Smart Immune公司宣布，其在ReSET-02 Phase I/II临床试验中首次为患有急性白血病的患者使用ProTcell疗法SMART101进行剂量治疗。该疗法由供体外周血干细胞制备，并通过Smart Immune的ProTcell平台分化为T细胞祖细胞。初步数据显示SMART101耐受性良好，安全性符合正在进行中的ReSET-01临床试验。ReSET-02试验旨在评估SMART101在标准治疗后的安全性及疗效，以加速T细胞重建，防止复发和感染，并提高移植后的总生存期和无病生存期。SMART101已被欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格，并获得FDA的快速通道指定。

Twist Bioscience与IMIDomics宣布达成多项目合作，利用Twist的抗原开发能力和“图书馆中的图书馆”进行抗体发现活动，针对IMIDomics确定的靶点。IMIDomics利用其专有的临床发现引擎识别靶点，该引擎是一个多维度、集成和基于数据的平台，用于揭示IMIDs的潜在机制。根据合作条款，Twist将获得预付款和项目特定费用，并有权获得与特定临床和商业里程碑以及产品销售相关的付款。IMIDomics将从Twist获得针对其几个优先靶点的人源抗体。这一合作结合了相关靶点识别和抗体发现的专业知识，这两个领域对于成功的药物发现和开发至关重要。IMIDomics利用其广泛的生物银行数据来识别与IMIDs不相关的靶点，并通过与Twist的合作，继续开发针对这些疾病的药物候选者。

Kriya Therapeutics与Everads达成独家许可、合作及供应协议，共同推进眼科基因疗法的发展，特别是针对地理萎缩等疾病。Everads的下一代超脉络膜递送技术可实现对视网膜的靶向药物输送。Kriya计划利用该技术为其多个眼科基因疗法产品候选人提供支持。Kriya正在开发一种一次性基因疗法，旨在阻断补体C3和C5，这些是FDA批准的疗法针对的临床验证底物，以延缓地理萎缩的进展。Kriya预计将在2024年下半年将其地理萎缩基因疗法候选产品推进到临床试验阶段。地理萎缩是一种严重的视网膜疾病，严重影响患者的生活质量，Kriya的基因疗法有望减轻患者负担，提高治疗效果。

Everads Therapy与Kriya Therapeutics达成许可、合作和供应协议，共同推进Kriya的视网膜疾病基因疗法项目。Everads的Suprachoroidal输送平台在非人灵长类动物模型中表现出快速分布和安全性，协议基于双方一年来的合作评估。Kriya获得使用Everads平台针对特定治疗靶点的独家使用权，Everads保留继续使用或许可其技术给其他方开发其他治疗靶点的权利。Everads获得前期付款，并有权获得开发里程碑和产品净销售额的版税。

Ligand Pharmaceuticals成功收购了Novan, Inc.的资产，包括berdazimer凝胶和NITRICIL技术平台相关资产，以及与拜耳合作的Sitavig项目权利。此次收购于2023年7月17日提出，涉及1500万美元的收购金额和最多1500万美元的债务人占有融资。9月，破产法庭批准了Ligand以1220万美元收购berdazimer凝胶及其相关资产，剩余的商业资产将由其他方购买。收购资金中1220万美元用于DIP融资，其余280万美元及利息归Ligand所有。berdazimer凝胶的PDUFA目标日期为2024年1月5日，有望成为首个居家治疗 molluscum contagiosum 的药物。Ligand对此次破产程序的成果表示满意，并期待FDA对berdazimer凝胶新药申请的决定。Ligand将寻求合作伙伴以最大化收购资产的价值。

Nektar Therapeutics与Cellular Biomedicine Group Inc.合作开展一项新临床试验，评估Nektar的NKTR-255（一种新型IL-15受体激动剂）与CBMG的C-TIL051（一种肿瘤浸润淋巴细胞疗法）联合使用在晚期非小细胞肺癌患者中的疗效。该研究旨在评估这种新型组合在肺癌临床环境中的潜力，以治疗对PD-1疗法产生耐药或复发的患者。NKTR-255是一种新型聚合物偶联的人IL-15受体激动剂，目前正与细胞疗法和免疫疗法联合进行两项独立的2期研究。C-TIL051是一种由CBMG开发的自体细胞疗法，由患者的体外扩增淋巴细胞组成。该研究预计将招募20名患者，Nektar将提供NKTR-255的供应。

