Brenus Pharma在米兰举行的第7届CICON（国际癌症免疫治疗）会议和即将在圣地亚哥举行的第38届SITC（癌症免疫治疗学会）大会上展示了其首个研究项目的临床前进展。公司重点介绍了基于STC平台开发的新型抗癌产品STC-1010，该产品针对结直肠癌的一线治疗。研究结果显示，STC-1010在免疫能力小鼠模型中表现出改善的总体生存率和增强的免疫反应。此外，公司正在通过新的模型（体外、体内）验证STC-1010的生物机制并复制在人类结直肠癌模型上的优异结果。目前，公司正致力于获得监管批准和批量生产，以在2024年进行临床试验。STC平台是一种基于刺激肿瘤细胞产生抗原性肿瘤特征并教育免疫系统对抗耐药肿瘤的癌症疫苗技术平台，它突破了现有技术的局限性，能够有效治疗实体瘤，确保成本和供应控制。

Inimmune公司首席科学和战略官Jay Evans博士将于10月5日至6日在意大利罗马举行的国际精准疫苗大会（IPVC）上发表演讲。Inimmune是一家专注于新型疫苗佐剂、免疫治疗和递送系统的生物技术公司，已从临床前阶段过渡到临床阶段，并正在进行针对季节性过敏性鼻炎的新疾病修饰治疗的I期临床试验。Evans博士将在会上更新Inimmune在推进新型疫苗佐剂和免疫治疗解决方案方面的进展，包括与波士顿儿童医院精准疫苗计划合作开发的小分子TLR7激动剂PVP-037项目。会议将讨论疫苗安全性和免疫原性相关的研究，旨在预防和治疗易感人群的疾病。

Fabre-Kramer制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药Exxua（gepirone hydrochloride extended-release tablets）用于治疗成人重度抑郁症（MDD）。Exxua是一种新型抗抑郁药，首次批准用于治疗MDD，其作用机制独特，针对5HT1A受体，能有效缓解抑郁症状，且不增加性功能障碍或体重增加的风险。该药在超过5000名患者的研究中显示出良好的安全性和耐受性，常见的不良反应为头晕和恶心，通常轻微且短暂。Exxua预计将于2024年初在药店上市。

一项名为MINT的研究显示，使用MammaPrint和BluePrint进行基因检测的高风险乳腺癌患者对术前化疗的反应较好，且更有可能实现淋巴结降期。该研究纳入了387名2011年至2016年间患有浸润性乳腺癌的患者，其中146名淋巴结阳性的II-III期患者接受了术前化疗。研究发现，MammaPrint和BluePrint能够识别出对化疗有较高响应可能性的肿瘤，有助于为早期乳腺癌患者选择最佳治疗方案。研究结果表明，使用MammaPrint和BluePrint进行基因检测有助于识别适合进行更微创的腋窝手术的患者，如TAD（靶向腋窝切除术），可能降低淋巴水肿风险并改善患者预后。这一发现对提高II和III期乳腺癌患者的术前治疗策略具有重要意义。

X-Chem与结构基因组学联盟（SGC）宣布合作，旨在开发新的化学工具来研究人类蛋白质。该项目旨在为人类蛋白质组中大量未被充分研究的蛋白质生成DNA编码库（DEL）筛选数据，以便全球的药物发现和机器学习专家利用这些数据解锁未来的疾病靶点。X-Chem将利用其专有的DEL平台为SGC选择的蛋白质创建数据集，这些数据集将以机器学习准备好的格式发布到公共门户，用于模型构建。这些模型将有助于开发解锁未来疾病靶点的工具化合物，这是SGC“2035年目标”的关键目标。合作初期将专注于筛选和数据生成，预计DEL-ML数据门户将从2024年初开始对公众开放。SGC创始人兼首席执行官Aled Edwards表示，SGC期待将筛选数据公开，以便全球生物和计算研究人员可以公开合作，共同识别未来的疾病靶点。X-Chem首席执行官Matt Clark表示，SGC致力于通过创新科学和开放合作解锁人类蛋白质组，X-Chem很高兴成为其伙伴，共同理解人类基因组中的所有蛋白质。X-Chem是小型分子药物发现服务的领导者，以其市场领先的DEL平台发现针对具有挑战性和高价值治疗靶点的创新小分子先导化合物。SGC是一个全球性的公共-私人合作组织，旨

