Spruce Biosciences完成CAHmelia-203临床试验的72名患者目标入组，并关闭筛选，评估tildacerfont治疗成人经典性肾上腺皮质增生症（CAH）的安全性和有效性。公司CEO表示，这一进展反映了患者和研究者的强烈兴趣，以及CAH社区中的巨大未满足医疗需求。预计最终入组人数将超过原定的72人，并计划在2024年第一季度发布该研究和CAHptain临床试验的顶线结果。CAHmelia-203是一项随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，评估tildacerfont在CAH患者中的安全性和疗效。Spruce还计划开展CAHmelia-204和CAHptain-205临床试验，分别评估tildacerfont在CAH患者中减少超生理剂量糖皮质激素使用以及在儿童CAH患者中的安全性和疗效。Tildacerfont是一种强效、高度选择性的非甾体口服CRF1受体拮抗剂，具有降低ACTH分泌和减少肾上腺和雄激素产生的潜力。

Palatin Technologies计划在2024年第一季度开始一项临床试验，研究其100%拥有的FDA批准产品bremelanotide（一种MC4R激动剂）与GLP-1激动剂的联合使用，以治疗肥胖患者。此外，Palatin在2023年10月16-17日在加州拉霍亚举行的肽治疗研讨会中展示了一项关于MC4R激动剂PL8905与GLP-1激动剂联合使用产生协同减肥效果的预临床数据。GLP-1激动剂是目前治疗肥胖的标准疗法，但实际应用数据显示，超过三分之二的患者在第一年内停止使用。Palatin的创新方法旨在通过联合疗法提高治疗依从性和促进持续长期减肥。Palatin的MC4R激动剂在肥胖治疗方面具有丰富的经验和知识产权，包括新型选择性MC4R肽激动剂和口服小分子MC4R激动剂。

Orasis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其QLOSI™（盐酸匹罗卡品眼药水）0.4%用于治疗成人老花眼。QLOSI预计将于2024年上半年在美国上市。该药是一种处方眼药水，可每日使用或按需使用，最多每日两次。QLOSI在给药后20分钟内表现出疗效，可持续长达8小时，改善近视力而不影响远视或夜间视力。QLOSI是一种无防腐剂的匹罗卡品配方，旨在在疗效、安全性和舒适性之间达到最佳平衡。FDA的批准基于Phase 3 NEAR-1和NEAR-2临床试验的结果，涉及600多名患者，评估了QLOSI的疗效和安全性。两项试验均达到主要和关键次要终点，实现了距离校正近视力（DCNVA）的3行或更多增益，且没有1行或更多的距离视力下降。最常见的治疗相关不良事件为头痛和滴眼部位疼痛，分别发生在6.8%和5.8%的参与者中。所有QLOSI参与者中，只有1.3%报告了中度治疗相关不良事件。所有其他不良事件均为轻微。

ZyVersa Therapeutics公司宣布，其研发的Inflammasome ASC抑制剂IC 100在《Aging》杂志上发表的研究文章中，揭示了NLRP3炎症小体信号在肾脏滤过系统中的激活与年龄相关的肾脏健康下降有关，且在存在肾脏疾病的情况下会加剧，导致更差的预后。研究显示，抑制NLRP3信号可以改善老年小鼠的肾脏健康。IC 100是一种新型人源化IgG4单克隆抗体，能够抑制多种炎症小体及其相关ASC斑点，从而阻断炎症反应的持续。ZyVersa致力于开发针对肾脏和炎症疾病的首创新药，以解决这些疾病患者的未满足医疗需求。

Tonix公司宣布，其TNX-1500（Fc修饰的二聚体抗CD40L单克隆抗体）目前处于1期临床试验阶段，用于预防器官移植排斥。该药物由麻省总医院移植科学中心的研究人员在美国外科医生学院临床大会和国际胰腺和胰岛移植协会、国际异种移植协会以及细胞移植和再生医学学会联合大会上进行口头报告。研究数据表明，TNX-1500在非人灵长类动物异种心脏移植后作为维持治疗的使用效果。这些研究确认了TNX-1500在人类移植中预防排斥的合理性，并支持了其进一步开发。

