Amylyx Pharmaceuticals宣布将在Neuro2023会议上展示ORION临床试验的设计，该试验是一项针对AMX0035（苯丙酸和牛磺酸）治疗进行性核上性麻痹（PSP）的全球性3期临床试验。ORION试验旨在评估AMX0035的疗效、安全性和耐受性，预计将在2023年底开始，招募约600名参与者。该试验由全球神经病学专家、患者倡导者和行业组织共同设计，旨在评估AMX0035对PSP疾病进展的影响。目前，PSP尚无获批的治疗方法，AMX0035有望成为首个针对该疾病的疾病修饰疗法。

Aspen Neuroscience宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ANPD001治疗帕金森病（PD）以改善运动功能的快速通道资格。ANPD001是一种正在研究中的个性化（自体）细胞疗法，旨在通过替换丢失的多巴胺神经元来治疗PD。快速通道资格的目的是让重要的新药更早地惠及患者。FDA授予快速通道资格（FTD）以促进开发并加快治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物审查。FDA的快速通道资格（FTD）包括在临床试验过程中与FDA进行早期和频繁的互动，以及有资格获得加速批准和优先审查。Aspen计划启动ANPD001的首次患者1/2a期临床试验，该试验针对患有中度至重度PD的参与者。Aspen采用个性化、自体方法，使用诱导多能干细胞（iPSCs）从患者的皮肤细胞中制造多巴胺神经元前体细胞（DANPCs）。这些细胞在植入前将使用稳健的质量控制检测，包括Aspen的专有基于人工智能的基因组测试。ANPD001是一种正在研究的细胞疗法产品，被研究作为帕金森病的自体神经元替代品。Aspen的个性化3步制造方法从患者自己的皮肤细胞的小样本开始，然后将其重编程为iPSCs，然后分化为DANPCs。这些DANPCs通

MyMD Pharmaceuticals宣布其研究中的新型合成非毒性大麻素Supera-CBD在预临床研究中显示出减轻急性炎症疼痛的潜力，该药物在60分钟内迅速降低炎症疼痛，并提供长达五小时的疼痛缓解。与传统CBD相比，Supera-CBD在相同研究中对这种疼痛有显著效果。研究指出，Supera-CBD可能通过影响TRPV1疼痛系统通道来发挥作用，这些通道控制与热量相关的疼痛。此外，Supera-CBD被认定为非管制物质，无需在开发过程中进行管制。Supera-CBD具有抗炎作用，并已在临床前研究中显示出治疗潜力。

MAIA生物技术公司宣布，其针对癌症的端粒靶向免疫疗法THIO-101的初步安全性和有效性数据被欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会接受，将在2023年10月20日至24日在西班牙马德里举行的会议上进行海报展示。THIO-101试验正在评估THIO与Regeneron的anti-PD-1 cemiplimab（Libtayo®）联合使用在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。MAIA生物技术公司首席执行官Vlad Vitoc表示，他们期待在ESMO大会上展示THIO数据，并向全球癌症研究领导者介绍目前唯一处于临床开发阶段的直接端粒靶向剂。THIO是一种新型端粒靶向药物，旨在评估其在NSCLC中的作用。THIO-101是一项多中心、开放标签、剂量优化II期临床试验，旨在评估THIO在PD-(L)1抑制剂之前的抗肿瘤活性。MAIA生物技术公司专注于开发具有新颖作用机制的潜在首创药物，旨在显著改善和延长癌症患者的生命。

60 Degrees Pharmaceuticals将在ILADS 2023年科学会议上展示关于使用tafenoquine预防疟疾的新长期安全性数据，并将在赞助的研讨会上对8-氨基喹啉类药物治疗疟疾和贝氏病的科学文献进行综合回顾。tafenoquine在美国以ARAΚODA®的名称获准用于疟疾预防，但尚未被证明对贝氏病的治疗或预防有效。研讨会将包括对8-氨基喹啉类药物在疟疾预防和治疗中的疗效和安全性进行综合回顾，并讨论tafenoquine在贝氏病治疗中的应用。60 Degrees Pharmaceuticals还计划进行一项充分和严格控制的研究，以更系统地评估这种用途。关于贝氏病，美国每年约有4.7万例病例，发病率正在增加。关于ARAΚODA®（tafenoquine），该药由沃尔特·里德陆军研究所发现，并由美国陆军医学与物资发展活动资助。2018年，在美国作为ARAΚODA®和在澳大利亚作为KODATEF®获准用于疟疾预防。它们目前在各自国家的药品批发商网络中分销，并在零售药店作为处方药销售。

