Actym Therapeutics宣布成功完成Series A融资轮的额外融资，总额达到59.5百万美元，由现有投资者Boehringer Ingelheim Venture Fund和Illumina Ventures共同领投，新投资者GKCC LLC加入，以及Panacea Ventures和JLo Ventures等现有股东参与。该公司利用其专有的S. Typhimurium-Attenuated Cancer Therapy（STACT）平台，通过基因改造细菌载体将治疗药物输送到肿瘤微环境中，激活免疫反应。其领先候选药物ACTM-838在临床试验中表现出对肿瘤微环境的有效富集，并启动了全面的抗肿瘤免疫反应。此次融资将支持公司进入1期临床试验，旨在证明ACTM-838的机制，评估其剂量选择、安全性、有效性和药代动力学。Actym Therapeutics致力于通过其平台为癌症患者提供创新疗法。

RAPT Therapeutics公司将在2023年11月3日至5日在圣地亚哥举行的免疫治疗癌症学会年度会议上展示其抗癌药物候选药物FLX475的两篇海报。海报内容涉及FLX475在非小细胞肺癌患者中的安全性及疗效，以及FLX475在晚期癌症中的生物活性。这些海报将在会议期间特定时间和地点展示，相关摘要将于10月31日公开发布。RAPT Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化针对炎症性疾病和肿瘤的口服小分子疗法的临床阶段免疫疗法公司，其研发的药物候选物RPT193和FLX475分别针对炎症和癌症。

在2023年肥胖周会议上，一项独立研究展示了Phenomix的表型测试在帮助医疗提供者确定对肥胖干预措施如Qsymia有良好反应的患者方面的准确性。这项由梅奥诊所进行的新研究评估了Phenomix Sciences MyPhenome Hungry Brain测试的效用，研究结果表明，该测试能够预测Hungry Brain表型并识别出对芬特明-托吡酯（phen-top，如Qsymia）这种FDA批准的减肥药物有高反应性的患者。研究使用来自12个月随机对照试验的患者数据，评估了MyPhenome Hungry Brain测试。该生物标志物测试通过人工智能从22个基因和选定的流行病学数据中创建了一个机器学习多基因风险评分。研究证实，MyPhenome口腔拭子测试可以帮助医生准确选择患者进行有效的肥胖干预。Phenomix Sciences首席数据科学家Timothy O'Connor表示，该研究证明了使用人工智能和机器学习在稳健且精心挑选的数据集上可以产生如多基因风险评分测试这样的复杂预测工具。Phenomix Sciences是一家致力于通过其专有的遗传测试、独特的数据集和先进的分析征服全球肥胖的精准肥胖生物技

Carrick Therapeutics宣布在Phase 2临床试验中首次给患者使用samuraciclib（CT7001）和elacestrant的联合疗法，针对CDK4/6i耐药的HR+、HER2-转移性乳腺癌患者。该试验旨在评估联合疗法的耐受性和药代动力学，并招募扩大队列以评估长期的无进展生存期益处。ctDNA分析将是研究的关键组成部分，以了解患者中ESR1突变的无进展生存期益处水平以及TP53突变状态作为患者选择生物标志物的潜力。该临床试验与Menarini集团合作进行，并遵循elacestrant的临床试验合作和供应协议。此外，elacestrant还在多个临床试验中用于治疗转移性乳腺癌，包括ELEVATE、ELECTRA和ELCIN。Carrick Therapeutics专注于开发针对癌症的差异化新型疗法，其领先项目samuraciclib是一种CDK7抑制剂，目前正在进行HR+乳腺癌的Phase 2临床试验。

Checkpoint Therapeutics公司宣布，其研发的Cosibelimab抗体在治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（cSCC）的多中心临床试验中表现出显著疗效和安全性。该抗体是首个PD-L1阻断抗体，在78名患者中显示出强劲、持久且具有临床意义的客观缓解率，同时安全性可控。该研究发表在《免疫治疗癌症杂志》上，并正在等待美国食品药品监督管理局（FDA）的审批，目标日期为2024年1月3日。Cosibelimab有望为无法进行根治性手术或放疗的cSCC患者提供新的治疗选择。

英国药品和健康产品监管局（MHRA）已授予Novavax公司基于其Matrix-M™佐剂的COVID-19疫苗Nuvaxovid™（NVX-CoV2373）全面市场授权，适用于12岁及以上人群进行主动免疫以预防COVID-19。这一批准基于在美国、墨西哥和英国进行的III期临床试验以及南非的II/III期临床试验，证明了该疫苗在12岁及以上人群中的有效性和安全性。Novavax公司正在与MHRA合作，以提供关于其更新的基于蛋白质的非mRNA COVID-19疫苗的信息，以便在英国即将到来的疫苗接种季节确保疫苗的可及性。

