Promontory Therapeutics在AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示了其领先治疗候选药物PT-112的分子作用数据。PT-112通过抑制核糖体生物合成和细胞器应激促进免疫原性癌细胞死亡。研究显示PT-112迅速导致核糖体生物合成抑制和核仁应激，在前列腺癌细胞中观察到核仁蛋白转位，表明其机制的关键性。PT-112在非小细胞肺癌、前列腺和肾细胞癌中诱导了与核糖体生物合成、rRNA处理和翻译相关的途径的显著抑制。PT-112目前处于2期临床试验阶段，用于治疗晚期去势抵抗性前列腺癌和胸腺上皮瘤。

Verastem Oncology公司宣布，其在RAMP 203临床试验中评估avutometinib与sotorasib联合用于治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）的安全性和疗效，初步结果显示该联合疗法具有良好的耐受性和初步疗效。该研究将在2023年10月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示。试验结果显示，avutometinib与sotorasib的联合用药方案在KRAS G12C突变NSCLC患者中显示出25%的客观缓解率，且在先前未接受过KRAS G12C抑制剂治疗的患者中观察到40%的缓解率。该联合用药方案已被选为推荐剂量，并正在进行扩大试验的招募工作。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对贝林格尼公司（BeiGene）的布鲁金斯（BRUKINSA®，zanubrutinib）给予积极评价，推荐批准其与奥布替尼联合治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。该评价基于ROSEWOOD研究的积极结果，以及BGB-3111-GA101-001研究的支持。BRUKINSA目前已在欧盟作为单药治疗慢性淋巴细胞白血病和边缘区淋巴瘤，以及用于治疗Waldenström巨球蛋白血症。贝林格尼正在全球范围内对BRUKINSA进行广泛临床试验，评估其在多种B细胞恶性肿瘤中的疗效。

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对Cidara Therapeutics公司研发的rezafungin（雷扎芬）治疗侵袭性念珠菌病的申请表示支持，该药有望成为10年来首个针对侵袭性念珠菌病的新治疗选择。这一决定基于ReSTORE III期临床试验的积极结果，该试验显示雷扎芬每周一次给药与每日一次给药的卡泊芬净相比具有统计学上的非劣效性。此外，STRIVE II期临床试验和广泛的非临床开发项目也支持了这一积极意见。雷扎芬作为一种新型每周一次的棘白菌素，被开发用于治疗和预防包括侵袭性念珠菌病和念珠菌血症在内的严重真菌感染。该药在美国已获得批准，现在EMA的最终决定将在约两个月后公布。Cidara Therapeutics与Mundipharma合作，后者在美日以外的地区拥有雷扎芬的商业权利。

Incyte公司宣布了ruxolitinib乳膏（Opzelura®）在2至11岁儿童 atopical dermatitis（AD）患者中的安全性和有效性研究TRuE-AD3的结果，这些数据在2023年10月11日至14日在柏林举行的欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上发布。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受ruxolitinib乳膏治疗的儿童患者中，有显著更多的患者达到了主要终点——研究者总体评估治疗成功（IGA-TS）。此外，ruxolitinib乳膏在最大使用条件下治疗8周期间，其安全性和耐受性也得到了评估。Opzelura®乳膏已在美国和欧洲获得批准，用于治疗12岁及以上非免疫抑制患者的轻度至中度AD。

Vera Therapeutics公司宣布，其产品候选人atacicept在免疫球蛋白A肾病（IgAN）的研究成果将在美国肾脏病学会（ASN）肾脏周2023年会上进行展示。研究显示，atacicept 150mg能降低血清Gd-IgA1水平，支持其在IgAN中作为长期疾病修饰疗法的潜力。atacicept在IgAN中表现出对白喉和破伤风持续的防护抗体滴度，与安慰剂相比，在COVID-19感染方面保持平衡。此外，atacicept在IgAN临床试验中达到主要终点，与基线相比，在24和36周时显示出统计学上显著的安慰剂控制性平均蛋白尿减少。Vera Therapeutics专注于开发针对严重免疫疾病的变革性治疗方案，atacicept是一种融合蛋白，每周皮下注射一次，可自我给药，旨在阻断B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和A增殖诱导配体（APRIL），这两种细胞因子是肿瘤坏死因子家族成员，可促进B细胞存活和自身抗体产生，与某些自身免疫疾病相关，包括IgAN和狼疮性肾炎。

