美国食品药品监督管理局（FDA）授予SeaStar Medical Holding Corporation其专利的细胞定向选择性细胞因子分离装置（SCD）突破性设备指定，用于治疗患有急性肾损伤（AKI）和急性慢性肝衰竭的医院重症监护室（ICU）患者。这是FDA第三次授予SeaStar Medical的SCD设备突破性设备指定，预计将加速该设备在患者群体中的临床开发和监管审查。该设备旨在治疗肝肾综合征，这是一种由晚期肝硬化患者中过度炎症过程驱动的急性肾功能急剧恶化，与极高的死亡率相关。SeaStar Medical表示，SCD可能有助于肾脏恢复，使患者可能成为肝脏移植的候选人。

2023年10月18日，虚拟护理服务提供商Allara宣布完成1000万美元A轮融资，本轮融资由GV领投，Great Oaks Venture Capital、Humbition、Vanterra、Gaingels以及Tom Lee（One Medical）和Maggie Sellers等个人投资者参投。Allara的开创性护理平台将患者与经过专门培训的专业医生和注册营养师配对，为患者提供持续护理，填补了妇女保健领域的重大空白。

2023年10月18日，上海核舟医药有限公司宣布完成数千万美元种子轮融资，本轮融资由斯道资本及其姊妹基金联合领投的。本轮种子轮融资将助力核舟医药快速推进Pb-212管线的临床开发，并构建领先的放射性药物研发技术平台以及未来管线。据悉，核舟医药由斯道资本和其姊妹基金携手放射性药物知名科学家程震教授共同孵化创立，致力于在中国和全球范围内推进下一代α核素放射性配体药物以及高度差异化的β核素放射性配体药物的开发。

Ovid Therapeutics与Ligand Pharmaceuticals达成合作协议，Ligand获得soticlestat专利权13%的版税和里程碑付款权，并向Ovid支付3000万美元非稀释性资本注入，以延长Ovid的现金储备至2026年。此举进一步证实了soticlestat作为治疗Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征的潜在治疗药物。Ovid曾于2021年将soticlestat的权利出售给Takeda，并获得了1.96亿美元的预付款。Takeda目前正在进行soticlestat的两个关键III期临床试验，预计将于2024财年提交监管申请。Ovid预计，通过此次交易，其现金储备将延长至2026年，并能够扩大其临床试验。Ligand表示，此次投资体现了其投资于差异化项目和顶级团队、满足高未满足需求治疗领域的战略。

Stuart Therapeutics与Glaukos Corporation达成独家全球许可协议，将神经保护药物候选物ST-113的开发和商业化权利授予Glaukos。ST-113是一种专利的处于临床前阶段的资产，已在动物实验中显示出神经保护和神经修复视神经轴突的能力，是治疗青光眼的独立于眼内压控制的疗法的主要候选药物之一。Stuart将获得前期付款、开发销售相关里程碑付款以及版税，而Glaukos将承担ST-113的开发成本。ST-113是一种合成的胶原模拟肽，能够选择性地修复细胞外基质中受损的螺旋胶原，有望恢复胶原在视神经区域的结构和细胞信号传导作用，减少炎症并恢复神经健康。Stuart Therapeutics致力于开发ST-113作为治疗开角型青光眼，包括正常张力青光眼的药物。

SUANFARMA与Reyoung Pharmaceutical达成合作协议，共同拓展抗感染和抗菌产品线。双方将结合各自优势，SUANFARMA提供自主研发的技术，Reyoung Pharmaceutical则凭借其制造能力，共同推进抗感染和抗菌API的生产。此次合作旨在确保全球医药行业在供应链不确定和短缺时期，保证该治疗线的供应。SUANFARMA致力于健康和创新，其研发团队致力于开发高效技术，将尖端活性成分纳入其产品组合。双方均强调对可持续发展的承诺，共同致力于提升人类和动物的健康，预防疾病。

