亘喜生物科技集团将在第65届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布其基于FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法GC012F治疗高危多发性骨髓瘤新确诊患者的1期临床试验最新结果。该研究旨在评估GC012F作为前线疗法治疗符合移植条件的高危NDMM患者的安全性和有效性。亘喜生物首席医学官李文玲博士表示，GC012F展现出卓越的应答深度和高度优异的安全性优势，有望成为下一代CAR-T疗法，革新多发性骨髓瘤患者治疗格局。报告将于12月11日（周一）下午4:45，在美国加利福尼亚州圣迭戈会议中心6A厅进行。

Adicet Bio公司宣布，其关于ADI-001这一创新性同种异体CD20靶向CAR γδ T细胞疗法的海报将在即将于2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会（ASH）年会上展出。该疗法针对复发/难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，由Adicet Bio公司研发，旨在通过基因工程改造的γδ T细胞增强肿瘤靶向性和抗肿瘤免疫反应。海报由Monica Moreno博士于12月10日晚上6点至8点（PDT）进行展示。Adicet Bio是一家专注于癌症领域同种异体γδ T细胞疗法的临床阶段生物技术公司，致力于开发“现成”的γδ T细胞疗法，以提升治疗效果。

ORIC Pharmaceuticals公司在2023年11月2日宣布，将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会年会上展示ORIC-533在复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中初步的1b期临床试验数据。ORIC-533是一种口服的CD73抑制剂，目前正在进行剂量递增研究，以评估其在复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学，并确定推荐的2期剂量。研究纳入了经过大量治疗的病人群体，其中所有患者均为三重耐药，88%为五重耐药，59%还接受了之前的抗BCMA/CD3双特异性疗法或抗BCMA CAR-T疗法。ORIC-533具有良好的耐受性，大多数治疗相关不良事件（TRAEs）为1级或2级，没有剂量限制性毒性，没有≥4级TRAEs，也没有治疗相关严重不良事件。ORIC-533显示出良好的生物利用度和约24小时的血浆半衰期。在所有剂量水平上均观察到对可溶性CD73酶活性的强抑制。在最高剂量水平下，初步证据表明外周血和骨髓中CD8+ T细胞的激活增强，并观察到单药治疗的早期临床活性。总的来说，ORIC-533在该经过大量治疗的病人群体中显示出可接受的安全性概况和初步的免疫激活证据

A2 Biotherapeutics公司在2023年SITC年会上展示了BASECAMP-1和EVEREST-1临床试验的新进展。BASECAMP-1是一项针对HLA-A*02基因缺失的实体瘤患者的预筛选研究，旨在为后续的Tmod™ CAR T细胞疗法试验筛选患者。A2 Bio与Tempus合作，利用xT NGS诊断技术对患者肿瘤组织进行检测。EVEREST-1是一项针对A2B530的1/2期临床试验，A2B530是一种针对CEA和HLA-A*02的双受体设计的逻辑门控细胞疗法。A2 Bio还介绍了A2B694，这是一种针对MSLN和HLA-A*02的双受体设计的细胞疗法，用于治疗多种癌症。

HotSpot Therapeutics将在2023年美国血液学会年会上展示其针对MALT1蛋白的新型小分子allosteric疗法的前期临床数据。该公司利用专有的Smart Allostery™平台，开发出一种针对MALT1蛋白支架功能的first-in-class小分子，旨在选择性抑制MALT1，从而阻断NFkB通路。该疗法在安全性及有效性方面优于传统的MALT1蛋白酶抑制剂。HotSpot计划在2024年提交HST-1021的IND申请。

Neurocrine Biosciences公布了关于INGREZZA（valbenazine）胶囊用于治疗亨廷顿病相关舞蹈病的长期治疗的开放标签KINECT-HD2研究的初步结果。数据显示，每日一次的INGREZZA在第一评估（第2周）时改善了舞蹈病，并在第50周时疗效持续。这些数据将在亨廷顿研究组的第30届年会上展示。研究包括127名遗传学确认的运动型亨廷顿病患者，其中98名完成了KINECT-HD，这是一项第3期、随机、双盲、安慰剂对照研究。INGREZZA在降低舞蹈病方面显示出显著改善，且常见的不良事件与KINECT-HD研究中观察到的相似。

