美国食品和药物管理局（FDA）批准了辉瑞公司（Pfizer Inc.）的PENBRAYA™疫苗，这是首个也是唯一一种针对青少年和年轻成人（10至25岁）最常见脑膜炎奈瑟菌血清群的五价疫苗。PENBRAYA结合了两种脑膜炎奈瑟菌疫苗Trumenba®和Nimenrix®的成分，以帮助保护五种最常见的脑膜炎奈瑟菌血清群，这些血清群是全球侵袭性脑膜炎奈瑟菌病（IMD）的主要原因。该疫苗有望通过减少接种剂量，提高青少年和年轻成人对这种严重且不可预测的疾病的保护率。PENBRAYA的批准基于2期和3期临床试验的积极结果，包括一项随机、主动对照和观察者盲法3期试验，评估了五价疫苗候选品与目前美国批准的脑膜炎奈瑟菌疫苗相比的安全性、耐受性和免疫原性。

佛罗里达癌症专家与研究机构（FCS）的研究成果在西班牙马德里举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上受到关注，该机构五名医生为12项癌症研究的第一作者或共同作者。ESMO是全球最大的医学肿瘤学专业组织，拥有来自168个国家的30,000多名会员。FCS的医生将在大会上通过口头报告、海报讨论和论文展示等形式分享研究成果，FCS总裁兼首席医疗官Lucio N. Gordan表示，FCS在美国拥有最大的临床研究项目之一，致力于为全球癌症患者提供新的希望。FCS的研究成果将在ESMO大会2023摘要书中发表，该摘要书是ESMO官方期刊《肿瘤学年鉴》的补充。FCS提供比任何私人肿瘤科诊所更多的临床试验机会，多数新批准的癌症药物都在FCS参与的临床试验中研究。FCS因其在研究方面的贡献而获得美国临床肿瘤学会（ASCO）颁发的国家临床试验参与奖。

Lilly公司宣布，其药物Retevmo（selpercatinib）在两项Phase 3临床试验中显示出显著疗效，分别针对RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）。这些研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在ESMO大会的主席论坛上展示。在LIBRETTO-431试验中，Retevmo将无进展生存期（PFS）提高了超过一倍，与化疗联合pembrolizumab相比；在LIBRETTO-531试验中，Retevmo将PFS提高了72%，与cabozantinib或vandetanib相比。这些数据为RET驱动型癌症患者优化初始治疗方案提供了关键证据，并有望推动生物标志物检测在NSCLC和MTC患者初始治疗中的应用。

AnHeart Therapeutics宣布其全球关键性2期临床试验TRUST-II的积极中期结果。试验中，其研究药物taletrectinib在92%的未经ROS1酪氨酸激酶抑制剂治疗的ROS1阳性非小细胞肺癌患者中缩小了肿瘤，在57%的曾接受ROS1 TKI治疗的患者中也缩小了肿瘤。taletrectinib在脑转移患者中也显示出强劲的颅内活性。安全方面，taletrectinib总体耐受性良好，常见的不良事件为肝酶升高和胃肠道相关事件。AnHeart CEO Jerry Wang表示，taletrectinib有望成为ROS1阳性NSCLC患者期待已久的药物。中期TRUST-II数据代表了对更好治疗选择追求的重要进展。最终数据预计将在2024年报告，并将在2023年10月23日的欧洲医学肿瘤学会大会上公布。

F2G和Shionogi公司公布了关于口服药物Olorofim治疗侵袭性真菌感染患者的关键数据。在Trends in Medical Mycology（TIMM）2023会议上，数据显示Olorofim在治疗侵袭性真菌感染方面表现出积极的治疗效果。研究结果显示，在42天和84天的主要终点评估中，Olorofim的成功率分别为28.7%和27.2%。当将稳定疾病视为成功时，成功率分别上升至75.2%和63.4%。研究还显示，Olorofim具有良好的耐受性，且在延长治疗期间，大多数副作用是可管理的。F2G和Shionogi正在合作开发Olorofim，并将其推向市场，以治疗侵袭性真菌感染。

THOR-2研究结果显示，与化疗相比，口服erdafitinib显著降低了高风险非肌层浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）患者疾病复发或死亡的风险。该研究针对接受过BCG治疗的HR-NMIBC患者，特别是那些存在特定FGFR变异的患者。erdafitinib治疗组的无复发生存期（RFS）显著优于化疗组，6个月和12个月的RFS率分别为96%和77%，而化疗组分别为73%和41%。研究还发现，erdafitinib治疗组的严重不良事件发生率低于化疗组。这些结果支持了erdafitinib在治疗高风险非肌层浸润性膀胱癌中的潜力。

