Janssen制药公司宣布，将在2023年11月1日至4日在亚利桑那州凤凰城举行的美国神经肌肉与电诊断医学协会（AANEM）会议上展示其关于nipocalimab和自身抗体疾病研究项目的20项公司赞助的演示。这些数据强调了实验性nipocalimab在减轻自身抗体驱动疾病负担的潜力，同时也有助于解决尽管现有疗法，但仍然存在的未满足的治疗需求。nipocalimab是一种旨在通过快速、深度和持续降低免疫球蛋白G（IgG）来治疗自身抗体驱动疾病的高亲和力、全人源、无糖基化、效应无活性的人源化单克隆抗体。Janssen通过收购Momenta Pharmaceuticals Inc.获得了nipocalimab的全全球权益，该公司发现和开发针对免疫介导疾病的新型疗法。

Janssen制药公司宣布，将在欧洲肿瘤学会（ESMO）2023年大会上展示其丰富的实体瘤产品组合和管线中的九项口头报告，其中三项将在主席论坛会议上重点介绍。这些研究包括关于EGFR突变肺癌的RYBREVANT®（amivantamab-vmjw）的三项研究（MARIPOSA、MARIPOSA-2和PAPILLON），这些研究达到了具有统计学意义的无进展生存期终点，以及关于TAR-200和TAR-210新型膀胱癌治疗系统的初步结果。此外，还有关于肺癌、膀胱癌和前列腺癌的新数据和更新，突出了Janssen在实体瘤治疗方面的创新努力。这些研究代表了Janssen在肿瘤学科学上的决心，旨在通过改变非小细胞肺癌和泌尿生殖系统癌症的治疗，改善患者的生活质量。

I-Mab公司宣布，其针对晚期实体瘤的givastomig（又称TJ-CD4B/ABL111）的Phase 1临床试验更新结果将在即将于10月23日举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上进行海报展示。givastomig是一种双特异性抗体，旨在结合Claudin 18.2（CLDN 18.2）作为肿瘤结合剂和4-1BB作为条件性T细胞激活剂。该药物在临床试验中显示出有效的肿瘤结合性和抗肿瘤活性，同时避免了4-1BB抗体类药物常见的肝脏毒性和全身免疫毒性。givastomig由I-Mab与韩国临床阶段的生物技术公司ABL Bio合作开发，目前在美国和中国进行Phase 1临床试验。2022年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予givastomig孤儿药资格，用于治疗胃癌，包括食道胃结合部癌。

TransCode Therapeutics公司宣布，其免疫疗法候选药物TTX-RIGA在临床前研究中成功抑制了黑色素瘤肿瘤的生长。该研究显示，TTX-RIGA通过结合细胞内受体RIG-I激活免疫系统，对肿瘤细胞产生有效治疗。在黑色素瘤小鼠模型中，TTX-RIGA注射有效减少了原发性肿瘤的生长，并对继发性复发肿瘤产生了免疫反应，抑制其生长70%。TransCode认为，其方法有助于在肿瘤微环境中靶向激活先天免疫，从而在多种实体瘤中建立RIG-I作为临床相关靶点。

Prime Therapeutics LLC（Prime/MRx）在2023年AMCP Nexus会议上展示了三项研究，涉及糖尿病和减肥治疗中的重复疗法识别与管理、CAR T细胞疗法在大型B细胞淋巴瘤治疗后的实际效果以及综合性血友病管理计划对利用率和临床结果的影响。这些研究旨在通过分析医疗和药店索赔数据，评估药物利用、管理护理计划和相关成本，以改善健康结果并降低医疗保健成本。其中，关于重复GLP-1a和DPP4疗法的重复治疗研究获得了AMCP白金奖，发现通过Prime的HighTouchRx临床项目，将双重疗法转换为单一疗法，可以为每个案例节省平均7,578美元，总计节省350万美元。此外，Prime还分析了使用GLP-1a药物进行减肥的个体，发现第一年低依从性和护理成本增加。在CAR T细胞疗法治疗大型B细胞淋巴瘤的研究中，发现40%的患者未达到积极的治疗效果，并建议制药制造商提供基于价值的购买协议。在血友病管理计划的研究中，综合管理策略的实施导致了超过370万美元的成本避免，并降低了高成本产品的利用率。

