单基因遗传病资讯动态
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客户深度解读|全新npegRNA技术突破RNP递送瓶颈，编辑效率最高提升百倍，为遗传病治疗带来新希望前沿研究大量单基因遗传病、免疫缺陷病及部分癌症的发病根源是 DNA上的致病突变 ，传统药物仅能缓解症状，无法从根源修复基因缺陷。 CRISPR基因编辑可直接修正遗传密码，但早期技术会造成DNA链断裂，存在 染色体重排、意外突变 等安全风险，限制临床转化。 但该技术存在关键短板： 核心组分pegRNA极易被细胞内核酸酶降解；残缺pegRNA会占用编辑蛋白却无法完成修复。金斯瑞生物2026-10-10191恶性肿瘤 免疫系统疾病 单基因遗传病
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NMPA连发三大新政，细胞与基因治疗迎来最新规范研发注册政策2026年7月3日，国家药监局发布了《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，同时，CDE发布了《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》，两份指导原则均自发布之日起施行，如下：。 为进一步鼓励细胞与基因治疗药品研发创新，更好满足人民群众用药需求，国家药监局决定优化细胞与基因治疗药品审评审批工作机制。 一、鼓励研发创新，提高临床研发质效。赛德特生物2026-07-03853国家药品监督管理局 肝细胞癌 肿瘤
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精准编辑胚胎基因首次完成，“定制婴儿”引担忧前沿研究在生命最初的那几个细胞里改动几个DNA “ 字母 ”， 就能让一个孩子从出生起就远离某些重病——这不再只是设想。 研究者以前所未有的精确技术 ， 编辑了早期人类胚胎的DNA ， 理论上能让人一辈子远离心梗、卒中等心血管病风险 ， 也不患镰状细胞贫血等血液疾病。 支持者认为 ， 这是一次谨慎、 有价值 的技术进步 ； 而包括美国斯坦福大学生物伦理学家汉克·格里利 （ Hank Greely ） 在内的反对者则警告 ， 它恐将打开 “ 定制胚胎 ”“ 设计婴儿 ” 的潘多拉魔盒。新浪医药2026-06-12331心肌梗死 血液疾病 PCSK9
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TIGER技术重磅登场：基于NHEJ的精准基因编辑，在体内实现耳聋模型的长期功能恢复前沿研究移码突变是导致人类遗传病的重要原因之一，约占孟德尔遗传病的 20%以上 。 传统的基因替代疗法受限于病毒载体容量，而依赖外源模板的精准编辑策略在非分裂细胞中效率低下。 1.建立可预测的移码修复模型。派真生物PackGene2026-04-24457单基因遗传病 耳聋 广州派真生物技术有限公司
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一家三甲医院设立细胞与基因治疗门诊公司动态近年来，随着生物技术的迅猛发展，细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）作为全球医学前沿的重要方向，正加速从实验室走向临床应用。 这一领域不仅被视为攻克癌症、遗传病及多种难治性慢性疾病的关键突破口，也被纳入多个国家战略性新兴产业布局。 在中国，相关政策持续加码，《“十四五”生物经济发展规划》明确提出要加快CGT技术研发与转化，多地相继出台支持措施，推动产业链完善与临床落地。细胞与基因治疗领域2025-11-22734恶性肿瘤 遗传疾病 卵巢早衰
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探秘“芯”力量：如何用单细胞“芯”片加速医药创新？前沿研究在生物医药领域，时间和效率是研发成功的关键。 江北新区南京生物医药谷园区企业凌芯生物凭借其全球领先的单细胞芯片技术，正为抗体药物研发带来一场效率革命。 单细胞技术“芯”力量。南京生物医药谷2025-08-15229单基因遗传病 染色体疾病
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Adv Sci丨欧阳松应团队构建一种基于空载LNP的病毒疫苗佐剂并揭示其机制前沿研究脂质纳米颗粒 （ LNPs ） 被成功应用于 FDA 批准的新冠病毒 mRNA 疫苗制备，使其发展成为一种革命性的药物递送平台。 该疫苗已在全球范围内接种数十亿剂次，充分证明 LNPs 的临床应用可行性与规模化生产能力。 除应用于 mRNA 疫苗外， LNPs 还可递送多种类型载荷，包括小干扰 RNA （ siRNA ） 、 CRISPR/Cas 系统、免疫刺激剂及其它小分子药物，将其应用拓展至肿瘤、单基因遗传病等多种疾病治疗领域。BioArtMED2025-08-12350肿瘤 单基因遗传病
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全面理解人类基因组！谷歌DeepMind推出新DNA模型AlphaGenome前沿研究2020年，谷歌DeepMind打造的蛋白质预测模型AlphaFold 2横空出世，其惊人的准确率一举解决了困扰生物学界数十年的“结构预测难题”。 2025年6月25日，DeepMind再次发布重磅成果，全新AI模型 AlphaGenome 正式问世。 与AlphaFold聚焦蛋白质结构预测不同， AlphaGenome旨在解码人类基因组中被称作“暗物质”的非编码区域 ，这部分占据人类基因组98%的“空白地带”，虽然不编码蛋白，却深度参与基因调控，且蕴藏着大量与疾病相关的遗传变异。云舟生物2025-06-27153罕见病 单基因遗传病 云舟生物科技（广州）股份有限公司
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继AlphaFold之后，DeepMind再放大招：推出DNA序列模型AlphaGenome，可分析100万个碱基前沿研究2025年6月26日，Google DeepMind 推出一款新型 DNA 序列模型—— AlphaGenome ，该模型可以助力调控变异-效应的预测，有望为基因组功能研究提供新视角，目前已经可以通过 API 获取。 AlphaGenome 的架构。 相关论文的共同一作包含一位名为 Jun Cheng 的华人作者。金斯瑞生物2025-06-26149DNA 单基因遗传病 23andMe Inc
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投融资中吉智药（GenMedicn）近日完成B轮融资，投资方包括博通资本等。公司专注基因治疗，2023年成功治疗2例β-地中海贫血患者，其GMCN-508B管线2024年获NMPA临床默示许可。此前公司已完成1.1亿元A轮融资，并建成2600平米中试车间。目前管线涵盖α/β-地贫基因治疗，推动遗传性贫血疾病治疗进入临床阶段。细胞基因治疗前沿2025-06-193046单基因遗传病 神经损伤 中吉智药（南京）生物技术有限公司
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单基因遗传病-药品研发状态数据概览
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1个
药物发现
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申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
单基因遗传病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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