Vertex制药宣布，其TRIKAFTA®（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）药物，能够治疗约90%囊性纤维化（CF）患者的根本原因，相关数据将在2023年11月2日至4日在亚利桑那州凤凰城举行的北美囊性纤维化会议（NACFC）上展示。报告将强调两项开放标签扩展研究的结果，这些研究展示了TRIKAFTA®在CF儿童群体中的长期临床益处和安全概况。Vertex将展示TRIKAFTA®在迄今为止最长儿童随访研究中的中期数据，该研究分析了192周开放标签扩展研究中6岁及以上CF儿童和至少一个F508del等位基因患者的数据，结果显示CFTR功能和呼吸症状在关键研究中得到持续改善，治疗期间没有发现肺功能下降的证据。此外，数据还显示，在3.5年的治疗期间，TRIKAFTA®继续表现出良好的安全概况，没有新的安全发现。48周中期结果还显示，在192周开放标签研究中，2岁及以上CF儿童和至少一个F508del等位基因患者的临床益处得到维持，包括肺功能和CFTR功能的改善，以及外分泌胰腺功能的持续改善。TRIKAFTA®在额外48周的治疗中继续表现出普遍的安全性和耐受性。

Ichnos Sciences公司宣布，其TREAT™三特异性抗体ISB 2001在澳大利亚获得伦理委员会批准和美国FDA的IND批准后，已开始进行针对复发或难治性多发性骨髓瘤的1期临床试验。ISB 2001是该公司基于BEAT®平台开发的首个T细胞结合三特异性抗体，能够同时结合BCMA、CD38和CD3，提高对肿瘤细胞的识别和杀伤。该研究是一项多中心、开放标签的1期临床试验，预计将评估80名复发/难治性多发性骨髓瘤患者的安全性及抗骨髓瘤活性。这是Ichnos Sciences公司第三个进入临床试验阶段的抗癌资产，标志着公司在癌症治疗领域的重大进展。

Outlook Therapeutics与FDA完成了关于bevacizumab眼药制剂的BLA审批的Type A会议，FDA要求进行额外临床试验以批准ONS-5010治疗湿性AMD。公司预计最早在2024年底重新提交BLA，并有望在2025年中获得批准。同时，公司已与Cencora签订战略商业化协议，以扩大其市场覆盖范围。

Vaxart公司宣布启动了一项针对口服诺如病毒疫苗的1期临床试验，该疫苗针对哺乳期母亲，旨在评估其诱导母乳抗体和抗体传递给婴儿的能力。该研究旨在评估口服双价GI.1/GII.4诺如病毒疫苗在18岁及以上健康哺乳期女性的安全性、耐受性和免疫原性，以及她们哺乳的婴儿（30天至11个月大）。试验预计将在南非七个地点招募约76名受试者，随机分配到高剂量或低剂量疫苗组（每组30人）或安慰剂组（16人）。主要终点包括：一周内反应性症状的频率、持续时间和严重程度；治疗期间非预期不良事件、严重不良事件、特殊兴趣不良事件和慢性疾病新发情况的发生频率、持续时间和严重程度；血清VP1特异性（GI.1和GII.4）IgA在基线、第8天和第29天（最后剂量后四周）的检测；母乳VP1特异性（GI.1和GII.4）IgA在基线、第8天和第29天的检测。诺如病毒每年在美国感染约2100万人，5岁以下儿童中有15%感染诺如病毒。在全球范围内，在已采用轮状病毒疫苗计划的国家，诺如病毒已成为医疗保健环境中儿童胃肠炎的主要原因。

Apex Labs Ltd.宣布推出其多剂量早期访问计划（EAP），为在诊所内使用辅助心理治疗的APEX-90大剂量迷幻蘑菇进行治疗的患者提供支持。该计划支持医生通过加拿大卫生部的特别访问计划（SAP）获取迷幻蘑菇，并将在2023年为加拿大的一组精选退伍军人患者推出。EAP预计将在2024年大幅扩展，以解决抑郁症和PTSD的关键未满足需求。Apex Labs Ltd.支持从计划接受到给药的长期心理治疗，与公司的调查者手册（IB）和治疗手册（TM）一致。加拿大卫生部的SAP允许医生申请授权接收目前未在加拿大上市或批准销售的APEX-90迷幻蘑菇疗法。Apex的EAP严格遵循Health Canada批准的SUMMIT-90临床试验的2b期方案，并收集真实世界数据。SUMMIT-90是一项多中心随机双盲安慰剂对照的2b期研究，评估在诊所内使用辅助心理治疗的大剂量迷幻蘑菇产品，用于治疗患有诊断性PTSD的严重抑郁症患者。