在2023年欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上，一项关于amlitelimab的2b期临床试验（STREAM-AD）结果显示，该药物在治疗中度至重度特应性皮炎方面具有显著疗效。接受amlitelimab治疗的病人在16周时，平均Eczema Area and Severity Index（EASI）评分较基线改善了61.5%，且至24周时持续改善。amlitelimab耐受性良好，未观察到发热、口腔溃疡或结膜炎失衡等副作用。该药物通过靶向OX40-Ligand，有望持久地恢复免疫平衡，具有持续疗效和较少的给药频率。目前，amlitelimab的3期临床试验计划于2024年上半年启动。

Geneseeq Technology Inc.宣布，其非小细胞肺癌肿瘤突变负荷测试试剂盒（可逆终止子测序法）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的突破性医疗设备批准。该试剂盒于2020年1月进入NMPA的突破性医疗设备特殊审查和审批流程，用于检测EGFR/ALK阴性非鳞状NSCLC患者的FFPE组织样本中的TMB。这是中国首个基于下一代测序（NGS）的TMB测试试剂盒，覆盖425个癌症相关基因。TMB是免疫检查点抑制剂治疗效果的预测生物标志物。Geneseeq此前已有一款基于NGS的CDx试剂盒ESSENCARE™获得NMPA突破性医疗设备途径批准。此外，GENESEEQPRIME™在2023年8月获得欧洲药品管理局CE-IVD标记，用于检测实体肿瘤患者的单核苷酸变异、基因扩增/缺失、易位、TMB和微卫星不稳定性。Geneseeq集团创始人兼CEO杨绍博士表示，这一批准将有助于在中国临床实施免疫治疗，并实现TMB评估检测的标准化。

西北生物技术公司（NW Bio）发布更新，报告了其DCVax®个性化免疫疗法在实体瘤癌症治疗方面的进展。公司已完成大部分营销授权申请（MAA），并已将除一个关键部分外的所有关键章节提交给出版商。公司正在努力完成最后一个关键部分，并计划在咨询人员返回后两周内提交给出版商。预计MAA将在11月中旬提交给英国药品和健康产品监管局（MHRA）。西北生物技术公司专注于开发个性化免疫疗法产品，旨在更有效地治疗癌症，同时避免化疗的毒性，并在北美和欧洲实现成本效益。公司已完成DCVax-L治疗胶质母细胞瘤（GBM）的331例患者的III期临床试验，并在科学会议上展示并在《JAMA肿瘤学》上发表结果。

罗氏公司公布了FENopta二期临床试验的新数据，显示实验性口服药物fenebrutinib能够穿过血脑屏障，对多发性硬化症（MS）相关的慢性炎症产生直接作用。结果显示，使用fenebrutinib治疗的患者在8周时，新/增大的T2病变和新的T1增强（Gd+）病变减少了超过90%。fenebrutinib的安全性与其他fenebrutinib临床试验一致，未发现新的安全问题。fenebrutinib是唯一在MS三期临床试验中的非共价和可逆性BTK抑制剂，旨在减少分子脱靶效应，可能有助于长期安全性。该药物正在进行的开放标签扩展研究以及FENhance 1和2三期临床试验中正在招募患者。

在32届欧洲皮肤病学和性病学大会上，ASLAN Pharmaceuticals公司宣布了其研发的eblasakimab生物制剂在治疗中度至重度特应性皮炎（AD）方面的积极结果。数据显示，eblasakimab每月一次给药，剂量为600mg，连续使用16周，可将EASI评分降低74.5%，显著优于安慰剂组的38.0%。此外，eblasakimab在所有剂量水平上均表现出良好的耐受性，低频率的结膜炎和注射部位反应。这项研究的数据支持了eblasakimab作为AD新型治疗药物的潜力，其每月一次的给药方式无需牺牲疗效。

