Teva制药公司宣布，将在9月6日至10日在田纳西州纳什维尔举行的Psych Congress上展示其神经科学产品组合的16项数据。这些数据包括AUSTEDO、AUSTEDO XR、UZEDY、TV-44749和AJOVY等产品的数据。AUSTEDO XR是一种每日一次的新配方，于2023年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗亨廷顿病（HD）患者的TD和舞蹈病。UZEDY是一种长效的risperidone皮下注射剂型，于2023年4月获得FDA批准，用于治疗精神分裂症患者。Teva还将举办一个研讨会，讨论DECIDE研究的成果，并讨论美国精神科医生在选择和启动长效抗精神病药物以及临床实践中长效抗精神病药物未被充分利用的现实世界障碍。

Lisata Therapeutics宣布，其针对LSTA1药物的ASCEND临床试验在初步无效益分析中取得积极结果，该试验旨在评估LSTA1与标准治疗方案联合使用在一线转移性胰腺导管腺癌患者中的疗效。独立数据安全监测委员会建议继续进行该试验，LSTA1被认为有潜力改善患者预后并具有可接受的安全性。ASCEND试验由AGITG领导，在澳大利亚和新西兰的多个地点进行，预计2024年上半年完成患者入组。LSTA1是一种旨在提高抗癌药物在实体瘤中渗透力的研究性药物，Lisata Therapeutics致力于开发针对晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法。

Apnimed公司宣布，其针对OSA（阻塞性睡眠呼吸暂停）的口服药物AD109的MARIPOSA Phase 2b临床试验的后期分析将在欧洲呼吸学会（ERS）国际大会上展出。此外，公司还进行了一项针对AD113（atomoxetine/mineralocorticoid receptor antagonist）的小型探索性试验，以研究该药物对高血压患者OSA严重程度和血压的影响。AD109是一种新型口服药物，有望成为首个既能治疗OSA的根本原因——夜间气道阻塞，又能改善OSA的白天后果（如疲劳）的药物。Apnimed致力于开发安全有效的口服药物，以改善OSA患者的睡眠质量。

Tarsus Pharmaceuticals宣布其CEO兼董事长Bobak Azamian将于2023年9月6日在纳斯达克交易所敲响收盘钟，庆祝其新药XDEMVY的全国上市。XDEMVY是一种新型处方眼药水，用于治疗由毛囊虫引起的睑缘炎。该药在超过800名患者的临床试验中表现出显著疗效，主要副作用为10%患者的眼部刺激感。Tarsus致力于通过科学和技术革新眼科治疗，并正在推进其他新药的研发。

OncoNano Medicine公司与Regeneron达成临床试验供应协议，将使用Regeneron的PD-1抑制剂Libtayo®与ONM-501结合进行临床试验。ONM-501是一种STING激动剂，旨在通过双重激活STING产生爆发和持续的免疫反应。该临床试验旨在评估ONM-501作为单一疗法和与Libtayo联合使用在晚期实体瘤和淋巴瘤患者中的安全性及有效性。OncoNano是试验的发起方，Regeneron将提供cemiplimab。OncoNano致力于开发新型癌症治疗产品，其产品候选包括实体瘤治疗、实时手术成像剂和免疫肿瘤治疗平台。其领先开发候选药物pegsitacianine是一种新型荧光纳米探针，用于多种癌症手术中的实时成像，并正推进用于腹膜癌转移检测的关键临床试验。ONM-501作为下一代STING激动剂，正准备在2023年上半年进行首次人体试验。

麻省理工学院和哈佛大学的Broad研究所与诺和诺德公司宣布建立新的研究联盟，旨在解决糖尿病和心代谢疾病中的关键未满足的临床需求。合作将专注于未来三年推进三个项目。其中两个项目旨在识别2型糖尿病（仅在美国就有3700多万人受到影响）的具有重要临床意义的亚型的药物靶点，另一个项目旨在揭示心脏纤维化（即心脏疤痕）的遗传根源，这种纤维化发生在许多可能导致心脏功能障碍和衰竭的心血管疾病中。该合作有望加速对疾病的理解，并可能使疾病修饰干预的科学发展成为可能。研究将利用最先进的遗传学和基因组学方法来调查糖尿病亚型，并使用大规模细胞筛选来探究基因和通路之间的关系，这些关系可能成为治疗靶点。第三个项目将利用遗传学、基因组学和机器学习来研究心脏纤维化在心脏病中的作用，旨在识别和验证可作为治疗靶点的基因，以抑制或可能逆转纤维化。

