Black Diamond Therapeutics公司公布了其第四代EGFR抑制剂BDTX-1535在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的初步临床试验结果，显示该药物在多种EGFR突变亚型患者中表现出持久的抗肿瘤活性。研究显示，BDTX-1535在100mg至400mg的剂量范围内对27名晚期/转移性NSCLC患者有效，且具有良好的安全性。此外，BDTX-1535在降低脑转移方面也显示出潜力。Black Diamond Therapeutics计划在2024年分享BDTX-1535在NSCLC患者中的剂量扩展队列的初步结果，并计划在本年内与FDA进行BDTX-1535的1期临床试验结束会议。同时，公司还介绍了其针对KRAS、NRAS和 BRAF突变的脑穿透性MasterKey RAF抑制剂BDTX-4933的预临床数据，该药物在多种肿瘤模型中显示出强大的抗肿瘤活性。

Prelude Therapeutics在2023年10月11日至15日于波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上，展示了其多个临床和临床前海报。这些海报包括针对CDK9抑制剂PRT2527和CDK4/6抑制剂PRT3645的两个正在进行的一期临床试验数据，以及针对SMARCA2降解剂化合物PRT3789的两个临床前海报。PRT2527在实体瘤试验中表现出良好的安全性和靶点结合特性，而PRT3645在脑和组织的渗透性方面显示出良好的耐受性和高靶点抑制。PRT3789作为一种强效和高度选择的SMARCA2降解剂，在临床前模型中显示出与免疫疗法、化疗和靶向疗法的协同作用。Prelude Therapeutics致力于开发针对关键癌症细胞通路的创新药物，其产品管线包括四个处于临床开发阶段的候选药物。

Verastem Oncology公司宣布，其在RAMP 203临床试验中评估了avutometinib与sotorasib联合用于KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的安全性、耐受性和疗效。该研究初步结果显示，avutometinib与sotorasib的联合使用在KRAS G12C突变NSCLC患者中表现出良好的疗效和安全性，推荐剂量为avutometinib 4.0 mg PO BIW 21/28天 + sotorasib 960 mg PO QD 28/28天。该研究结果将在2023年10月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上公布。

Cogent Biosciences公司宣布，其新一代选择性FGFR2抑制剂CGT4859在2023年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示了良好的临床前数据。该抑制剂对关键原发性突变和耐药驱动突变具有强效，具有避免FGFR1介导的毒性的选择性，并具有可逆性，可能改善其他FGFR2靶向药物的耐受性挑战。公司计划在2024年下半年启动临床试验。

Coherus BioSciences在AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上宣布，其研发的toripalimab在结合化疗治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）方面展现出显著的临床疗效，且不受PD-L1状态影响。研究显示，toripalimab与PD-1的结合亲和力比pembrolizumab高12倍，且在体外实验中，toripalimab对T细胞的激活作用比pembrolizumab更强。toripalimab结合化疗在多个随机对照临床试验中显著提高了患者的总生存率，包括NPC、非小细胞肺癌（NSCLC）和食管鳞状细胞癌（ESCC）。此外，toripalimab的生物制品许可申请（BLA）正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中。

MoonLake Immunotherapeutics宣布其MIRA临床试验的24周完整数据集，显示其Nanobody疗法sonelokimab在治疗硬化性汗腺炎（HS）方面具有高度前景。试验结果显示，每四周一次的sonelokimab维持治疗使57%的患者在24周时达到HiSCR75，较12周时的主要终点（周12响应）提高了超过10个百分点。从12周到24周，响应深度在多个评分中持续增加，包括HiSCR90和IHS4-90（约40%的患者）超过14个百分点的增加。每四名患者中就有一名达到炎症缓解，反映脓肿、结节和引流通道减少100%。在12周和24周之间，完全缓解炎症结节和脓肿（AN 100）以及引流通道（DT 100）的比率有所增加。临床响应转化为健康相关生活质量（DLQI）、皮肤疼痛（NRS30）和自我报告的无病或轻微疾病（PGI-S）的显著改善。维持剂量、安慰剂交叉到sonelokimab 120mg或240mg以及药代动力学数据证实120mg是具有最佳获益-风险特征的剂量。对于12周时对adalimumab无反应的患者，转换为sonelokimab的结果与基线随机分配到sonelokimab的患者相

