Cyteir Therapeutics在2023年AACR-NCI-EORTC国际分子靶点和癌症治疗会议上展示了其Phase 1组合研究的结果，该研究评估了CYT-0851（一种单羧酸转运蛋白抑制剂）与卡培他滨联合用于治疗铂耐药或耐药的卵巢癌患者的安全性、耐受性和初步的抗肿瘤活性。截至2023年9月26日，11名患者接受了治疗，其中10名患者接受了推荐的Phase 2剂量（每日400毫克）的CYT-0851，1名患者接受了每日300毫克的剂量。结果显示，疾病控制率为91%，中位无进展生存期为170天。CYT-0851表现出良好的耐受性，没有观察到未预期的毒性，治疗相关不良事件均为轻微级别。Cyteir目前正专注于CYT-0851的开发，包括与卡培他滨和吉西他滨联合用于治疗晚期卵巢癌的Phase 1/2临床试验。

FORE生物治疗公司宣布，其新型小分子BRAF抑制剂plixorafenib（FORE8394）的新非临床数据摘要被2023年AACR-NCI-EORTC国际会议接受。该数据集展示了plixorafenib对V600和非V600 BRAF变异的药物活性均优于其他泛RAF和BRAF抑制剂。plixorafenib旨在针对多种BRAF突变，同时保护野生型RAF。该药物在临床前研究和临床试验中显示出独特的机制，不仅抑制了第一代RAF抑制剂靶向的BRAFV600单体，还破坏了BRAF二聚体2类突变、融合、剪接变异等。与第一代RAF抑制剂不同，plixorafenib不会诱导RAF/MEK/ERK通路的悖论性激活，因此可能治疗对当前RAF抑制剂的获得性耐药，并比第一代RAF抑制剂提供更好的安全性和更持久的疗效。FORE生物是一家致力于开发创新治疗方法的精准肿瘤学公司，其主导资产plixorafenib（FORE8394）是一种1类/V600和2类BRAF抑制剂，在正在进行的一期/二期临床试验中显示出临床安全性和早期疗效信号。

Bristol Myers Squibb在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示了其肿瘤学产品组合的研究数据，包括Opdivo及其联合疗法在多种癌症类型中的应用，特别是针对有未满足需求的病患群体。此外，还展示了repotrectinib在NTRK阳性实体瘤患者中的潜力，以及Opdualag在晚期黑色素瘤治疗中的益处。这些研究数据突出了公司在早期癌症阶段Opdivo联合疗法的研发进展，以及满足癌症患者治疗需求的承诺。

南拉帕特制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型非阿片类镇痛药SRP-001治疗急性疼痛的快速通道资格。SRP-001在不会引起肝脏和肾脏毒性的情况下，激活中脑导水管周围灰质（PAG）区域的疼痛信号通路。这一资格加速了该药物的临床开发，并有望提前上市，满足未满足的医疗需求。SRP-001作为安全、有效的镇痛替代品，有望解决美国及其他西方国家阿片类药物滥用和肝衰竭的问题。南拉帕特制药公司正在进行SRP-001的1期临床试验，以评估其安全性和耐受性。

Seres Therapeutics宣布将在IDWeek 2023会议上展示多项摘要，包括来自ECOSPOR III和ECOSPOR IV Phase 3试验的post-hoc分析，这些分析支持了美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准VOWST作为首个口服微生物群疗法，用于预防成人抗菌治疗后复发性艰难梭菌感染（rCDI）。VOWST与雀巢健康科学合作商业化。研究显示，VOWST的引入有助于减轻与rCDI复发性病例相关的痛苦和健康风险。VOWST的适应症为预防18岁以上个体在抗菌治疗后复发性CDI的复发，但不可用于CDI的治疗。VOWST可能存在传播传染病的风险，并可能含有食物过敏原。最常见的不良反应包括腹部膨胀、疲劳、便秘、寒战和腹泻。Seres Therapeutics正在开发针对严重疾病的微生物群疗法，其领先项目VOWST已获得FDA批准，并与雀巢健康科学合作商业化。