Brise Pharmaceuticals公司启动了其针对慢性腰痛的创新药物BR01T的Phase 1临床试验MBR01T-101，旨在评估该药物的疗效和安全性。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，计划招募约56名慢性腰痛患者。临床试验将在美国犹他州盐湖城的JBR CenExel临床研究中心进行。BR01T是一种针对Tropomyosin Receptor Kinase (TrkA)的单克隆抗体，旨在为慢性腰痛患者提供持久的疼痛缓解。Brise Pharmaceuticals致力于开发针对严重疼痛条件的创新疗法，其愿景是为全球饱受疼痛折磨的患者提供安全、有效、可及的疼痛缓解方案。

CymaBay Therapeutics公司宣布，其研发的药物seladelpar在治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）方面的两项两年期安全性和有效性研究结果已发表在《Alimentary Pharmacology & Therapeutics: Open-label, clinical trial extension》杂志上。这项开放标签的国际长期扩展研究评估了seladelpar在PBC患者中的疗效和安全性，结果显示，经过两年的治疗，有63%和79%的患者分别达到了碱性磷酸酶和胆红素的复合终点。此外，一年和两年后，分别有23%和42%的患者实现了碱性磷酸酶的正常化。研究还显示，在两年内，ALT和AST（肝损伤的标志物）持续下降。这些结果支持了seladelpar在治疗PBC方面的长期疗效、安全性和耐受性。

Sionna Therapeutics将在2023年北美囊性纤维化会议上展示其针对囊性纤维化疾病的新药研发进展。公司宣布，其数据将在会议期间进行展示，包括一项关于新型NBD1稳定剂和CFTR调节剂的联合治疗方案。Sionna Therapeutics致力于开发针对囊性纤维化疾病的高效治疗方案，其研发管线中的小分子药物旨在纠正由ΔF508基因突变引起的蛋白质缺陷，该突变是影响囊性纤维化疾病进展的关键基因。此次会议将展示Sionna Therapeutics在NBD1领域的研究成果，以及与CFTR调节剂的联合治疗方案，为囊性纤维化患者提供新的治疗选择。

Apnimed公司宣布，其研发的针对阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）和相关疾病的口服药物AD109（阿罗昔布丁/阿托西汀）的最新数据将在巴西里约热内卢举行的World Sleep 2023会议上进行口头报告。AD109是一种新型药物，旨在针对OSA的关键神经通路，激活上气道扩张肌以保持睡眠时的呼吸道畅通。目前，该药物正在进行3期临床试验。Apnimed首席执行官Larry Miller表示，全球OSA患者需要一种安全有效的口服药物，以解决睡眠呼吸暂停的根本生物学问题。AD109有望成为第一种口服药物，既能治疗OSA的夜间气道阻塞和低氧血症，也能改善OSA的白天后果，如疲劳。该药物结合了Apnimed的全新选择性抗胆碱能药物（阿罗昔布丁）和选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂（阿托西汀），旨在治疗不同严重程度的OSA患者。AD109已被FDA授予快速通道资格，目前处于3期临床试验阶段。OSA是一种常见的严重睡眠障碍，估计影响超过4500万美国人，但诊断不足仍然是一个严重问题。OSA的特点是睡眠时上呼吸道部分或完全阻塞，可能导致夜间氧饱和度急剧下降，并常导致睡眠质量差，长期来看，还可能加重高血压、糖尿病、心血管疾病和中风。

新加坡卫生科学局授予Novavax公司原型COVID-19疫苗Nuvaxovid™（NVX-CoV2373）全面批准，用于12岁及以上人群预防COVID-19。新加坡卫生部长将其纳入国家疫苗接种计划，作为基于蛋白质的非mRNA选项。Novavax计划在未来几周内提交更新版基于蛋白质的非mRNACOVID-19疫苗的审批。该疫苗针对包括XBB.1.5在内的多个变异株。临床试验显示，Nuvaxovid™常见不良反应包括头痛、恶心、肌肉痛、关节痛等。NVX-CoV2373是一种基于蛋白质的疫苗，使用Novavax的独特重组纳米颗粒技术，通过Matrix-M佐剂增强免疫反应。Novavax专注于开发针对COVID-19、流感及其结合疫苗的创新疫苗。