EvolveImmune Therapeutics公司宣布，其新型T细胞共刺激平台EVOLVE将在2023年11月1日至5日在加州圣地亚哥举行的第38届免疫治疗学会（SITC）年会上展出。该平台通过独特的T细胞共刺激策略，增强并持续T细胞的肿瘤杀伤能力，旨在克服实体瘤和血液肿瘤治疗中的挑战。EvolveImmune将展示其对肿瘤抗原表达和肿瘤微环境中免疫浸润影响的突破性见解，以及如何将这些见解应用于EV-104和EV-106两个实体瘤项目。这些项目通过结合独特的共刺激策略与关键的肿瘤内在属性，开发创新的实体瘤资产，并采用患者选择方法以提高临床成功的可能性。EvolveImmune开发的免疫疗法旨在满足大量对现有免疫疗法无反应的患者需求，解决该领域的未满足需求。

RayzeBio公司宣布将在即将于2023年10月20日至24日在马德里举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上展示其针对RYZ101（Ac225 DOTATATE）的ACTION-1试验1b阶段的初步安全性和有效性数据。RYZ101是一种针对SSTR2表达的肿瘤的靶向放射性药物疗法，正在评估用于之前接受过Lu177基质荷尔蒙疗法治疗的SSTR+ GEP-NET患者以及广泛期小细胞肺癌患者。该公司正在构建一个垂直整合的放射性药物疗法公司，以治疗各种癌症，其领先项目正在进行3期临床试验。RayzeBio相信其战略投资于构建强大的产品管线、开发能力和制造基础设施，使其成为放射性药物疗法在癌症治疗领域的行业领先先驱。

Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR技术的基因编辑疗法NTLA-2001获得美国FDA批准进入晚期临床试验阶段，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性。NTLA-2001是首个获得批准进入晚期临床试验阶段的体内CRISPR基因编辑候选药物。该疗法基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术，有望成为ATTR淀粉样变性的首个单剂量治疗方案。Intellia与Regeneron合作开发NTLA-2001，预计将在2023年底启动全球3期临床试验。

UCB公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BIMZELX®（bimekizumab-bkzx）用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病，适用于系统治疗或光疗的候选者。BIMZELX是首个且唯一获得批准的银屑病治疗药物，旨在选择性抑制驱动炎症过程的关键细胞因子——白介素17A（IL-17A）和白介素17F（IL-17F）。该批准基于来自三个III期、多中心、随机、安慰剂和/或活性对照试验（BE READY、BE VIVID和BE SURE）的数据，这些试验评估了BIMZELX在1480名中度至重度斑块状银屑病成人中的疗效和安全性。

Antibe Therapeutics Inc.启动了关于其新一代止痛药otenaproxesul快速吸收剂型的药代动力学/药效学（PK/PD）研究，旨在为即将到来的II期临床试验提供剂量信息和安全性确认。该研究将涉及36名健康志愿者，分为三组接受不同剂量的otenaproxesul治疗。研究数据预计将在11月公布，并将推进公司对慢性疼痛治疗方案的探索。Antibe Therapeutics Inc.利用其专有的硫化氢平台开发针对炎症的新一代疗法，其产品管线包括旨在克服NSAIDs引起的胃肠道溃疡和出血的药物，以及作为急性疼痛安全替代品的otenaproxesul。公司还致力于开发针对特定疼痛指征的ATB-352，并计划将下一个目标转向炎症性肠病（IBD）。

ASLAN Pharmaceuticals将于2023年10月24日举办一场网络研讨会，主题为“特应性皮炎的临床试验和治疗格局变化”，将展示TREK-AD研究的最新数据和针对AD患者及处方医生的调研结果。研讨会将邀请知名专家Jonathan Silverberg和April W. Armstrong进行讨论，探讨AD治疗领域的变化、对临床数据和新型疗法的影响以及优化AD临床试验的潜在解决方案。ASLAN将介绍eblasakimab在Phase 2b TREK-AD研究中的数据，并展示针对AD患者和处方医生的调研结果。研讨会将于美国东部时间上午11点至中午12点进行，可通过注册链接参加或观看回放。