Teva制药公司宣布将在11月2日至4日在亚利桑那州凤凰城举行的亨廷顿病研究组年度会议上展示关于AUSTEDO治疗亨廷顿病（HD）患者舞蹈病的最新数据。这些数据来自START试验的17名患者，显示AUSTEDO在12周时对舞蹈病的治疗有效。此外，还将展示关于AUSTEDO与其他VMAT2抑制剂疗效和安全性分析的额外数据，以及AUSTEDO在治疗因无效而停用其他药物的患者中的效果。Teva强调，这些数据有助于支持AUSTEDO作为HD舞蹈病有效治疗选择的地位。

Ocuphire Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意其口服药物APX3330在糖尿病视网膜病变（DR）治疗中的第三阶段主要终点，该药物有望成为美国800万非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）患者的首个口服治疗选择。基于最近完成的第二阶段ZETA-1试验结果，APX3330有望减缓或防止糖尿病视网膜病变的进展。Ocuphire计划向FDA提交特殊协议评估（SPA），以确定第三阶段临床试验的方案和统计分析计划。APX3330是一种新型小分子，口服抑制转录因子调节因子Ref-1，具有双重作用机制，可减少血管生成和炎症通路的不正常激活，从而降低与多种眼科疾病相关的血管生成和炎症。

Corbus Pharmaceuticals在2023年11月2日宣布，其CRB-601抗-aVb8整合素单克隆抗体在两个临床前研究中表现出强大的抗肿瘤活性，该研究在圣地亚哥举行的第38届癌症免疫治疗学会年会上以海报形式展示。这些数据支持了CRB-601通过有效阻断潜伏的TGFβ激活来增强免疫细胞在肿瘤微环境中的浸润和增强抗PD-1疗法的假设。研究显示CRB-601在表达αvβ8的肿瘤中活性增加，为患者选择和分层提供了有希望的生物标志物。Corbus计划在2023年底提交CRB-601的IND申请，并预计将在2024年6月底前开始其I期研究。

美国FDA授予天境生物合作伙伴HI-Bio主导的M-PLACE 2期临床研究药物菲泽妥单抗治疗原发性膜性肾病的突破性疗法认定，天境生物拥有菲泽妥单抗在大中华地区所有适应症的独家开发和商业化权益。菲泽妥单抗二线治疗多发性骨髓瘤的3期临床数据预计于2024年公布，后续将递交BLA申请。FDA突破性疗法认定旨在加速该药品的开发和审评程序，为患者提供新的治疗选择。菲泽妥单抗是一款靶向CD38的在研人源单克隆抗体，具有在其他癌症及自身免疫性疾病的治疗潜力。

Purpose Life Sciences（PLS）与巴西Card Research合作，启动一项针对长期新冠的突破性III期临床试验。该试验由加拿大麦克马斯特大学的研究者设计，旨在解决长期新冠带来的挑战。试验将评估多种潜在治疗方案的疗效，包括流感伏辛和二甲双胍。研究将在巴西等多国医疗中心进行，使用Yonalink开发的先进数据管理系统确保数据质量。长期新冠是一种由多种症状组成的疾病，对大量患者产生影响。该研究旨在通过强大的研究基础设施和高效的控制组利用，迅速识别有效的长期新冠治疗方案。试验将探索二甲双胍在长期新冠病例中的潜在益处，并评估其疗效。PLS和Card Research致力于通过最先进的数据管理工具确保试验高效进行，并关注数据质量和完整性。

Amgen公司宣布，其药物KRYSTEXXA（pegloticase）在治疗慢性痛风患者中显示出降低血压的效果，这些患者对口服降尿酸治疗无反应，且患有或不患有慢性肾病（CKD）。该数据将在美国肾脏病学会肾脏周会上展示。在MIRROR随机对照试验中，接受KRYSTEXXA与甲氨蝶呤治疗的患者在治疗24周和52周时，收缩压的降低幅度均大于接受安慰剂治疗的患者。这些数据进一步支持了KRYSTEXXA和甲氨蝶呤在降低血压方面的潜在作用。此外，还展示了关于有效降低血清尿酸对CKD和痛风患者健康和经济效益的预测数据。