Currax Pharmaceuticals近日公布了Cardiovascular Health Outcomes Analysis（心血管健康结果分析）的研究结果，评估了其减肥药物CONTRAVE®/MYSIMBA®的心血管安全性。该研究为真实世界研究，将CONTRAVE®/MYSIMBA®与同类产品进行比较，以测量主要不良心血管事件（MACE）。主要分析纳入了超过24,600名患者，平均随访时间超过1700天。研究结果显示，CONTRAVE®/MYSIMBA®组与比较组在MACE方面没有统计学上的显著差异，与之前四项随机临床试验和超过600万患者年的产品上市后安全性监测数据一致。这些结果进一步证实了CONTRAVE®/MYSIMBA®的心血管安全性。Currax计划在不久的将来与FDA和EMA分享完整的研究报告，并将完整的研究结果发表在科学出版物上。此外，与FDA和EMA合作，Currax还计划在2024年开始一项大型心血管结果试验。

Caribou Biosciences公司宣布，其新型异基因CAR-T细胞疗法CB-012获得美国FDA的IND批准，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（r/r AML）。CB-012是首个同时具有检查点破坏和免疫伪装的CAR-T细胞疗法，旨在提高治疗效果并保护健康的造血干细胞。该公司计划在2024年中开始AMpLify Phase 1临床试验，以评估CB-012在AML患者中的安全性和耐受性。AML是一种常见的成人急性白血病，对于复发或难治性病例，目前的治疗选择有限。Caribou的CRISPR Cas12a chRDNA基因组编辑技术平台在维持高基因组完整性的同时，显著提高了基因组编辑的特异性。

Gradalis公司宣布将于2023年10月25日举办一场关于Vigil平台进入铂敏感复发卵巢癌二期临床试验的虚拟KOL讨论会。会议将邀请密西西比大学医学中心妇科肿瘤学教授Rodney P. Rocconi，M.D.，讨论卵巢癌患者的未满足医疗需求和当前治疗格局，以及Vigil作为针对多种实体瘤类型（包括卵巢癌）的个性化癌症免疫疗法的潜力。Gradalis首席科学官John Nemunaitis，M.D.将介绍Vigil的作用机制，强调其如何利用患者的肿瘤作为抗原来源，并展示针对克隆性新抗原的研究成果。会议还将包括现场问答环节。关于卵巢癌，患者分为两组，DNA修复能力不同，每组约占卵巢癌患者的一半：HRP型（DNA修复能力良好）和HRD/BRCA突变型（DNA修复能力差）。Vigil疗法在HRP型肿瘤患者中显示出良好的疗效，因为这类患者的肿瘤对化疗和PARP疗法的反应较好。Vigil是一种新型三功能免疫疗法平台，通过使用双shRNA技术修改患者的肿瘤，降低免疫抑制性TGF beta蛋白的产生，并最大化GM-CSF的表达，从而刺激免疫系统并吸引关键效应细胞，包括T细胞。Vigil疗法在1期、2a期和2b期临床试

Akebia Therapeutics公司将在2023年11月2日至5日在费城举行的美国肾脏病学会肾脏周会议上展示其研究成果。公司将展示关于其研究药物vadadustat的数据，该药物是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，用于治疗慢性肾脏病患者的贫血。Akebia Therapeutics已向美国食品药品监督管理局重新提交了vadadustat的新药申请，并期待在10月底前获得处方药用户费法案日期。此外，公司还将展示关于其另一产品Auryxia（富马酸亚铁）的研究数据，包括其在治疗慢性肾脏病相关高磷血症儿童中的安全性和耐受性。

Enveric Biosciences宣布启动其下一代抗抑郁、焦虑和成瘾药物EB-373的GLP毒理学和安全性药理学研究。这些研究旨在评估动物重复剂量毒性，以加强之前非GLP研究中建立的广泛安全边际，并生成符合监管要求的数据，以推进EB-373进入人体临床试验。此前，Enveric的非GLP研究显示EB-373具有良好的安全性和耐受性，并能快速转化为活性代谢物psilocin，血液浓度比psilocin低约100倍，两小时内降至不可检测水平。公司CEO Joseph Tucker表示，这些GLP毒理学和药理学研究是实现EB-373项目重要里程碑，有助于确立其安全性特征和最大耐受剂量，这对于临床试验申请至关重要。

Sanofi在ISPAD年会上公布PROTECT临床试验结果，显示疾病修饰疗法TZIELD可延缓8-17岁新诊断的1型糖尿病(T1D)儿童和青少年病情进展，有效延缓β细胞减少并保持β细胞功能。JDRF首席科学官Sanjoy Dutta博士强调，保护β细胞功能对治疗T1D至关重要。JDRF长期支持该疗法，包括通过研究资助、联邦资金、战略投资等方式。JDRF致力于加速T1D的治愈、预防和治疗，自成立以来已投资超过25亿美元用于研究。T1D是一种自身免疫性疾病，全球影响近900万人，其发病与饮食或生活方式无关，目前尚无治愈方法。