需求。基于2期研究的结果，AbbVie今年将upadacitinib的临床项目推进至3期。SELECT-SLE是upadacitinib在SLE中的3期项目，包括两个研究，评估每日一次的upadacitinib口服片剂与安慰剂相比，在标准治疗基础上对SLE的有效性和安全性，随后进行长期扩展。SELECT-SLE目前正在招募SLE患者。upadacitinib由AbbVie发现和开发，在美国已被批准用于七种免疫介导的疾病。Lupus Therapeutics执行副总裁Stacie Bell博士表示，该合作将利用Lupus临床研究者网络（LuCIN）的临床研究专家的专长，帮助促进和改善

Hyloris宣布将其治疗注意力缺陷多动症（ADHD）的Atomoxetine口服液产品在加拿大的销售权许可给Kye Pharmaceuticals。Atomoxetine口服液在加拿大市场尚无供应，该产品有望填补这一空白，满足加拿大ADHD患者对新型药物剂型的需求。Hyloris将获得与销售相关的里程碑付款和加拿大市场收入的一部分。Kye Pharmaceuticals计划在2024年提交监管申请，并成为加拿大市场的独家合作伙伴。

MeMed公司获得美国卫生与公众服务部生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）的727,799美元合同，用于开展一项随机对照试验，以证明其FDA批准的MeMed BV测试在区分细菌和病毒感染方面的临床实用性。该测试是一种基于宿主反应的先锋性诊断工具，可在15分钟内准确区分多种医疗环境中的细菌和病毒感染，支持合理使用抗生素，从而帮助对抗抗生素耐药性这一全球健康的主要威胁。MeMed公司表示，他们致力于生成最高水平的临床实用性证据，以证明MeMed BV对改善患者结果的影响，并很高兴与BARDA合作。此次合同是在美国国防部资助下支持MeMed Key平台开发的基础上获得的，该平台将用于试验中快速测量MeMed BV。

在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上，科伦博泰和默沙东联合开发的TROP2-ADC（SKB264，MK-2870）在治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中显示出良好的抗肿瘤活性和可控的安全性。该药物由人源化抗TROP2单抗与毒素小分子T030结合而成，药物抗体比高达7.4。研究结果显示，客观缓解率为36.8%，疾病控制率为89.5%，中位无进展生存期为11.1个月。SKB264已在乳腺癌和肺癌领域获得突破性疗法认定，并正在进行多项注册研究和联合用药探索。

Salubris Biotherapeutics公司宣布，其在欧洲医学肿瘤学会年度大会上展示了关于JK08在实体瘤成人患者中首次人体研究的积极初步数据。该研究纳入了32名复发或难治性实体瘤患者，他们每周接受一次皮下注射JK08单药治疗。结果显示，JK08在目前评估的剂量水平上具有良好的耐受性，表现出初步的疾病稳定性和对目标免疫细胞群体的预期调节作用。观察到明显的NK和CD8+ T细胞诱导，并通过这些细胞群体中HLA-DR表达的升高来证明这些细胞群体的激活。超过20%的重度预先治疗晚期转移性癌症患者在接受JK08单药治疗3个月或更长时间后，显示出初步的临床益处。最常见的副作用为轻度至中度（1级和2级），包括注射部位反应、疲劳、发热、贫血和恶心。至今未观察到剂量限制性毒性或导致治疗中断的药物相关不良事件。JK08结合了CTLA-4靶向和IL-15的效果，旨在增强抗肿瘤免疫反应同时管理潜在的副作用。SalubrisBio计划在未来的医学会议上报告该研究的更多数据。JK08是一种由CTLA-4特异性抗体和IL-15融合结构域组成的重组融合蛋白，旨在通过CTLA-4抗体域将IL-15的强大免疫刺激作用引导至耗竭T调节细

Avistone生物技术公司宣布了其针对携带MET基因突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者使用的Vebreltinib（PLB1001，Bozitinib）在II期KUNPENG研究中的初步结果。该研究在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展出。结果显示，在52名携带METex14跳跃突变的受试者中，客观缓解率（ORR）为75%，其中39名患者达到完全缓解（CR）或部分缓解（PR）。治疗初治和既往治疗的患者ORR分别为77.1%和70.6%。中位无进展生存期（PFS）为14.1个月，中位总生存期（OS）为20.7个月。大多数不良事件为1/2级。Avistone致力于开发针对全球范围内具有重大未满足医疗需求的患者的创新疗法，其产品管线包括两个处于临床阶段的药物候选人和多个处于临床前开发阶段的在研项目。

在2023年ESMO大会上，强生旗下杨森制药公司宣布了MARIPOSA三期临床试验的结果，该试验评估了RYBREVANT（amivantamab）与lazertinib联合用药对比奥希替尼在初治EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。结果显示，联合用药组疾病进展或死亡风险降低了30%，且在有无脑转移的患者中均观察到一致的结果。此外，联合用药在总生存期（OS）方面也显示出有利趋势。这些数据在大会的主席论坛上展出，并支持了该联合用药成为EGFR突变NSCLC一线治疗未来标准的潜力。

阿斯利康与第一三共联合开发的靶向TROP2的抗体偶联药物Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）在关键性III期临床试验TROPION-Breast01中显示出显著疗效，该药物针对既往接受过内分泌治疗且至少一种全身系统性治疗、无法手术或转移性激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体-2（HER2）低表达或阴性乳腺癌患者，与化疗相比，疾病进展或死亡风险降低37%，中位无进展生存期延长2个月，耐受性良好。该研究结果已在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上发布，并入选大会主席研讨会。阿斯利康和第一三共正在开展两项III期试验，评估Datopotamab deruxtecan治疗三阴性乳腺癌（TNBC）的结果。