Ascentage Pharma与阿斯利康达成临床合作，共同开展Bcl-2抑制剂Lisaftoclax与BTK抑制剂Acalabrutinib联合治疗一线CLL/SLL患者的注册性III期研究。此项全球多中心、随机对照、开放标签的III期确证性试验旨在评估lisaftoclax联合acalabrutinib与免疫化疗相比在治疗初诊CLL/SLL患者中的疗效和安全性。此次合作标志着Ascentage Pharma和阿斯利康在lisaftoclax联合acalabrutinib组合的临床开发方面迈出的又一重要步伐。Lisaftoclax是一种新型口服小分子Bcl-2选择性抑制剂，旨在通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2来治疗癌症，恢复癌细胞正常的凋亡过程。Acalabrutinib是一种新一代高度选择性的BTK抑制剂，能够特异性抑制BTK通路，已成为全球广泛采用的CLL标准治疗药物。

辉大（上海）生物科技有限公司宣布，其RNA编辑疗法HG204获得美国FDA授予的儿科罕见病资格认定，用于治疗儿童神经发育障碍疾病MECP2重复综合征（MDS）。该疾病目前无有效治疗手段，患者症状包括肌张力低下、智力残疾、癫痫等，死亡率高。HG204是基于CRISPR技术的RNA编辑疗法，旨在降低MECP2表达水平，恢复运动功能，并延长寿命。辉大基因表示，将积极推动HG204的临床开发，为患者带来希望。此外，辉大基因还致力于开发其他基因治疗策略和药物，以改变基因编辑医学的未来。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了Bristol Myers Squibb公司（BMY）的Opdivo（nivolumab）用于治疗已完全切除的IIB或IIC期黑色素瘤的成人及12岁以上儿童患者的辅助治疗，这一批准扩展了Opdivo的辅助治疗适应症，并进一步巩固了该公司在黑色素瘤治疗领域的地位。该批准基于CheckMate -76K III期临床试验，该试验比较了Opdivo（n=526）与安慰剂（n=264）。Opdivo将完全切除的IIB或IIC期黑色素瘤患者的复发、新发黑色素瘤或死亡风险降低了58%（风险比[HR] 0.42；95%置信区间[CI]：0.30-0.59；P

征祥医药宣布完成超亿元C轮融资，由济川药业、昆仑资本、众汇投资、赛智伯乐投资，这是继年初B轮融资后的又一轮融资。该公司专注于抗感染及抗肿瘤领域的小分子新药研发，总部位于南京，在北京、杭州和美国旧金山设有分公司。征祥医药与济川药业达成ZX-7101A商业化战略合作，并搭建内部商业化团队。ZX-7101A是RNA聚合酶抑制剂，具有广谱抗流感病毒特性。征祥医药表示，本轮融资将加快ZX-7101A的开发和商业化布局，并保障其他管线产品的临床开发。

凌意（杭州）生物科技有限公司自主研发的LY-M001注射液获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗戈谢病，该病由GBA1基因突变引起，导致葡萄糖脑苷脂酶活性不足，造成组织器官病变。LY-M001是一种基因治疗产品，通过静脉输注转导肝脏细胞，降解有害糖脂代谢物。孤儿药资格认定使LY-M001在美国享有快速通道、市场独占权等激励政策，对加速中美临床试验及注册上市具有积极作用。

Travere Therapeutics将在美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上展示11项摘要，包括两项突破性口头报告，这些报告突出了公司在罕见肾脏病领域的领导地位和承诺。报告将涵盖FILSPARI（sparsentan）在IgA肾病（IgAN）中的长期疗效和耐受性数据，以及FILSPARI作为新诊断IgAN患者的首选治疗和与SGLT2抑制剂联合使用的潜力。此外，公司还将展示sparsentan在局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和儿科蛋白尿性肾小球疾病中的疗效和耐受性数据，并探讨患者的生活质量以及蛋白尿对罕见肾脏病肾脏存活率的影响。这些数据展示了公司及其合作伙伴对肾脏病科学理解的增强，旨在改善患者的生活，并进一步证明sparsentan在罕见肾脏病中的临床益处。