Flare Therapeutics公司宣布，其创新药物FX-909，一种针对PPARG转录因子的首创小分子抑制剂，已开始在一项针对晚期尿路上皮癌患者的1期临床试验中给药，以评估其安全性和耐受性。FX-909在动物模型中显示出对尿路上皮癌的强大抗肿瘤活性，且在低剂量口服下即可实现肿瘤消除。该药物是首个针对PPARG的小分子抑制剂，有望成为治疗晚期尿路上皮癌的基础疗法。1期临床试验旨在评估FX-909在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和临床活性。此外，Flare Therapeutics专注于开发针对转录因子的药物，利用其独特的电亲化合物库和蛋白质组学平台，已建立起一个以FX-909为首的创新药物管线。

Regulus Therapeutics公司宣布，其针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的RGLS8429药物在1b期多剂量递增（MAD）临床试验中取得积极进展。公司已完成第二队列的入组，并在11月初开始第三队列的给药。9月，公司公布了第一队列的积极顶线数据，结果显示PC1和PC2生物标志物水平均有所提高。此外，公司还举办了虚拟研发日活动，讨论了RGLS8429的独特机制和益处，以及ADPKD的未满足需求、遗传学和多囊蛋白在疾病病理中的作用，以及支持靶向miR-17作为治疗方法的临床前和临床数据。财务方面，截至9月30日，公司拥有3080万美元的现金、现金等价物和短期投资。

Equillium公司宣布，其研发的针对严重自身免疫和炎症性疾病的创新疗法在ASN和ACR年会上获得认可。研究显示，在Phase 1B EQUALISE研究中，itolizumab与免疫抑制剂和皮质类固醇联合使用，在减少蛋白尿方面表现出显著效果，同时耐受性良好。该研究在ASN和ACR年会上以海报形式展示，旨在推动狼疮性肾炎治疗的新进展。

Akeso公司宣布其研发的Cadonilimab（PD-1/CTLA-4双特异性抗体）在治疗晚期实体瘤的临床研究取得积极成果，该研究发表于《Cell Reports Medicine》。研究显示，Cadonilimab在25mg/kg剂量下每3周给药一次，未出现最大耐受剂量，且严重免疫相关不良事件发生率仅为6.7%。Cadonilimab在PD-L1阳性和PD-L1阴性实体瘤患者中均观察到肿瘤反应，显示出独特的疗效优势。此外，Cadonilimab已由中国国家药品监督管理局批准用于复发或转移性宫颈癌，并正在进行全球范围内超过60项针对难治性/复发性实体瘤患者的临床试验，覆盖20多种恶性肿瘤。Akeso公司致力于研发创新药物，目前拥有30多个创新药物资产，其中19个已进入临床阶段，3个创新药物已获批上市。

Gameto，一家以女性领导力为核心的生物技术公司，致力于重新定义女性医疗保健，在2023年美国生殖医学学会（ASRM）大会上展示了四篇摘要。这些摘要涵盖了Fertilo，一种由诱导多能干细胞（iPSC）衍生的用于体外成熟卵母细胞的解决方案，在最小刺激周期中用于卵母细胞的体外成熟（IVM），以改善卵母细胞成熟和人类胚胎发育，使这一过程对更广泛的患者群体更加方便和可及。此外，公司还报告了动物多代生殖毒性研究的结果，以及人类未成熟卵母细胞的人 Rescue IVM 和 Fertilo-IVM、MediCult IVM 和传统体外受精（IVF）中卵母细胞的基因表达。Gameto细胞工程副总裁Christian Kramme博士表示：“与生物技术研究中庞大的患者群体相比，女性生殖健康一直是一个服务不足和开发不足的领域，而这只是Gameto填补这一差距的开始。”公司对Fertilo产品候选人的研究结果充满希望，并渴望与更广泛的科学界分享见解。Gameto致力于开发针对女性健康的新型治疗方案，以改善不孕症。该公司由医生转型企业家Dina Radenkovic担任首席执行官，以及连续创业家和北美最大生育网络Prelude

齐鲁制药在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布了QL1706（iparomlimab和tuvonralimab）联合化疗，无论是否加入贝伐珠单抗，作为复发或转移性宫颈癌（r/mCC）一线治疗的临床试验结果。研究显示，QL1706联合化疗在r/mCC患者中表现出良好的客观缓解率（ORR）和生存益处，且安全性可控，无新的安全信号。目前，该治疗方案正在进行III期临床试验，且针对至少接受过一种一线标准铂类化疗失败的r/mCC患者的NDA已获国家药品监督管理局受理。