Harpoon Therapeutics宣布了其HPN328单药疗法在1毫克启动剂量下治疗小细胞肺癌和其他神经内分泌肿瘤类型的初步数据。结果显示，总体耐受性良好，最常见的不良事件为细胞因子释放综合征，主要为低级别，无3级细胞因子释放综合征。在所有肿瘤类型中，确认的响应率为35%，在小细胞肺癌患者中为32%，在其他神经内分泌肿瘤类型患者中为42%。数据将在2023年10月23日的ESMO大会上以海报形式展示，并在同一天上午8点（美国东部时间）/下午2点（中欧时间）举行网络研讨会进行数据回顾。

FLAURA2三期临床试验的探索性分析结果显示，与单独使用TAGRISSO相比，TAGRISSO联合化疗在治疗有中枢神经系统（CNS）转移的EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，CNS无进展生存期（PFS）提高了42%，这一结果在西班牙马德里的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布。在基线有脑转移的患者中，TAGRISSO联合化疗将CNS疾病进展或死亡的风险降低了42%。在两年随访中，接受TAGRISSO联合化疗的患者中，74%未经历CNS疾病进展或死亡，而单独使用TAGRISSO的患者中这一比例为54%。研究还显示，TAGRISSO联合化疗组中CNS完全缓解（CR）的比例更高（59% vs 43%）。TAGRISSO联合化疗的安全性良好，不良事件（AE）率较高，主要由化疗相关的不良事件驱动。

Foundation Medicine与Sequanta Technologies扩大合作，旨在为中国临床研究和肿瘤治疗开发提供基因组分析服务。自2014年起，Foundation Medicine已与Sequanta合作，并在2015年和2018年分别推出FoundationOne和FoundationOneCDx。此次合作扩展包括技术转移，从2023年11月开始的FoundationOneLiquid CDx血液基因组分析测试，以及2024年3月的FoundationOne CDx组织基因组分析测试。这两项测试可分析超过300个与癌症相关的基因，帮助研究人员简化临床试验招募并提供预后预测洞察。Sequanta作为合作伙伴实验室，在中国执行这些测试，确保数据质量与准确性，支持全球临床试验和监管提交。此举标志着Foundation Medicine致力于推动全球精准医学发展，并与生物制药伙伴寻求新的合作。

印度阿赫默达巴德的Zydus Lifesciences Limited公司宣布，其新药申请（NDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的最终批准，该申请针对的是ZITUVIO™（Sitagliptin）片剂，包括25mg、50mg和100mg三种规格。ZITUVIO™含有活性成分Sitagliptin，是一种二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂，用于辅助饮食和运动，以改善2型糖尿病成年人的血糖控制。该批准基于Zydus团队进行的研发、监管和制造工作。ZITUVIO™已按照当前USFDA标准进行了亚硝胺和潜在致突变杂质的质量测试，符合当前USFDA对含Sitagliptin产品的亚硝胺标准。Zydus Lifesciences Limited的总经理Sharvil Patel博士表示，ZITUVIO™的批准是基于公司长期致力于为医疗保健专业人士提供新的经济实惠的治疗方案。Zydus制药美洲的CEO Punit Patel博士表示，他们期待着带来更多创新产品，以实现让患者过上更健康、更充实的生活的宗旨。据IQVIA™（截至2023年8月）报告，美国DPP-IV抑制剂及其组合的市场规模为100亿美元。Zydus集

美国癌症协会发布的《2023年癌症事实与数字》报告显示，胰腺癌的五年生存率从去年增长了1%，达到12%，这一增长引发了胰腺癌行动网络（PanCAN）的更多乐观情绪。PanCAN总裁兼首席执行官Julie Fleshman表示，这是重要的里程碑，表明我们正朝着正确的方向前进。多家生物技术开发商在对抗这种致命疾病方面取得了进展，包括BioNTech SE正在开发的新mRNA疫苗，以及Oncolytics Biotech Inc.、Seagen Inc.、Myriad Genetics Inc.和Illumina Inc.的药物组合疗法和更好的诊断技术。Oncolytics Biotech Inc.的旗舰资产pelareorep获得了FDA的快速通道指定（FTD），并被选入PanCAN的Precision Promise SM Phase 3平台试验。Fleshman表示，胰腺癌患者的五年生存率为12%，他们无法等待新的治疗选择。Precision Promise研究旨在评估pelareorep与检查点抑制剂和化疗药物吉西他滨和纳布替尼的联合使用。Seagen Inc.的SEA-CD40组合在转移性胰腺导管腺癌（P