Ocuphire Pharma和Viatris公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准RYZUMVI（酚妥拉明眼科溶液）0.75%用于治疗由肾上腺素激动剂（如苯肾上腺素）或抗胆碱能（如托吡卡胺）剂引起的药理性瞳孔散大。RYZUMVI预计将于2024年上半年在美国上市。FDA对RYZUMVI的批准是Viatris眼科部门的一个重要里程碑，强调了Viatris在推进眼科护理和改善眼科专业人员及患者访问方面的承诺。在美国，每年约有1亿次综合眼科检查涉及药理性瞳孔散大，这可能持续长达24小时，其副作用包括对光敏感和视力模糊。RYZUMVI在MIRA临床试验中被评估，包括超过600名受试者，显示出显著的疗效。

Viatris公司和Ocuphire Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准RYZUMVI（0.75%苯妥拉明眼药水）用于治疗由肾上腺素能激动剂（如苯肾上腺素）或抗胆碱能剂（如托吡卡胺）引起的药物性瞳孔散大。该药物预计将于2024年上半年在美国上市。FDA的批准标志着Viatris眼科护理部门的一个重要里程碑，并强调了Viatris致力于推进眼科护理和改善患者及眼科医生可及性的承诺。在美国，每年约有1亿次涉及药物性瞳孔散大的全面眼科检查，这可能持续长达24小时，导致对光敏感和视力模糊等副作用。RYZUMVI在MIRA临床试验项目中表现出良好的疗效，包括针对12至80岁年龄段的受试者。该药物的主要副作用包括滴注部位不适、结膜充血和味觉异常。

Voltron Therapeutics在2023年8月的军事健康系统研究研讨会上展示了其VaxCelerate疫苗平台在对抗致命病毒病原体方面驱动有效T细胞反应的优势。该平台通过模块化方法，在120天内生成针对特定目标的疫苗候选品，显著缩短了疫苗研发周期。在研讨会上，Voltron Therapeutics展示了针对人乳头瘤病毒（HPV）疫苗的新数据，表明其能显著提高生存率和减少肿瘤进展，同时增强了T细胞对肿瘤靶标的反应。该疫苗在临床试验中表现出良好的安全性，没有观察到任何反应原性。Voltron Therapeutics的CEO Patrick Gallagher表示，这些关键数据证实了VaxCelerate平台比其他广泛使用的疫苗方法具有更高的免疫参与度、病毒靶向和疗效。

Lexicon Pharmaceuticals宣布了即将在EASD第59届年会上进行的多项数据展示，涉及心力衰竭、1型糖尿病和糖尿病周围神经病变疼痛。这些展示包括关于LX9211（一种针对糖尿病周围神经病变疼痛的非阿片类治疗药物）的研究结果，以及sotagliflozin（INPEFA）在心力衰竭患者中的应用。sotagliflozin已被FDA批准用于降低心力衰竭或2型糖尿病患者的心血管死亡、住院和紧急访问风险。Lexicon正在推进LX9211的后期开发，并计划在2023年底前开始剂量优化研究。此外，公司还讨论了INPEFA的药理作用、安全性信息以及在不同患者群体中的应用。

XBiotech公司宣布正在开发Hutrukin作为突破性疗法，用于减少中风后的脑损伤。公司已完成一项随机、开放标签、安慰剂对照的I期剂量递增临床试验的最后一名受试者入组。该研究的目的是评估Hutrukin在健康志愿者中的安全性和药代动力学。Hutrukin是一种候选药物，旨在减少缺血性中风后的脑损伤。全球每四个人中就有一个人在25岁以后会经历中风，这是导致残疾和死亡的主要原因。缺血性中风发生时，血凝块阻塞了供应大脑血液的血管。血液流向大脑的阻塞会导致脑损伤、脑功能丧失或死亡。中风的治疗包括“溶栓”药物或机械导管以重新开放动脉，这两种治疗方法都与再灌注损伤现象相关。再灌注损伤是在血凝块从动脉中移除并恢复血液供应到原本缺氧的大脑组织后，对之前健康的大脑组织造成的损伤。这种继发性损伤被认为是由血液细胞返回之前血液和氧气供应被剥夺的大脑区域所引起的炎症反应。Hutrukin在动脉开通手术前立即给药可能减少与再灌注相关的炎症损伤。目前尚无药物或治疗方法可减少或预防再灌注损伤。XBiotech的True Human™抗体来源于具有某些疾病自然免疫的个体，通过利用人体自然免疫力来治愈疾病，True Human™抗体有可能