ClearB Therapeutics公司宣布，其治疗性疫苗CLB-3000在慢性乙型肝炎（CHB）患者的1b期临床试验中已对首位患者进行给药，并支持剩余患者组的招募。CLB-3000是一种双价亚单位治疗性疫苗，由CLB-405和CLB-505蛋白组成，并添加了Alhydrogel®佐剂。该疫苗旨在增强清除病毒表位的免疫反应。1b期研究为开放标签剂量递增设计，计划招募多达36名CHB患者。公司CEO Aileen Rubio表示，CLB-3000有望成为治疗CHB的重要组合治疗方案。此外，ClearB Therapeutics还宣布，其关于人源化单克隆抗体作为CHB治疗血清疗法的预临床数据摘要已被接受，将在2023年11月10日至14日在波士顿举行的美国肝病研究协会（AASLD）会议上展示。该公司致力于开发基于免疫的治疗方法，以实现乙型肝炎感染的功能性治愈。

印度孟买和美国普林斯顿，2023年10月12日/美通社/——印度Sun Pharmaceutical Industries Limited（以下简称“Sun Pharma”）今日宣布，其产品CEQUA®（环孢素眼药水）0.09%在四期临床试验中显示出对干眼症（DED）的持续改善效果。CEQUA眼药水是一种用于增加干眼症患者泪液分泌的钙调神经磷酸酶抑制剂免疫抑制剂。在2023年美国眼科协会（AAOPT）年会上，研究人员报告称，CEQUA在治疗对Restasis®（环孢素眼药水）0.05%治疗无反应的干眼症患者中，显著改善了角膜荧光素染色（CFS）和改良干眼症症状评估（mSANDE）评分。在为期12周的多中心四期研究中，每日两次使用CEQUA从治疗第4周开始改善CFS和mSANDE评分，并持续至第12周。CEQUA提供高浓度的环孢素用于眼科治疗，是首个也是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的采用纳米胶束NCELL®技术的环孢素治疗药物，有助于提高环孢素的生物利用度，从而改善眼部组织渗透。研究结果显示，CEQUA在治疗干眼症患者中表现出快速和持续的疗效，且安全性良好。

贝达药业旗下甲磺酸贝福替尼胶囊（赛美纳®）获得国家药品监督管理局批准，新增适应症为“具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗”。这是该药获批的第二项适应症，基于IBIO-103研究，结果显示贝福替尼在有效性和安全性方面优于埃克替尼，且未观察到新的安全性信号。贝达药业及主要研究者均对批准表示欢迎，并期待贝福替尼能为更多肺癌患者带来福音。

NRx Pharmaceuticals宣布加速开发NRX-100（静脉注射氯胺酮）的商业形式，用于治疗急性抑郁症和自杀倾向。这一决定基于与法国一项大型氯胺酮研究的合作数据以及监管环境的改变。公司已与法国一项大型氯胺酮研究签署数据共享协议，研究结果显示静脉注射氯胺酮在减少急性自杀倾向和抑郁症方面具有显著效果，特别是在双相抑郁症患者中。NRx Pharmaceuticals认为，尽管氯胺酮不适合作为长期治疗，但其快速缓解急性自杀倾向的能力值得开发。此外，NRX-101（D-环丝氨酸和鲁拉西酮的固定剂量组合）已获得FDA的快速通道、突破性疗法指定、特殊协议和生物标志物支持，用于治疗自杀治疗难治性双相抑郁症。NRx Pharmaceuticals正在开发针对中枢神经系统疾病的疗法，包括自杀治疗难治性双相抑郁症、慢性疼痛和PTSD。

Pfizer公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BRAFTOVI（encorafenib）+ MEKTOVI（binimetinib）组合疗法用于治疗携带BRAF V600E突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。这一批准基于PHAROS临床试验的数据，该试验评估了BRAFTOVI + MEKTOVI组合疗法在BRAF V600E突变型晚期NSCLC患者中的疗效和安全性。该疗法已被证明对治疗-naïve和先前接受过治疗的患者均有效，并已在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。BRAFTOVI + MEKTOVI组合疗法还适用于治疗携带BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。

Mirikizumab在治疗中度至重度活动性克罗恩病的III期VIVID-1临床试验中取得了成功，达到了主要终点和所有主要次要终点。该研究显示，与安慰剂相比，mirikizumab在52周内使患者实现了临床缓解和内镜反应。在临床试验中，mirikizumab在实现临床缓解方面表现出显著效果，54.1%的患者在52周时达到临床缓解，而安慰剂组仅为19.6%。此外，mirikizumab在亚组分析中也显示出强劲的疗效，特别是对于先前生物治疗失败的克罗恩病患者。Eli Lilly公司计划在2024年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交mirikizumab在克罗恩病适应症上的市场申请，并随后向全球其他监管机构提交申请。