Sage Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其SAGE-718孤儿药资格，用于治疗亨廷顿病（HD）。SAGE-718是一种潜在的口服疗法，用于治疗与NMDA受体功能障碍相关的认知障碍。目前，SAGE-718正在进行多项临床试验，包括两项针对HD相关认知障碍的安慰剂对照2期研究和一项针对帕金森病（PD）和阿尔茨海默病（AD）相关认知障碍的2期安慰剂对照研究。FDA的孤儿药资格认定旨在鼓励公司开发针对罕见疾病的治疗方法，并为SAGE-718提供了临床试验资助、税收优惠、FDA用户费减免和在美国市场独家销售七年的可能性。SAGE-718此前已获得FDA的快速通道资格和欧洲药品管理局的孤儿药资格。

浙江海昶生物医药技术有限公司自主研发的1.1类核酸创新药HC0301获得美国FDA孤儿药资格认定，用于晚期肝细胞癌适应症。这一认定标志着HC0301在肝癌领域具有巨大潜力，海昶生物将加速推进临床试验及上市注册。肝细胞癌是全球第六常见癌症，中国是其高发国家之一，慢性肝炎和肝硬化是主要危险因素。HC0301是一种创新AKT-1反义寡核苷酸的脂质纳米颗粒混悬液，目前在美国进行Ⅰ期临床研究，显示出良好的安全性和疗效。获得孤儿药资格后，海昶生物将享受一系列优惠政策，支持药物研发和生产。

BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已邀请公司请求召开紧急面对面会议，讨论NurOwn作为治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的路径。公司承诺继续支持ALS社区，并正在积极探讨NurOwn的下一步行动，包括发布临床数据并制定额外临床试验方案。公司对NurOwn作为ALS治疗选择的数据表示信心，并希望将其带给ALS患者。BrainStorm正在撤回NurOwn的生物制品许可申请（BLA），这一决定与FDA协调，被视为无偏见撤回。公司将于今天上午8:30 am ET举行电话会议和网络直播，提供参与信息和回放链接。NurOwn技术平台是一种针对神经退行性疾病的重要疾病途径的潜在治疗性方法，其临床研究已为ALS的病理学、疾病进展和治疗提供了宝贵见解。

澳大利亚生物制药公司Immuron宣布，第二组34名健康志愿者已开始参与Travelan®的临床试验，以评估其预防旅行者腹泻（TD）的疗效。该试验由美国马里兰州巴尔的摩的Pharmaron CPC FDA检查的临床研究设施负责，旨在评估Travelan®与安慰剂在控制性人类感染模型（CHIM）中的安全性和保护性疗效。试验的首个住院阶段已于2023年8月完成，第二阶段预计于10月底结束。所有参与者将在2周、1个月和6个月后进行随访。预计2024年6月将公布临床试验的主要结果。

中国国家药品监督管理局批准阿斯利康的依库珠单抗注射液（舒立瑞®）用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者，这是中国首个获批用于治疗NMOSD的补体抑制剂。该批准基于关键三期PREVENT研究的结果，显示依库珠单抗治疗显著降低复发风险，治疗获益持续至144周。NMOSD是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，患者多数会经历多次复发，可能导致永久残疾。阿斯利康表示，依库珠单抗的获批进一步提升了其在全球市场的可及性，并体现了公司致力于改善神经系统罕见病患者生存质量的承诺。

在ISPAD会议上，Sanofi公司宣布其药物TZIELD在PROTECT III期临床试验中显示出延缓1型糖尿病进展的潜力，特别是在新诊断的儿童和青少年中。该研究的主要终点达成，与安慰剂相比，TZIELD显著减缓了C肽水平的下降。这些数据同时发表在《新英格兰医学杂志》上。试验结果显示，接受TZIELD治疗的患者在需要更少的胰岛素单位和更高时间在范围内方面显示出数值上的优势。这些结果为Sanofi在免疫介导疾病和疾病修饰疗法领域的增长以及其在糖尿病领域的专业知识提供了支持。