康涅狄格州诺沃克，2023年10月16日，风投公司LifeSpan Vision Ventures宣布完成第七笔投资，标志着其在长寿生物技术领域取得的重要进展。此次投资的对象是Rejuvenation Technologies，该公司利用脂质纳米粒子技术运送端粒酶mRNA，旨在恢复端粒长度和组织再生能力。LifeSpan Vision Ventures分析师Harry Robb表示，公司致力于延长寿命，让每个人都能过上更长寿、更健康、更有意义的生活，并相信投资的公司将在推动生物技术创新中扮演关键角色。此外，LifeSpan Vision Ventures近期对Rejuvenation Technologies的投资是其继对LIfT Biosciences、Deciduous Therapeutics及Fauna Bio等多家新锐企业多轮融资后的最新战略投资，未来几周还将公布进一步的投资计划。

Mineralys Therapeutics将在2023年11月参加两个科学会议，展示其研发的针对高血压、慢性肾病（CKD）及其他由异常升高的醛固酮驱动的疾病的药物lorundrostat。在ASN的肾脏周会上，首席医疗官David Rodman将展示lorundrostat在一种高血压亚型中的治疗效果，该亚型对新型醛固酮合成酶抑制剂lorundrostat的反应中位治疗效应为-32mmHg。在AHA的科学会议上，Rodman将展示lorundrostat作为肥胖相关、醛固酮依赖性高血压的潜在治疗方法的成果。这些会议分别于11月2日至5日在费城举行，以及11月10日至13日举行。Mineralys Therapeutics是一家专注于开发针对高血压、慢性肾病和其他由异常升高的醛固酮驱动的疾病的药物的临床阶段生物制药公司。

在即将于2023年11月2日至5日在宾夕法尼亚州费城的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上，生物技术公司Human Immunology Biosciences（HI-Bio™）将展示三项关于felzartamab的研究摘要。其中，一项口头报告将介绍felzartamab在治疗原发性膜性肾病（PMN）患者中的安全性及有效性数据，该药物是一种针对CD38的人源化单克隆抗体，旨在清除CD38+浆细胞，以减少疾病中的主要致病细胞。此外，还有两项海报展示，分别涉及felzartamab在狼疮性肾炎治疗中的开放标签1b期研究和felzartamab如何通过选择性清除CD38+浆细胞和浆细胞前体细胞来降低aPLA2R抗体水平。PMN是一种罕见的自身免疫性肾脏疾病，felzartamab目前尚未获得任何监管机构的批准。HI-Bio致力于开发felzartamab治疗多种自身免疫性疾病，包括PMN、IgA肾病和抗体介导的排斥反应。

Sapience Therapeutics公司在2023年10月13日宣布，在AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示了两个关于其肽疗法的海报。海报内容涉及ST101和ST316两种肽抗体的临床和生物活性，ST101是针对C/EBPβ的肽拮抗剂，ST316是针对β-连环蛋白的肽拮抗剂。ST101正在进行一项多队列2期临床试验，而ST316则正在进行一项1-2期临床试验。Sapience Therapeutics是一家专注于发现和开发肽疗法的生物技术公司，其研发管线包括ST316和ST101两种具有创新性的肽疗法。

Aurinia Pharmaceuticals Inc.宣布，将在2023年美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会议和2023年美国风湿病学会（ACR）会议上展示关于LUPKYNIS®（voclosporin）的14项研究数据。这些研究由肾脏病学和风湿病学领域的专家领导，旨在强调LUPKYNIS在治疗活动性狼疮性肾炎（LN）方面的长期安全性和有效性。数据展示了Aurinia在自身免疫疾病，包括狼疮，研究方面的深厚承诺。会议将展示关于LUPKYNIS在不同患者群体中的疗效和安全性，包括青少年、黑人患者以及蛋白尿患者。LUPKYNIS是一种新型、结构修饰的钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI），通过抑制T细胞活化和细胞因子产生，并促进肾脏足细胞的稳定性，用于治疗活动性LN的成人患者。