溪砾科技（深圳）有限公司核心数据概览
溪砾科技（深圳）有限公司资讯动态
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ReviR溪砾科技RTX-117获美国FDA罕见儿科疾病认定（RPDD），推进管线全球开发布局审批动态2026年8月25日，ReviR溪砾科技（下称“溪砾科技”）宣布，公司自主研发的小分子管线 RTX-117 获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病认定（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD） ，用于治疗腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth disease，CMT）。 本次认定覆盖 CMT 疾病范畴，不限于具体分型 ，为 RTX-117 后续面向 CMT 患者群体的全球开发提供了重要的监管支持。 此前，RTX-117 已获得 FDA 孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）及相关临床开发许可，当前正处于临床 I 期开发阶段，预计于本年内完成该阶段研究。溪砾科技ReviR2026-08-25111溪砾科技（深圳）有限公司 进行性神经性腓骨肌萎缩症
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精准医疗平台助力CMT疾病研究交易并购ReviR Therapeutics公司宣布，由CureCMT战略投资，将建立一个针对Charcot-Marie-Tooth病（CMT）的精准医疗平台。该平台将结合同源诱导多能干细胞（iPSC）模型和人工智能驱动的药物扰动建模，以推进患者分层、加速RTX-117的开发，并支持下一代疗法的共同基础。CMT是一种高度异质性的遗传性神经病变，由于遗传和生物多样性的差异，其治疗开发一直面临挑战。ReviR和CureCMT合作构建了一个以首个针对遗传定义的CMT亚型的同源iPSC模型面板为中心的综合平台，同时生成扰动数据以训练计算模型。该平台还将纳入疾病特异的虚拟细胞模型，以预测RTX-117在不同基因型中的反应，并最终指导临床中的患者选择。RTX-117是ReviR的实验性疗法，旨在通过激活eIF2B调节整合压力反应（ISR），恢复经历慢性应激的细胞的翻译稳态。整合压力反应的失调与多种CMT亚型有关，包括与tRNA合成酶突变和线粒体功能障碍相关的亚型。通过正常化这一途径，RTX-117有可能解决CMT不同遗传形式的根本疾病机制。PRNewswire2026-04-21515溪砾科技（深圳）有限公司 进行性神经性腓骨肌萎缩症
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溪砾科技与CureCMT达成战略合作，联手打造“iPSC + AI虚拟细胞”精准医疗平台公司动态2026年4月21日，ReviR溪砾科技（下称“溪砾科技”）宣布 与 CureCMT 基金会达成战略合作，共同打造针对腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth disease, CMT）的首创 AI 精准医疗平台 。 该平台将整合等基因诱导多能干细胞（Isogenic iPSC）疾病模型与 AI 虚拟细胞（AIVC）技术，在提升患者分层精确度的同时，加速核心管线 RTX-117 的研发进度，为该疾病领域的个性化治疗奠定基础。 针对这一痛点，溪砾科技与 CureCMT 将结合双方资源联手搭建 全球首个针对CMT的 AI 精准医疗平台 ，该平台将整合通过 CRISPR/Cas9 基因编辑得到的多种CMT亚型的同基因诱导多能干细胞（Isogenic iPSC）模型，基于基因扰动数据开发 AI 虚拟细胞（AIVC）模型用以预测不同基因型患者对 RTX-117 的反应，为临床精准用药提供科学指导。溪砾科技ReviR2026-04-21278溪砾科技（深圳）有限公司 进行性神经性腓骨肌萎缩症
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2026中国罕见病50强格局重塑与未来核心赛道前瞻前沿研究：2025 年中国全年获批罕见病药 48 款 ，在研管线超 300 条 ，其中超 30% 进入临床三期，覆盖血友病、重症肌无力等。 ：2025 年国内基因治疗领域（核心为罕见病）融资显著回暖，头部企业如 锐正基因（7500万美元） 、 尧唐生物（超3亿元） 获大额注资，资本向中后期（B轮及以后）成熟管线集中。 国内罕见病领域 Top 50 企业综合榜（2026版）。生物药知识云享2026-04-17793罕见病 尧唐（上海）生物科技有限公司 锐正基因（苏州）有限公司
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晶泰科技首次年度盈利，AI for Science进入价值释放期财报业绩2026年3月25日，以“AI for Science第一股”、“AI+机器人第一股”身份登陆港交所的晶泰科技交出了一份里程碑式的年度成绩单—— 首次实现年度盈利，2025年营收8.026亿元，同比增长201.2%，年内利润1.346亿元，经调整利润净额2.582亿元，成为首家AI for Science领域实现盈利的港股上市公司。 从AI制药到AI for Science，创立十年的晶泰科技已与 全球TOP20大药企中的17家建立合作 。 2025年，更有超过5款其参与发现的首创新药公布临床进展，横跨小分子、抗体、多肽、核酸、分子胶等多种药物模态的AI药物发现平台达成新药合作签单。动脉网-最新2026-03-31630深圳晶泰科技有限公司 Recursion Pharmaceuticals LLC Exscientia AI Ltd
