中国生物制药公司CANbridge宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其针对CAN108（Maralixibat Chloride口服溶液/迈芮倍/LIVMARLI）的新药申请，用于治疗2个月及以上年龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒。PFIC是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肝病，通常导致肝衰竭。该申请基于MARCH PFIC 3期研究的数据，这是迄今为止在PFIC中进行的最大规模的随机试验。LIVMARLI是首个获准治疗与Alagille综合征相关的胆汁淤积性瘙痒的药物，在中国、美国、加拿大和欧洲均已获得批准。CANbridge与Mirum Pharmaceuticals Inc.于2021年签署了独家许可协议，在中国大陆开发、生产和商业化LIVMARLI。CANbridge正在中国进行一项名为EMBARK的全球2期研究，评估LIVMARLI在治疗胆道闭锁方面的潜力。

北海康成制药有限公司宣布，国家药品监督管理局已受理其罕见病药物CAN108（氯马昔巴特口服溶液）的上市申请，并纳入优先审评。该药用于治疗2个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒症。CAN108的申请基于迈芮倍的MARCH PFIC 3期研究数据，该研究显示接受迈芮倍治疗的患者在瘙痒、血清胆汁酸、胆红素以及生长情况方面均有显著改善。北海康成拥有迈芮倍在大中华区开发和商业化的独家授权，并期待新适应症的早日获批，以造福急需治疗的PFIC患者。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了默克公司（Merck）的PD-1疗法KEYTRUDA，用于治疗可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，包括术前与含铂化疗联合治疗，以及术后作为单一药物辅助治疗。这一批准使KEYTRUDA在NSCLC中拥有六个适应症，包括晚期和早期阶段。该批准基于KEYNOTE-671试验的数据，该试验评估了KEYTRUDA与化疗联合作为术前治疗，随后进行手术，并继续使用KEYTRUDA作为单一药物进行辅助治疗。试验结果显示，与安慰剂加化疗的术前治疗和术后单独使用安慰剂相比，KEYTRUDA方案在无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）方面具有统计学意义的改善。此外，KEYTRUDA可能引起免疫介导的不良反应，如肺炎、结肠炎、肝炎等，需要早期识别和管理以确保安全使用。

Celltrion Healthcare在2023年欧洲胃肠病学周会上展示了LIBERTY-CD和LIBERTY-UC三期临床试验数据，评估了皮下注射型英夫利昔单抗在治疗炎症性肠病（IBD）中的有效性。结果显示，皮下注射型英夫利昔单抗在维持治疗期间具有与安慰剂相似的安全性，且不良事件发生率相当。LIBERTY-CD和LIBERTY-UC研究目前正由美国FDA审查，若获批准，CT-P13皮下注射型将成为首个英夫利昔单抗皮下制剂。此外，研究还分析了皮下注射型英夫利昔单抗作为单药治疗和联合免疫抑制剂治疗的疗效和安全性，以及剂量增加对治疗反应的影响。此外，还有关于从静脉注射转为皮下注射英夫利昔单抗的实际情况数据，这些数据有助于支持这一创新技术的实际应用。

Gamida Cell Ltd.宣布，在正在进行的多中心1期临床试验中，对10名CD20阳性非霍奇金淋巴瘤患者使用自然杀伤（NK）细胞疗法候选药物GDA-201的新数据表明，该疗法在安全性方面表现良好，且显示出剂量依赖性的抗肿瘤活性。初步结果显示，5名患者目标病灶显著缩小，其中2名患者完全缓解，2名患者部分缓解，1名患者疾病稳定。GDA-201通过Gamida Cell的专有NAM技术增强和扩展细胞，提高其功能性和代谢适应性，减少氧化应激。该研究预计在2024年第一季度完成，并分享完整数据。

Sutro Biopharma在2023年10月16日至19日于圣地亚哥举行的第14届年度世界ADC会议上将展示五项演讲和一项海报。演讲内容包括下一代ADCs的开发、新型连接体载体的发现、STRO-004的设计、无细胞技术的ADC生产、STRO-003的预临床开发以及基于集成抗体生产平台的特异性双重交联。公司官网将提供会议内容。Sutro Biopharma是一家专注于发现和开发精确设计的癌症治疗药物的处于临床阶段的生物制药公司，拥有多个临床阶段候选药物和强大的合作网络。

在丹麦哥本哈根，Ascendis Pharma A/S公布了其正在进行中的3期PaTHway临床试验中TransCon PTH（palopegteriparatide）的52周数据。结果显示，使用TransCon PTH治疗的慢性低甲状旁腺功能减退症成年患者的骨骼动态趋向于接近年龄适宜的正常水平。这些结果与之前在2期PaTH Forward临床试验中至第110周报告的趋势相似。无论性别、绝经状态或疾病持续时间，结果均一致。TransCon PTH是一种每日一次给药的持续释放活性甲状旁腺激素（PTH [1-34]）的实验性前药。2023年9月14日，TransCon PTH在欧洲联盟获得积极CHMP意见，建议批准用于治疗慢性低甲状旁腺功能减退症成人患者。该药物在美国和日本也在开发中。