Epic Bio，一家专注于利用紧凑型非切割dCas蛋白调节基因表达的生物技术公司，宣布将在2023年10月3日至7日在南卡罗来纳州查尔斯顿举行的国际肌肉学会年度大会上进行口头和海报展示。展示的主题是针对D4Z4表观基因组治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的基因疗法，该疗法有望为FSHD患者带来新的治疗希望。Epic Bio的GEMS系统包含已知在人类细胞中工作的最小Cas蛋白，可通过单个AAV载体进行体内递送。公司的主要项目EPI-321正在进行针对FSHD的IND（新药申请）研究，同时还有针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和其他疾病的研发项目。Epic Bio得到了Horizons Ventures和其他领先投资者的财务支持。

Lexicon制药公司宣布，其研发的INPEFA®（索他格列净）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗心力衰竭。INPEFA是一种每日一次的口服片剂，通过抑制两种负责葡萄糖调节的蛋白质（SGLT2和SGLT1）来降低心血管事件的风险。该药物已在约20,000名患者的临床试验中得到研究，涉及心力衰竭、糖尿病和慢性肾病等多种患者群体。INPEFA的批准是基于一项名为SCORED的随机、双盲、安慰剂对照的3期心血管结局研究，该研究显示索他格列净能够降低左心室肥厚且无高血压患者的心血管事件风险。Lexicon计划在2023年10月6日至9日在俄亥俄州克利夫兰举行的美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议上展示有关INPEFA的新分析数据。

中国合成重组人胶原蛋白（SRHC）行业的领军企业Trautec宣布完成2亿元人民币（约27百万美元）的B轮融资，领投方为全球领先的消费领域投资公司L Catterton。此次融资将助力Trautec巩固其在中国的市场领先地位，并加速其国际扩张。随着SRHC在护肤品、医疗敷料和美容治疗等领域的广泛应用，SRHC行业正迎来快速增长。得益于技术进步，SRHC的生产比从动物和植物中提取胶原蛋白更具可扩展性和环保性。Trautec在技术、生产和合作伙伴关系方面取得了重大优势，拥有多项专利创新，并在2022年进入美国市场。此外，Trautec还与30多家领先的化妆品和制药公司建立了合作关系，包括资生堂、Winona、Proya、Jala和Sinopharm等。

挪威奥斯陆，Oncoinvent AS公司宣布，在2023年9月28日至10月1日在土耳其伊斯坦布尔的伊斯坦布尔会议中心举行的欧洲妇科肿瘤学会第24届大会上，展示了其正在进行的1期临床试验的初步安全性数据。该试验评估了Radspherin®在复发性卵巢癌患者中的推荐剂量、安全性和耐受性。Radspherin®是一种用于治疗腹腔内转移性癌症的放射性微粒，试验结果显示该药物具有良好的耐受性，最高剂量为7 MBq。Oncoinvent公司CEO安德斯·马诺森表示，这是将Radspherin®作为卵巢癌新治疗方法的研发的重要一步。该研究旨在评估Radspherin®在二次减瘤手术后腹腔内注射的安全性、推荐剂量和耐受性。

FDA和加拿大卫生部门批准了COVALENT-111研究的扩展部分，该研究将评估BMF-219在100mg和200mg剂量下，治疗时长最多12周，用于2型糖尿病患者。扩展部分将包括约300名患者，并立即开始招募三个队列，第四队列将在升级部分完成后进行。在COVALENT-111的升级部分中，32名接受BMF-219治疗的2型糖尿病患者（每组10名）在服用4周后，HbA1c在第四周降低了84%，在最终剂量后的第二个月（第12周）降低了74%。Biomea Fusion公司宣布，其COVALENT-111研究的扩展部分已获得FDA和加拿大卫生部门的批准，旨在继续研究BMF-219，治疗时长最多12周。该研究预计将在2023年第四季度提供升级部分的初步结果。

NexoBrid在Journal of Burn Care & Research杂志上发表的3期临床试验结果表明，该药物在治疗严重烧伤患者时，90%以上的患者可实现早期完全的焦痂清除，并减少了手术需求。研究显示NexoBrid安全且耐受性良好，对伤口愈合和疤痕形成无不良影响。该研究由Vericel公司主导，旨在评估NexoBrid的安全性和有效性，结果表明NexoBrid在焦痂清除方面优于现有方法，并有望成为新的治疗标准。研究涉及175名深度烧伤患者，结果显示NexoBrid组患者在一次应用后焦痂清除率高达93%，而对照组仅为4%。此外，NexoBrid组患者的手术需求显著低于标准治疗组，平均焦痂清除时间也显著缩短。这些数据为NexoBrid在美国的商业使用提供了依据。

