VolitionRx Limited近期举办了一场关于败血症管理的专家圆桌会议，并发布了总结报告。会议讨论了Volition的Nu.Q® NETs技术在临床实践中的应用潜力，包括早期诊断、治疗指导、治疗监测和个性化医疗。专家们还讨论了未来研究的领域。Volition是一家利用其专有的Nu.Q®平台进行疾病诊断和监测的多国生物技术公司，致力于开发简单、易用、成本效益高的血液检测方法，以帮助诊断和监测包括癌症在内的多种影响生命的疾病。

ABION公司发布了一项关于其完全拥有的酪氨酸激酶抑制剂ABN401的2期临床试验数据，该药物旨在治疗具有MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成人患者。在8名未接受过治疗的受试者中，客观缓解率为75%，在17名可评估的受试者中，客观缓解率为52.9%。ABN401表现出良好的安全性，包括恶心、呕吐和腹泻等常见的不良反应，但未出现导致永久停药的事件。这些结果在波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示，并计划进行2期联合试验以评估ABN401与其他治疗方案的组合效果。

Incyte公司宣布，其研究的新药povorcitinib，一种口服JAK-1抑制剂，在治疗硬化性汗腺炎（HS）方面的临床试验数据将在第8届硬化性汗腺炎进展年会（SHSA）上以口头报告形式呈现。这些数据包括对povorcitinib在改善患者生活质量、降低疾病严重程度等方面的影响。Incyte致力于探索针对免疫介导性皮肤病如HS的治疗方案，并期待与科学界分享这些数据。会议中，Incyte将展示关于povorcitinib在HS患者中的影响、HiSQoL变化、以及与HiSCR相关患者特征的研究结果。硬化性汗腺炎是一种慢性炎症性皮肤病，可导致疼痛性结节和脓肿，严重影响患者生活质量。povorcitinib作为一种口服小分子JAK1抑制剂，正在针对HS、白化病、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹和哮喘等疾病进行临床试验。

Sonoma Biotherapeutics公司将在第8届HS进展年会（SHSA）上展示其针对HS的CAR-Treg产品候选人的临床前数据。该会议于10月13日至15日在亚利桑那州凤凰城举行。公司首席医疗官Mark D. Eisner表示，CAR-Treg疗法对治疗多种自身免疫和炎症性疾病具有巨大潜力。该公司的7101项目针对许多自身免疫疾病的标志物——瓜氨酸蛋白，包括类风湿性关节炎和HS。结果显示，他们可以从HS患者的细胞中直接工程化CAR Treg，以靶向这些蛋白。这种治疗方法旨在恢复免疫系统平衡，治疗HS。该疗法有望为慢性、致残性疾病患者提供缓解。HS是一种慢性、疼痛性炎症性皮肤病，对患者的疼痛、运动限制、气味和受影响区域的排液以及变形有严重影响。现有的治疗和手术干预措施对长期疾病管理不足。SBT-77-7101是一种新型自体嵌合抗原受体（CAR）工程化调节性T细胞（Treg）疗法，旨在治疗类风湿性关节炎和HS。该疗法旨在选择性地靶向瓜氨酸蛋白，这些蛋白是许多自身免疫和炎症疾病的标志物，并存在于患者炎症相关组织的炎症组织中。直接靶向这些瓜氨酸蛋白旨在从源头抑制炎症，同时利用患者自身的细胞有望恢复免疫系统

SOTIO Biotech宣布将终止其旗下药物nanrilkefusp alfa作为单药和联合使用pembrolizumab和cetuximab的III期临床试验，因初步数据显示其疗效不足，无法支持进一步的大规模随机试验。尽管没有发现严重的安全问题，SOTIO正在探索nanrilkefusp alfa的替代临床开发路径，包括与细胞疗法结合，这一方案已产生有希望的初步数据。同时，SOTIO将继续履行对现有患者的义务，允许他们在主要研究者的决定下继续治疗。SOTIO的首席医疗官Richard Sachse表示，公司将继续分析这些研究的数据，以指导nanrilkefusp alfa的未来开发计划。SOTIO将继续推进其免疫细胞因子平台，包括SOT201的预临床开发，这是一种下一代PD-1抑制细胞因子，预计将在明年第二季度进入I期临床试验。首席执行官Radek Spisek强调，SOTIO致力于开发能够改善实体瘤患者治疗效果的免疫肿瘤疗法，并相信其多元化的药物管线将有助于公司的成功。

