Insmed公司宣布，其三期临床试验ARISE的研究结果显示，使用ARIKAYCE加上大环内酯类背景治疗方案的患者，在QOL-B呼吸评分方面有显著改善，且与单独使用大环内酯类背景治疗方案相比，有强烈趋势表明其具有统计学意义。此外，与对照药物组相比，ARIKAYCE治疗组的患者在第7个月时具有统计学上显著更高的培养转化率（78.8% vs. 47.1%，p=0.0010），且培养转化开始得较早，更有可能在第7个月持续。Insmed计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提议，将QOL-B呼吸域作为ENCORE研究的首要终点，无需任何修改。基于ARISE的研究结果，Insmed计划与全球监管机构探讨加速ARIKAYCE在新感染MAC肺病患者的审批流程。

美国专利商标局（USPTO）批准了一项新专利，覆盖了针对埃博拉病毒病的鞘氨醇激酶2抑制剂opaganib的治疗方法，为opaganib的保护提供了至2035年10月的支持。此外，欧洲专利局也授予了RHB-102（BEKINDA）一项新专利，覆盖了用于治疗恶心、呕吐或腹泻症状的奥丹司琼缓释固体剂型，为RHB-102的多重适应症提供了至2035年3月的保护。RedHill Biopharma公司宣布，其关键临床开发项目包括opaganib（ABC294640）和RHB-102等，这些项目针对多种疾病，包括急性放射综合征、COVID-19、胆管癌等。

Beam Therapeutics宣布，在8月份，首名患者接受了BEAM-201治疗，这是一种用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）的实验性四链编辑异基因CAR-T细胞疗法。BEAM-201正在一项1/2期临床试验中进行评估。公司CEO John Evans表示，这是公司、科学家和患者的重大里程碑。BEAM-201是一种异基因CAR-T细胞疗法，有望为患有T细胞癌症且治疗选择有限的病人带来重大影响。该临床试验旨在评估BEAM-201的安全性、耐受性和疗效。BEAM-201旨在消除CD7、TRAC、PDCD1和CD52基因的表达，以减少细胞自相残杀、移植物抗宿主病和CAR-T细胞耗竭，并使BEAM-201细胞逃避抗CD52淋巴细胞耗竭剂，并允许使用异基因细胞来源。

Nuvalent公司宣布，其针对ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和其他实体瘤的NVL-520药物的临床试验ARROS-1进入第二阶段，该阶段剂量为每日100毫克。这一剂量是在与美国食品药品监督管理局（FDA）协商后确定的。NVL-520是一种新型脑穿透性ROS1选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），旨在克服现有ROS1 TKI的耐药性、中枢神经系统（CNS）不良事件和脑转移等临床挑战。ARROS-1试验旨在支持从首次人体剂量探索到注册阶段的无缝过渡。第二阶段试验包括多个队列，旨在评估NVL-520对ROS1阳性NSCLC患者的疗效，无论他们是否接受过TKI治疗。在第一阶段中，NVL-520在ROS1阳性实体瘤患者中进行了六种剂量水平的评估，没有达到最大耐受剂量（MTD），且在所有剂量水平下均未观察到临床显著的安全性和疗效暴露-反应关系。

意大利制药公司Italfarmaco宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的潜在治疗药物Givinostat的市场授权申请（MAA）已提交至欧洲药品管理局（EMA），并已开始监管审查流程。该MAA的提交基于3期EPIDYS临床试验的安全性和有效性结果，该试验测试了Givinostat在DMD患者中的疗效。此外，Italfarmaco Group已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Givinostat的新药申请（NDA），FDA已授予Givinostat优先审查。Givinostat是一种组蛋白脱乙酰化酶（HDAC）抑制剂，在3期临床试验中表现出减缓DMD进展的潜力。如果获得批准，Givinostat有望通过保护患者的运动技能和肌肉力量，为年轻和年长的DMD患者带来巨大益处。该药物的开发体现了Italfarmaco Group在研发方面的努力和对Givinostat成功临床开发的承诺。

易慕峰公司宣布其自主研发的基于SNR技术平台的新一代自体CAR-T产品IMC008获得美国FDA孤儿药认定资格，用于治疗胰腺癌，这是继治疗胃癌ODD认定后的第二项认定。IMC008旨在克服肿瘤异质性，提高CAR-T细胞在实体瘤中的治疗效果。易慕峰致力于突破实体瘤治疗，为患者带来长期生存获益，其产品管线丰富，拥有丰富的细胞药物开发和产业化经验。胰腺癌是预后最差的恶性肿瘤之一，五年生存率约10%。IMC008的ODD认定将为胰腺癌患者提供新的治疗希望。