IMUNON公司宣布，其Phase 1/2 OVATION 2临床试验中，IMNN-001免疫疗法在卵巢癌患者中显示出积极的进展无病生存期（PFS）和总生存期（OS）趋势。IMNN-001是一种基于TheraPlas™技术的IL-12基因介导的免疫疗法。试验中，110名患者接受了IMNN-001与新辅助化疗（NACT）联合治疗。初步数据显示，与单独接受NACT的患者相比，接受IMNN-001治疗的患者PFS延长了约33%，OS改善了约9个月。此外，接受PARP抑制剂（PARPi）作为维持治疗的患者，如果同时接受IMNN-001治疗，其PFS和OS也得到显著改善。IMUNON计划继续对这些患者进行跟踪观察，并预计在2024年中报告最终结果。

ALR Technologies SG Ltd.宣布其糖尿病管理解决方案“预测性A1c”在新加坡获得专利授权，并在美国收到批准通知。预测性A1c是该公司核心产品，是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的糖尿病管理解决方案，它将患者自我管理转变为主动管理，同时提供最佳实践指南并确保遵守护理计划。公司预计将在未来12个月内获得这项知识产权。此外，公司宣布其由新加坡中央医院（SGH）主导的24周研究成功完成，研究结果显示，25名2型糖尿病患者在ALRT糖尿病解决方案平台上实现了平均1.2%的HbA1c水平下降。该研究结果在京都国际糖尿病联盟西太平洋大会2023年会上展示，并预计将发表在未来的出版物中。ALR Technologies SG Ltd.致力于通过其糖尿病解决方案优化糖尿病药物治疗，以改善患者预后。

Myrtelle公司宣布，其Canavan疾病基因治疗试验的主要研究员Christopher Janson将在2023年9月29日于德克萨斯州达拉斯举行的Hydrocephalus协会与Rudi Schulte研究研讨会上发表关于该公司针对Canavan疾病的开放标签1/2期首次人体临床试验的演讲。该试验使用公司专有的rAAV载体进行基因治疗，旨在恢复患者中缺失的ASPA酶功能，改善脑部发育。研究显示，接受治疗的患者的MRI成像显示脑部结构恢复，与未治疗的对照组相比，治疗组的运动和认知功能有所改善。Myrtelle公司专注于神经退行性疾病的治疗，并与辉瑞公司就Canavan疾病项目签订了独家全球许可协议。

Coave Therapeutics，一家专注于中枢神经系统及眼科疾病基因疗法的公司，宣布其首席执行官Rodolphe Clerval将在多个投资者和行业会议上发表演讲。这些会议包括Chardan的第七届基因药物会议、细胞与基因疗法会议以及Jefferies伦敦医疗保健会议。此外，Coave的管线项目科学和数据分析将在EURETINA大会、RD 2023国际视网膜退化研讨会以及ESGCT第30届年会等科学、医学和监管会议上展示。Coave Therapeutics的ALIGATER平台通过在AAV衣壳或脂质纳米颗粒上进行化学修饰，克服了当前载体在疗效、安全性和制造方面的局限性。该公司的多元化管线包含新颖的基因药物，有望改变患有罕见和常见神经退行性疾病及眼科疾病患者的生命。

Ardelyx公司宣布，其研发的IBS-C治疗药物Ibsrela（tenapanor）在《神经胃肠病学与运动》杂志上发表了一项长期开放标签安全性试验T3MPO-3的结果。该研究显示，Ibsrela在治疗IBS-C患者中表现出良好的耐受性和安全性，为该药物在更长期使用中的安全性提供了重要数据。T3MPO-3试验共纳入312名患者，其中262名患者完成治疗。研究结果显示，Ibsrela在治疗过程中表现出良好的耐受性，最常见的副作用为腹泻。Ardelyx公司表示，这些结果有助于提高人们对Ibsrela作为IBS-C治疗选择的认识。

Vaccinex公司宣布，其在mAbs期刊上发表的新研究揭示了其专有的ActivMAb®痘病毒平台如何通过一种新的“抗原病毒”应用，使高复杂性的难治性蛋白质，如G蛋白偶联受体（GPCRs）和离子通道，在病毒自然外部膜上以“天然”和正确取向的形式表达，从而为抗体发现提供靶点。该技术已被OmniAb公司成功应用于高通量B细胞筛选和体内免疫平台，以选择针对离子通道Kv1.3和趋化因子受体等挑战性多跨膜靶点的抗体。Vaccinex的这项新技术有望加速新型高价值治疗药物的开发。