Theratechnologies公司在AMCP Nexus 2023会议上展示了其产品Trogarzo（伊巴利珠单抗）作为HIV治疗的一部分，对治疗经验丰富的患者具有成本效益和改善结果。该研究通过Markov模型评估了成本效益，发现Trogarzo增加了质量调整生命年，提高了治疗成本效益。研究结果表明，Trogarzo作为优化背景治疗方案的一部分，可以显著改善HIV治疗经验丰富的患者的治疗结果。

Sumitomo Pharma Canada和Pfizer Canada宣布，加拿大卫生部门已批准MYFEMBREE（Relugolix，雌二醇和醋酸炔诺酮片）用于治疗与子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛，以及与子宫肌瘤相关的重度月经出血。MYFEMBREE是一种每日一次的口服治疗，为加拿大女性提供了新的治疗选择。该批准基于多项综合的3期临床试验，包括针对子宫肌瘤的LIBERTY 1和LIBERTY 2试验，以及针对子宫内膜异位症的SPIRIT 1和SPIRIT 2试验。MYFEMBREE的批准是基于对女性健康的共同承诺，旨在帮助女性管理其健康。

Kura Oncology公司宣布，其新一代farnesyl转移酶抑制剂（FTI）KO-2806的Phase 1剂量递增试验（FIT-001）已开始进行，该试验旨在评估KO-2806作为单药治疗和与靶向疗法联合使用在KRAS G12C突变型非小细胞肺癌（NSCLC）和肾细胞癌（ccRCC）中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步抗肿瘤活性。公司计划首先在肺癌和肾细胞癌领域评估KO-2806与其他靶向疗法的联合使用，如果成功，KO-2806有望成为多种靶向疗法的理想组合伙伴。

Bristol Myers Squibb（BMS）宣布，其与Halozyme Therapeutics合作的皮下注射型Opdivo（nivolumab）在CheckMate-67T三期临床试验中取得积极结果，该试验评估了该药物在治疗既往接受过系统性治疗的晚期或转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者中的疗效。试验达到了其主要药代动力学终点和关键次要终点。BMS计划在即将到来的医学会议上分享详细结果，并与卫生当局合作，推进皮下注射型nivolumab在多个适应症中的审批进程。Halozyme Therapeutics的CEO表示，这些积极结果支持了皮下注射型nivolumab的更短治疗时间，可能成为患者更方便的治疗选择。

Acurx Pharmaceuticals在Banff举办的第13届国际梭菌分子生物学和致病性会议上展示了三篇科学海报，并在波士顿举办的IDWeek™ 2023会议上进行了两场讲台演讲。公司宣布，由于近期决定提前终止2b期ibezapolstat临床试验并准备3期临床试验，这些会议上的科学海报和演讲将为明年上半年计划的2期FDA会议提供基于证据的简报包。公司正在整理和验证2b期试验的所有数据，并将报告主要临床终点和安全性数据，其他结果数据将在今年晚些时候提供。ibezapolstat是一种新型口服抗生素，作为Gram-Positive Selective Spectrum (GPSS™)抗菌剂开发，是Acurx正在开发的新一类DNA聚合酶IIIC抑制剂，用于治疗细菌感染。ibezapolstat的独特活性谱包括艰难梭菌，但避免了其他厚壁菌门和重要的放线菌门，这有助于维持健康的肠道微生物群。

Element Biosciences将在2023年11月1日至5日在华盛顿举行的美国人类遗传学会（ASHG）年会上展示其创新的DNA测序平台Element AVITI™ System的新数据，并举办关于提高变异检测精度的研讨会。AVITI平台的数据将在Phase Genomics的展板上展示，介绍下一代细胞遗传学，该技术有望在一个工作流程中提供目前需要多个不同检测的数据。Element还将在展位1223介绍其产品和应用，包括200美元的基因组计划以及与AUGenomics合作的新资助计划AVITI Accelerator Grant。此外，Element还将分享与TGen进行的研究成果，该研究确定了儿童神经疾病的可能遗传原因。该研究利用AVITI的Cloudbreak化学方法，将测序时间缩短至38小时，成本为1680美元每对三联体。Element的CTO和高级副总裁Shawn Levy表示，AVITI系统正在通过高质量、低成本的数据推动基因组学发现的新一轮进展。