Bio4t2公司获得监管批准，可反复向患者输注表达嵌合抗原受体（CAR）的T细胞，这些T细胞针对的是在实体瘤上发现的BT-001抗原，该抗原是通过PrismCore平台识别的。CAR-T细胞称为B4t2-001，预计无需预处理化疗（淋巴细胞清除）即可植入，并且每个受者可以接受多次输注，以进一步提高治疗效果。PrismCore平台生成的CAR-T细胞可识别实体瘤上过度表达的自身抗原。Bio-Engine技术使CAR-T细胞暂时识别循环血液细胞中的一小部分，从而在不需预处理化疗的情况下增加输注的基因改造T细胞的数量。Bio4t2利用这些技术来释放CAR-T在侵袭性癌症患者中的商业潜力。一项先前的试点研究显示，B4t2-001即使在省略淋巴细胞清除的情况下，也能植入循环淋巴细胞的40%至50%范围内，并产生了抗肿瘤效果。一项新的1期临床试验评估了B4t2-001在无需淋巴细胞清除的情况下，对成人实体瘤患者的重复给药和剂量递增，同时评估了自体CAR-T的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。Bio4t2是一家全球性的处于临床试验阶段的私营生物制药公司，利用独家技术生成识别实体瘤的CAR-T细胞。其专有的Pri

LG Chem Life Sciences宣布启动两项针对LB54640的二期临床试验，这是该公司研发的一种新型口服小分子黑色素皮质素-4受体（MC4R）激动剂，旨在治疗某些罕见类型的肥胖。试验将在美国和欧洲的多地展开，旨在评估LB54640在MC4R通路缺陷导致的肥胖患者中的疗效和安全性。其中，ROUTE试验是一项单臂、开放标签研究，评估LB54640的安全性、耐受性、药代动力学和减重效果，主要终点是治疗16周后体重指数的变化。SIGNAL试验则是一项随机、安慰剂对照、双盲研究，评估三种不同剂量LB54640的安全性、耐受性、药代动力学和减重效果，主要终点是治疗14周后体重指数的变化。LB54640此前已获得美国FDA针对LEPR缺乏症和POMC缺乏症的孤儿药指定。LG Chem是一家全球领先的化学公司，业务涵盖石化、先进材料和生命科学等领域，致力于在免疫学、肿瘤学和代谢疾病（特别是糖尿病和相关代谢疾病）等关键治疗领域扩大全球影响力。

GordonMD® Global Investments LP的CEO Craig Gordon宣布，其公司联合投资了Radionetics Oncology的私募融资。Radionetics Oncology是一家临床阶段的制药公司，于2021年从Crinetics公司（纳斯达克：CRNX）分拆出来，专注于发现和开发新型放射性治疗药物，用于治疗多种肿瘤疾病。GordonMD®与Frazier Healthcare、5AM Ventures和Crinetics Pharmaceuticals共同成为Radionetics的投资者。据市场研究报告，放射性药物市场预计到2027年将达到126亿美元。Radionetics Oncology的平台技术使用小分子靶向技术，通过选择性结合肿瘤上过度表达的受体，将放射性同位素递送到广泛的癌症中。该公司正在推进一系列针对G蛋白偶联受体的新型小分子放射性配体的管线，用于治疗包括肾上腺皮质癌、乳腺癌和肺癌在内的多种癌症。Gordon表示，Radionetics Oncology提供了一个独特的投资机会，该公司利用新型靶点和放射性药物的力量来治疗癌症。Radionetics刚刚启

NS Pharma，Nippon Shinyaku的全资子公司，宣布其研发的针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的候选药物NS-089/NCNP-02（brogidirsen）在《分子治疗核酸》期刊上发表的预临床数据。该药物通过Nippon Shinyaku与国家神经和精神疾病中心（Kodaira City）的联合研究发现，具有双重靶向的脱氧核糖核酸。文章详细介绍了NS-089/NCNP-02的发现过程及其分子特性，包括针对肌营养不良蛋白前mRNA中exon 44的两个独立位点。此外，文章还展示了体外和体内预临床研究中关于肌营养不良蛋白表达的数据。NS Pharma计划在美国和日本分别进行NS-089/NCNP-02的2期临床试验，该药物已获得美国食品药品监督管理局的罕见儿科疾病、突破性疗法和孤儿药资格认定。Duchenne肌营养不良症是一种主要影响男性的进行性疾病，导致肌肉逐渐弱化和丧失，严重时可能需要轮椅，并伴随心脏和呼吸肌肉问题。

Amplifier Therapeutics宣布开始其Phase 1B临床试验，该试验旨在研究ATX-304，一种针对心血管代谢疾病的周围限制性泛AMPK激活剂。试验为期8周，为双盲、随机、安慰剂对照研究，在欧洲联盟进行，主要关注ATX-304的安全性和药代动力学，并探索其对代谢参数和肌肉的影响。Amplifier Therapeutics成为Cambrian Bio旗下第三家从隐秘模式中浮现的公司，通过利用Cambrian的枢纽和辐射模型，Amplifier Therapeutics团队与Cambrian团队有效推进了这一临床试验。同时，RA Capital Management和Future Ventures加入了Amplifier Series A融资，使Amplifier的Series A融资达到3325万美元，这将使公司能够显著加速其研发工作。

