Portage Biotech与默克公司合作，评估其下一代腺苷拮抗剂PORT-6和PORT-7与KEYTRUDA（派姆单抗）联合治疗实体瘤的效果。该合作将探索PORT-6和PORT-7在前列腺癌、肾癌、头颈癌、结直肠癌、子宫内膜癌、卵巢癌和非小细胞肺癌中的应用。默克公司将提供KEYTRUDA用于Portage Biotech的ADPORT-601临床试验，旨在通过整合专有生物标志物来选择高腺苷表达的病人，以识别对治疗反应良好且可能从治疗中获益最大的患者。Portage Biotech的CEO Ian Walters表示，公司对与默克公司这一长期免疫疗法领导者合作感到兴奋，并期待进一步探索联合免疫检查点阻断与PORT-6和PORT-7的潜在益处。

Stoke Therapeutics公司在爱尔兰都柏林举行的国际癫痫大会上展示了其针对Dravet综合征的新药STK-001的临床研究进展。STK-001是一种基于RNA的药物，旨在通过上调蛋白质表达来治疗严重疾病的根本原因。在会上，公司展示了关于STK-001的四个海报，包括正在进行的1/2a期研究（MONARCH和ADMIRAL）和SWALLOWTAIL开放标签扩展研究的分析结果。研究数据显示，STK-001在治疗Dravet综合征方面显示出良好的耐受性和显著的疗效，包括减少癫痫发作频率和改善认知和行为。此外，一项新的药代动力学分析显示，STK-001在脑中的药物暴露与癫痫发作频率的降低之间存在相关性。这些数据为STK-001成为Dravet综合征的首个疾病修饰药物提供了支持。

Royalty Pharma与Ascendis Pharma达成1.5亿美元合成特许权使用费融资协议，以支持Endocrine Rare Disease产品的持续开发和商业化以及一般企业用途。Ascendis Pharma将获得1500万美元的前期付款，并从2025年1月1日起，基于美国净Skytrofa收入支付9.15%的特许权使用费。该协议反映了Skytrofa的显著价值，Ascendis Pharma表示，与Royalty Pharma的合作将有助于降低其资本成本，并提供更多灵活性以支持其全球商业化能力。Skytrofa是一种每周一次的儿童生长激素疗法，旨在满足未满足的患者需求。

Ascendis Pharma与Royalty Pharma达成1.5亿美元合成特许权使用费融资协议，以支持Endocrine罕见疾病产品的持续开发和商业化，以及一般企业用途。该协议基于美国SKYTROFA净收入的特许权使用费。Ascendis Pharma将获得1500万美元的预付款，并从2025年1月1日起获得美国SKYTROFA净收入的9.15%特许权使用费。特许权使用费支付将在达到1.925倍或1.65倍（如果Royalty Pharma在2031年12月31日之前收到该金额的特许权使用费）时停止。SKYTROFA是美国首个获批准的每周一次的生长激素疗法，用于治疗1岁及以上体重至少11.5公斤的儿童，他们由于内源性生长激素（GH）分泌不足而出现生长障碍。

洛杉矶Dr. U毛发皮肤诊所的研究人员发现，两种常见的皮肤病——痤疮性瘢痕性脱发和原发性瘢痕性脱发（俗称瘢痕性脱发）之间存在关键联系。该研究发表在《临床美容与调查皮肤病学》期刊上，揭示了被称为“毛囊周围漏斗-峡部淋巴细胞性浸润纤维化”（PIILIF）的潜在根源条件，这一发现对诊断和治疗具有重大意义。PIILIF可能将所有常见的瘢痕性脱发联系起来，包括痤疮性瘢痕性脱发、毛囊炎脱发、扁平苔藓性脱发、前额纤维性脱发和中央离心性瘢痕性脱发。这一发现挑战了痤疮性瘢痕性脱发仅影响有色人群的旧观念，研究还发现该病在欧洲裔白人男性中更为普遍。这项研究对痤疮性瘢痕性脱发、瘢痕性脱发及其治疗方法的理解具有重大意义，为改善诊断、治疗和患者福祉铺平了道路。