Harpoon Therapeutics宣布，其针对复发/难治性多发性骨髓瘤的HPN217 Phase 1剂量递增研究初步数据被接受并在20届国际骨髓瘤学会（IMS）年会上进行海报展示。该展示将于9月28日在希腊雅典举行，海报号为P-292，由Sumit Madan博士在Trianti Hall Level II Foyer进行。Harpoon Therapeutics专注于开发新型T细胞结合剂，利用人体免疫系统治疗癌症和其他疾病。其TriTAC平台正在开发针对实体瘤和血液恶性肿瘤的TriTACs。此外，公司还开发了ProTriTAC™和TriTAC-XR平台，以增强治疗效果并减少副作用。

PharmaTher Holdings Ltd.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了KETARX™（racemic ketamine）的优先原新药申请（ANDA），预计2024年第二季度在美国获得批准并商业化。KETARX™是用于麻醉和镇痛的 ketamine，被列入世界卫生组织基本药物清单，并长期处于美国和加拿大药物短缺名单。PharmaTher计划通过其合作伙伴Vitruvias Therapeutics Inc.在美国市场推广KETARX™，并寻求国际批准以满足全球需求。CEO Fabio Chianelli表示，这一申请是PharmaTher成为全球ketamine和专科药物公司的重要里程碑。

MARIPOSA-2研究显示，Janssen公司研发的靶向EGFR和MET的双特异性抗体RYBREVANT在EGFR突变的非小细胞肺癌患者中，与化疗联合使用，在奥希替尼治疗后，显著提高了无进展生存期（PFS）。这是首个在奥希替尼治疗后进行的研究，结果显示了RYBREVANT在改善患者预后方面的潜力。研究同时评估了RYBREVANT与化疗和拉泽替尼（一种口服的第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂）联合使用的疗效和安全性。研究达到了双重主要终点，即与单独化疗相比，实验治疗组的PFS显著提高。Janssen计划将研究结果提交给即将举行的科学会议，并详细说明次要终点，如总生存期（OS）、客观缓解、缓解持续时间（DoR）和颅内PFS。

Cytokinetics公司宣布，其研发的aficamten药物在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中的III期临床试验ACACIA-HCM已开放招募。aficamten是一种新型心脏肌球蛋白抑制剂，旨在治疗肥厚型心肌病。ACACIA-HCM试验旨在评估aficamten对nHCM患者症状、生活质量以及疾病负担（包括运动能力、功能分类、心脏结构和功能以及心血管结局）的影响。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，预计将招募420名患者，随机分配接受aficamten或安慰剂治疗。aficamten的研发还包括其他两项III期临床试验，分别针对梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）和非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）。

Viking Therapeutics公司启动了一项名为VENTURE的2期临床试验，旨在评估其自主研发的GLP-1和GIP双重激动剂VK2735在治疗代谢性疾病如肥胖方面的安全性和有效性。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，将评估四种不同剂量的VK2735每周皮下注射一次的安全性、耐受性、药代动力学和减重效果。试验将招募约125名肥胖（BMI≥30 kg/m²）或超重（BMI≥27 kg/m²）且有至少一种与体重相关的合并症的成年人。主要终点是从基线到第13周的身体重量百分比变化，次要和探索性终点将评估一系列额外的安全性和有效性指标。此前，VK2735在健康志愿者中的1期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，以及可预测的药代动力学特征。Viking Therapeutics公司还计划在2023年第四季度报告VK2735口服制剂的1期研究初步数据。

Tango Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型抗癌药物TNG348的IND申请，该药物为USP1抑制剂，用于治疗BRCA1/2突变和其他HRD+癌症。TNG348的临床试验预计将在2024年上半年启动，旨在评估其作为单一药物和与奥拉帕利（PARP抑制剂）联合使用的安全性、药代动力学、药效学和疗效。TNG348在预先临床研究中表现出对PARP抑制剂耐药的肿瘤细胞的有效性，并可能对已接受PARP抑制剂治疗的患者有益。