Halozyme Therapeutics在PODD会议上展示了其ENHANZE®药物递送技术与专有高容量自动注射器（HVAI）联合使用，成功实现了10毫升生物制剂的皮下注射，整个过程仅需约30秒。该研究在23名健康志愿者中进行了，所有志愿者均成功接受了注射，且耐受性良好。这是首次此类临床研究，ENHANZE®技术有望改善多种疗法的患者体验。Halozyme的HVAI已可供合作伙伴用于临床试验。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了Werfen公司的新试剂Aptiva® Connective Tissue Disease (CTD) Essential，该试剂有助于诊断难以诊断的自身免疫性疾病中的结缔组织病，缩短诊断时间并改善患者预后。Aptiva CTD Essential补充了Werfen之前批准的Aptiva Celiac Disease试剂，并计划针对其他自身免疫性疾病状态。该系统采用基于颗粒的多分析物技术（PMAT），可从单个患者样本中同时处理多个分析物，每小时可提供多达600个结果，并允许实验室以最少的操作时间完成测试量。Werfen致力于改善自身免疫疾病患者的诊断、监测和治疗方式。

Monte Rosa Therapeutics与全球医疗领导者罗氏达成战略合作伙伴关系，共同发现和开发针对癌症和神经退行性疾病的新型分子粘合降解剂（MGD）。合作结合了Monte Rosa Therapeutics的差异化QuEEN发现引擎和罗氏在提供变革性疗法方面的强大专业知识。Monte Rosa将获得5000万美元的预付款和超过20亿美元的潜在未来付款，以及分级版税。该合作将加速Monte Rosa的平台扩展到神经科学和额外的肿瘤学领域，旨在加速开发针对多个适应症的创新治疗方法。

GRI Bio宣布与英国呼吸转化研究合作组织（NIHR Respiratory TRC）合作，共同推进其领先的自然杀伤T（NKT）细胞调节技术，以治疗炎症、纤维化和自身免疫性疾病。该合作旨在加速对炎症性肺纤维化（IPF）的研究，GRI Bio的领先项目GRI-0621是一种小分子RAR-双重激动剂，可抑制人类I型iNKT细胞活性。GRI Bio计划利用505(b)(2)监管途径，开展GRI-0621治疗IPF的IIa期生物标志物研究，预计将招募约36名患者。这一合作将有助于推动GRI-0621的临床开发进程，并为IPF患者提供新的治疗选择。

Monte Rosa Therapeutics公司宣布了其MRT-2359药物在针对MYC驱动型实体瘤的1/2期临床试验中的中期PK/PD和临床数据。MRT-2359是一种口服生物利用度高的GSPT1靶向分子胶降解剂，由Monte Rosa Therapeutics发现。该研究显示，MRT-2359在经过大量治疗的肺癌和高分级神经内分泌癌患者中表现出良好的耐受性、药代动力学和药效学特征。MRT-2359显著降低了患者肿瘤中的GSPT1蛋白水平，并在生物标志物阳性的晚期患者中观察到肿瘤大小的减少，包括部分缓解。MRT-2359的安全性特征支持进一步的临床试验开发，未观察到低血压、细胞因子释放综合征或临床相关的低钙血症。Monte Rosa Therapeutics计划在2024年提供更多关于MRT-2359完整1期数据披露的详细信息。

ImmunOs Therapeutics与Merck & Co.达成临床试验合作，评估其领先化合物IOS-1002与KEYTRUDA联合治疗晚期实体瘤的疗效。IOS-1002是一种针对LILRB1、LILRB2和KIR3DL1的新型检查点抑制剂，旨在激活先天和适应性免疫细胞，触发抗肿瘤活性。该合作旨在评估IOS-1002作为单药治疗和与KEYTRUDA联合治疗的效果，以改善晚期实体瘤患者的治疗效果。

华东医药宣布与韩国ATGC公司就肉毒杆菌毒素在全球范围内签署开发及商业化合作协议

关于与美国 Elevar Therapeutics 公司签署注射用卡瑞利珠单抗授权许可协议的公告

法国体外诊断和生命科学领域的领先集团Eurobio Scientific宣布，其子公司GenDx推出了一项名为NGS-Turbo的新产品，用于通过牛津纳米孔技术测序设备进行HLA分型。该产品可在短短三小时内提供高分辨率HLA分型结果，显著缩短了器官匹配时间。这一创新成果标志着HLA分型领域的重大进步，有助于提高移植手术的成功率。

Lumen Bioscience获得美国国防部1620万美元资金支持，用于推进其研发的口服生物制剂LMN-201进入晚期临床试验。LMN-201旨在治疗和预防艰难梭菌感染（CDI），这是一种与医院、养老院等医疗场所抗生素使用密切相关的细菌感染，是美国医院最常见的医疗相关感染，每年造成近50万病例和超过50亿美元的医疗费用。LMN-201是一种复杂的生物制剂混合物，可在患者胃肠道内直接中和艰难梭菌及其致病毒素。该药物已获得FDA的快速通道资格，并将于2023年第四季度开始招募约375名患者进行双盲、安慰剂对照的REPREVE临床试验，以评估LMN-201在治疗和预防CDI方面的效果。