EsoCap公司研发的新型靶向递送平台旨在增加药物在食管黏膜的接触时间和沉积，其领先产品候选ESO-101是一种含有抗炎皮质类固醇莫米松福鲁酸的胶囊。该公司已完成二期临床试验ACESO的患者招募，该试验旨在评估ESO-101在43名患有活动性嗜酸性食管炎（EoE）的成年患者中的疗效、耐受性和安全性。ESO-101通过特殊的饮用杯服用后，薄膜展开并粘附在食管黏膜上，缓慢溶解，释放莫米松福鲁酸。EsoCap首席执行官Isabelle Racamier表示，完成患者招募反映了对其临床开发计划的浓厚兴趣，并期待即将公布的数据，这将指导其未来的战略发展计划。EoE是一种罕见、慢性、局部免疫介导的食管疾病，目前治疗选择有限，ESO-101有望通过增加黏膜接触时间来提高食管内药物的疗效。EsoCap的递送技术已在健康志愿者研究中显示出显著增加黏膜接触时间的效果，并具有良好的耐受性。

Beta Bionics公司，位于马萨诸塞州，专注于糖尿病管理解决方案，特别是iLet仿生胰腺平台。该公司在9月1日宣布成功完成1亿美元的D轮融资，资金将用于iLet的商业推广和糖尿病管理设备的开发。iLet仿生胰腺已获得FDA突破性设备称号，并获批准用于1型糖尿病患者的健康管理，标志着其全面商业化。iLet是一种全自动胰岛素输送系统，能自动计算并注射胰岛素剂量，简化糖尿病管理，减轻患者和医生负担。Beta Bionics首席医疗官指出，iLet的算法可根据个人需求自主计算胰岛素剂量，减轻医疗服务提供者的负担。Beta Bionics首席执行官表示，这笔投资是对公司的认可，并计划在全美推广iLet，并开发双激素仿生胰腺。自2015年成立以来，Beta Bionics致力于改善糖尿病患者的生活质量。

ACM Biolabs宣布其首个临床阶段开发项目ACM-001的I期临床试验结果积极。ACM-001是一种针对SARS-CoV-2的加强型疫苗，由免疫逃逸的beta SARS-CoV-2变种的刺突蛋白成分和免疫刺激剂CpG 7909组成，采用公司基于聚合物的递送技术ACM Biolabs的Tunable Platform（ATP™）。在澳大利亚六个地点的36名受试者中进行的试验显示，该疫苗候选品在推荐剂量水平下对标准肌肉注射和粘膜递送都是安全且耐受性良好的。初步的免疫原性数据显示，肌肉注射疫苗引发了对先前变体以及目前流行的omicron菌株的广泛抗体反应。ATP™平台有望克服使用脂质纳米颗粒（LNPs）时面临的许多挑战，包括在整个供应链中的超低温储存和不可灵活的加工时间。ACM Biolabs还受益于其技术的清晰和稳健的知识产权地位。ACM Biolabs首席执行官Madhavan Nallani博士表示，这些积极的结果大幅降低了公司核心技术的风险，并使他们能够推进所有发现和开发中的配方。首席医疗官Pierre Vandepapelière博士补充说，这些积极的结果为ATP™平台提供了临床验证，这意味着他们可

瑞典精准肿瘤学公司Beactica Therapeutics宣布将BEA-17选为LSD1项目的前临床候选药物，旨在开发治疗侵袭性脑瘤和其他危及生命的癌症的新疗法。BEA-17是一种首创的小分子，在多种癌症形式的临床前模型中显示出增强免疫调节治疗的潜力。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM），这是最具有侵袭性的脑瘤类型。Beactica Therapeutics公司CEO Per Källblad表示，选择BEA-17作为前临床候选药物是一个重大成就，反映了公司尽快将这一新方法应用于人类的愿望。BEA-17是一种针对赖氨酸脱甲基酶1（LSD1）及其辅因子CoREST的首创小分子靶向降解剂（非PROTAC），在癌症动物模型中显示出增强免疫调节治疗的潜力。

Addex Therapeutics宣布，其ADX71149（JNJ-40411813） Phase 2癫痫临床试验进展顺利，Cohort 1已完成，Cohort 2已招募80%的患者。预计2024年第二季度将公布ADX71149与levetiracetam或brivaracetam联合使用在患者Cohort 1和Cohort 2中的疗效、安全性和耐受性评估结果。主要疗效终点是基线每月癫痫发作次数的时间。合作伙伴Janssen Pharmaceuticals Inc.负责ADX71149的临床开发。ADX71149是一种选择性代谢型谷氨酸亚型2（mGlu2）受体正向别构调节剂（PAM），旨在评估其在癫痫患者中的疗效。Addex Therapeutics与Janssen Pharmaceuticals Inc.签订的研究合作和许可协议中，Addex授予Janssen独家全球许可开发ADX71149等mGlu2 PAM化合物。