Janssen制药公司宣布，其产品TREMFYA（guselkumab）在针对不同肤色患者进行的VISIBLE III期临床试验中表现出显著疗效，包括皮肤清除、头皮鳞状红斑性苔藓快速清除以及对健康相关生活质量的影响。该研究是首个针对所有肤色患者，针对中度至重度斑块状银屑病和头皮银屑病的前瞻性、大规模、随机对照试验。研究结果显示，TREMFYA在16周时显著提高了皮肤清除率，且未出现新的安全信号。此外，该研究还强调了在银屑病患者中，特别是肤色较深的患者中，需要更多关于疾病旅程的数据来改善治疗结果和生活质量。VISIBLE研究旨在通过收集数千张临床图像来扩展对斑块状银屑病的理解，以帮助医生识别不同肤色的临床表现，并支持患者更好地理解自己的诊断。

百时美施贵宝宣布，其免疫药物欧狄沃联合顺铂化疗在不可切除或转移性尿路上皮癌一线治疗中，显著提高患者总生存期和无进展生存期，死亡风险降低22%，中位OS达21.7个月。这一突破性成果在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上发布，有望改变临床实践，为尿路上皮癌患者带来新的治疗希望。

上海智盟生物制药公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的创新小分子KCNQ2/3选择性开放剂化合物（CB03）获得美国FDA的孤儿药指定。CB03还在开发中，用于治疗其他中枢神经系统疾病，如难治性癫痫、重度抑郁症等。CB03是智盟独立研发的用于治疗ALS和其他中枢神经系统疾病的候选药物。目前，在澳大利亚和美国正在进行一项评估CB03在健康受试者中安全性、耐受性和药代动力学的1期临床试验。智盟总裁兼首席执行官陈欢明博士表示，美国FDA对CB03的孤儿药指定是其全球临床开发的重要里程碑，希望为全球ALS患者带来更安全、更有效的药物。CB03作为一种新型选择性KCNQ2/3钾离子通道开放剂，具有更好的化学和代谢稳定性，在体外和ALS动物疾病模型中表现出更高的生物/药理活性，并具有更多可药代动力学特性。肌萎缩侧索硬化症是一种影响大脑和脊髓神经细胞的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。智盟是一家致力于开发治疗慢性乙型肝炎和严重神经疾病的创新药物的处于临床试验阶段的生物制药公司。

Journey Medical Corporation宣布，其研发的DFD-29（米诺环素缓释胶囊，40mg）在对比生物利用度研究中显示出与Solodyn（米诺环素缓释片，105mg）相比的系统暴露量显著更低。该研究数据在43届秋季临床皮肤病学会议上公布。DFD-29是用于治疗玫瑰糠疹的药物，与Dr. Reddy’s Laboratories Ltd合作开发。研究结果显示，DFD-29在空腹和进食条件下与Solodyn相比，米诺环素的生物利用度显著降低。DFD-29的安全性也得到了积极评价。Journey Medical预计将在2023年第四季度向FDA提交DFD-29的新药申请。如果获批，DFD-29将成为市场上剂量最低的米诺环素，可能为治疗数百万玫瑰糠疹患者带来新的治疗模式。

InDex Pharmaceuticals Holding AB宣布，其药物候选物cobitolimod的新用途专利已在韩国知识产权局获得批准。该专利保护了cobitolimod在治疗炎症性肠病中的应用，专利号10-2592716，有效期至2040年8月，市场批准后可能获得最多5年的专利期限延长。此外，欧洲和香港已授予相应的专利申请，并在全球其他战略重要专利地区提交了申请。InDex是一家专注于免疫疾病领域，致力于开发新治疗方案的制药公司，其核心资产cobitolimod正在III期临床试验CONCLUDE中评估，作为治疗中度至重度左侧溃疡性结肠炎的新疗法。InDex还开发了专利保护的发现阶段物质，即基于DNA的免疫调节序列（DIMS），具有治疗多种免疫疾病潜力。

默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）宣布了KEYTRUDA（pembrolizumab）联合化疗作为新辅助治疗，随后KEYTRUDA加内分泌治疗作为辅助治疗，用于高风险、早期雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）乳腺癌患者的III期KEYNOTE-756试验新辅助部分的首个结果。KEYTRUDA联合化疗在手术前达到了其主要终点之一病理完全缓解（pCR），与安慰剂加化疗相比，pCR率显著提高。pCR率从单独接受新辅助化疗的患者中的15.6%（n=100/643）增加到接受新辅助KEYTRUDA加化疗的患者中的24.3%（n=154/635），估计增加了8.5个百分点（p=0.00005）。pCR定义为在新辅助治疗完成和最终手术后的组织样本分析中无癌症迹象。这些pCR结果将在欧洲肿瘤学会（ESMO）2023年大会的突破性论文会上展示。KEYTRUDA的安全性特征与先前报道的研究中观察到的特征一致。这些结果支持了基于KEYTRUDA的治疗方案在更多早期乳腺癌患者中的潜在价值。