XtalPi与Parthenon Therapeutics宣布建立AI驱动的抗体发现合作伙伴关系，旨在开发针对实体瘤的新型治疗性抗体。XtalPi将向Parthenon Therapeutics提供其专有的XupremAb抗体发现平台，该平台结合AI和湿实验室技术，以提供具有卓越效力和开发潜力的治疗性抗体候选物。双方将利用XupremAb平台的多项方法深入研究免疫系统，并生成大量数据集，由XtalPi的算法进一步挖掘以寻找优秀候选物。XtalPi在AI药物发现领域享有盛誉，与全球超过400家合作伙伴合作。Parthenon Therapeutics专注于肿瘤微环境的重编程，拥有丰富的生物治疗药物发现经验和肿瘤微环境及免疫排除机制的独特见解。

Daré Bioscience公司完成了一项注册直接股票和认股权证发行，筹集了700万美元资金，以加强其资产负债表并支持其产品组合的关键里程碑。公司预计将利用这笔资金推进XACIATO的商业化、Ovaprene的3期临床试验、DARE-PDM1的1期临床试验以及与FDA就Sildenafil Cream的2期结束会议。此外，Daré还与新西兰的Douglas Pharmaceuticals签订了许可协议，获得了一种新型软凝胶阴道插入剂的独家开发权，用于治疗宫颈癌前病变。Daré致力于开发针对女性健康的产品，包括避孕、阴道健康、生殖健康、更年期、性健康和生育等领域。

Tonix Pharmaceuticals公布了TNX-102 SL在治疗纤维肌痛型长期COVID的2期概念验证研究PREVAIL的初步结果。结果显示，TNX-102 SL在改善疲劳方面表现出显著的效果，并在睡眠质量、认知功能、残疾和患者总体印象变化等次要指标上显示出一致的活性，但未达到14周时多地点疼痛减轻的主要终点。这些发现支持了基于PROMIS疲劳量表提出的拟议主要终点继续推进该项目的决定。Tonix计划与FDA会面，讨论注册途径；疲劳是长期COVID的标志性症状，也是慢性疲劳综合征/肌痛性脑脊髓炎和纤维肌痛综合征的主要重叠症状。

Xenon Pharmaceuticals在爱尔兰都柏林举行的第35届国际癫痫大会上展示了其XEN1101药物的临床试验成果。新数据表明，XEN1101在治疗癫痫方面具有长期疗效，能够持续减少患者癫痫发作频率，并显著改善患者的生活质量。这些数据包括所有患者在不同生活质量子量表上的改善，特别是对于无癫痫发作的患者，在所有生活质量子量表上均观察到临床重要性的改善。XEN1101的Phase 3临床试验包括针对局灶性发作和原发性全身性癫痫的研究，旨在评估其安全性和疗效。Xenon的CEO Ian Mortimer表示，这些数据支持XEN1101作为新型、差异化治疗癫痫的潜力。

山东步长制药股份有限公司控股子公司四川泸州步长生 物制药有限公司的注射用BC001药品新增适应症临床试验获得国家药品监督管理局批准，将开展BC001联合普特利单抗治疗晚期实体瘤的临床试验，包括胃癌/胃食管交界处腺癌。注射用BC001为重组抗血管内皮细胞生长因子受体2（VEGFR2）全人单克隆抗体，具有自主知识产权，用于实体瘤治疗。研发投入已超13,540.78万元，同类药品礼来公司的Cyramza®/希冉择®在全球销售额达9.71亿美元，国内尚无同类药物获批上市。公司提醒，药品临床试验通过后方可生产上市，存在研发周期长、环节多等风险。

维昇药业，一家成立于2018年的生物制药公司，近日向港交所主板提交上市申请，摩根士丹利和Jefferies为其联席保荐人。该公司专注于为特定内分泌疾病提供创新治疗方案，核心产品为生长激素隆培促生长素。维昇药业采用License-in模式，由丹麦制药公司Ascendis Pharma与投资机构孵化，5年内估值超10亿美元。公司近三年研发投入超5亿元，拥有三款国内首创产品。中国生长激素市场增速显著，维昇药业冲刺IPO，目标迈入商业化，有望在百亿市场占据一席之地。

Medivir公司宣布，其研发的创新抗癌药物fostrox在联合Lenvima®治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者中展现出良好的安全性和有效性数据。这些数据来自正在进行的一期/二期临床试验，其中fostrox显示出对难以治疗的HCC患者的整体反应，包括3名患者中观察到反应，其中一名患者出现完全反应。考虑到HCC患者的医疗需求巨大，这些数据对fostrox的未来开发非常鼓舞人心。Medivir还将举办关于HCC治疗景观和独特治疗挑战的专家观点网络研讨会，届时CMO Pia Baumann将提供更多关于fostrox开发和数据的评论。