Everest Medicines宣布，其合作伙伴辉瑞公司（Pfizer Inc.）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将VELSIPITY™（依特拉西莫德）作为口服、每日一次的S1P受体调节剂用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。依特拉西莫德标签上不包含其他S1P调节剂标签中常见的“治疗起始需要滴定”的语言。Everest Medicines正在亚洲进行依特拉西莫德的多中心3期临床试验，并计划尽快提交新药申请。依特拉西莫德由Arena Pharmaceuticals开发，后被辉瑞公司收购。Everest Medicines于2017年从Arena获得了在大中华区和韩国开发、生产和商业化依特拉西莫德的独家权利。FDA的批准基于ELEVATE UC 3期注册计划的结果，该计划评估了依特拉西莫德2毫克每日一次在先前未接受或对至少一种传统、生物制剂或Janus激酶（JAK）抑制剂疗法不耐受的UC患者中的安全性和有效性。ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12两项研究均达到了所有主要和关键次要疗效终点，且安全性良好。

Intellia Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其基于CRISPR技术的基因编辑疗法NTLA-2002优先药物（PRIME）资格，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。NTLA-2002是一种旨在预防HAE患者可能危及生命的肿胀发作的体内CRISPR研究性疗法。EMA的PRIME资格旨在为可能带来重大治疗优势或为无治疗选择的患者带来益处的药物候选者提供早期和主动支持。该资格是基于正在进行的一期/二期临床试验的积极中期数据授予的，其中观察到NTLA-2002的单剂量治疗在10名受试者中平均每月攻击率降低了95%。此外，NTLA-2002还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格和RMAT资格，以及英国药品和健康产品监管局（MHRA）的创新护照。

Trevi Therapeutics公司宣布，其在欧洲皮肤病学与性病学学会（EADV）大会上展示了Haduvio（口服纳布啡缓释剂）治疗结节性痒疹的52周临床试验结果。结果显示，Haduvio在52周内对瘙痒症状的改善持续有效，且安全性良好，与14周盲法安全性数据一致。研究显示，在38周开放标签期中，151名受试者完成了试验，安全性数据与Haduvio在PRISM试验14周部分及之前试验中的安全性数据一致。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）于2023年10月12日对Astellas Pharma公司研发的非激素性治疗药物Fezolinetant（商品名VEOZA）给予积极评价，该药物用于治疗与更年期相关的中度至重度血管舒缩症状（VMS），即俗称的潮热和/或夜间出汗。Fezolinetant通过阻断神经激肽B（NKB）在KNDy神经元上的结合，帮助恢复大脑温度控制中心（下丘脑）的平衡，从而减少潮热和夜间出汗的次数和强度。这一积极评价基于BRIGHT SKY™计划的结果，包括三个III期临床试验，共招募了3000多名来自欧洲、美国和加拿大的受试者。如果获得欧洲委员会（EC）的批准，Fezolinetant将成为首个针对更年期VMS的非激素类治疗选择。

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Catalyst Pharmaceuticals公司关于将FIRDAPSE（阿米夫普林）片剂10mg的每日最大剂量从80mg提高到100mg以治疗莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）的补充新药申请（sNDA），并定于2024年6月4日为审批目标日期。FIRDAPSE目前在美国已获批准用于治疗LEMS的成人和6至17岁的儿童。Catalyst公司表示，这一批准将提供更多剂量选择，以满足可能从每日剂量大于80mg中受益的LEMS患者需求，并强调了对患者群体的承诺。LEMS是一种罕见的自身免疫性神经肌肉疾病，主要表现为肢体肌肉无力。

Arcutis公司宣布，其研发的每日一次、不含类固醇的roflumilast泡沫0.3%在治疗头皮和身体银屑病方面显示出显著的疗效。新数据显示，roflumilast泡沫在首次应用后24小时内即可观察到头皮瘙痒的显著减少，患者在使用8周后报告了鳞屑、瘙痒和疼痛的显著改善，与安慰剂相比，使用roflumilast泡沫治疗的患者中有更多人达到皮肤症状日记（PSD）评分为0，即无症状。此外，roflumilast泡沫在改善头皮和身体瘙痒方面也显示出显著效果，65.3%的roflumilast治疗患者在第8周时实现了瘙痒的显著减少，而安慰剂治疗的患者中只有30.3%。研究显示，roflumilast泡沫在安全性方面表现良好，不良事件发生率低，且与安慰剂相似。