研究人员发现罕见基因变异与药物诱导的多发性硬化症（PML）病例相关，这一发现荣获MS米兰2023最佳成果奖。该研究揭示了药物如natalizumab（Tysabri）与PML之间的遗传联系，并指出突变基因的生物意义。预防性筛查有望成为患者常规护理的一部分，患者对基因检测表现出强烈支持。Tysabri等药物已存在PML警告，但新发现的基因检测可预测PML风险，并已在PML基金会网站上提供免费测试。

SELLAS Life Sciences Group宣布，将在2023年11月5日至7日在韩国首尔举行的国际妇科癌症学会（IGCS）年会上展示galinpepimut-S（GPS）与pembrolizumab（Keytruda）联合治疗WT1阳性铂耐药卵巢癌的1/2期临床试验的最终分析结果。该多中心研究由SELLAS赞助，并与默克公司（Merck & Co., Inc.）合作进行。基于这些数据，SELLAS计划在2024年第一季度向同行评审期刊提交完整的研究论文。该研究旨在评估GPS与pembrolizumab联合治疗对铂耐药卵巢癌患者的疗效。GPS是一种针对WT1蛋白的异源肽疫苗，WT1在卵巢癌中高度表达。该研究的关键结果将在IGCS 2023网站上公布，并将在会议期间通过电子海报形式展示。

Biomea公司利用其专有的FUSION™系统开发了一种新型口服共价抑制剂BMF-500，用于治疗FLT3突变的急性白血病。BMF-500在临床试验COVALENT-103中已开始对复发或难治性急性白血病患者进行安全性及疗效评估。该药物旨在对FLT3具有高度选择性，避免抑制其他相关受体，如cKIT，以减少骨髓抑制等副作用。前期研究显示，BMF-500对FLT3激活性突变和耐药性突变具有显著活性，并有望与其他靶向疗法联合使用。Biomea公司计划进一步开展BMF-500与其他药物如BMF-219的联合研究，以探索更有效的治疗策略。

MAIA生物技术公司将在2023年10月29日至11月1日在土耳其举行的国际生物化学大会上展示其第二代telomere靶向免疫疗法的研究成果。公司首席科学官Sergei Gryaznov博士将介绍一项关于第二代telomere靶向剂的研究，这些靶向剂源自脂质修饰的THIO分子。MAIA公司首席执行官Vlad Vitoc表示，第二代telomere靶向分子项目的目标是发现对癌细胞具有更高特异性和抗癌活性的新化合物。THIO目前处于非小细胞肺癌治疗II期临床试验阶段，是一种首创的telomere靶向药物，旨在评估其在非小细胞肺癌中的作用。MAIA公司致力于开发具有新颖作用机制的潜在首创药物，以改善和延长癌症患者的生命。

Lisata Therapeutics公司宣布，其针对胰腺癌的治疗药物LSTA1获得欧洲药品管理局孤儿药指定，该药物旨在提高化疗药物在胰腺癌患者中的疗效。LSTA1正在进行全球多中心临床试验，旨在治疗多种实体瘤，包括胰腺癌。LSTA1通过激活一种新型摄取途径，使联合或连接的抗肿瘤药物更有效地穿透实体瘤。Lisata Therapeutics致力于开发创新疗法治疗晚期实体瘤和其他重大疾病，并已与多家公司建立了商业和研发合作伙伴关系。

Prime Medicine公司将在2023年10月和11月的多个医疗行业会议上展示其在Prime Editing管道和平台方面的临床前数据进展。公司总裁兼首席执行官Keith Gottesdiener表示，这些数据展示了公司科学研究的实力，并强调了Prime Editing在提供治愈性基因疗法方面的潜力。会议包括AIChE国际CRISPR技术会议、干细胞克隆性和基因组稳定性研讨会、寡核苷酸治疗学会年度会议、国际视网膜变性研讨会、欧洲基因和细胞治疗学会会议、北美囊性纤维化会议、CRISPR 2.0会议以及美国肝病学会肝脏会议。Prime Medicine致力于利用其专有的Prime Editing平台，一种灵活、精确和高效的基因编辑技术，开发新一代基因编辑疗法。