Scorpion Therapeutics公司宣布其新一代EGFR抑制剂STX-241的初步临床前数据，该药物旨在治疗非小细胞肺癌中的“双突变”患者。STX-241是一种口服生物利用度高、选择性强、中枢神经系统渗透性好的第四代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制C797S突变。Scorpion与法国医疗美容公司Pierre Fabre Laboratories合作开发STX-241，并计划在2024年上半年提交新药申请。该药物在临床前研究中表现出对EGFR双突变激酶活性的强效抑制，以及对C797S双突变的高效和选择性，在多个模型系统中均优于临床阶段竞争对手。

Inmagene生物制药公司宣布，其针对成人斑秃患者的全球多中心2a期临床试验已开始给药，该试验旨在评估IMG-007的安全性、疗效、药代动力学和生物标志物。IMG-007是一种针对OX40受体的全人源IgG1单克隆抗体，具有延长半衰期和沉默抗体依赖性细胞介导的细胞毒性功能，有望为斑秃患者提供每12周一次的给药方案。此外，IMG-007还在全球2a期临床试验中用于评估成人银屑病患者的疗效。Inmagene是一家专注于开发免疫和炎症性疾病新疗法的全球临床阶段生物技术公司，拥有多个临床阶段药物候选者，其中包括IMG-007、IMG-004、IMG-008和izokibep。

Actinogen Medical Limited在BIO Investor Forum和CTAD会议上展示了其新型口服药物Xanamem的进展，该药物是一种脑渗透性皮质醇合成抑制剂，在三项安慰剂对照试验中显示出良好的安全性和临床活性。公司CEO Dr Steven Gourlay和CMO Dr Dana Hilt将讨论XanaCIDD Phase 2a试验和XanaMIA Phase 2b试验的进展，这两个试验分别针对认知障碍和抑郁症患者以及轻度至中度阿尔茨海默病患者。XanaCIDD试验旨在评估Xanamem对认知和抑郁的影响，而XanaMIA试验则关注Xanamem作为认知增强剂和疾病进程调节剂的效果。Xanamem通过抑制大脑中的11β-HSD1酶来阻断皮质醇的产生，其作用机制有望改善认知功能并治疗神经退行性疾病。

Foghorn Therapeutics公司宣布，其研发的FHD-286新型BRG1/BRM抑制剂在治疗转移性脉络膜黑色素瘤（mUM）的临床数据将在ESMO Congress 2023会议上展示。FHD-286是一种高度有效、选择性强、口服的小分子酶抑制剂，能够调节BRG1（SMARCA4）和BRM（SMARCA2）这两种与染色质调节系统相关的关键蛋白。该研究由德克萨斯大学MD Anderson癌症中心的Sapna Patel博士进行，将于10月22日在西班牙马德里举行的ESMO大会上进行海报展示。Foghorn Therapeutics致力于发现和开发针对染色质调节系统遗传依赖性的新型药物，并正在开发多个肿瘤学产品候选药物。

Ardelyx公司宣布将在2023年11月1日至5日在费城举行的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上展示其新型磷酸盐吸收抑制剂tenapanor（XPHOZAH）的数据。公司将展示四篇关于tenapanor在维持透析的慢性高磷血症患者中的临床试验数据，同时其合作伙伴Kyowa Kirin将在日本进行类似研究的关键结果展示。Ardelyx将提供关于tenapanor治疗的最佳启动、耐受性改善、安全性分析以及与磷酸盐结合剂联合使用的效果等数据。此外，Ardelyx还在开发其他药物，如降低血钾的RDX013和用于代谢性酸中毒的早期研究项目。