Corbus Pharmaceuticals宣布，其下一代抗体药物偶联物CRB-701在2023年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上进行了展示，该药物针对nectin-4。CRB-701在临床前研究中展现出与enfortumab vedotin不同的特性，包括特定的结合化学和稳定的连接体，导致血浆中低载药释放，以及具有改善的摄取速度和药代动力学特征的独特nectin-4靶向单克隆抗体。CRB-701在低表达模型中也显示出对膀胱肿瘤的显著抑制，而EV则没有。此外，CRB-701的半衰期更长，正在临床中以每3周一次的剂量给药。Corbus计划在2024年第一季度在美国开始其研究。

SCYNEXIS公司宣布，其第二代抗真菌候选药物SCY-247在针对广泛真菌病原体的体外实验中表现出强大的广谱活性，包括对多种酵母、霉菌和双相真菌。该药物在动物体内的组织分布广泛，包括大脑渗透，且对多药耐药菌株如白色念珠菌和耳念珠菌表现出杀菌活性。SCY-247作为新型三萜类抗真菌药物，具有口服和静脉注射给药的潜力，目前正准备进入临床试验阶段。SCYNEXIS致力于开发新型抗真菌药物，以应对日益严重的抗真菌耐药性问题。

Inspirna公司宣布，其研发的创新抗癌药物ompenaclid（RGX-202）在RAS突变型晚期或转移性结直肠癌（CRC）患者中的1b/2期临床试验数据将在2023年10月20日至24日在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上公布。ompenaclid是一种新型口服抑制剂，针对在缺氧条件下富集的SLC6A8转运蛋白，能够为肿瘤细胞提供额外的能量来源。该药物通过诱导肿瘤细胞凋亡来触发CRC患者的肿瘤消退。目前，该药物的1b/2期临床试验已完成入组，正在进行随访。主要研究目标是确定最大耐受剂量（MTD）、客观缓解率（ORR）和治疗相关不良事件（TEAEs）。Inspirna公司还计划在ESMO大会上举办虚拟专家讨论会，并将在公司网站上提供会议的直播和回放。

Genmab和Seagen公司宣布，其联合开发的TIVDAK（tisotumab vedotin-tftv）在Phase 3 innovaTV 301临床试验中显示出与化疗相比，在复发或转移性宫颈癌患者中具有统计学意义的总生存期、无进展生存期和客观缓解率。该试验旨在为美国加速批准和全球监管申请提供关键证据。TIVDAK是一种抗体-药物偶联物（ADC），针对组织因子（TF），在ESMO 2023大会上公布的结果显示，与化疗相比，TIVDAK将死亡风险降低了30%，无进展生存期延长了33%，客观缓解率提高了17.8%。TIVDAK的安全性特征与其已知的安全特征一致，未观察到新的安全信号。这些结果预计将支持TIVDAK在美国和全球的监管申请。

Ambrx公司公布了APEX-01临床试验第一阶段的数据，显示ARX517单药治疗在未选择生物标志物的患者中展现出良好的安全性，并具有早期疗效信号，包括PSA50下降、ctDNA减少和RECIST v1.1肿瘤反应。试验中，ARX517在所有剂量水平上均表现出强大的抗体-药物偶联剂（ADC）安全性，并在严重预处理的晚期去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中显示出一致的抗癌活性。52%的患者经历了≥50%的PSA下降，81%的患者经历了≥50%的循环肿瘤DNA减少。ARX517表现出强大的安全特性，没有治疗相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。该研究正在进行中，旨在评估ARX517在mCRPC患者中的安全性和初步抗肿瘤活性。

Jazz Pharmaceuticals在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上宣布，将展示包括zanidatamab和Zepzelca（lurbinectedin）临床试验数据在内的六篇摘要，以及pan-RAF抑制剂JZP815的1期临床试验设计。zanidatamab是一种新型双特异性抗体，在胆管和胃癌治疗中展现出临床潜力。Zepzelca是一种烷化药物，用于治疗小细胞肺癌。JZP815是一种广泛抑制RAF激酶的抑制剂，针对MAPK通路。Jazz Pharmaceuticals致力于开发针对HER2和RAS-RAF-MAPK通路的创新疗法，以提高难治性癌症的治疗标准。