ViAqua Therapeutics完成了一轮825万美元的融资，由S2G Ventures领投，Rabo Ventures、The Trendlines Group Ltd.、Agriline Limited、Nutreco、I-Lab Angels和Circle Investments LLC参投。该公司致力于开发一种口服RNA颗粒平台，以促进和改善水产养殖动物的健康。该平台旨在解决水产养殖中疾病管理问题，其首款产品是一种饲料补充剂，旨在增强虾对病毒感染的抵抗力，针对白斑病毒（WSSV），每年可减少约30亿美元的损失。ViAqua计划在2024年初开始在印度生产其产品，并与Nutreco公司Skretting签订合作协议，将产品推向市场。该公司的技术具有广泛的应用前景，不仅限于虾类养殖，还可在其他领域探索应用。

美央创新科技近期成功完成近亿元Pre-A轮融资，由博远资本领投，金鼎资本、复健资本、创东方投资共同参与，歌路资本担任财务顾问。公司汇聚了中、英、美、澳顶级研发人才，由临床医学专家、MIT硬件专家、算法专家联合成立，专注于AI算法和硬件平台建设。公司致力于眼科、抗衰老、医疗美容、皮肤病等领域的创新医疗机器人研发，已有两款产品研发完成，即将进入临床和商业化推广阶段，并计划年底推出三款新产品。

珠海舒桐医疗科技有限公司宣布完成A轮融资，由陕投成长领投，粤科集团、凯得基金、华诺医疗基金共同参与。本轮融资将助力公司推进基因编辑诊断产品商业化和创新药物IND中美申报。舒桐医疗深耕基因编辑技术10余年，拥有多项专利和自主知识产权，致力于解决尚未满足的临床需求，包括病毒感染及相关肿瘤疾病领域。公司已建立完善的质量管理体系和技术服务平台，并与多家知名高校和创新医药企业建立合作关系。投资方看好舒桐医疗的技术实力和市场前景，期待其成为基因治疗领域的全球领先企业。

Genmab和Seagen公司宣布，其针对复发性或转移性宫颈癌患者的Phase 3 innovaTV 301全球试验中，TIVDAK（tisotumab vedotin-tftv）与单独化疗相比，达到了总生存期（OS）的主要终点。独立数据监测委员会在期中分析时确定，OS已超过预先设定的疗效界限。关键次要终点，包括研究者评估的无进展生存期和客观缓解率，也显示出统计学意义。TIVDAK在 innovaTV 301中的安全性特征与TIVDAK在美国处方信息中呈现的已知安全性特征一致，未观察到新的安全信号。innovaTV 301/ENGOT cx-12/GOG 3057的结果，这是一项全球随机、开放标签的Phase 3试验，增加了之前innovaTV 204的结果，该结果是美国TIVDAK加速批准的基础。根据与监管机构的讨论，innovaTV 301的结果旨在作为美国加速批准的确认试验，并支持全球监管申请。innovaTV 301中国扩展研究已启动并继续招募患者，与再鼎医药有限公司合作。TIVDAK是美国食品药品监督管理局批准的唯一用于二线复发性或转移性宫颈癌的疗法，无论生物标志物状态、肿瘤组织学或既往治疗。inn

Cingulate公司宣布，其领先候选药物CTx-1301（去甲伪麻黄碱）针对成人注意力缺陷多动症（ADHD）的III期临床试验结果将在2023年9月6日至10日在田纳西州纳什维尔举行的第36届心理大会上进行展示。该研究结果表明，CTx-1301能够为ADHD患者提供一种真正的每日一次的刺激性药物，具有快速起效和良好的耐受性。CTx-1301是一种新型研究性治疗药物，旨在作为每日一次的刺激性药物用于ADHD治疗。Cingulate公司计划在2024年下半年根据505(b)(2)途径提交CTx-1301的新药申请（NDA）。该研究还表明，CTx-1301在改善ADHD症状方面具有显著趋势，并且起效迅速，持续时间长。此外，Cingulate公司还启动了CTx-1301针对儿童和青少年以及儿童患者的关键III期固定剂量研究。

Pathway to Cures基金宣布首次投资250,000美元支持Anvesana公司开发治疗遗传性血液和出血性疾病的疗法。Anvesana公司专注于通过调节mRNA生物机制来治疗血友病等遗传性出血性疾病，以及由蛋白质生产不足引起的神经退行性和代谢综合征。其RNA序列分析平台能够快速识别针对特定疾病的正确RNA种类。Pathway to Cures基金通过投资Anvesana，旨在吸引最佳科学和技术资源，以解决遗传性血液和出血性疾病患者的未满足需求。该基金结合投资、知识、科学和社区关系，推动新产品的开发，以解决血液和出血性疾病社区的需求。Anvesana公司CEO Eric Ekland表示，与Pathway to Cures合作开发能够改变患者生活的疗法令人兴奋。Pathway to Cures管理总监Teri Willey强调，支持Anvesana的研究是推动投资战略的重要一步。P2C的科学研究小组将为投资委员会提供有前景的机会建议。遗传性血液和出血性疾病包括血友病A和B、冯·维勒布兰德病、镰状细胞病、贫血、凝血障碍等，影响全球超过2000万人。