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晶泰科技2025年报：首次盈利，AI for Science进入价值兑现期财报业绩3 月 25 日，晶泰科技发布 2025 年第四季度及全年业绩报告。 报告显示，公司全年营业收入同比增长 201.2% 至 8.03 亿元，经调整利润净额 2.58 亿元，首次实现全年盈利，成为 AI for Science 领域首家盈利的港股上市公司。 其中，药物发现解决方案业务收入同比增长 418.9% 至 5.38 亿元，成为驱动盈利的核心引擎；智能机器人解决方案业务收入同比增长 62.6% 至 2.65 亿元。医药魔方Invest2026-03-26637白血病 深圳晶泰科技有限公司 溪砾科技（深圳）有限公司
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英伟达突然清仓，AI制药还要“负债”多久？公司动态刚刚过去的2月，全球AI制药行业可谓是“腥风血雨”。 先是在2月18日， 英伟达提交的“13F文件”显示，已在2025年第四季度清仓其持有的全部Recursion股份，正式宣告撤退 。 截至目前， 全球AI制药企业已超过350家，但仍未有一款完全由AI从头发现并设计的药物获批上市 ，整个行业长期深陷高投入、低回报甚至零回报的生存困境。动脉网-最新2026-03-17515Gilead Sciences Inc 杭州剂泰医药科技有限责任公司 FibroGen Inc
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国内首个“AI+RNA”小分子创新药完成首例患者给药临床研究美通社消息，2026年3月2日，晶泰科技孵化企业ReviR溪砾科技宣布，其小分子药物管线RTX-117完成首例受试者给药。 这一里程碑进展标志着由晶泰科技与ReviR 合作发现的国内首个“AI+RNA”小分子药物RTX-117正式进入临床开发阶段，作为国内相关领域首个进入临床的 1 类创新药管线，有望为腓骨肌萎缩症（CMT）、白质消融性白质脑病（VWM）等神经系统疾病患者提供颠覆性的治疗方案，覆盖超 100 亿美元的全球治疗市场，晶泰科技有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。 RTX-117 是晶泰科技与 ReviR一系列深度合作中首个进入临床的候选药物，结合晶泰科技的 AI+机器人药物研发平台与 ReviR对RNA 生物学的深入理解，由双方合作发现并设计优化，是国内唯一一款从分子层面干预疾病病理通路的小分子候选药物。新药与伴随诊断网2026-03-03481深圳晶泰科技有限公司 溪砾科技（深圳）有限公司 进行性神经性腓骨肌萎缩症
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国内首个“AI+RNA”小分子创新药完成首例患者给药，晶泰科技与ReviR共研“一药多治”管线RTX-117瞄准千亿级神经退行性疾病市场临床研究2026 年 3 月 2 日，晶泰科技孵化企业 ReviR 溪砾科技（下称 “ReviR”）宣布，其小分子药物管线 RTX-117 完成首例受试者给药。 这一里程碑进展标志着 由晶泰科技与 ReviR 合作发现的国内首个 “AI+RNA” 小分子药物 RTX-117 正式进入临床开发阶段 ，作为国内相关领域首个进入临床的 1 类创新药管线，有望为腓骨肌萎缩症（CMT）、白质消融性白质脑病（VWM）等神经系统疾病患者提供颠覆性的治疗方案，覆盖超 100 亿美元的全球治疗市场， 晶泰科技有权参与该管线的销售分成并获取后续授权收益分成 。 这是又一款晶泰科技参与研发并获取后续商业化权益分成的首创新药进入临床。晶泰科技2026-03-02676深圳晶泰科技有限公司 溪砾科技（深圳）有限公司 进行性神经性腓骨肌萎缩症
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ReviR溪砾科技RTX-117临床 I 期试验完成首例受试者给药临床研究2026年3月2日，ReviR溪砾科技（下称“ReviR”）宣布其自主研发的小分子药物管线 RTX-117 完成首例受试者给药，由此正式进入临床开发阶段。 该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的单次、多次给药剂量递增研究以及食物影响研究，旨在评估 RTX-117 在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征、药效动力学特征和食物影响。 此前，RTX-117 已获得针对腓骨肌萎缩症（CMT）和白质消融性白质脑病（Vanishing White Matter, VWM）双适应症的临床批件，在该两项适应症中均为国内首款获批临床的 I 类创新药管线。溪砾科技ReviR2026-03-02505溪砾科技（深圳）有限公司 进行性神经性腓骨肌萎缩症
溪砾科技（深圳）有限公司关键临床试验信息
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腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth, CMT）
进行中
Ⅰ期
溪砾科技（深圳）有限公司药物研发管线
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溪砾科技（深圳）有限公司研究报告
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2023年H1中国医生物医药投融资蓝皮书中国医药企业管理协会183页2486 -
亚虹医药(688176)泌尿生殖肿瘤全球布局，期待关键临床数据读出中金公司1页901 -
2023年2月第二周创新药周报（附小专题-C5靶点药物研发概况）西南证券股份有限公司18页1238
溪砾科技（深圳）有限公司融资信息
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2024-07-26
医药研发/制造
化学&生物药
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溪砾科技（深圳）有限公司-数据概览
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数据来源：摩熵医药
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