AscenD-LB Phase 2a临床试验的额外分析显示，血浆ptau181水平正常的患者对neflamapimod治疗的反应优于水平升高的患者，并具有显著的治疗益处。CervoMed公司宣布，其研究成果已在线发表于《神经学》杂志，该研究揭示了血浆ptau181水平与患者对neflamapimod治疗反应之间的关联。研究结果表明，在正常血浆ptau181水平患者中，neflamapimod治疗与显著改善的痴呆严重程度、注意力、识别记忆和功能性运动相关。这些结果支持了早期干预慢性神经退行性疾病的关键性，并可能提高正在进行中的Phase 2b临床试验的成功概率。Neflamapimod是一种口服的小分子药物，可抑制p38MAP激酶α，目前正被开发用于治疗DLB。

GlycoMimetics公司宣布在Phase 1a研究中开始对GMI-1687进行人体试验，该药物是一种针对E-selectin的第二代拮抗剂，旨在评估其安全性、耐受性和药代动力学。该研究是一项双盲、单中心、随机、安慰剂对照的递增剂量试验，预计将招募约40名健康志愿者。GMI-1687有望用于治疗包括镰状细胞性贫血（SCD）在内的炎症性疾病，该疾病是美国最常见的遗传性血液疾病，全球约有1亿人携带SCD基因，其中约500万人患病。GMI-1687通过皮下注射给药，在动物模型中显示出良好的生物利用度，如果临床试验成功，有望成为SCD的紧急治疗选择。GlycoMimetics是一家专注于癌症和炎症性疾病治疗的研究和开发公司，其科学基于对碳水化合物在细胞识别中作用的了解。

Eledon制药公司宣布，其研究论文《抗CD40L单克隆抗体AT-1501促进非人灵长类动物的胰岛和肾脏同种异体移植物存活和功能》发表于《科学转化医学》杂志。研究结果表明，作为单药治疗的tegoprubart在非人灵长类动物中促进了长期肾脏和胰岛同种异体移植物的存活和功能，显示出其在器官移植中作为免疫调节剂的潜力。Eledon公司正在进行的BESTOW研究是一项2期临床试验，旨在评估tegoprubart在肾脏移植中的疗效和安全性。此外，Eledon公司还计划在11月的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会议上报告其1b期临床试验的最新临床数据。

Trevena公司宣布，其新型S1P受体调节剂TRV045在两项1期概念验证研究中表现出良好的中枢神经系统（CNS）活性。在辣椒素诱导的神经性疼痛模型中，TRV045显示出统计学上显著的镇痛效果。在经颅磁刺激（TMS）概念验证研究中，TRV045在第四天通过脑电图功率谱分析显示出CNS活性的统计学证据。研究未报告任何严重不良事件或与药物相关的停药，预计将在2023年第四季度初提供完整的安全性和耐受性数据。公司将于9月6日举行电话会议，讨论TRV045的研究进展和未来计划。

研究人员发现，通过鼻腔给予抗CD3单克隆抗体（mAb）可以改善阿尔茨海默病（AD）小鼠模型中的疾病，该方法通过靶向大脑中的小胶质细胞激活并扩大外周调节性T细胞。这一发现独立于影响大脑中的淀粉样斑块沉积，为治疗AD提供了一种新颖的方法。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准进行一项针对轻度至中度阿尔茨海默病的临床试验，使用全人源抗CD3单克隆抗体foralumab。该研究发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上，支持foralumab作为AD潜在治疗方法的机制。该研究由哈佛医学院神经病学教授、合作伙伴多发性硬化症中心的创始人和主任、布里格姆和妇女医院神经疾病中心的共同主任、麻省总医院卫生保健系统创始成员和Tiziana科学顾问委员会主席Howard L. Weiner博士担任资深作者。Tiziana Life Sciences Ltd.是一家开发突破性免疫调节疗法的生物技术公司，其执行董事长兼首席执行官Gabriele Cerrone表示，这些研究为foralumab在治疗多种神经炎症疾病中的潜力提供了强有力的科学依据。