浙江时迈药业有限公司自主研发的全人源抗GPC3×CD3双特异性抗体注射用CMD011获得国家药品监督管理局批准进入临床试验，用于晚期肝细胞癌治疗。这是时迈药业第8个临床批件，也是国内第二个、全球第三个此类抗体获得临床试验批准。CMD011基于自主开发的抗体筛选文库和双抗平台，结合肿瘤细胞和免疫细胞靶点，旨在解决肝癌治疗中的未满足需求。CMD011具有明确的抗肿瘤机制，通过共结合肿瘤细胞和T细胞诱导T细胞活化杀伤肿瘤，其设计避免了T细胞过度激活的毒副作用，提高了靶向性和安全性。CMD011的获批将为肝癌患者提供更多治疗选择。

齐鲁制药的生物类似药地舒单抗注射液（鲁可欣®）获得国家药品监督管理局上市批准，用于治疗骨折高风险的绝经后妇女的骨质疏松症。该药能够显著降低椎体、非椎体和髋部骨折的风险，为骨质疏松症患者提供了新的治疗选择。地舒单抗具有作用持久、安全性高的特点，能够有效减少骨吸收，增加骨量和强度。鲁可欣®的临床试验显示，对中国绝经后骨质疏松症伴随骨折高危妇女具有良好的疗效和安全性。地舒单抗注射液已成功纳入国家医保目录，降低了患者经济负担。齐鲁制药将继续推动更多国产优质好药上市，以患者为中心，守护药品质量。

Escient Pharmaceuticals宣布，其研发的EP262药物在治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的Phase 2临床试验中，首名受试者已完成给药。EP262通过阻断MRGPRX2的激活和肥大细胞的脱颗粒，有望有效治疗多种肥大细胞介导的疾病，初期聚焦于慢性荨麻疹和特应性皮炎。该药物采用每日一次口服给药，无其他治疗方法常见的副作用。CALM-CSU是一项随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2研究，旨在评估EP262在约90名对H1-抗组胺药物控制不佳的CSU患者中的疗效、安全性和耐受性。主要疗效终点是7天内荨麻疹活动评分的变化。Escient Pharmaceuticals专注于开发治疗神经感觉炎症性疾病的创新疗法，其产品线包括针对MRGPRX2和MRGPRX4的小分子拮抗剂。

AbbVie公司宣布，其针对非节段型白斑病（NSV）成人患者的upadacitinib（RINVOQ）的2b期临床试验达到了主要终点，即在24周时，与安慰剂相比，11mg和22mg剂量组的面部白斑病面积评分指数（F-VASI）的基线变化百分比。在52周时，所有upadacitinib剂量组的F-VASI基线变化百分比均高于24周的结果。研究未发现upadacitinib的新安全性信号。基于这些数据，AbbVie将推进upadacitinib在白斑病治疗中的临床研究至3期。该研究显示，upadacitinib在改善白斑病患者的皮肤复色方面具有潜力，同时未发现新的安全性问题。

Aclid公司宣布完成330万美元的种子轮融资，资金将用于满足其生物技术行业安全合规自动化平台的需求。该平台旨在解决基因和寡核苷酸合成提供商在生物安全和合规方面存在的问题，通过自动化简化流程，提高效率。投资方包括2048 Ventures和IA Ventures。Aclid的创始人表示，该平台有助于降低风险，确保生物经济的健康发展。此外，美国参议员和众议员提出《基因合成安全法案》，要求合成DNA提供商遵守筛选规定，而卫生与公众服务部也加强了对合成双链DNA提供商的监管框架。Aclid的自动化平台旨在帮助基因合成提供商保持合规，从而降低风险。

美国生物科技公司eGenesis在《自然》杂志上发布了一项关于人源化猪异种移植供体的研究，其中一只食蟹猴植入基因编辑猪肾后存活超过两年，成为当前公开异种器官移植试验中存活时间最长的案例。eGenesis利用基因编辑技术，将人类基因敲入猪肾，降低了排斥反应，并减少了病毒感染风险。这一成果被视为移植领域的关键进展，但专家们也指出，将试验从非人类灵长类动物转向人类仍面临挑战，包括人体生理差异和基因修饰的难度。