Palatin Technologies在丹麦哥本哈根举行的欧洲胃肠病学周会上展示了一项关于PL8177在治疗大鼠溃疡性结肠炎中的细胞和分子影响的研究成果。该研究由公司生物科学副总裁Paul S. Kayne博士领导，并展示了PL8177在DSS诱导的结肠炎模型中改善炎症结肠健康的数据。PL8177通过调节黑色素皮质素受体系统，显示出在治疗炎症性疾病中的潜力，其机制是重新极化结肠巨噬细胞，从而解决炎症。PL8177作为一种口服制剂，在治疗溃疡性结肠炎模型中表现出重复的、显著的疗效，且口服后不系统吸收，具有良好疗效和安全性。

Aptose Biosciences将在2023年10月30日早上8:30（东部时间）通过网络直播提供关于其领先化合物tuspetinib的最新临床数据更新，并将在葡萄牙埃什托里尔举行的欧洲血液学学校第6届国际会议上进行海报展示。tuspetinib是一种针对急性髓系白血病（AML）的口服精氨酸激酶抑制剂，在复发性或难治性（R/R）AML患者中表现出良好的耐受性和活性。此外，Aptose还将在欧洲血液学学校（ESH）会议上展示更多关于tuspetinib的数据，包括其作为单药和与venetoclax联合使用时的安全性和有效性。

ContraFect公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完成对其CF-370新药IND申请的安全性审查，并批准其进行针对医院获得性肺炎（HABP）和呼吸机相关肺炎（VABP）的1期临床试验。CF-370是一种针对革兰氏阴性菌的新型工程化溶菌酶疗法，具有针对铜绿假单胞菌、鲍曼不动杆菌、肺炎克雷伯菌、大肠杆菌和肠杆菌等病原体的强大体外活性，并在多种肺炎动物模型中显示出疗效，包括对多重耐药菌株。ContraFect公司专注于发现和开发直接溶菌剂（DLAs），包括溶菌酶和美洲肽，拥有丰富的知识产权组合，并计划利用其专有技术平台开发针对抗生素耐药性感染的新疗法。

Cognition Therapeutics公司第三季度报告了财务结果，并提供了近期业务更新。公司正在推进阿尔茨海默病药物的研发，包括启动了540名早期阿尔茨海默病患者参与的START 2期临床试验，并更新了START试验的设计，允许使用已批准的单克隆抗体（lecanemab）作为联合治疗。此外，公司还展示了CT1812 SEQUEL EEG研究和START试验2期研究设计的完整数据。公司还宣布了MAGNIFY试验的剂量启动，该试验针对干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）的地理性萎缩。公司预计到2024年中将报告SHINE 2期临床试验的顶线结果，并在2024年披露SHIMMER 2期临床试验针对路易体痴呆（DLB）患者的数据。公司财务状况良好，预计到2024年11月有足够的现金支持运营和资本支出。

泛生子注册的"人PDGFRA基因D842V突变检测试剂盒"获国家药品监督管理局批准，成为中国首个以桥接路径开发的伴随诊断试剂盒，用于胃肠间质瘤（GIST）患者的PDGFRA基因突变检测，与泰吉华®药物进行伴随诊断。该试剂盒是国内首个结合中国境内外药效数据批准上市的国产伴随诊断试剂盒，同时也是首个药物和器械均获得NMPA优先审评的伴随试剂盒。泰吉华®在PDGFRA基因外显子18突变（包括D842V突变）的GIST患者中表现出优异的抗肿瘤活性，安全性和耐受性良好。泛生子与基石药业共同开发此试剂盒，旨在为患者提供更精准的治疗，助力缩短药物研发周期，推动行业规范化和标准化。

Clearside Biomedical公司宣布，其专利的经上脉络膜空间（SCS®）给药平台和主要药物候选CLSAx（axitinib注射悬浮液）在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD或nAMD）方面显示出关键益处。Phase 1/2a OASIS临床试验的关键数据在视网膜学会第56届科学会议上展示，结果表明CLSAx具有良好的安全性、稳定的视力和减少注射频率。目前，CLSAx正在ODYSSEY Phase 2b临床试验中进行研究，该试验正在美国积极招募参与者，预计2024年第三季度将获得数据。CLSAx是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）axitinib的专有悬浮液，通过Clearside的专有SCS微注射器提供高活性的全VEGF抑制。该研究显示，CLSAx在所有剂量和时间点均表现出良好的安全性，没有严重不良事件（SAEs）、剂量限制性毒性或与炎症相关的任何不良事件（AEs）。此外，观察到生物效应的迹象，包括稳定的最佳矫正视力（BCVA）和稳定的中心子场厚度（CST）至6个月时间点。