阿斯利康宣布中国国家药品监督管理局批准其新一代BTK抑制剂阿可替尼用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，客观缓解率达83.3%。阿可替尼是基于全球多中心III期随机对照研究ASCEND研究以及中国I/II期单臂关键研究的积极结果获批，展现优异疗效和良好安全性。阿可替尼的获批为CLL/SLL患者带来新的治疗选择，有望改善患者生存期。阿斯利康表示，将继续在肿瘤领域深耕，开发更多创新药物和疗法，惠及更多中国患者。

瑞士BAAR——Stallergenes Greer，一家专注于过敏原免疫疗法（AIT）的全球领先医疗保健公司，宣布与雀巢签署全球协议，共同开发花生过敏口服免疫疗法Palforzia®。该交易在签署后完成。花生过敏目前影响西方国家约2%的人口，2005年至2015年间儿童花生过敏发病率翻倍。避免花生困难，过敏反应严重，包括过敏性休克，显示出有效治疗的需求。Stallergenes Greer首席执行官Michele Antonelli表示，与雀巢的协议是公司的一个重要里程碑。Palforzia®是唯一获批准的针对花生意外暴露的过敏反应的治疗方法。Stallergenes Greer进入食品过敏领域，成为首家提供呼吸和食品过敏治疗的过敏原免疫疗法公司，展现了其对提供创新过敏原免疫疗法治疗的长期承诺。雀巢将从Stallergenes Greer获得里程碑付款和持续版税。将有一段常规过渡期以确保业务连续性和患者不间断获得治疗。此次交易进一步巩固了Stallergenes Greer在AIT领域的地位。该公司提供针对患者和医疗保健专业人员的精确个性化AIT治疗，涵盖广泛的给药方式，可针对过敏患者的个体需求定制：舌下口

一项里程碑式的研究表明，mGlu5受体负性别构调节剂（NAMs）可以恢复中风后丧失的神经功能。这是首次将mGlu5与中风后的功能恢复联系起来。Addex Therapeutics公司宣布，其研发的mGlu5 NAM药物dipraglurant有望在Phase 2临床试验中促进中风后的功能恢复。该研究揭示了mGlu5受体在脑可塑性和功能中的重要作用，并通过抑制mGlu5受体，实现了中风后脑功能和连接的恢复。这为dipraglurant在治疗中风后功能恢复方面的潜力提供了有力支持。

2023年8月31日，艾威药业（珠海）有限公司及其母公司IVIEW Therapeutics Inc.宣布，其产品IVIEW-1201在中国进行的II期临床试验顺利完成所有受试者入组。该试验是一项多中心、随机、以氧氟沙星滴眼液为阳性对照的研究，旨在评估IVIEW-1201治疗急性细菌性结膜炎的疗效和安全性。研究由山东第一医科大学附属眼科医院史伟云院长和王婷院长担任主要研究者，在全国12家研究中心入组129名受试者。急性结膜炎是常见眼科感染性疾病，影响广泛。艾威药业创始人梁波博士表示，将于2023年第四季度获得全部数据。同时，IVIEW-1201治疗病毒结膜炎的全球多中心II期临床试验在中国和印度同步进行，受试者招募进入最后阶段。艾威药业（珠海）有限公司是IVIEW Therapeutics Inc.的中国全资子公司，致力于眼科创新药物研发，拥有涵盖多种眼科疾病的创新药管线。

苏州艾捷博雅生物电子科技有限公司近日完成近亿元B轮融资，由嘉睿投资、同创伟业等共同领投。资金将用于产业链布局和双品牌推进，加速药物分离纯化解决方案及临床质谱前处理自动化方案平台搭建。公司董事长汪群杰博士强调，艾捷博雅致力于推动生物制药行业供应链国产化，促进工艺与工程国际化。公司正推进核酸药物、多肽、ADC药物等重点领域的国产化，并计划基于核心技术拓展更多应用领域。艾捷博雅由汪群杰博士创办，拥有“艾捷博雅”与“博蕴生物”双品牌，专注于生物医药、临床检测等领域新材料和自动化系统开发。