Synaptogenix公司宣布，其研发的Bryostatin-1在治疗严重阿尔茨海默病患者的临床试验中显示出显著疗效，与安慰剂相比，Bryostatin-1治疗组的患者认知能力没有显著下降，而安慰剂组则出现了认知能力下降。这项发表在《阿尔茨海默病杂志》上的研究指出，Bryostatin-1治疗的患者在服用药物后16周内认知能力持续改善，表明该药物可能对晚期阿尔茨海默病患者具有长期益处。Synaptogenix公司表示，Bryostatin-1有望为晚期阿尔茨海默病患者提供新的治疗选择，以补充目前针对早期阿尔茨海默病患者的治疗药物。该研究得到了美国国立卫生研究院下属的国家老龄化研究所和国家癌症研究所的资助。

中国 Jo-Jo 药妆店公司宣布与多家投资者达成协议，发行9.96百万股普通股，每股价格为0.26美元，总计融资约259万美元。公司还将向投资者发行至多1.992亿股的认股权证，有效期三年，可立即以每股0.26美元的价格行使。资金将用于一般公司用途和营运资金。此次发行依据美国证券交易委员会于2022年12月19日生效的F-3表格“存托”注册声明进行。公司同时提醒，本新闻稿不构成出售或购买证券的邀请，也不应在任何未经注册或资格认定的州或司法管辖区进行证券交易。Jo-Jo 药妆店是中国领先的线上线下零售商、医药和其他健康产品批发分销商及医疗服务提供商，运营在线药房和零售药店，提供常见疾病的咨询、检查和治疗服务。

Lumos Pharma在2023年欧洲儿科内分泌学会年会上展示了其OraGrowtH212临床试验的初步数据，显示口服LUM-201（一种用于治疗中度儿童生长激素缺乏症（PGHD）的候选药物）能够将GH分泌量提高至与正常儿童相似的水平，同时维持正常的IGF-1反馈控制。分析表明，经过6个月的LUM-201治疗后，受试者的GH、IGF参数和年化身高速度（AHV）均提高了60-80%。该研究支持了LUM-201的生理作用机制，并表明其有望成为治疗中度PGHD的口服疗法。

Carmot Therapeutics公司宣布将在欧洲糖尿病研究协会年度会议上进行两项关于其新药CT-388和CT-868的临床数据口头报告。CT-388是一种每周一次注射的GLP-1/GIP受体激动剂，用于治疗肥胖和2型糖尿病，已完成1/2期临床试验，并计划进行更多2期临床试验。CT-868是一种每日一次注射的GLP-1/GIP受体激动剂，用于治疗1型糖尿病伴肥胖或肥胖，已完成1期和2期临床试验，并计划进行针对1型糖尿病患者的2期临床试验。此外，Carmot还正在开发CT-996，一种每日一次口服的GLP-1受体激动剂，以及处于临床前研究阶段的PYY类似物。这些药物都是Carmot公司完全拥有的创新化合物，具有治疗代谢性疾病如肥胖和糖尿病的潜力。

Actinogen Medical Limited优化了XanaMIA Phase 2b临床试验，旨在降低成本并加快初始结果的时间，同时保持36周的设计和试验终点。公司宣布，通过移除5mg剂量组，并推迟剂量范围研究至下一阶段的3期试验，该试验仍能强有力地证明Xanamem在阿尔茨海默病患者中的临床益处。此外，公司还扩大了XanaCIDD Phase 2a临床试验，将英国站点纳入其中，并计划在2024年中报告结果。Xanamem的安全概况已在超过300人中得到验证，预计将在2023年年底前完成澳大利亚临床站点的启动活动，并开始患者招募。

Phathom Pharmaceuticals提交了针对非糜烂性胃食管反流病（NERD）成人患者的vonoprazan每日治疗的新药申请（NDA），并得到了PHALCON-NERD-301三期临床试验的积极数据支持。该试验评估了vonoprazan在NERD患者中的疗效和安全性，结果显示vonoprazan 10mg和20mg剂量每日一次在NERD治疗中有效控制心灼症状，且安全性良好。预计FDA将在2024年第三季度对NERD NDA作出行动。Phathom还计划启动一项额外的三期临床试验，评估vonoprazan作为成人NERD患者偶发心灼症状的按需治疗。同时，vonoprazan作为治疗糜烂性胃食管反流病和成人心灼症状的药物正在接受FDA的积极审查，预计2023年第四季度进行商业推广。