Harmony Biosciences宣布了INTUNE研究的初步结果，该研究评估了其药物pitolisant在治疗罕见神经系统疾病特发性嗜睡症（IH）中的安全性和有效性。研究显示，在8周的开放标签治疗期间，83%的患者对pitolisant有反应，平均Epworth嗜睡量表（ESS）评分改善9.4分。约90%的患者选择继续参与为期12个月的长效扩展研究。此外，88%的患者继续进入12个月的长效扩展研究，研究正在进行中。Harmony Biosciences计划与FDA讨论pitolisant在IH治疗中的下一步行动。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）采纳了积极意见，建议批准KEYTRUDA（默克公司抗PD-1疗法）与氟嘧啶和铂类药物联合化疗，作为成人局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管交界（GEJ）腺癌的一线治疗。该建议基于KEYNOTE-859 III期临床试验的结果，结果显示KEYTRUDA联合化疗在PD-L1表达（CPS ≥1）的肿瘤患者中，与单独化疗相比，总生存期有统计学意义的改善。如果获得批准，这将使KEYTRUDA在欧洲的晚期胃或GEJ癌症治疗中增加第二个适应症。默克公司正在评估KEYTRUDA在胃肠道癌症中的临床开发，并继续研究其在胃、肝胆、食管和结直肠癌中的多种用途。

欧洲药品管理局的药品委员会（CHMP）确认了对AMX0035（钠苯丁酸和乌索多醇塔瓦龙[也称为塔乌乌索多醇]）的营销授权申请（MAA）的初步否定意见，该药物以ALBRIOZA品牌名在欧洲联盟（EU）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。这一决定是在CHMP对2023年6月采纳的初步否定意见进行正式复审程序后做出的。尽管如此，Amylyx公司表示将继续探索所有可能的途径，以支持将AMX0035尽快带给患有ALS的欧洲患者。ALBRIOZA已在加拿大获得有条件批准，在美国以RELYVRIO品牌获得全面批准。同时，公司正在推进PHOENIX Phase 3临床试验，以提供更多关于ALBRIOZA疗效和安全性数据。

Theratechnologies公司在ID Week 2023上公布的数据显示，tesamorelin治疗显著降低了接受整合酶抑制剂（INSTI）治疗方案HIV患者的内脏脂肪组织（VAT）和肝脏脂肪分数（HFF）。在回顾性子分析中，tesamorelin在12个月治疗后使VAT降低了8.3%，而接受安慰剂的INSTI治疗患者VAT增加了10.8%。此外，tesamorelin组在12个月时HFF相对减少了31%，而安慰剂组没有变化。研究结果表明，tesamorelin可能有助于对抗INSTI治疗中常见的脂肪积累。

Eledon Pharmaceuticals将在美国肾病学会即将于2023年11月2日至5日在费城举行的年度会议上展示关于其正在进行的开放标签1b期试验的新数据，该试验评估tegoprubart在预防肾脏移植排斥中的作用。海报由Eledon的总裁兼首席科学官Steve Perrin博士展示，详细介绍了tegoprubart作为抗CD40L抗体在预防器官移植排斥方面的潜力。Eledon是一家专注于免疫学并致力于开发保护器官移植和预防排斥以及治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的疗法临床阶段生物技术公司。

Theratechnologies公司宣布了一项关于Trogarzo®（伊巴利珠单抗-uiyk）的研究结果，这是一种用于治疗多重耐药性HIV-1感染的重度治疗经验成年人的单克隆抗体抗逆转录病毒疗法。该研究评估了肌肉注射（IM）给药方法与静脉注射（IV）相比的药代动力学、疗效和安全性。研究显示，肌肉注射能够维持药物谷浓度在治疗水平以上，但主要终点未达到等效性界限。所有HIV阳性受试者在肌肉注射阶段和整个研究中均保持了病毒抑制。Theratechnologies正在寻求专家建议，以便在向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Trogarzo®肌肉注射维持剂量之前完成监管提交。FDA目前正在审查公司关于Trogarzo®静脉推注给药方法的加载剂量提交，预计12月中旬将作出决定。

在FDA授权的扩大访问计划中，五名非活动性继发性进展性多发性硬化症（na-SPMS）患者在接受鼻腔foralumab治疗后，六个月PET扫描显示微胶质激活（关键生物标志物）有质的变化。这表明foralumab有望进入二期临床试验，该试验将使用世界上唯一的完全人源鼻腔抗CD3单克隆抗体。Tiziana Life Sciences公司宣布，在六名患者中，五名患者的微胶质PET信号有所减少，这为影像学方面提供了希望。该公司的科学顾问委员会主席和布兰代斯医院神经疾病中心的联合主任表示，六个月PET扫描的结果支持了之前宣布的三个月临床发现。Tiziana Life Sciences的董事长兼创始人表示，六个月na-SPMS PET读数令人鼓舞，将使公司能够迅速推进foralumab进入二期a测试，以治疗目前没有FDA批准治疗的疾病患者。